干细胞动员和 VEGF 基因转移治疗心力衰竭

本研究的目的是评估在缺血性心力衰竭患者中使用 VEGF（血管内皮生长因子）进行心肌内基因转移的安全性和生物活性。 这项 CHF 研究的研究治疗将涉及使用肌肉注射，通过腹股沟插入导管，将一种 DNA（phVEGF165 基因）转移到心脏壁。 基因（是 DNA 分子的一部分）携带指令，使细胞能够产生特定的蛋白质。 正在研究基因转移或 DNA 治疗（所有细胞的必要部分）以治疗心力衰竭患者。 这种研究疗法是实验性的，尚未得到证实，旨在尝试生长新血管，以改善流向血液不足的心脏区域的血液。

DNA 存在于所有细胞中，并提供制造蛋白质的说明。 将一段含有血管内皮生长因子 1 (VEGF-1) 基因（正在研究的产品）的 DNA 输送到细胞中后，细胞可能会产生一种称为血管内皮生长因子 1 (VEGF-1) 的特定蛋白质。 动物研究表明，VEGF-1 蛋白可能会导致新血管生长。 在 VEGF DNA 上发现了血管内皮生长因子基因 (ph VEGF 165)。 在动物身上进行的实验表明，一旦进入心脏壁，DNA 就会引导心肌细胞产生 VEGF 蛋白。 VEGF 165 是一种蛋白质，已被证明可以刺激形成血管内壁的细胞（称为内皮细胞）。 这种蛋白质导致细胞分裂和生长，从而形成新的血管。 预计这种新的血液供应可能有助于心脏更有​​效地泵血并缓解一些心力衰竭症状。 我们还没有足够的信息来了解人类会发生什么，这就是我们进行这项研究的原因。

基因转移后，我们将开始一个过程，帮助将一些干细胞从骨髓转移到血液循环中。 受试者将被给予称为 G-CSF 的药物（一种用于将细胞从骨髓转移到血流中的药物）。 干细胞是由骨髓（大骨中心的海绵状空腔）产生的年轻细胞，可以发育成血细胞或其他类型的细胞。 这种药物会触发干细胞从骨髓中移出并进入血流。 在被释放到血流中之前，干细胞会收到指示它们变成特定类型细胞的信号，例如 CD34+ 细胞（内皮祖细胞）。 CD34+ 细胞移动到受损心脏组织或位于受损心脏组织区域可能会促进供应血液和营养的新血管的生长，从而提高心脏组织的存活机会，改善心脏功能，并可能具有长期益处。

我们将为这项研究招募 12 名受试者。 不会有随机分组，也没有安慰剂组。 一旦确定了参与研究的资格，所有受试者都将接受 VEGF 和 G-CSF 治疗。