Studie klinického výsledku injekce ARC1779 u pacientů s trombotickou mikroangiopatií
24. listopadu 2009 aktualizováno: Archemix Corp.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie klinického výsledku injekce ARC1779 u pacientů s trombotickou mikroangiopatií
Účelem této výzkumné studie se stoupající dávkou je určit, zda podávání ARC1779 Injection zlepšuje zdravotní profil subjektu tím, že chrání mozek, srdce a ledviny před poškozením v důsledku tvorby malých krevních sraženin v krevních cévách.
Bude také určovat bezpečnost ARC1779 Injection, jak ARC1779 Injection v průběhu času vstupuje a vystupuje z krve a tkáně a její vliv na laboratorní testy související se srážlivostí krve, funkcí srdce a mozku a dalšími tělesnými systémy.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
100
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Catania, Itálie, 95100
- Ospedale Ferrarotto
-
Milan, Itálie
- Policlinico Mangiagalli Regina Elena-Fondazione L.Villa
-
Milano, Itálie, 20122
- Fondazione Ospedale Maggiore Policlinico
-
Reggio Emilia, Itálie, 42100
- Azienda Ospedaliera S.Maria Nuova
-
Rome, Itálie
- Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Quebec, Kanada, G1J 1Z4
- CHA-Hospital de L'Enfant-Jesus
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
- QEII CDHA Centre
-
-
Quebec
-
Greenfield Park, Quebec, Kanada, J4V 2H1
- CICM/Hospital Charles LeMoyne
-
-
-
-
-
Vienna, Rakousko, 1090
- University of Vienna
-
-
-
-
-
London, Spojené království, W1T 4EU
- University College London Hospital
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University Simon Cancer Center
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
- New York Medical College
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43235
- The Ohio State University Research Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- The Methodist Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let až 71 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena;
- ≥18 až ≤75 let;
- Diagnóza TMA na základě přítomnosti:
- Trombocytopenie, definovaná jako počet krevních destiček <100 x 109 na litr;
- Mikroangiopatická hemolytická anémie, definovaná negativními nálezy na přímém antiglobulinovém testu a průkazem zrychlené tvorby a destrukce červených krvinek (RBC); A
- Absence klinicky zjevného alternativního vysvětlení trombocytopenie a anémie, např. diseminovaná intravaskulární koagulace (DIC), eklampsie, HELLP syndrom, Evansův syndrom;
- Ženy: nejsou těhotné a zavázaly se používat účinné, nadbytečné metody antikoncepce (tj. jak pro sebe, tak pro mužského partnera) v průběhu studie a alespoň 30 dnů po přerušení léčby studovaným lékem;
- Muži: zavázat se k používání lékařsky přijatelné antikoncepce (abstinence nebo používání kondomu se spermicidem) po celou dobu studie a alespoň 30 dnů po ukončení léčby studovaným lékem;
- Neobdrželi nelicencovanou zkoumanou látku (lék, zařízení nebo produkt získaný z krve) během 30 dnů před randomizací a nemusí takovou zkoumanou látku obdržet do 30 dnů po randomizaci (poznámka: výzkumné použití pro léčbu TMA licencovaný imunomodulátor, např. rituximab, je povolen kdykoli vzhledem k randomizaci);
- Je schopen porozumět protokolu a dodržovat jej a musí (nebo jeho zákonný zástupce) před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií podepsat dokument informovaného souhlasu.
Pacienti, kteří znovu akutně onemocněli po nedávné léčbě a dosáhli krátké remise akutní TMA, mohou být zařazeni do studie, pokud jsou splněny VŠECHNY z následujících podmínek:
- Aktivita onemocnění u pacienta v nezmenšené míře (např. přetrvávající trombocytopenie a mikroangiopatická hemolytická anémie s pokračujícími neurologickými příznaky a/nebo zvýšením troponinu);
- Poslední výměna plazmy z předchozího léčebného cyklu pacienta proběhla nejméně 7 dní před;
- Pacientka nepodstoupila splenektomii během předchozího léčebného cyklu;
- Nový průběh výměny plazmy neprobíhá déle než 3 dny.
Kritéria vyloučení:
- Ženy: těhotné nebo méně než 24 hodin po porodu nebo kojící;
- anamnéza krvácivé diatézy nebo známky aktivního abnormálního krvácení během předchozích 30 dnů;
- Diseminovaná malignita nebo jiné komorbidní onemocnění omezující očekávanou délku života na ≤ 3 měsíce nezávisle na poruše TMA.
- Diagnóza jiná než TMA, která může odpovídat za nálezy trombocytopenie a hemolytické anémie (např. DIC, HELLP syndrom, Evansův syndrom);
- Diagnóza DIC ověřena laboratorními hodnotami D-dimeru, fibrinogenu, protrombinového času (PT) a aktivovaného parciálního tromboplastinového času (aPTT).
Pacienti, kteří znovu akutně onemocněli po nedávné léčbě a dosáhli krátké remise akutní TMA, nemohou být zařazeni do studie, pokud je splněna NĚKTERÁ z následujících podmínek:
- Poslední výměna plazmy v pacientově předchozím léčebném cyklu proběhla před méně než 7 dny;
- Pacient podstoupil splenektomii během předchozího léčebného cyklu;
- Nový průběh výměny plazmy probíhá již více než 3 dny.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
Injekce ARC1779 nebo placebo se pacientům podávají intravenózně jako počáteční nasycovací dávka následovaná kontinuální infuzí po dobu až 14 dnů plus 2 dny s postupným snižováním.
|
|
Aktivní komparátor: Nízká dávka
|
Injekce ARC1779 nebo placebo se pacientům podávají intravenózně jako počáteční nasycovací dávka následovaná kontinuální infuzí po dobu až 14 dnů plus 2 dny s postupným snižováním.
Léčba pomocí ARC1779 Injection má být podávána v nízké dávce, která je určena k dosažení cílových plazmatických koncentrací ARC1779 v ustáleném stavu během infuze 3 μg/ml.
Injekce ARC1779 nebo placebo se pacientům podávají intravenózně jako počáteční nasycovací dávka následovaná kontinuální infuzí po dobu až 14 dnů plus 2 dny s postupným snižováním.
Léčba pomocí ARC1779 Injection má být podávána v nízké dávce, která je určena k dosažení cílových plazmatických koncentrací ARC1779 v ustáleném stavu během infuze 6 μg/ml.
Injekce ARC1779 nebo placebo se pacientům podávají intravenózně jako počáteční nasycovací dávka následovaná kontinuální infuzí po dobu až 14 dnů plus 2 dny s postupným snižováním.
Léčba pomocí ARC1779 Injection má být podávána v nízké dávce, která je určena k dosažení cílových plazmatických koncentrací ARC1779 v ustáleném stavu během infuze 12 μg/ml.
|
|
Aktivní komparátor: Střední dávka
|
Injekce ARC1779 nebo placebo se pacientům podávají intravenózně jako počáteční nasycovací dávka následovaná kontinuální infuzí po dobu až 14 dnů plus 2 dny s postupným snižováním.
Léčba pomocí ARC1779 Injection má být podávána v nízké dávce, která je určena k dosažení cílových plazmatických koncentrací ARC1779 v ustáleném stavu během infuze 3 μg/ml.
Injekce ARC1779 nebo placebo se pacientům podávají intravenózně jako počáteční nasycovací dávka následovaná kontinuální infuzí po dobu až 14 dnů plus 2 dny s postupným snižováním.
Léčba pomocí ARC1779 Injection má být podávána v nízké dávce, která je určena k dosažení cílových plazmatických koncentrací ARC1779 v ustáleném stavu během infuze 6 μg/ml.
Injekce ARC1779 nebo placebo se pacientům podávají intravenózně jako počáteční nasycovací dávka následovaná kontinuální infuzí po dobu až 14 dnů plus 2 dny s postupným snižováním.
Léčba pomocí ARC1779 Injection má být podávána v nízké dávce, která je určena k dosažení cílových plazmatických koncentrací ARC1779 v ustáleném stavu během infuze 12 μg/ml.
|
|
Aktivní komparátor: Vysoká dávka
|
Injekce ARC1779 nebo placebo se pacientům podávají intravenózně jako počáteční nasycovací dávka následovaná kontinuální infuzí po dobu až 14 dnů plus 2 dny s postupným snižováním.
Léčba pomocí ARC1779 Injection má být podávána v nízké dávce, která je určena k dosažení cílových plazmatických koncentrací ARC1779 v ustáleném stavu během infuze 3 μg/ml.
Injekce ARC1779 nebo placebo se pacientům podávají intravenózně jako počáteční nasycovací dávka následovaná kontinuální infuzí po dobu až 14 dnů plus 2 dny s postupným snižováním.
Léčba pomocí ARC1779 Injection má být podávána v nízké dávce, která je určena k dosažení cílových plazmatických koncentrací ARC1779 v ustáleném stavu během infuze 6 μg/ml.
Injekce ARC1779 nebo placebo se pacientům podávají intravenózně jako počáteční nasycovací dávka následovaná kontinuální infuzí po dobu až 14 dnů plus 2 dny s postupným snižováním.
Léčba pomocí ARC1779 Injection má být podávána v nízké dávce, která je určena k dosažení cílových plazmatických koncentrací ARC1779 v ustáleném stavu během infuze 12 μg/ml.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Incidence klinického složeného úmrtí (úmrtnost ze všech příčin), mrtvice, kóma, záchvaty, selhání ledvin nebo akutní infarkt myokardu (AMI)
Časové okno: 6 týdnů po randomizaci
|
6 týdnů po randomizaci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Neurokognitivní funkce se hodnotí pomocí testovacího systému CogState®.
Časové okno: Jednou během hospitalizace a znovu na 6týdenní návštěvě kliniky.
|
Jednou během hospitalizace a znovu na 6týdenní návštěvě kliniky.
|
|
Je třeba posoudit výskyt úmrtí, mrtvice nebo akutního selhání ledvin/úrazu vyžadujícího dialýzu.
Časové okno: Během prodlouženého klinického sledování pro každého pacienta od doby 6týdenní klinické návštěvy až do uzavření studie.
|
Během prodlouženého klinického sledování pro každého pacienta od doby 6týdenní klinické návštěvy až do uzavření studie.
|
|
Klinické laboratorní parametry a biomarkery související s bezpečností a účinností budou analyzovány ve vztahu k expozici ARC1779 z hlediska podané dávky a pozorované plazmatické koncentrace.
Časové okno: Během počáteční hospitalizace a při 6týdenní návštěvě kliniky.
|
Během počáteční hospitalizace a při 6týdenní návštěvě kliniky.
|
|
Je třeba posoudit výskyt složených komplikací spojených s terapií výměny plazmy (tj. infekce související s katetrem, trombóza, vnitřní krvácení nebo pneumotorax).
Časové okno: Během počáteční hospitalizace a při 6týdenní návštěvě kliniky.
|
Během počáteční hospitalizace a při 6týdenní návštěvě kliniky.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2008
Primární dokončení (Očekávaný)
1. prosince 2010
Dokončení studie (Očekávaný)
1. března 2011
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. července 2008
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. července 2008
První zveřejněno (Odhad)
1. srpna 2008
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
26. listopadu 2009
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. listopadu 2009
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2009
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Kardiovaskulární choroby
- Onemocnění imunitního systému
- Hematologická onemocnění
- Krvácení
- Poruchy srážení krve
- Kožní projevy
- Trombocytopenie
- Poruchy krevních destiček
- Trombofilie
- Cévní onemocnění
- Purpura
- Purpura, trombocytopenická
- Purpura, trombotická trombocytopenická
- Trombotické mikroangiopatie
Další identifikační čísla studie
- ARC1779-006
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Placebo ARC 1779
-
M. Arkin 1999 Ltd.Vyne Therapeutics Inc.Dokončeno