Az ARC1779 injekció klinikai eredményének vizsgálata trombotikus mikroangiopátiában szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

• Férfi vagy nő;
• ≥18 és ≤75 éves kor között;
• A TMA diagnózisa a következők jelenléte alapján:
• Thrombocytopenia, amelyet 100 x 109/l-nél kisebb vérlemezkeszámként határoznak meg;
• Mikroangiopátiás hemolitikus anémia, amelyet a közvetlen antiglobulin teszt negatív eredményei és a felgyorsult vörösvérsejt-termelés és -pusztulás bizonyítékai határoznak meg; ÉS
• A thrombocytopenia és anaemia klinikailag nyilvánvaló alternatív magyarázatának hiánya, például disszeminált intravaszkuláris koaguláció (DIC), eclampsia, HELLP-szindróma, Evans-szindróma;
• Nők: nem terhesek, és kötelezettséget vállalnak arra, hogy hatékony, redundáns fogamzásgátlási módszereket alkalmaznak (azaz önmaga és férfi partnerei számára egyaránt) a vizsgálat során és legalább 30 napig a vizsgálati gyógyszeres kezelés abbahagyása után;
• Férfiak: vállalják, hogy orvosilag elfogadható fogamzásgátlót használnak (absztinencia vagy spermiciddel óvszer használata) a vizsgálat teljes ideje alatt, és a vizsgálati gyógyszeres kezelés abbahagyása után legalább 30 napig;
• Nem kapott engedély nélküli vizsgálószert (gyógyszert, eszközt vagy vérből származó terméket) a randomizálást megelőző 30 napon belül, és nem kaphat ilyen vizsgálati szert a randomizálást követő 30 napon belül (megjegyzés: vizsgálati felhasználás TMA kezelésére engedélyezett immunmodulátor, például rituximab, a randomizáláshoz képest bármikor megengedett);
• Képes megérteni és betartani a protokollt, és akinek (vagy törvényes képviselőjének) alá kell írnia a beleegyező dokumentumot, mielőtt bármilyen vizsgálattal kapcsolatos eljárást végrehajtana.

Azok a betegek, akik a közelmúltban végzett kezelést követően ismét akutan megbetegedtek, és az akut TMA rövid távú remisszióját elérték, be lehet vonni a vizsgálatba, ha az alábbi feltétel ÖSSZES teljesül:

• A betegség aktivitása a betegben változatlan állapotban (pl. tartós thrombocytopenia és mikroangiopátiás hemolitikus anémia, folyamatos neurológiai tünetekkel és/vagy troponinszint emelkedéssel);
• A páciens előző kezelési ciklusának utolsó plazmacseréje legalább 7 nappal korábban történt;
• A betegnél nem esett át lépeltávolítás az előző kezelés során;
• A plazmacsere új tanfolyama már több mint 3 napja nem tart.

Kizárási kritériumok:

• Nők: terhesek vagy a szülés után <24 órával, vagy szoptatnak;
• Vérzéses diatézis a kórelőzményben vagy aktív kóros vérzés jele az elmúlt 30 napon belül;
• Disszeminált rosszindulatú daganat vagy más társbetegség, amely a várható élettartamot ≤3 hónapra korlátozza, függetlenül a TMA rendellenességtől.
• A TMA-tól eltérő diagnózis, amely a thrombocytopenia és a hemolitikus anémia (például DIC, HELLP-szindróma, Evans-szindróma) leleteit magyarázhatja;
• A DIC diagnózisa a D-dimer, a fibrinogén, a protrombin idő (PT) és az aktivált parciális tromboplasztin idő (aPTT) laboratóriumi értékeivel igazolt.

Azok a betegek, akik a közelmúltban végzett kezelést követően ismét akutan megbetegedtek, és az akut TMA rövid távú remisszióját elérték, nem vonhatók be a vizsgálatba, ha a következő feltételek BÁRMELYIK teljesülnek:

• A páciens előző kúrájának utolsó plazmacseréje kevesebb, mint 7 nappal korábban történt;
• A beteg lépeltávolításon esett át az előző kezelés során;
• A plazmacsere új tanfolyama több mint 3 napja tart.