阿托伐他汀治疗新发 1 型糖尿病 (T1DM) (TIDM)
II 期、双盲、随机、安慰剂对照试验，以评估阿托伐他汀在新诊断的 1 型糖尿病患者中的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
1 型糖尿病是一种自身免疫性疾病，其特征是胰腺中产生胰岛素的 β 细胞遭到破坏。 T1DM 治疗需要通过每日多次注射或通过胰岛素泵进行胰岛素给药。 然而，在许多患者中，血糖控制仍然不理想，并发症的发生会缩短预期寿命并严重影响生活质量。 在诊断时，大多数患者仍有明显的残余 β 细胞功能。 先前的研究表明，削弱免疫系统对胰腺 β 细胞的攻击可能有助于保持或可能增加胰岛素的产生。
初步研究表明，包括阿托伐他汀 (Lipitor®) 在内的他汀类药物家族成员可在 1 型糖尿病小鼠模型中保持 β 细胞功能。 这些发现表明，阿托伐他汀联合胰岛素治疗可能会延缓并可能逆转最近患上 1 型糖尿病的患者对 β 细胞的破坏。 阿托伐他汀 (Lipitor®) 获准用于血液胆固醇水平升高的成人和儿童（>10 岁）。 本研究将检查阿托伐他汀 (Lipitor®) 是否也可以帮助新诊断（8 周内）1 型糖尿病患者的身体保持胰岛素生成。
患者将被随机分配服用阿托伐他汀 (Lipitor®) 或安慰剂。 每 3 名患者中有两人将接受阿托伐他汀治疗，每 3 名患者中有 1 人将接受安慰剂治疗。 由于这是一项双盲研究，护理团队和患者都不知道他们是否真的在服用阿托伐他汀 (Lipitor®)。 同意参加研究并通过所需筛选测试的患者将每天接受指定的治疗，持续 12 个月。 所有患者将开始每天一次服用 10 毫克，这是推荐的起始剂量。 4 周后，剂量将增加至 20 毫克。 除了高标准的糖尿病护理和药物治疗外，患者还将在 18 个月的 7 次就诊期间进行血液检查。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Diabetes Center for Children & Clinical Translational Research Center
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 10-19 岁的个人（Tanner II 级或以上），
- 根据标准实践评估，存在一种或多种针对胰岛细胞蛋白的血清抗体（抗谷氨酸脱羧酶 [GAD]、胰岛抗原 2 或胰岛素自身抗体），
- 进入研究前 8 周内诊断为 T1DM
- 诊断后至少 3 周进行的混合膳食耐受试验 (MMTT) 后峰值刺激 C 肽水平 >0.2pmol/mL，
- 具有生育潜力的女性不得计划在治疗计划期间怀孕，并同意使用医学上可接受的避孕方式
排除标准：
- 目前接受环孢菌素、贝贝酸衍生物、烟酸（烟酸）、红霉素、克拉霉素、奈法唑酮、伊曲康唑、酮康唑或蛋白酶抑制剂治疗的受试者，
- 怀孕或哺乳，
- 临床艾滋病、艾滋病相关综合征 (ARS) 或已知的 HIV 血清学阳性，
- 在过去 12 个月内接受过免疫抑制治疗的受试者，
- 接受糖皮质激素治疗或除胰岛素以外可能影响葡萄糖稳态的治疗（如磺脲类、噻唑烷二酮类、二甲双胍或胰淀素）的受试者，
- 患有其他自身免疫性疾病的受试者，自身免疫性甲状腺疾病除外，
- 患有任何可能使糖尿病管理复杂化或妨碍阿托伐他汀治疗的疾病的受试者，
- 移植受者，
- 肝功能障碍或肌病的证据
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：阿托伐他汀
每三名患者中就有两名将接受阿托伐他汀治疗。
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药丸，最初为 10 毫克，然后在 4 周后，每天一次 20 毫克，总共 12 个月
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
三分之一的受试者将接受安慰剂。
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三分之一的受试者将接受安慰剂。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在新诊断的 1 型糖尿病患者中，通过 4 小时 C 肽曲线下面积 (AUC) 测量每日剂量的阿托伐他汀维持胰岛细胞功能的功效
大体时间：基线与 12 个月
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计算基线混合膳食耐受性测试后 4 小时（0、30、60、90、120、150、180、210 和 240 分钟）收集的 C 肽测量值的变化与治疗后 12 个月的比较。
计算这些组合测量的曲线下面积，测量单位为纳克 x 分钟/mL。
功效（成功）定义为 4 小时 MMTT 的 AUC 减少 < 7.5%。
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基线与 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在基线与 12 个月时响应 MMTT 的 2 小时 C 肽 AUC 无变化的受试者百分比
大体时间：基线与 12 个月
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C 肽 AUC 测量值是在混合膳食耐受性测试后的 2 小时内（间隔 30 分钟）收集的。
计算这些组合测量（从 0 到 120 或 0 到 240 分钟）的曲线下面积，测量单位为纳克*分钟/毫升。
计算基线时 2 小时 MMTT 与 12 个月时 C 肽 AUC 的变化，疗效（成功）定义为减少 < 7.5%。
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基线与 12 个月
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连续 7 天每公斤体重的平均每日胰岛素剂量
大体时间：访问 1、2、3、4、5、6、7
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每次预定研究访问前 1 周内每公斤体重的平均每日胰岛素剂量。
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访问 1、2、3、4、5、6、7
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第 3、6、9、12 和 18 个月时的 HbA1c 水平
大体时间：3、6、9、12 和 18 个月
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3、6、9、12 和 18 个月
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血糖控制（低血糖参与者人数）
大体时间：基线、第 12 个月、第 18 个月
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根据访问前 1 周的家庭血糖仪下载确定的血糖控制。
需要治疗的低血糖发作受试者人数（BG < 70 mg/dl）
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基线、第 12 个月、第 18 个月
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需要任何治疗的低血糖发作次数
大体时间：基线、第 12 个月、第 18 个月
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需要任何治疗的低血糖发作次数，定义为需要胰高血糖素治疗或第三方干预。
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基线、第 12 个月、第 18 个月
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总体研究药物依从率
大体时间：12个月的治疗
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依从性被定义为> = 80% 在访问期间消耗的预期剂量。
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12个月的治疗
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参与者的 HDL 和 LDL 胆固醇水平按胰岛细胞功能的保存情况分层
大体时间：基线、第 1 周、第 3 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、
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阿托伐他汀对高密度脂蛋白和低密度脂蛋白胆固醇的影响与胰岛细胞功能保护的关系。 胰岛细胞保存定义为：C-Pep 减少 <7.5% |
基线、第 1 周、第 3 个月、第 6 个月、第 9 个月、第 12 个月、
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Steven M Willi, M.D、Children's Hospital of Philadelphia
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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