小儿HSCT术后肝胰并发症的危险因素及预防措施

造血干细胞移植 (HSCT) 目前是广泛的血液肿瘤疾病和遗传疾病的标准程序。 最近在移植技术、感染预防和移植物抗宿主病 (GVHD) 管理程序方面的改进显着降低了移植相关死亡率 (TRM)。 然而，大约 50% 的儿科患者在 HSCT 前可能出现肝功能障碍，在 HSCT 后这一比例为 74% 至 85.5%，其中与肝功能障碍相关的 TRM 高达 46%。 由于困难和诊断效率低下，因此肝脏和胰腺并发症仍然太高，因此缺乏针对性和更安全的治疗。 诊断问题可归纳为三大点： a) 肝脏和胰腺实质的组织学检查因器官解剖和活检手术的相对风险而不能常规进行； b) 缺乏适合诊断 HSCT 并发症的特异性生物标志物或先进的成像技术； c) 器官并发症的多因素原因，以及药物毒性、GVHD、铁质沉着症、导管减少症（被认为是肝脏 GVHD 的指标）、铁质沉着症和导管减少症有利于潜在毒性物质的积累。 在超过 50% 的 HSCT 患者中，铁质沉着症和/或导管减少症可能代表常见的病理状况。 此外，肿瘤血液学和移植科学协会发布的国际指南建议对所有接受强化输血方案的血液学和肿瘤患者使用地拉罗司进行螯合治疗。 然而，在存在铁沉积症和明显的导管减少症的情况下，接受地拉罗司治疗的患者可能会出现严重的肾脏和血液学毒性，并且螯合治疗无效。

因此，本回顾性研究的主要目的是根据意大利儿科患者指南评估需要螯合治疗的患者的移植相关死亡率 (TRM)