本研究将评估地拉罗司在患有骨髓增生异常综合征 (MDS)、地中海贫血和输血引起的铁过载的罕见贫血类型患者中的疗效和安全性。
2016年12月8日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
1 年，开放标签多中心评估地拉罗司在 MDS、地中海贫血和输血引起的铁过载的罕见贫血患者中的疗效和安全性。
本研究将评估地拉罗司在 MDS 患者、地中海贫血和罕见贫血伴输血铁过载患者中的疗效和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
111
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Moscow、俄罗斯联邦
- Novartis Investigative Site
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Saint-Petersburg、俄罗斯联邦
- Novartis Investigative Site
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St. Petersburg、俄罗斯联邦
- Novartis Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄 ≥ 2 岁
- 初步诊断：骨髓增生异常综合征（表现为低或中等 1 IPSS 风险）、地中海贫血或罕见贫血患者（Diamond-Blackfan 贫血、范可尼贫血、铁粒幼细胞性贫血、红细胞再生障碍性贫血）
- ECOG 体能状态 ≤ 2
- 铁蛋白水平 >1000 µg/l 确认输血过载。
- 没有严重的伴随失控疾病（失控的糖尿病、心力衰竭、肾衰竭）。
- 血清肌酸水平 > ULN
- 无蛋白尿
- 肝酶水平 < 5 ULN。
- 没有怀孕或哺乳
- 由成人签署知情同意书。 如纳入未满 18 周岁的儿童，应由父母签署知情同意书。
排除标准：
- 年龄 < 2 岁
- 无铁过载（铁蛋白水平 <1000 µg/l）。
- 原发性铁过载（遗传性血色素沉着症）
- 严重伴随疾病（未控制的糖尿病、心力衰竭、肾功能衰竭）
- 血清肌酐升高 > ULN 或/和蛋白尿
- 肝酶水平 >5 ULN。
- 怀孕或哺乳。
其他协议定义的包含/排除标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：地拉罗司
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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与基线相比，在接受 Exjade 治疗的输血引起的铁过载患者中铁蛋白水平的变化
大体时间：基线评估之后是长达 1 年的月度评估
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基线评估之后是长达 1 年的月度评估
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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通过超声心动图 (ECHO)、心电图 (ECG)、常规实验室评估和体格检查，铁过载临床表现的变化
大体时间：基线评估之后是长达 1 年的月度评估。
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基线评估之后是长达 1 年的月度评估。
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与基线相比，在接受 Exjade 治疗的输血引起的铁超载患者中，心脏和肝脏磁共振成像 (MRI) T2* 铁超载证据的变化
大体时间：在基线和一年（研究结束时）。
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在基线和一年（研究结束时）。
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发生不良事件的参与者人数。通过持续监测和记录不良事件以及常规实验室评估和身体检查来评估安全性。
大体时间：从学习开始到 1 年
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从学习开始到 1 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年12月1日
初级完成 (实际的)
2011年7月1日
研究完成 (实际的)
2011年9月1日
研究注册日期
首次提交
2010年11月11日
首先提交符合 QC 标准的
2010年11月29日
首次发布 (估计)
2010年12月1日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年12月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年12月8日
最后验证
2011年12月1日
更多信息
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