乙胺嘧啶和磺胺多辛治疗自身免疫性淋巴增生综合征

这项研究将评估一种名为 Fansidar 的抗生素对自身免疫性淋巴增生综合征 (ALPS) 的安全性和有效性。 ALPS 患者有淋巴腺、脾脏和/或肝脏肿大、血细胞计数异常和免疫功能过度活跃。 目前的治疗旨在抑制免疫系统和改善症状，例如贫血（红细胞计数低）以及白细胞和血小板计数低。 然而，这些治疗仅部分有效并且可能有并发症。 Fansidar 是磺胺多辛和乙胺嘧啶这两种药物的组合，用于治疗或预防疟疾等寄生虫感染。 最近，一名患有 ALPS 的儿童因另一种疾病接受了 Fansidar 治疗，其淋巴器官明显萎缩。 这项研究将检查范思达是否可以缩小 ALPS 患者的淋巴腺或脾脏。

淋巴腺肿大至少 1 年且对磺胺类药物不过敏的 4 至 70 岁 ALPS 患者可能符合本研究的条件。 候选人将通过病史、身体检查和血液检查进行筛选。 育龄女性将进行尿妊娠试验。

参与者将在位于马里兰州贝塞斯达的 NIH 临床中心接受血液检查和淋巴结计算机断层扫描 (CT) 扫描。 对于 CT 扫描，患者躺在桌子上，对颈部、部分胸部进行 X 射线扫描，如果未切除脾脏，则对胃部区域进行 X 射线扫描。

当这些基线测试完成后，患者将服用 Fansidar 药丸，每周服用一次，持续 12 周。 2 周后剂量将增加，4 周后再次增加。 在开始治疗后的第 2、4、6、8 和 10 周以及最后一次给药后的 2 周，将对患者抽血以检查治疗可能产生的副作用。 女性将在治疗的第 6 周进行重复尿妊娠试验。

在完成治疗前或完成治疗后的一周内，患者将返回 NIH 进行病史询问、体格检查、血液检查和 CT 扫描。 对治疗反应良好的患者将在 3、6 和 12 个月后再次返回 NIH 以重复评估。 如果在此期间再次出现 ALPS 症状，将为患者提供另一个为期 12 周的 Fansidar 疗程，并且将再次重复该程序，包括 3、6 和 12 个月的评估。 如果症状再次复发，将要求患者恢复 Fansidar 6 个月或更长时间，并根据需要调整剂量。 在此期间，患者将每 12 周在 NIH 进行一次评估，患者的私人医生将在剂量增加后每 6 周或 2 周和 4 周抽血以检查副作用。