혈전성 미세혈관병증 환자에서 ARC1779 주사제의 임상적 결과 연구

포함 기준:

• 남성 또는 여성;
• 18세 이상 75세 이하
• 다음의 존재에 기반한 TMA 진단:
• 리터당 100 x 109 미만의 혈소판 수로 정의되는 혈소판 감소증;
• 직접 항글로불린 검사에서 음성 결과로 정의되고 적혈구(RBC) 생성 및 파괴가 가속화되었다는 증거로 정의되는 미세혈관병성 용혈성 빈혈); 그리고
• 혈소판 감소증 및 빈혈, 예를 들어 파종성 혈관내 응고(DIC), 자간증, HELLP 증후군, 에반스 증후군에 대한 임상적으로 명백한 대체 설명의 부재;
• 여성: 임신하지 않았으며 연구 기간 내내 그리고 연구 약물 치료 중단 후 최소 30일 동안 효과적이고 중복적인 피임 방법(즉, 자신과 남성 파트너 모두에 대해)을 사용하기로 약속합니다.
• 남성: 연구 기간 내내 그리고 연구 약물 치료 중단 후 최소 30일 동안 의학적으로 허용되는 피임 도구(절제 또는 살정제가 포함된 콘돔 사용)를 사용하겠다고 약속합니다.
• 무작위배정 전 30일 이내에 허가되지 않은 연구용 제제(약물, 장치 또는 혈액 유래 제품)를 받지 않았으며 무작위배정 후 30일 동안 그러한 연구용 제제를 받지 않을 수 있습니다(참고: TMA의 치료를 위한 연구용 허가된 면역조절제, 예를 들어 리툭시맙은 무작위화와 관련하여 언제든지 허용됨);
• 프로토콜을 이해하고 준수할 수 있으며, 그/그녀(또는 법적 대리인)는 연구 관련 절차를 수행하기 전에 사전 동의서에 서명해야 합니다.

다음 조건이 모두 충족되는 경우 최근 치료 및 급성 TMA의 단기 관해 달성 후 다시 급성 질환을 앓는 환자가 연구에 등록될 수 있습니다.

• 환자의 질병 활성도가 감소하지 않음(예: 지속적인 신경학적 증상 및/또는 트로포닌 상승을 동반한 지속적인 혈소판 감소증 및 미세혈관병성 용혈성 빈혈);
• 환자의 이전 치료 과정의 마지막 혈장 교환이 적어도 7일 전에 발생했습니다.
• 환자는 이전 치료 과정 동안 비장 절제술을 받지 않았습니다.
• 새로운 혈장 교환 과정이 3일 이상 진행되지 않았습니다.

제외 기준:

• 여성: 임신 또는 산후 24시간 미만 또는 모유 수유;
• 지난 30일 이내에 출혈 체질의 병력 또는 활성 비정상 출혈의 증거;
• TMA 장애와 무관하게 기대 수명을 ≤3개월로 제한하는 파종성 악성 종양 또는 기타 동반 질환.
• 혈소판 감소증 및 용혈성 빈혈 소견을 설명할 수 있는 TMA 이외의 진단(예: DIC, HELLP 증후군, Evans 증후군)
• D-dimer, 피브리노겐, 프로트롬빈 시간(PT) 및 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT)에 대한 실험실 값으로 검증된 DIC의 진단.

다음 조건 중 하나라도 충족되는 경우 최근 치료 및 급성 TMA의 단기 관해 달성 후 다시 급성 질환을 앓는 환자는 연구에 등록할 수 없습니다.

• 환자의 이전 치료 과정의 마지막 혈장 교환이 7일 이내에 발생했습니다.
• 환자는 이전 치료 과정에서 비장 절제술을 받았습니다.
• 새로운 혈장 교환 과정이 3일 이상 진행되었습니다.