Klinisk resultatstudie av ARC1779-injeksjon hos pasienter med trombotisk mikroangiopati
24. november 2009 oppdatert av: Archemix Corp.
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, klinisk resultatstudie av ARC1779-injeksjon hos pasienter med trombotisk mikroangiopati
Formålet med denne forskningsstudien med stigende doser er å avgjøre om administrering av ARC1779-injeksjon forbedrer pasientens helseprofil ved å beskytte hjernen, hjertet og nyrene mot skade på grunn av dannelse av små blodpropper i blodårene.
Den vil også bestemme sikkerheten til ARC1779-injeksjon, hvordan ARC1779-injeksjon kommer inn i og forlater blodet og vevet over tid, og dens effekt på laboratorietester relatert til blodpropp, hjerte- og hjernefunksjon og andre kroppssystemer.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
100
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Quebec, Canada, G1J 1Z4
- CHA-Hospital de L'Enfant-Jesus
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
- QEII CDHA Centre
-
-
Quebec
-
Greenfield Park, Quebec, Canada, J4V 2H1
- CICM/Hospital Charles LeMoyne
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Indiana University Simon Cancer Center
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Forente stater, 10595
- New York Medical College
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43235
- The Ohio State University Research Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- The Methodist Hospital
-
-
-
-
-
Catania, Italia, 95100
- Ospedale Ferrarotto
-
Milan, Italia
- Policlinico Mangiagalli Regina Elena-Fondazione L.Villa
-
Milano, Italia, 20122
- Fondazione Ospedale Maggiore Policlinico
-
Reggio Emilia, Italia, 42100
- Azienda Ospedaliera S.Maria Nuova
-
Rome, Italia
- Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, W1T 4EU
- University College London Hospital
-
-
-
-
-
Vienna, Østerrike, 1090
- University of Vienna
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år til 71 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne;
- ≥18 til ≤75 år;
- Diagnose av TMA basert på tilstedeværelse av:
- Trombocytopeni, definert som et blodplateantall <100 x 109 per liter;
- Mikroangiopatisk hemolytisk anemi, definert av negative funn på direkte antiglobulintest, og bevis på akselerert produksjon og ødeleggelse av røde blodlegemer (RBC); OG
- Fravær av en klinisk åpenbar alternativ forklaring på trombocytopeni og anemi, f.eks. disseminert intravaskulær koagulasjon (DIC), eclampsia, HELLP-syndrom, Evans syndrom;
- Kvinner: ikke-gravide og forplikter seg til å bruke effektive, overflødige prevensjonsmetoder (dvs. for både seg selv og mannlig partner) gjennom hele studien og i minst 30 dager etter seponering av studiemedikamentell behandling;
- Menn: forplikte seg til bruk av et medisinsk akseptabelt prevensjonsmiddel (abstinens eller bruk av kondom med sæddrepende middel) gjennom hele studien og i minst 30 dager etter seponering av studiemedikamentell behandling;
- Ikke mottatt et ulisensiert undersøkelsesmiddel (medikament, enhet eller blodavledet produkt) innen 30 dager før randomisering, og kan ikke motta et slikt undersøkelsesmiddel i løpet av 30 dager etter randomisering (merk: undersøkelsesbruk for behandling av TMA av en lisensiert immunmodulator, f.eks. rituximab, er tillatt når som helst i forhold til randomisering);
- I stand til å forstå og overholde protokollen, og han/hun (eller en juridisk representant) må ha signert det informerte samtykkedokumentet før utførelse av studierelaterte prosedyrer.
Pasienter som igjen har blitt akutt syke etter nylig behandling og oppnådd en kort remisjon av akutt TMA kan bli registrert i studien hvis ALLE følgende betingelser er oppfylt:
- Sykdomsaktivitet hos pasienten i uforminsket tilstand (f.eks. vedvarende trombocytopeni og mikroangiopatisk hemolytisk anemi med pågående nevrologiske symptomer og/eller forhøyet troponin);
- Den siste plasmautvekslingen av pasientens forrige behandlingsforløp skjedde minst 7 dager før;
- Pasienten gjennomgikk ikke splenektomi under det foregående behandlingsforløpet;
- Den nye plasmautvekslingen har ikke pågått i mer enn 3 dager.
Ekskluderingskriterier:
- Kvinner: gravide eller <24 timer etter fødsel, eller ammende;
- Anamnese med blødende diatese eller tegn på aktiv unormal blødning i løpet av de siste 30 dagene;
- Disseminert malignitet eller annen komorbid sykdom som begrenser forventet levealder til ≤3 måneder uavhengig av TMA-lidelsen.
- En annen diagnose enn TMA som kan forklare funnene av trombocytopeni og hemolytisk anemi (f.eks. DIC, HELLP syndrom, Evans syndrom);
- Diagnose av DIC verifisert av laboratorieverdier for D-dimer, fibrinogen, protrombintid (PT) og aktivert partiell tromboplastintid (aPTT).
Pasienter som igjen har blitt akutt syke etter nylig behandling og oppnådd en kort remisjon av akutt TMA, kan ikke delta i studien hvis NOEN av følgende betingelser er oppfylt:
- Den siste plasmautskiftningen av pasientens foregående behandlingsforløp skjedde mindre enn 7 dager før;
- Pasienten gjennomgikk splenektomi under det foregående behandlingsforløpet;
- Den nye plasmautvekslingen har pågått i mer enn 3 dager.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
ARC1779 Injeksjon eller placebo gis intravenøst til pasienter som en startdose etterfulgt av kontinuerlig infusjon i opptil 14 dager pluss 2 dagers nedtrapping.
|
|
Aktiv komparator: Lav dose
|
ARC1779 Injeksjon eller placebo gis intravenøst til pasienter som en startdose etterfulgt av kontinuerlig infusjon i opptil 14 dager pluss 2 dagers nedtrapping.
Behandling med ARC1779 Injeksjon skal gis i lav dose som er ment å gi mål steady-state ARC1779 plasmakonsentrasjoner under infusjon av 3μg/ml.
ARC1779 Injeksjon eller placebo gis intravenøst til pasienter som en startdose etterfulgt av kontinuerlig infusjon i opptil 14 dager pluss 2 dagers nedtrapping.
Behandling med ARC1779 Injeksjon skal gis i lav dose som er ment å gi mål steady-state ARC1779 plasmakonsentrasjoner under infusjon av 6μg/ml.
ARC1779 Injeksjon eller placebo gis intravenøst til pasienter som en startdose etterfulgt av kontinuerlig infusjon i opptil 14 dager pluss 2 dagers nedtrapping.
Behandling med ARC1779 Injeksjon skal gis i lav dose som er ment å gi mål steady-state ARC1779 plasmakonsentrasjoner under infusjon på 12μg/ml.
|
|
Aktiv komparator: Middels dose
|
ARC1779 Injeksjon eller placebo gis intravenøst til pasienter som en startdose etterfulgt av kontinuerlig infusjon i opptil 14 dager pluss 2 dagers nedtrapping.
Behandling med ARC1779 Injeksjon skal gis i lav dose som er ment å gi mål steady-state ARC1779 plasmakonsentrasjoner under infusjon av 3μg/ml.
ARC1779 Injeksjon eller placebo gis intravenøst til pasienter som en startdose etterfulgt av kontinuerlig infusjon i opptil 14 dager pluss 2 dagers nedtrapping.
Behandling med ARC1779 Injeksjon skal gis i lav dose som er ment å gi mål steady-state ARC1779 plasmakonsentrasjoner under infusjon av 6μg/ml.
ARC1779 Injeksjon eller placebo gis intravenøst til pasienter som en startdose etterfulgt av kontinuerlig infusjon i opptil 14 dager pluss 2 dagers nedtrapping.
Behandling med ARC1779 Injeksjon skal gis i lav dose som er ment å gi mål steady-state ARC1779 plasmakonsentrasjoner under infusjon på 12μg/ml.
|
|
Aktiv komparator: Høy dose
|
ARC1779 Injeksjon eller placebo gis intravenøst til pasienter som en startdose etterfulgt av kontinuerlig infusjon i opptil 14 dager pluss 2 dagers nedtrapping.
Behandling med ARC1779 Injeksjon skal gis i lav dose som er ment å gi mål steady-state ARC1779 plasmakonsentrasjoner under infusjon av 3μg/ml.
ARC1779 Injeksjon eller placebo gis intravenøst til pasienter som en startdose etterfulgt av kontinuerlig infusjon i opptil 14 dager pluss 2 dagers nedtrapping.
Behandling med ARC1779 Injeksjon skal gis i lav dose som er ment å gi mål steady-state ARC1779 plasmakonsentrasjoner under infusjon av 6μg/ml.
ARC1779 Injeksjon eller placebo gis intravenøst til pasienter som en startdose etterfulgt av kontinuerlig infusjon i opptil 14 dager pluss 2 dagers nedtrapping.
Behandling med ARC1779 Injeksjon skal gis i lav dose som er ment å gi mål steady-state ARC1779 plasmakonsentrasjoner under infusjon på 12μg/ml.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomsten av den kliniske sammensetningen av død (dødelighet av alle årsaker), hjerneslag, koma, anfall, nyresvikt eller akutt hjerteinfarkt (AMI)
Tidsramme: 6 uker etter randomisering
|
6 uker etter randomisering
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Nevrokognitiv funksjon skal vurderes med CogState®-testsystemet.
Tidsramme: En gang i løpet av innleggelsesperioden og igjen ved 6 ukers klinikkbesøk.
|
En gang i løpet av innleggelsesperioden og igjen ved 6 ukers klinikkbesøk.
|
|
Forekomsten av død, hjerneslag eller akutt nyresvikt/-skade som krever dialyse skal vurderes.
Tidsramme: Under den utvidede kliniske oppfølgingen for hver pasient fra tidspunktet for 6 ukers klinikkbesøk til studien er avsluttet.
|
Under den utvidede kliniske oppfølgingen for hver pasient fra tidspunktet for 6 ukers klinikkbesøk til studien er avsluttet.
|
|
Sikkerhets- og effektrelaterte kliniske laboratorieparametere og biomarkører vil bli analysert i forhold til ARC1779 eksponering i form av administrert dose og observert plasmakonsentrasjon.
Tidsramme: Under første sykehusinnleggelse og ved 6 ukers klinikkbesøk.
|
Under første sykehusinnleggelse og ved 6 ukers klinikkbesøk.
|
|
Forekomsten av sammensatte komplikasjoner forbundet med plasmautvekslingsterapi (dvs. kateterrelatert infeksjon, trombose, indre blødninger eller pneumothorax) skal vurderes.
Tidsramme: Under første sykehusinnleggelse og ved 6 ukers klinikkbesøk.
|
Under første sykehusinnleggelse og ved 6 ukers klinikkbesøk.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. desember 2008
Primær fullføring (Forventet)
1. desember 2010
Studiet fullført (Forventet)
1. mars 2011
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. juli 2008
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. juli 2008
Først lagt ut (Anslag)
1. august 2008
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
26. november 2009
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. november 2009
Sist bekreftet
1. november 2009
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Kardiovaskulære sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Hematologiske sykdommer
- Blødning
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hudmanifestasjoner
- Trombocytopeni
- Blodplateforstyrrelser
- Trombofili
- Vaskulære sykdommer
- Purpura
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura, trombotisk trombocytopenisk
- Trombotiske mikroangiopatier
Andre studie-ID-numre
- ARC1779-006
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .