丙戊酸盐和依托泊苷治疗神经元肿瘤和脑转移患者

研究药物：

依托泊苷旨在通过破坏 DNA 来阻止细胞生长，这可能会导致细胞死亡。

丙戊酸最初是作为一种抗癫痫药物设计的。 它还被发现可以改变癌细胞，使它们对依托泊苷更敏感。

筛检：

在您开始本研究的治疗之前，您将进行“筛选测试”。 这些测试帮助您的医生决定您是否有资格参加这项研究。

• 您的病史将被审查。
• 您将进行身体检查。
• 您将被问到您在日常生活中的正常活动能力如何（表现状态评估）。
• 您将完成一份关于您的活动或日常生活的问卷。 完成问卷大约需要 5 到 10 分钟。
• 将抽取血液（约 2-3 汤匙）进行常规检查。 这种常规抽血可能包括对能够生育的妇女进行妊娠试验。 要有资格参加这项研究，妊娠试验必须为阴性。
• 可以收集尿液以检查代谢疾病。 该尿液样本可能包括对能够生育的女性的妊娠试验。 要有资格参加这项研究，妊娠试验必须为阴性。
• 您将进行磁共振成像 (MRI) 或计算机断层扫描 (CT) 扫描。
• 如果您的医生认为有必要，您可能会进行额外的血液和/或尿液检查。

剂量递增：

当您开始研究时，您将开始接受最低剂量水平的丙戊酸。 每周，剂量都会增加。 这将一直持续到找到最大耐受剂量 (MTD)。 一旦找到 MTD，您将在研究期间继续接受该剂量水平的丙戊酸。 但是，如果您的医生认为有必要，可以降低该剂量水平。

如果您是儿童（小于或等于 18 岁），您在研究期间服用的依托泊苷的量不会改变。

如果您是成年人（超过 18 岁），您将在检测丙戊酸的 MTD 时接受低剂量的依托泊苷。 找到丙戊酸的 MTD 后，您的依托泊苷剂量将每周增加，直到找到 MTD。 但是，如果您的医生认为有必要，可以降低该剂量水平。

研究药物管理局：

您每天晚上将服用药丸形式的丙戊酸和依托泊苷。

如果吞咽药片有困难，可以在晚上以液体形式服用依托泊苷。 丙戊酸可以液体形式给药，每天分为 2 剂，早上 1 剂，晚上 1 剂。

剂量递增期间的研究访问：

在增加丙戊酸或依托泊苷药物剂量的同时，每周您将进行一次身体检查，并收集血液（约 2-3 汤匙）和尿液用于常规检查。

每隔一个月，您将进行 CT 或 MRI 扫描以检查疾病状况。 如果您的医生认为有必要，您可以更频繁地进行这些测试和程序。

最大耐受剂量 (MTD) 后的研究访问：

每个月都会进行一次身体检查，采集血液（约2-3汤匙）和尿液进行常规检查。

每隔一个月，您将进行 CT 或 MRI 扫描以检查疾病状况。

每 6 个月，为进行常规检查而收集的一部分血液或尿液将用于对能够生育的妇女进行妊娠试验。

- 如果您的医生认为有必要，您可以更频繁地进行这些测试和程序。

学习时间：

您最多可以继续学习 2 年。 如果疾病恶化或出现无法忍受的副作用，您将被取消研究。

研究结束访问：

结束学习后，您将进行结束学习访问。 在这次访问中，将执行以下测试和程序：

• 您将进行身体检查。
• 将收集血液（约 2-3 汤匙）和尿液用于常规检查。
• 如果您的医生认为有必要，您将进行 CT 或 MRI 检查以检查疾病状况。

跟进：

一旦您停止学习，我们将每年通过电话联系您一次，以了解疾病状况。 电话通话需要 2-3 分钟。

这是一项调查研究。 依托泊苷已获得 FDA 批准并可在市场上买到。 丙戊酸已获得 FDA 批准并可在市场上买到，用于治疗癫痫发作。 一起使用这些药物正在研究中。 多达 120 名患者将参加这项多中心研究。 多达 100 人将在 M. D. Anderson 就读。