Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Atorvastatin ved nyoppstått type 1 diabetes mellitus (T1DM) (TIDM)

23. januar 2017 oppdatert av: Children's Hospital of Philadelphia

Fase II, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten og effekten av atorvastatin hos personer med nylig diagnostisert type 1 diabetes mellitus.

Målet med denne søknaden er å evaluere sikkerheten og effekten av atorvastatin som en potensiell behandling for å bevare betacellefunksjonen hos barn og unge voksne med nydiagnostisert type 1 diabetes (T1DM).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Type 1 diabetes er en autoimmun sykdom som er preget av ødeleggelse av de insulinproduserende betacellene i bukspyttkjertelen. T1DM-behandling krever insulinadministrasjon, enten ved flere daglige injeksjoner eller med insulinpumpe. Hos mange pasienter er imidlertid blodsukkerkontrollen fortsatt suboptimal, og det utvikles komplikasjoner som forkorter forventet levealder og påvirker livskvaliteten alvorlig. På diagnosetidspunktet har de fleste pasienter fortsatt betydelig gjenværende betacellefunksjon. Tidligere forskning har vist at svekkelse av immunsystemets angrep på betacellene i bukspyttkjertelen kan bidra til å bevare eller potensielt øke insulinproduksjonen.

Foreløpige studier har vist at medlemmer av statinfamilien av medisiner, inkludert atorvastatin (Lipitor®), bevarer betacellefunksjonen i en musemodell av type 1 diabetes. Disse funnene tyder på at bruk av atorvastatin i kombinasjon med insulinbehandling kan forsinke og potensielt reversere ødeleggelsen av betaceller hos pasienter som nylig har utviklet type 1 diabetes. Atorvastatin (Lipitor®) er godkjent for bruk hos voksne og barn (>10 år) som har forhøyet kolesterolnivå i blodet. Denne studien vil undersøke om atorvastatin (Lipitor®) også kan hjelpe kroppen med å bevare insulinproduksjonen hos pasienter med nydiagnostisert (innen 8 uker) type 1 diabetes.

Pasienter vil bli tilfeldig tildelt til å ta enten atorvastatin (Lipitor®) eller placebo. To av 3 pasienter vil få atorvastatin og 1 av 3 vil få placebo. Siden dette er en dobbeltblindet studie, vil verken omsorgsteamet eller pasienten vite om de faktisk tar atorvastatin (Lipitor®). Pasienter som har gitt samtykke til å delta i studien og bestå de nødvendige screeningtestene vil ta den tildelte behandlingen hver dag i 12 måneder. Alle pasienter vil begynne å ta 10 mg én gang daglig, den anbefalte startdosen. Etter 4 uker vil dosen økes til 20 mg. I tillegg til en høy standard på diabetesbehandling og medisinering, vil pasienter ha blodprøver i løpet av 7 besøk over en 18 måneders periode.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Diabetes Center for Children & Clinical Translational Research Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år til 19 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personer 10–19 år (Tanner Stage II eller eldre),
  • Tilstedeværelsen av ett eller flere serumantistoffer mot øycelleproteiner (anti-glutaminsyredekarboksylase [GAD], øyantigen 2 eller insulinautoantistoffer) som vurdert i standard praksis,
  • Diagnose av T1DM innen 8 uker før studiestart
  • Maksimalt stimulert C-peptidnivå >0,2 pmol/ml etter blandet måltidstoleransetest (MMTT) utført minst 3 uker etter diagnosen,
  • Kvinner med reproduktivt potensial må ikke planlegge å bli gravide under behandlingsprogrammet, og samtykker i å bruke en medisinsk akseptert form for prevensjon

Ekskluderingskriterier:

  • Personer som for tiden får cyklosporin, fibrinsyrederivater, niacin (nikotinsyre), erytromycin, clarytromycin, nefazodon, itrakonazol, ketokonazol eller proteasehemmere,
  • Graviditet eller amming,
  • Klinisk AIDS, AIDS-relatert syndrom (ARS) eller kjent positiv HIV-serologi,
  • Personer behandlet med immunsuppressiv terapi de siste 12 månedene,
  • Personer som får glukokortikoidbehandling eller annen behandling enn insulin som sannsynligvis vil påvirke glukosehomeostase (som sulfonylurea, tiazolidindioner, metformin eller amylin),
  • Personer med andre autoimmune sykdommer, unntatt autoimmun skjoldbruskkjertelsykdom,
  • Personer med sykdom som kan komplisere diabetesbehandling eller utelukke behandling med atorvastatin,
  • Transplantasjonsmottakere,
  • Bevis på leverdysfunksjon eller myopati

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Atorvastatin
To av tre pasienter vil få atorvastatin.
Legemiddel: Atorvastatin
Pille, først med 10 mg, deretter etter 4 uker, 20 mg en gang daglig i totalt 12 måneder
Andre navn:
  • Lipitor
Placebo komparator: Placebo
En av tre forsøkspersoner vil få placebo.
Annen: Placebo
En av tre forsøkspersoner vil få placebo.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekten av en daglig dose atorvastatin for å opprettholde øycellefunksjonen målt ved en 4-timers C-peptid Area Under Curve (AUC) hos pasienter med nylig diagnostisert type 1 diabetes mellitus
Tidsramme: Grunnlinje kontra 12 måneder
Endringen i C-peptidmålinger samlet over en 4 timers periode (0, 30, 60, 90, 120, 150, 180, 210 og 240 minutter) etter en toleransetest for blandet måltid ved baseline versus 12 måneder etter behandling ble beregnet. Arealet under kurven for disse kombinerte målingene beregnes og måleenheten er nanogram x minutter / ml. Effekt (suksess) er definert ved < 7,5 % reduksjon i AUC i 4-timers MMTT.
Grunnlinje kontra 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
% forsøkspersoner uten endring i 2-timers C-peptid AUC som respons på MMTT ved baseline vs. 12 måneder
Tidsramme: Grunnlinje vs 12 måneder
C-peptid AUC-målingene samles over en 2 timers periode (med 30 minutters intervaller) etter en blandet måltidstoleransetest. Arealet under kurven fra disse kombinerte målingene (fra 0 til 120 eller 0 til 240 minutter) beregnes og måleenheten er nanogram*minutter/ml. Endringen i C-peptid AUC som respons på en 2 timers MMTT ved baseline vs 12 måneder ble beregnet, og effektivitet (suksess) er definert som < 7,5 % reduksjon.
Grunnlinje vs 12 måneder
Gjennomsnittlig daglig insulindose per kg kroppsvekt i 7 dager
Tidsramme: Besøk 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7
Gjennomsnittlig daglig insulindose per kg kroppsvekt i 1 uke før hvert planlagt studiebesøk.
Besøk 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7
Nivåer av HbA1c i månedene 3, 6, 9, 12 og 18
Tidsramme: 3, 6, 9, 12 og 18 måneder
3, 6, 9, 12 og 18 måneder
Blodsukkerkontroll (antall deltakere med hypoglykemi)
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12, måned 18
Blodsukkerkontroll som bestemt fra nedlasting av hjemmesukkermåler for 1 uke før besøket. Antall personer med hypoglykemiske episoder som krever behandling (BG < 70 mg/dl)
Grunnlinje, måned 12, måned 18
Antall episoder med hypoglykemi som krever behandling
Tidsramme: Grunnlinje, måned 12, måned 18
antall episoder med hypoglykemi som krever behandling, definert av behovet for behandling med glukagon eller tredjeparts intervensjon.
Grunnlinje, måned 12, måned 18
Undersøke Drug Compliance Rate Samlet
Tidsramme: 12 måneders behandling
Overholdelse er definert som >=80 % forventet dose konsumert i løpet av besøksperioden.
12 måneders behandling
HDL- og LDL-kolesterolnivåer hos deltakere stratifisert etter bevaring av øycellefunksjon
Tidsramme: Grunnlinje, uke 1, måned 3, måned 6, måned 9, måned 12,

Forholdet mellom atorvastatins effekt på HDL- og LDL-kolesterol og bevaring av øycellefunksjon.

Bevaring av øyceller definert som: <7,5 % reduksjon i C-Pep
Grunnlinje, uke 1, måned 3, måned 6, måned 9, måned 12,

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Samarbeidspartnere

Medical University of South Carolina
FDA Office of Orphan Products Development

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Steven M Willi, M.D, Children's Hospital of Philadelphia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2007

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2011

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. september 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. september 2007

Først lagt ut (Anslag)

14. september 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. mars 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. januar 2017

Sist bekreftet

1. januar 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2006-5-4824
  • R01FD003340 (U.S. FDA-bevilgning/-kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

IPD-planbeskrivelse

Det er ingen plan om å dele disse dataene, bortsett fra samlet.

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Type 1 diabetes

Kliniske studier på Atorvastatin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Myanmar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere