Étude sur les résultats cliniques de l'injection d'ARC1779 chez des patients atteints de microangiopathie thrombotique

Critère d'intégration:

• Masculin ou féminin;
• ≥18 à ≤75 ans ;
• Diagnostic de MAT basé sur la présence de :
• Thrombocytopénie, définie comme une numération plaquettaire < 100 x 109 par litre ;
• Anémie hémolytique microangiopathique, définie par des résultats négatifs au test direct à l'antiglobuline et des signes de production et de destruction accélérées des globules rouges ; ET
• Absence d'explication alternative cliniquement apparente pour la thrombocytopénie et l'anémie, par exemple coagulation intravasculaire disséminée (CIVD), éclampsie, syndrome HELLP, syndrome d'Evans ;
• Femmes : non enceintes et s'engageant à utiliser des méthodes de contraception efficaces et redondantes (c'est-à-dire pour elles-mêmes et leur partenaire masculin) tout au long de l'étude et pendant au moins 30 jours après l'arrêt du traitement médicamenteux à l'étude ;
• Hommes : s'engager à utiliser un contraceptif médicalement acceptable (abstinence ou utilisation d'un préservatif avec spermicide) tout au long de l'étude et pendant au moins 30 jours après l'arrêt du traitement médicamenteux à l'étude ;
• Ne pas avoir reçu d'agent expérimental non autorisé (médicament, dispositif ou produit dérivé du sang) dans les 30 jours précédant la randomisation, et ne pas recevoir un tel agent expérimental dans les 30 jours suivant la randomisation (remarque : utilisation expérimentale pour le traitement de la MAT d'un l'immunomodulateur autorisé, par exemple le rituximab, est autorisé à tout moment par rapport à la randomisation) ;
• Capable de comprendre et de respecter le protocole, et il / elle (ou un représentant légal) doit avoir signé le document de consentement éclairé avant l'exécution de toute procédure liée à l'étude.

Les patients qui sont redevenus gravement malades après un traitement récent et l'obtention d'une brève rémission de MAT aiguë peuvent être inclus dans l'étude si TOUTES les conditions suivantes sont remplies :

• L'activité de la maladie chez le patient reste inchangée (par ex. thrombocytopénie persistante et anémie hémolytique microangiopathique avec symptômes neurologiques persistants et/ou élévation de la troponine) ;
• Le dernier échange plasmatique du cycle de traitement précédent du patient a eu lieu au moins 7 jours auparavant ;
• Le patient n'a pas subi de splénectomie au cours du traitement précédent ;
• Le nouveau cours d'échange de plasma n'a pas été en cours depuis plus de 3 jours.

Critère d'exclusion:

• Femmes : enceintes ou < 24 heures post-partum, ou allaitantes ;
• Antécédents de diathèse hémorragique ou signes de saignement anormal actif au cours des 30 jours précédents ;
• Malignité disséminée ou autre maladie comorbide limitant l'espérance de vie à ≤ 3 mois indépendamment du trouble de la MAT.
• Diagnostic autre que la MAT pouvant expliquer les signes de thrombocytopénie et d'anémie hémolytique (par exemple, DIC, syndrome HELLP, syndrome d'Evans );
• Diagnostic de DIC vérifié par les valeurs de laboratoire pour les D-dimères, le fibrinogène, le temps de prothrombine (PT) et le temps de thromboplastine partielle activée (aPTT).

Les patients qui sont redevenus gravement malades après un traitement récent et l'obtention d'une brève rémission de MAT aiguë peuvent ne pas être inclus dans l'étude si l'UNE des conditions suivantes est remplie :

• Le dernier échange plasmatique du cycle de traitement précédent du patient a eu lieu moins de 7 jours auparavant ;
• Le patient a subi une splénectomie au cours du traitement précédent ;
• Le nouveau cours d'échange de plasma est en cours depuis plus de 3 jours.