ARC1779注射液治疗血栓性微血管病的临床疗效研究
2009年11月24日 更新者：Archemix Corp.
ARC1779 注射液治疗血栓性微血管病患者的随机、双盲、安慰剂对照临床结果研究
这项递增剂量研究的目的是确定 ARC1779 注射液的给药是否通过保护大脑、心脏和肾脏免受因血管中形成小血块而造成的损害来改善受试者的健康状况。
它还将确定 ARC1779 注射液的安全性、ARC1779 注射液如何随时间进入和离开血液和组织，以及它对与血液凝固、心脏和大脑功能以及其他身体系统相关的实验室测试的影响。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
100
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Quebec、加拿大、G1J 1Z4
- CHA-Hospital de L'Enfant-Jesus
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3H 2Y9
- QEII CDHA Centre
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Quebec
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Greenfield Park、Quebec、加拿大、J4V 2H1
- CICM/Hospital Charles LeMoyne
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Vienna、奥地利、1090
- University of Vienna
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Catania、意大利、95100
- Ospedale Ferrarotto
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Milan、意大利
- Policlinico Mangiagalli Regina Elena-Fondazione L.Villa
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Milano、意大利、20122
- Fondazione Ospedale Maggiore Policlinico
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Reggio Emilia、意大利、42100
- Azienda Ospedaliera S.Maria Nuova
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Rome、意大利
- Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University Simon Cancer Center
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Missouri
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St. Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University
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New York
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Valhalla、New York、美国、10595
- New York Medical College
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43235
- The Ohio State University Research Foundation
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- University of Pennsylvania
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- The Methodist Hospital
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London、英国、W1T 4EU
- University College London Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 71年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 男女不限;
- ≥18岁至≤75岁；
- 根据以下情况诊断 TMA：
- 血小板减少症，定义为血小板计数 <100 x 109 每升；
- 微血管病性溶血性贫血，定义为直接抗球蛋白试验阴性，以及加速红细胞 (RBC) 产生和破坏的证据）；和
- 对血小板减少症和贫血缺乏临床上明显的替代解释，例如弥散性血管内凝血 (DIC)、子痫、HELLP 综合征、埃文斯综合征；
- 女性：未怀孕并承诺在整个研究期间和停止研究药物治疗后至少 30 天内使用有效的、多余的避孕方法（即，对自己和男性伴侣）；
- 男性：承诺在整个研究期间和停止研究药物治疗后至少 30 天使用医学上可接受的避孕药具（禁欲或使用含有杀精子剂的避孕套）；
- 在随机分组前 30 天内未接受未经许可的研究药物（药物、器械或血液衍生产品），并且在随机分组后 30 天内不得接受此类研究药物（注意：研究用于治疗 TMA 的许可的免疫调节剂，例如利妥昔单抗，在与随机化相关的任何时间都是允许的）；
- 能够理解并遵守方案，并且他/她（或法定代表人）必须在执行任何与研究相关的程序之前签署知情同意书。
如果满足以下所有条件，则在近期治疗后再次出现急性病症并实现急性 TMA 短暂缓解的患者可以参加研究：
- 患者的疾病活动有增无减（例如 持续性血小板减少症和微血管病性溶血性贫血伴有持续的神经系统症状和/或肌钙蛋白升高）；
- 患者前一疗程的最后一次血浆置换发生在至少 7 天前；
- 患者在前期治疗过程中未行脾切除术；
- 新的血浆置换疗程进行时间不超过 3 天。
排除标准：
- 女性：怀孕或产后<24小时，或哺乳期；
- 在过去 30 天内有出血素质史或活动性异常出血的证据；
- 独立于 TMA 疾病的播散性恶性肿瘤或其他合并症将预期寿命限制在≤3 个月。
- 除 TMA 外的诊断可以解释血小板减少症和溶血性贫血的发现（例如 DIC、HELLP 综合征、Evans 综合征）；
- 通过 D-二聚体、纤维蛋白原、凝血酶原时间 (PT) 和活化部分凝血活酶时间 (aPTT) 的实验室值验证 DIC 的诊断。
如果满足以下任何条件，在近期治疗和急性 TMA 短暂缓解后再次出现急性病症的患者可能不会参加研究：
- 患者前一疗程的最后一次血浆置换发生在不到 7 天之前；
- 患者在前一个疗程中接受了脾切除术；
- 新的血浆置换疗程已经进行了3天多了。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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ARC1779 注射剂或安慰剂作为初始负荷剂量静脉内给予患者，随后连续输注长达 14 天加上 2 天逐渐减量。
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有源比较器：低剂量
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ARC1779 注射剂或安慰剂作为初始负荷剂量静脉内给予患者，随后连续输注长达 14 天加上 2 天逐渐减量。
ARC1779 注射液治疗以低剂量给药，旨在在输注期间产生目标稳态 ARC1779 血浆浓度 3μg/mL。
ARC1779 注射剂或安慰剂作为初始负荷剂量静脉内给予患者，随后连续输注长达 14 天加上 2 天逐渐减量。
ARC1779 注射液治疗以低剂量给药，目的是在输注期间产生目标稳态 ARC1779 血浆浓度 6μg/mL。
ARC1779 注射剂或安慰剂作为初始负荷剂量静脉内给予患者，随后连续输注长达 14 天加上 2 天逐渐减量。
ARC1779 注射液治疗以低剂量给药，目的是在输注期间产生目标稳态 ARC1779 血浆浓度 12μg/mL。
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有源比较器：中剂量
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ARC1779 注射剂或安慰剂作为初始负荷剂量静脉内给予患者，随后连续输注长达 14 天加上 2 天逐渐减量。
ARC1779 注射液治疗以低剂量给药，旨在在输注期间产生目标稳态 ARC1779 血浆浓度 3μg/mL。
ARC1779 注射剂或安慰剂作为初始负荷剂量静脉内给予患者，随后连续输注长达 14 天加上 2 天逐渐减量。
ARC1779 注射液治疗以低剂量给药，目的是在输注期间产生目标稳态 ARC1779 血浆浓度 6μg/mL。
ARC1779 注射剂或安慰剂作为初始负荷剂量静脉内给予患者，随后连续输注长达 14 天加上 2 天逐渐减量。
ARC1779 注射液治疗以低剂量给药，目的是在输注期间产生目标稳态 ARC1779 血浆浓度 12μg/mL。
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有源比较器：高剂量
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ARC1779 注射剂或安慰剂作为初始负荷剂量静脉内给予患者，随后连续输注长达 14 天加上 2 天逐渐减量。
ARC1779 注射液治疗以低剂量给药，旨在在输注期间产生目标稳态 ARC1779 血浆浓度 3μg/mL。
ARC1779 注射剂或安慰剂作为初始负荷剂量静脉内给予患者，随后连续输注长达 14 天加上 2 天逐渐减量。
ARC1779 注射液治疗以低剂量给药，目的是在输注期间产生目标稳态 ARC1779 血浆浓度 6μg/mL。
ARC1779 注射剂或安慰剂作为初始负荷剂量静脉内给予患者，随后连续输注长达 14 天加上 2 天逐渐减量。
ARC1779 注射液治疗以低剂量给药，目的是在输注期间产生目标稳态 ARC1779 血浆浓度 12μg/mL。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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死亡（全因死亡率）、中风、昏迷、癫痫发作、肾衰竭或急性心肌梗死 (AMI) 的临床复合事件的发生率
大体时间：随机分组后 6 周
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随机分组后 6 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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神经认知功能将使用 CogState® 测试系统进行评估。
大体时间：一次是在住院期间，另一次是在 6 周的门诊就诊时。
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一次是在住院期间，另一次是在 6 周的门诊就诊时。
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将评估需要透析的死亡、中风或急性肾功能衰竭/损伤的发生率。
大体时间：在对每位患者进行延长的临床随访期间，从 6 周的门诊就诊时间到研究结束。
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在对每位患者进行延长的临床随访期间，从 6 周的门诊就诊时间到研究结束。
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将根据给药剂量和观察到的血浆浓度，分析与 ARC1779 暴露相关的安全性和有效性相关的临床实验室参数和生物标志物。
大体时间：在初次住院期间和第 6 周的门诊就诊时。
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在初次住院期间和第 6 周的门诊就诊时。
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将评估与血浆置换疗法相关的复合并发症（即导管相关感染、血栓形成、内出血或气胸）的发生率。
大体时间：在初次住院期间和第 6 周的门诊就诊时。
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在初次住院期间和第 6 周的门诊就诊时。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年12月1日
初级完成 (预期的)
2010年12月1日
研究完成 (预期的)
2011年3月1日
研究注册日期
首次提交
2008年7月30日
首先提交符合 QC 标准的
2008年7月30日
首次发布 (估计)
2008年8月1日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2009年11月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2009年11月24日
最后验证
2009年11月1日
更多信息
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