Пириметамин и сульфадоксин для лечения аутоиммунного лимфопролиферативного синдрома

В этом исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность антибиотика Фансидар при аутоиммунном лимфопролиферативном синдроме (АЛПС). Пациенты с ALPS имеют увеличенные лимфатические железы, селезенку и/или печень, аномальное количество клеток крови и гиперактивную иммунную функцию. Современные методы лечения направлены на подавление иммунной системы и улучшение симптомов, таких как анемия (низкое количество эритроцитов) и низкое количество лейкоцитов и тромбоцитов. Эти методы лечения, однако, лишь частично эффективны и могут иметь осложнения. Фансидар представляет собой комбинацию двух препаратов, сульфадоксина и пириметамина, который используется для лечения или профилактики паразитарных инфекций, таких как малярия. Недавно у ребенка с ALPS, которого лечили Фансидаром по поводу другого заболевания, произошло заметное уменьшение лимфатических органов. В этом исследовании будет изучено, может ли Fansidar уменьшить лимфатические узлы или селезенку у пациентов с ALPS.

Пациенты с ALPS в возрасте от 4 до 70 лет, имеющие увеличение лимфатических узлов в течение по крайней мере 1 года и не имеющие аллергии на сульфаниламидные препараты, могут иметь право на участие в этом исследовании. Кандидаты будут проверены с медицинской историей и физическим осмотром и анализами крови. Женщинам репродуктивного возраста делают тест на беременность по моче.

Участники будут оцениваться в Клиническом центре NIH в Бетесде, штат Мэриленд, с анализами крови и компьютерной томографией (КТ) лимфатических узлов. При КТ пациент лежит на столе во время рентгенографии шеи, части грудной клетки и, если селезенка не удалена, области желудка.

Когда эти базовые тесты будут завершены, пациентам будут давать таблетки Фансидар один раз в неделю в течение 12 недель. Дозировка будет увеличена через 2 недели и снова через 4 недели. Через 2, 4, 6, 8 и 10 недель после начала лечения и через 2 недели после приема последней дозы у пациентов берут кровь для проверки возможных побочных эффектов терапии. У женщин будет повторный тест мочи на беременность на 6-й неделе лечения.

В течение недели до завершения лечения или после завершения лечения пациенты вернутся в NIH для сбора анамнеза, медицинского осмотра, анализа крови и компьютерной томографии. Пациентам, которые хорошо отреагировали на лечение, будет предложено снова вернуться в NIH через 3, 6 и 12 месяцев для повторного обследования. Если симптомы ALPS повторяются в течение этого времени, пациентам будет предложен еще один 12-недельный курс Fansidar, и процедура, включая 3, 6 и 12-месячные оценки, будет повторена снова. Если симптомы повторяются снова, пациентам будет предложено возобновить прием Фансидара на 6 месяцев или дольше с корректировкой доз по мере необходимости. В течение этого времени пациенты будут наблюдаться в Национальном институте здоровья каждые 12 недель для оценки, а кровь будет браться частным врачом пациента каждые 6 недель или через 2 и 4 недели после увеличения дозы для проверки побочных эффектов.