CC-4047 治疗骨髓纤维化患者

疾病特征：

• 需要治疗的原发性和后原发性血小板增多症 (ET) 或真性红细胞增多症 (PV) 后骨髓纤维化的诊断

  • 新发表现（即，不明原因骨髓化生和 ET 后或 PV 骨髓纤维化后）
  • 在既往有 PV（即红细胞增多症后髓样化生）或原发性红细胞增多症（即血小板增多症后髓样化生）病史后发生
• 总血红蛋白 < 10 g/dL 或输血依赖性贫血（定义为过去 28 天内血红蛋白 < 8.5 g/dL 且与明显出血无关的≥ 2 个单位的红细胞 (RBC) 输血史）或标记脾肿大（例如，肋缘以下 ≥ 10 cm）

患者特征：

• 东部合作肿瘤组 (ECOG) 表现状态 0-2
• 中性粒细胞绝对计数 (ANC) ≥ 500/μL
• 血小板计数 ≥ 20,000/μL
• 天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 和丙氨酸氨基转移酶 (ALT) ≤ 正常上限 (ULN) 的 3 倍（如果归因于肝髓外造血，则≤ ULN 的 5 倍）
• 总胆红素 ≤ ULN 的 3 倍或直接胆红素 ≤ ULN 的 2 倍
• 血清肌酐≤ 2.0 mg/dL
• 未怀孕或哺乳
• 妊娠试验阴性
• 生育患者必须在研究治疗前、期间和完成研究治疗后 ≥ 28 天使用有效的双重方法避孕
• 同意在完成研究治疗期间和完成后 ≥ 28 天内放弃献血、精液或精子
• 愿意接受输血（如适用）
• 能够单独或在协助下完成问卷
• 没有已知的 HIV 阳性、乙型肝炎携带者或活动性丙型肝炎感染
• 没有严重的医疗状况、精神疾病或任何其他状况，包括实验室异常的存在，（由主治医师判断）会妨碍给予知情同意或参与研究或混淆解释研究数据的能力
• 除皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌或宫颈或乳房原位癌外，无其他活动性恶性肿瘤
• 无活动性深静脉血栓形成或肺栓塞且未进行抗凝治疗

先前的同步治疗：

• 从所有先前的治疗中恢复
• 没有之前的 CC-4047
• 自先前生长因子、细胞毒性化学治疗剂（例如羟基脲或阿那格雷）、皮质类固醇或实验药物或疗法以来超过 28 天
• 没有其他同时用于骨髓纤维化的实验药物或疗法或细胞毒性化疗药物（例如，羟基脲或阿那格雷）
• 除 G-CSF 或培非格司亭外，骨髓纤维化无并发生长因子（包括促红细胞生成素）
• 没有同时长期使用（即> 2周）超过生理剂量的皮质类固醇（剂量相当于> 10 mg /天的泼尼松）