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CC-4047 nel trattamento di pazienti affetti da mielofibrosi

16 dicembre 2019 aggiornato da: Mayo Clinic

Uno studio di fase I/II, prospettico, in aperto per determinare la sicurezza e l'efficacia di CC-4047 in pazienti con mielofibrosi primaria, post-policitemia vera o post-trombocitemia essenziale

RAZIONALE: Le terapie biologiche, come CC-4047, possono stimolare il sistema immunitario in diversi modi e impedire la crescita delle cellule tumorali. Il CC-4047 può anche arrestare la crescita delle cellule tumorali bloccando il flusso di sangue al cancro.

SCOPO: Questo studio sta studiando gli effetti collaterali e la migliore dose di CC-4047 e per vedere come funziona nel trattamento di pazienti con mielofibrosi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI:

Fase I:

Primario

  • Determinare la dose massima tollerata di CC-4047 nel trattamento della mielofibrosi primaria, post-policitemia vera o post-trombocitemia essenziale (PMF, post-PV MF o post-ET MF).

Fase II:

Primario

  • Migliore risposta complessiva determinata dai criteri del gruppo di lavoro internazionale nei primi 6 cicli (168 giorni) del trattamento in studio.

Secondario

  • Sicurezza (tipo, frequenza, gravità [National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versione 3.0] degli eventi avversi (AE) e relazione degli AE con CC-4047.
  • Durata della risposta.
  • Tempo di risposta.
  • Migliore risposta complessiva determinata dai criteri del gruppo di lavoro internazionale nei primi 12 cicli (336 giorni) del trattamento in studio.

SCHEMA: I pazienti ricevono CC-4047 orale. Il trattamento si ripete ogni 28 giorni in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.

Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti a 28 giorni e poi ogni 6 mesi fino a 3 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

77

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 120 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:

  • Diagnosi di trombocitemia primaria e post essenziale (ET) o mielofibrosi post policitemia vera (PV) che richiedono terapia

    • Presentazione de novo (cioè metaplasia mieloide agnogenica E mielofibrosi post ET o post PV)
    • Sviluppato dopo una storia antecedente di PV (cioè metaplasia mieloide post policitemica) o policitemia essenziale (cioè metaplasia mieloide post trombocitemica)
  • Emoglobina totale < 10 g/dL OPPURE anemia dipendente da trasfusione (definita da una storia di ≥ 2 unità di trasfusioni di globuli rossi (RBC) negli ultimi 28 giorni per emoglobina < 8,5 g/dL che non era associata a sanguinamento evidente) O marcata splenomegalia (p. Es., ≥ 10 cm sotto il margine costale)

CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:

  • Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2
  • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥ 500/μL
  • Conta piastrinica ≥ 20.000/μL
  • Aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) ≤ 3 volte il limite superiore della norma (ULN) (≤ 5 volte ULN se attribuito a emopoiesi extramidollare epatica)
  • Bilirubina totale ≤ 3 volte ULN O bilirubina diretta ≤ 2 volte ULN
  • Creatinina sierica ≤ 2,0 mg/dL
  • Non incinta o allattamento
  • Test di gravidanza negativo
  • I pazienti fertili devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace a doppio metodo per ≥ 28 giorni prima, durante e per ≥ 28 giorni dopo il completamento del trattamento in studio
  • Accetta di astenersi dal donare sangue, sperma o sperma durante e per ≥ 28 giorni dopo il completamento del trattamento in studio
  • Disponibilità a sottoporsi a trasfusione di emoderivati ​​(se applicabile)
  • In grado di completare i questionari da solo o con assistenza
  • Nessuna positività nota all'HIV, portatore di epatite B o infezione da epatite C attiva
  • Nessuna condizione medica grave, malattia psichiatrica o qualsiasi altra condizione, inclusa la presenza di anomalie di laboratorio, che (a giudizio del medico curante) precluderebbe il consenso informato o la partecipazione allo studio o confonderebbe la capacità di interpretare i dati dello studio
  • Nessun altro tumore maligno attivo, ad eccezione del carcinoma a cellule basali o a cellule squamose della pelle o del carcinoma in situ della cervice o della mammella
  • Nessuna trombosi venosa profonda attiva o embolia polmonare che non sia stata terapeuticamente anticoagulata

TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:

  • Recuperato da tutte le terapie precedenti
  • Nessun precedente CC-4047
  • Più di 28 giorni da precedenti fattori di crescita, agenti chemioterapici citotossici (ad es. idrossiurea o anagrelide), corticosteroidi o farmaci o terapie sperimentali
  • Nessun altro farmaco o terapia sperimentale concomitante o agenti chemioterapici citotossici (ad esempio idrossiurea o anagrelide) per la mielofibrosi
  • Nessun fattore di crescita concomitante (inclusa l'eritropoietina) per la mielofibrosi, ad eccezione di G-CSF o pegfilgrastim
  • Nessun uso cronico concomitante (cioè > 2 settimane) di dosi superiori a quelle fisiologiche di corticosteroidi (dose equivalente a > 10 mg/die di prednisone)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CC-4047
Droga: CC-4047
CC-4047: assunto per via orale ogni giorno in un ciclo di 28 giorni.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Determinare la dose massima tollerata di CC-4047
Lasso di tempo: Il primo ciclo di trattamento di 28 giorni.
A partire da un livello di dose di 2,5 mg/die nei giorni 1-21 in ogni ciclo di 28 giorni, i partecipanti sono stati raggruppati in coorti di tre per valutare le tossicità limitanti la dose (DLT) e determinare la dose massima tollerata (MTD). L'aumento della dose con incrementi di 0,5 mg/die è stato effettuato se nessun soggetto presentava una DLT (una tossicità ematologica di grado 4 o superiore o una neutropenia febbrile di grado 3 o superiore o una tossicità non ematologica di grado 3 o superiore) nel ciclo 1. Le coorti successive sono state trattate fino al raggiungimento della dose massima tollerata (MTD) (livello di dose prima di quello che si traduce in una DLT in >1 su 6 soggetti). I partecipanti successivi sono stati trattati all'MTD, quelli senza risposta all'MTD dopo 3 cicli sono stati ridotti alla dose minima efficace (MED) di 0,5 mg al giorno. Qui riportiamo la percentuale di partecipanti alla Fase I con una DLT a ciascun livello di dose.
Il primo ciclo di trattamento di 28 giorni.
Migliore risposta complessiva nei primi 6 cicli di trattamento
Lasso di tempo: Ogni ciclo di trattamento per 6 cicli. Ogni ciclo è di 28 giorni.

Valutazione della risposta:

Remissione completa (CR):

Conta dei neutrofili compresa tra 1 e 10 x 10^9/L senza blasti periferici nel sangue o nel midollo osseo.

Risposta ematologica parziale/remissione parziale (PR):

Aumento dei neutrofili del 50% + oltre 10^9/L per neutropenia)

Miglioramento clinico (CI):

Aumento della conta dei neutrofili, dell'emoglobina, della conta piastrinica o riduzione dei blasti nel sangue/midollo.
Ogni ciclo di trattamento per 6 cicli. Ogni ciclo è di 28 giorni.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento.
Lasso di tempo: Durante il trattamento e ogni 6 mesi fino a 3 anni dalla registrazione o dalla progressione.
Eventi avversi (AE) classificati come possibilmente, probabilmente o sicuramente correlati al trattamento in studio secondo i Common Toxicity Criteria for Adverse Events del National Cancer Institute (NCI CTCAE versione 3.0). Il grado massimo per ogni tipo di AE sarà registrato per ogni paziente. Il numero di partecipanti con eventi avversi di grado 3 o superiore almeno possibilmente correlati al trattamento in studio è riportato qui.
Durante il trattamento e ogni 6 mesi fino a 3 anni dalla registrazione o dalla progressione.
Durata del tempo di risposta
Lasso di tempo: Tempo dalla risposta alla progressione della malattia, all'intolleranza al farmaco oggetto dello studio o al decesso.
La durata della risposta è definita come la data in cui si nota per la prima volta lo stato oggettivo del paziente come CR, PR o IC fino alla data in cui è documentata la progressione (se si è verificata) o alla data dell'ultimo follow-up (per quei pazienti che non sono progrediti).
Tempo dalla risposta alla progressione della malattia, all'intolleranza al farmaco oggetto dello studio o al decesso.
Tempo di risposta
Lasso di tempo: Tempo dalla registrazione alla prima data di risposta entro dodici cicli di trattamento di 28 giorni.
Il tempo alla risposta è definito come il tempo dalla registrazione dello studio alla prima data in cui lo stato obiettivo del paziente è stato classificato come risposta (CR, PR o CI). Nei pazienti che non ottengono una risposta, il tempo alla risposta sarà censurato alla data dell'ultima valutazione del paziente. La distribuzione per ciascuna di queste variabili evento-tempo (durata della risposta e tempo alla risposta) sarà stimata dalle curve di Kaplan-Meier.
Tempo dalla registrazione alla prima data di risposta entro dodici cicli di trattamento di 28 giorni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mayo Clinic

Collaboratori

National Cancer Institute (NCI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Ruben A. Mesa, MD, Mayo Clinic

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 maggio 2008

Completamento primario (Effettivo)

7 luglio 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

12 dicembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 aprile 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 aprile 2008

Primo Inserito (Stima)

30 aprile 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 dicembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 dicembre 2019

Ultimo verificato

1 dicembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MC078B (Altro identificatore: Mayo Clinic Cancer Center)
  • P30CA015083 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • NCI-2009-01331 (Identificatore di registro: NCI-CTRP)
  • 07-005317 (Altro identificatore: Mayo Clinic IRB)
  • PO-MMM-PI-0007 (Altro identificatore: Celgene Protocol)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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