此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅英文版对于源文本。

白消安、美法仑和抗胸腺细胞球蛋白联合脐带血移植治疗难治性或复发性恶性实体瘤的年轻患者

2013年12月17日更新者：Milton S. Hershey Medical Center

一项检查杀手 IG 样受体 (KIR) 不匹配脐带血对患有恶性实体瘤的儿科患者的毒性的 I 期研究

理由：在供体脐带血干细胞移植前进行化疗有助于阻止肿瘤细胞的生长。当捐赠者的干细胞与患者的血液不完全匹配时，它还有助于阻止患者的免疫系统排斥捐赠者的干细胞。捐赠的干细胞可能会替代患者的免疫细胞并帮助破坏任何剩余的肿瘤细胞（移植物抗肿瘤效应）。有时，来自供体的移植细胞也会对身体的正常细胞产生免疫反应。移植后给予环孢菌素和甲泼尼龙可能会阻止这种情况的发生。

目的：该 I 期试验正在研究白消安、美法仑和抗胸腺细胞球蛋白随后进行脐带血移植治疗患有难治性或复发性恶性实体瘤的年轻患者的副作用。

研究概览

地位

未知

条件

未明确的儿童实体瘤，具体方案

干预/治疗

详细说明

目标：

在白消安、美法仑和抗胸腺细胞球蛋白之后，检查使用杀伤细胞免疫球蛋白样受体 (KIR) 不匹配的脐带血作为造血干细胞来源对复发或难治性实体瘤儿科患者的影响。
根据这些患者中 3-4 级急性移植物抗宿主病、供体/宿主嵌合体和针对肿瘤细胞系的细胞免疫的发生率，确定该方案的毒性。

大纲：

移植：患者在 -8 至 -5 天每 6 小时口服白消安或静脉注射一次，在 -4 至 -1 天接受抗胸腺细胞球蛋白静脉注射超过 6 小时，在 -4 至 -2 天接受美法仑静脉注射超过 15-20 分钟. 患者在第 0 天接受同种异体脐带血干细胞输注。患者从第 7 天开始皮下注射沙格司亭 (GM-CSF)，一直持续到血细胞计数恢复。
移植物抗宿主病预防：患者在第 -1 至 180 天接受环孢菌素 IV 超过 1 小时或每天口服两次，并在第 5 - 49 天接受甲基泼尼松龙 IV 或每天口服一次或两次。

定期收集血样用于免疫分型和流式细胞术分析（包括干扰素γ和其他 TH1 和 TH2 细胞因子）。

完成研究治疗后，定期对患者进行随访。

预计应计：本研究将总共招募 20 名患者。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

阶段

阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

美国
- Pennsylvania
  - Hershey、Pennsylvania、美国、17033-0850
    - Penn State Cancer Institute at Milton S. Hershey Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 21年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

疾病特征：

恶性实体瘤的诊断
复发或难治性疾病
- 完成治疗后 > 1 年内无孤立的局部疾病复发（在原发肿瘤部位）
无脑肿瘤或脑转移
无血缘关系的脐带血供体可用
- 可能是 HLA 6/6 匹配（HLA-A、-B、-DR）或这些 HLA 基因座中的 1、2 或 3 个不匹配，但必须与 HLA-C 组不匹配，如它们的以下杀伤细胞免疫球蛋白所示-样受体 (KIR) 组特异性：
  - KIR2DL1
    - 连续波2
    - 循环 0307
    - 顺时针 4、5、6
    - 环路 0707, 0709
    - 顺路 1204, 1205
    - 所有其他 Cw 15 等位基因
    - 循环 1602
    - 连续 17
    - 周 18
  - KIR2DL2
    - 连续波 1
    - 所有其他 Cw 3 等位基因
    - 所有其他 Cw 7 等位基因
    - 连续 8
    - 顺路 1202、1203、1206
    - 循环 1301
    - 顺路 1402, 1403
    - 循环 1507
    - 顺路 1601, 1604
脐带血标本必须含有 ≥ 1 x 10^7 个有核细胞/kg 患者理想体重

患者特征：

ECOG 体能状态 (PS) 0-2 或 Lansky PS 70-100%
心脏射血分数≥50%
肌酐清除率≥50%
胆红素 ≤ 3.0 毫克/分升
在室内空气中 DLCO ≥ 70% 或 O_2 饱和度 ≥ 95%

先前的同步治疗：

允许先前的自体干细胞移植

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
屏蔽：无（打开标签）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
安全
移植物抗宿主病的发病率

次要结果测量

结果测量
供体/宿主嵌合状态
移植后免疫功能

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Milton S. Hershey Medical Center

调查人员

学习椅：Kenneth G. Lucas, MD、Milton S. Hershey Medical Center

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2004年5月1日

研究注册日期

首次提交

2007年2月15日

首先提交符合 QC 标准的