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Atorvastatina nel diabete mellito di tipo 1 di nuova insorgenza (T1DM) (TIDM)

23 gennaio 2017 aggiornato da: Children's Hospital of Philadelphia

Studio di fase II, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'atorvastatina in soggetti con diabete mellito di tipo 1 di nuova diagnosi.

L'obiettivo di questa applicazione è valutare la sicurezza e l'efficacia dell'atorvastatina come potenziale trattamento per preservare la funzione delle cellule beta nei bambini e nei giovani adulti con diabete di tipo 1 (T1DM) di nuova diagnosi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune caratterizzata dalla distruzione delle cellule beta del pancreas che producono insulina. La terapia del T1DM richiede la somministrazione di insulina, tramite più iniezioni giornaliere o tramite microinfusore. Tuttavia, in molti pazienti, il controllo della glicemia rimane subottimale e si sviluppano complicanze che riducono l'aspettativa di vita e influiscono gravemente sulla qualità della vita. Al momento della diagnosi, la maggior parte dei pazienti presenta ancora una significativa funzione residua delle cellule beta. Precedenti ricerche hanno dimostrato che l'indebolimento dell'attacco del sistema immunitario alle cellule beta pancreatiche può aiutare a preservare o potenzialmente aumentare la produzione di insulina.

Studi preliminari hanno dimostrato che i membri della famiglia di farmaci a base di statine, inclusa l'atorvastatina (Lipitor®), preservano la funzione delle cellule beta in un modello murino di diabete di tipo 1. Questi risultati suggeriscono che l'uso di atorvastatina in combinazione con la terapia insulinica può ritardare e potenzialmente invertire la distruzione delle cellule beta nei pazienti che hanno recentemente sviluppato il diabete di tipo 1. Atorvastatin (Lipitor®) è approvato per l'uso in adulti e bambini (> 10 anni di età) che hanno livelli elevati di colesterolo nel sangue. Questo studio esaminerà se l'atorvastatina (Lipitor®) può anche aiutare il corpo a preservare la produzione di insulina nei pazienti con diabete di tipo 1 di nuova diagnosi (entro 8 settimane).

I pazienti verranno assegnati in modo casuale a prendere atorvastatina (Lipitor®) o placebo. Due pazienti su 3 riceveranno atorvastatina e 1 su 3 riceverà placebo. Poiché si tratta di uno studio in doppio cieco, né il team di assistenza né il paziente sapranno se stanno effettivamente assumendo atorvastatina (Lipitor®). I pazienti che hanno dato il consenso a partecipare allo studio e hanno superato i test di screening richiesti assumeranno il trattamento assegnato ogni giorno per 12 mesi. Tutti i pazienti inizieranno a prendere 10 mg una volta al giorno, la dose iniziale raccomandata. Dopo 4 settimane, la dose sarà aumentata a 20 mg. Oltre a un elevato standard di cura del diabete e ai farmaci, i pazienti verranno sottoposti a esami del sangue durante 7 visite per un periodo di 18 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

40

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Diabetes Center for Children & Clinical Translational Research Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 19 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Individui di età compresa tra 10 e 19 anni (Stadio Tanner II o superiore),
  • La presenza di uno o più anticorpi sierici contro le proteine ​​delle cellule delle isole (decarbossilasi dell'acido glutammico [GAD], antigene delle isole 2 o autoanticorpi dell'insulina) valutata nella pratica standard,
  • Diagnosi di T1DM entro le 8 settimane precedenti l'ingresso nello studio
  • Livello di picco del peptide C stimolato >0,2 pmol/mL dopo il test di tolleranza al pasto misto (MMTT) eseguito almeno 3 settimane dopo la diagnosi,
  • Le donne con potenziale riproduttivo non devono pianificare di concepire un bambino durante il programma di trattamento e accettare di utilizzare una forma di contraccezione accettata dal punto di vista medico

Criteri di esclusione:

  • Soggetti attualmente in trattamento con ciclosporina, derivati ​​dell'acido fibrico, niacina (acido nicotinico), eritromicina, claritromicina, nefazodone, itraconazolo, ketoconazolo o inibitori della proteasi,
  • Gravidanza o allattamento,
  • AIDS clinico, sindrome correlata all'AIDS (ARS) o sierologia HIV positiva nota,
  • Soggetti trattati con terapia immunosoppressiva negli ultimi 12 mesi,
  • Soggetti che ricevono terapia con glucocorticoidi o terapia diversa dall'insulina che può influenzare l'omeostasi del glucosio (come sulfoniluree, tiazolidinedioni, metformina o amilina),
  • Soggetti con altre malattie autoimmuni, ad eccezione della malattia autoimmune della tiroide,
  • Soggetti con qualsiasi malattia che possa complicare la gestione del diabete o precludere il trattamento con atorvastatina,
  • Destinatari di trapianto,
  • Evidenza di disfunzione epatica o miopatia

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Atorvastatina
Due pazienti su tre riceveranno atorvastatina.
Droga: Atorvastatina
Pillola, inizialmente a 10 mg, poi dopo 4 settimane, 20 mg Una volta al giorno per un totale di 12 mesi
Altri nomi:
  • Lipitore
Comparatore placebo: Placebo
Un soggetto su tre riceverà un placebo.
Altro: Placebo
Un soggetto su tre riceverà un placebo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia di una dose giornaliera di atorvastatina per mantenere la funzione delle cellule insulari misurata da un'area sotto la curva (AUC) del peptide C di 4 ore in pazienti con diabete mellito di tipo 1 di nuova diagnosi
Lasso di tempo: Basale vs 12 mesi
È stata calcolata la variazione delle misurazioni del peptide C raccolte in un periodo di 4 ore (0, 30, 60, 90, 120, 150, 180, 210 e 240 minuti) dopo un test di tolleranza al pasto misto al basale rispetto a 12 mesi dopo il trattamento. Viene calcolata l'area sotto la curva per queste misurazioni combinate e l'unità di misura è nanogrammi x minuti/mL. L'efficacia (successo) è definita da una riduzione <7,5% dell'AUC per MMTT di 4 ore.
Basale vs 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
% di soggetti senza variazione dell'AUC del peptide C a 2 ore in risposta all'MMTT al basale rispetto a 12 mesi
Lasso di tempo: Basale vs 12 mesi
Le misurazioni dell'AUC del peptide C vengono raccolte in un periodo di 2 ore (con intervalli di 30 minuti) dopo un test di tolleranza al pasto misto. Viene calcolata l'area sotto la curva di queste misurazioni combinate (da 0 a 120 o da 0 a 240 minuti) e l'unità di misura è nanogrammi*minuti/ml. È stata calcolata la variazione dell'AUC del peptide C in risposta a un MMTT di 2 ore al basale rispetto a 12 mesi e l'efficacia (successo) è definita come riduzione <7,5%.
Basale vs 12 mesi
Dose giornaliera media di insulina per kg di peso corporeo per 7 giorni
Lasso di tempo: Visita 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7
Dose media giornaliera di insulina per kg di peso corporeo per la settimana 1 precedente a ciascuna visita di studio programmata.
Visita 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7
Livelli di HbA1c ai mesi 3, 6, 9, 12 e 18
Lasso di tempo: 3, 6, 9, 12 e 18 mesi
3, 6, 9, 12 e 18 mesi
Controllo della glicemia (numero di partecipanti con ipoglicemia)
Lasso di tempo: Basale, mese 12, mese 18
Controllo della glicemia determinato dai download del glucometro a casa per la settimana 1 precedente la visita. Il numero di soggetti con episodi ipoglicemici che richiedono trattamento (BG < 70 mg/dl)
Basale, mese 12, mese 18
Numero di episodi di ipoglicemia che richiedono un trattamento
Lasso di tempo: Basale, mese 12, mese 18
numero di episodi di ipoglicemia che richiedono qualsiasi trattamento, definito dalla necessità di trattamento con glucagone o intervento di terzi.
Basale, mese 12, mese 18
Tasso di conformità del farmaco in studio complessivo
Lasso di tempo: 12 mesi di trattamento
La compliance è definita come >=80% della dose prevista consumata durante il periodo di visita.
12 mesi di trattamento
Livelli di colesterolo HDL e LDL nei partecipanti stratificati in base alla conservazione della funzione delle cellule insulari
Lasso di tempo: Basale, Settimana 1, Mese 3, Mese 6, Mese 9, Mese 12,

Relazione tra l'effetto dell'atorvastatina sul colesterolo HDL e LDL e la conservazione della funzione delle cellule insulari.

Conservazione delle cellule insulari definita come: <7,5% di riduzione della C-Pep
Basale, Settimana 1, Mese 3, Mese 6, Mese 9, Mese 12,

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Collaboratori

Medical University of South Carolina
FDA Office of Orphan Products Development

Investigatori

  • Investigatore principale: Steven M Willi, M.D, Children's Hospital of Philadelphia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2007

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 settembre 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 settembre 2007

Primo Inserito (Stima)

14 settembre 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 marzo 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 gennaio 2017

Ultimo verificato

1 gennaio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2006-5-4824
  • R01FD003340 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Descrizione del piano IPD

Non è prevista la condivisione di questi dati, se non in forma aggregata.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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