多剂量达非那新液体口服混悬剂在神经源性逼尿肌过度活动症儿童（2 - 15 岁）中进行为期两周的开放标签药效学和药代动力学研究
2022年5月13日 更新者：Warner Chilcott
一项为期 14 天、开放标签、多中心、剂量递增、序贯队列研究，以评估给予多剂量（mg/kg/天）达非那新液体口服混悬液后的药效学（尿动力学）和药代动力学、临床疗效、耐受性和安全性BID 儿童，年龄 2 - 15 岁，神经源性逼尿肌过度活跃
本研究将评估达非那新液体口服混悬液在 2-15 岁神经源性逼尿肌过度活跃儿童中的药效学和药代动力学。
结果将支持针对 IIIa 期临床试验的基于效益风险的剂量推荐。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
35
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Bogota、哥伦比亚
- Fundacion Hospital Infantil, Universitario De San Jose
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Cali、哥伦比亚
- Fundación Valle de Lili
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Medellín、哥伦比亚
- Hospital Pablo Tobon Uribe
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California
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San Diego、California、美国、92123
- University of California at San Diego
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Children's Hospital, Karp 8210
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48201-2119
- Children's Hospital of Michigan
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University Pediatric Urology
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New York
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Lake Success、New York、美国、11042
- Pediatric Urology Associates, PC
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Tarrytown、New York、美国、10591
- Pediatric Urology Associates PC
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Ohio
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Akron、Ohio、美国、44302
- Pediatric & Adolescent Urology, Inc Akron Children's Hospital
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
7个月 至 13年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 2-15岁的男性和女性参与者
- 有记录的逼尿肌过度活动与已知的神经系统疾病（如脑膜脊髓膨出或脊髓损伤）相关，并在基线时通过尿动力学证实
- 定期使用清洁间歇导尿 (CIC)
- 定期参加肠道计划
- 能够按照方案吞服研究药物
- 参与者和/或家长/监护人能够完成膀胱日记并遵循研究程序
排除标准：
- 使用已知会显着影响膀胱和膀胱出口功能的药物进行治疗
- 粪便嵌塞。 一旦这种情况得到解决，参与者可能会被包括在内
- 具有临床意义的泌尿道解剖异常或后天性疾病
- 先前膀胱或膀胱出口的重建手术（增大等）
- 在尿动力学研究和/或完成膀胱日记时症状性尿路感染未得到解决。
- 尿崩症
- 在第 1 次就诊前 2 周内和研究期间的任何时间进行电刺激治疗或膀胱训练
- 禁忌使用达非那新的伴随疾病
- 对达非那新或具有相似化学结构的药物过敏史
- 具有任何身体和认知障碍或研究者认为不适合纳入的任何其他条件的参与者
- 有生育潜力的女性青少年，除非使用可接受的避孕方法
- 怀孕或哺乳期（哺乳期）女性青少年 其他协议定义的纳入/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：队列 1（达非那新 0.030 mg/kg/天）
在 7 天的清除期后，参与者接受达非那新液体口服混悬液，每天两次 (BID) 给药 0.030 毫克/千克/天 (mg/kg/day)，持续 14 天。
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在 7 天的清除期后，参与者接受长达 14 天的达非那新液体口服混悬液。
其他名称：
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实验性的：队列 2（达非那新 0.0625 mg/kg/天）
在 7 天的清除期后，参与者接受达非那新液体口服混悬液，每次 BID 剂量分配 0.0625 mg/kg/天，持续 14 天。
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在 7 天的清除期后，参与者接受长达 14 天的达非那新液体口服混悬液。
其他名称：
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实验性的：队列 3（达非那新 0.125 mg/kg/天）
在 7 天的清除期后，参与者接受达非那新液体口服混悬液，每次 BID 剂量分配 0.125 mg/kg/天，持续 14 天。
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在 7 天的清除期后，参与者接受长达 14 天的达非那新液体口服混悬液。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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平均最大膀胱容量 (MBC) 相对于基线的变化
大体时间：基线（第 0 天）至第 14 天
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MBC 被定义为显着漏尿（即
防止进一步体积增加的渗漏）或出现明显的不适/疼痛，或达到 40 厘米 (cm) H2O 的逼尿肌压力。
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基线（第 0 天）至第 14 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第一次收缩时平均体积相对于基线的变化
大体时间：基线（第 0 天）至第 14 天
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第一次宫缩时通过导尿收集的平均尿量。
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基线（第 0 天）至第 14 天
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第一次收缩时逼尿肌压力相对于基线的变化
大体时间：基线（第 0 天）至第 14 天
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基线（第 0 天）至第 14 天
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首次检测到泄漏时平均体积相对于基线的变化
大体时间：基线（第 0 天）至第 14 天
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在首次检测到渗漏时通过导尿收集的平均尿量。
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基线（第 0 天）至第 14 天
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在 10、20、30 和 40 cm H2O 逼尿肌压力下平均体积相对于基线的变化
大体时间：基线（第 0 天）至第 14 天
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基线（第 0 天）至第 14 天
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平均插管容积相对于基线的变化
大体时间：基线（第 -1 天）至最终研究第 14 天前一周的连续 2 天
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通过导尿术收集平均尿量并记录在膀胱日记中。
膀胱容量通过尿动力学评估。
在完成冲洗后和第 2 次访问的基线尿动力学检查之前的任何连续 2 天完成的膀胱日记条目用于计算基线（第 1 天），即
访问 2 个值。
同样，膀胱日记条目在第 14 天最后一次研究访问之前的一周内的任何连续 2 天完成，即
使用访问 4 来计算访问 4 值。
从基线的积极变化表明改善。
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基线（第 -1 天）至最终研究第 14 天前一周的连续 2 天
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插管间垫总重量相对于基线的变化
大体时间：基线（第 -1 天）至最终研究第 14 天前一周的连续 2 天
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尿动力学测试用于评估导管插入术之间的总垫重量。
在膀胱日记中记录导管插入术之间总垫重量的变化。
在完成冲洗后和第 2 次访问的基线尿动力学检查之前的任何连续 2 天完成的膀胱日记条目用于计算基线（第 1 天），即
访问 2 个值。
同样，膀胱日记条目在第 14 天最后一次研究访问之前的一周内的任何连续 2 天完成，即
使用访问 4 来计算访问 4 值。
从基线的积极变化表明改善。
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基线（第 -1 天）至最终研究第 14 天前一周的连续 2 天
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第一次觉醒时平均插管容积相对于基线的变化
大体时间：基线（第 -1 天）至最终研究第 14 天前一周的连续 2 天
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参与者在膀胱日记中记录了第一次觉醒时尿量的变化。
膀胱容量通过尿动力学评估。
在完成冲洗后和第 2 次访问的基线尿动力学检查之前的任何连续 2 天完成的膀胱日记条目用于计算基线（第 1 天），即
访问 2 个值。
同样，膀胱日记条目在第 14 天最后一次研究访问之前的一周内的任何连续 2 天完成，即
使用访问 4 来计算访问 4 值。
从基线的积极变化表明改善。
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基线（第 -1 天）至最终研究第 14 天前一周的连续 2 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Herman Ellman, MD、Warner Chilcott (US) LLC
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2008年10月7日
初级完成 (实际的)
2013年5月23日
研究完成 (实际的)
2013年5月23日
研究注册日期
首次提交
2008年7月3日
首先提交符合 QC 标准的
2008年7月3日
首次发布 (估计)
2008年7月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年6月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年5月13日
最后验证
2021年9月1日
更多信息
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