Pirimetamin és szulfadoxin az autoimmun limfoproliferatív szindróma kezelésére

Ez a tanulmány értékeli a Fansidar nevű antibiotikum biztonságosságát és hatékonyságát az autoimmun limfoproliferatív szindrómában (ALPS). Az ALPS-ben szenvedő betegek nyirokmirigyei megnagyobbodtak, lépük és/vagy májuk, kóros vérsejtszámuk és túlzott immunrendszerük van. A jelenlegi kezelések célja az immunrendszer elnyomása és a tünetek, például a vérszegénység (alacsony vörösvérsejtszám) és az alacsony fehérvérsejt- és vérlemezkeszám javítása. Ezek a kezelések azonban csak részben hatásosak, és komplikációkkal járhatnak. A Fansidar két gyógyszer, a szulfadoxin és a pirimetamin kombinációja, amelyet parazita fertőzések, például malária kezelésére vagy megelőzésére használnak. A közelmúltban egy ALPS-ban szenvedő gyermeknél, akit Fansidar-ral kezeltek egy másik betegség miatt, a nyirokszervek jelentősen összezsugorodtak. Ez a tanulmány azt vizsgálja, hogy a Fansidar képes-e csökkenteni a nyirokmirigyeket vagy a lépet az ALPS-ben szenvedő betegeknél.

A vizsgálatban részt vehetnek azok a 4 és 70 év közötti ALPS-s betegek, akiknek nyirokmirigy-megnagyobbodása volt legalább 1 éve, és nem allergiásak a szulfa-gyógyszerekre. A jelentkezőket kórtörténettel, fizikális vizsgálattal és vérvizsgálattal szűrik. A reproduktív korú nőstényeknél vizelet terhességi tesztet végeznek.

A résztvevőket az NIH Bethesda, MD Klinikai Központjában vérvizsgálattal és a nyirokcsomók számítógépes tomográfiás (CT) vizsgálatával értékelik. A CT-vizsgálathoz a páciens egy asztalon fekszik a nyak, a mellkas egy részének és ha a lép eltávolítása nem történt meg, a gyomor területének röntgenfelvétele során.

Amikor ezek az alaptesztek befejeződnek, a betegek Fansidar tablettákat kapnak, amelyeket hetente egyszer kell bevenni 12 héten keresztül. Az adagot 2 hét elteltével, majd 4 hét elteltével ismét emelik. A kezelés megkezdése után 2, 4, 6, 8 és 10 héttel, valamint az utolsó adag beadása után 2 héttel a betegektől vért vesznek, hogy ellenőrizzék a terápia lehetséges mellékhatásait. A nők a kezelés 6. hetében ismételt terhességi vizeletvizsgálatot végeznek.

A kezelés befejezése előtt egy héten belül vagy a kezelés befejezése után a betegek visszatérnek az NIH-hoz anamnézis, fizikális vizsgálat, vérvizsgálat és CT-vizsgálat céljából. Azoknak a betegeknek, akik jól reagáltak a kezelésre, felajánlják, hogy 3, 6 és 12 hónappal később térjenek vissza az NIH-hoz, hogy megismételjék az értékelést. Ha ezalatt az ALPS-tünetek kiújulnak, a betegeknek újabb 12 hetes Fansidar-kúrát ajánlanak fel, és az eljárást, beleértve a 3, 6 és 12 hónapos értékelést, ismét megismétlik. Ha a tünetek ismét kiújulnak, a betegeket felkérik, hogy folytassák a Fansidar-kezelést 6 hónapig vagy tovább, az adagokat szükség szerint módosítva. Ez idő alatt a betegeket 12 hetente látják az NIH-ban értékelés céljából, és a beteg magánorvosa 6 hetente vagy az adag emelése után 2 és 4 hetente vért vesz a mellékhatások ellenőrzésére.