Klinische uitkomststudie van ARC1779-injectie bij patiënten met trombotische microangiopathie
24 november 2009 bijgewerkt door: Archemix Corp.
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, klinische uitkomststudie van ARC1779-injectie bij patiënten met trombotische microangiopathie
Het doel van dit onderzoek met oplopende dosis is om te bepalen of de toediening van ARC1779-injectie het gezondheidsprofiel van de proefpersoon verbetert door de hersenen, het hart en de nieren te beschermen tegen schade als gevolg van de vorming van kleine bloedstolsels in bloedvaten.
Het zal ook de veiligheid van ARC1779-injectie bepalen, hoe ARC1779-injectie het bloed en weefsel in de loop van de tijd binnenkomt en verlaat, en het effect ervan op laboratoriumtests met betrekking tot bloedstolling, hart- en hersenfunctie en andere lichaamssystemen.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
100
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Quebec, Canada, G1J 1Z4
- CHA-Hospital de L'Enfant-Jesus
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 2Y9
- QEII CDHA Centre
-
-
Quebec
-
Greenfield Park, Quebec, Canada, J4V 2H1
- CICM/Hospital Charles LeMoyne
-
-
-
-
-
Catania, Italië, 95100
- Ospedale Ferrarotto
-
Milan, Italië
- Policlinico Mangiagalli Regina Elena-Fondazione L.Villa
-
Milano, Italië, 20122
- Fondazione Ospedale Maggiore Policlinico
-
Reggio Emilia, Italië, 42100
- Azienda Ospedaliera S.Maria Nuova
-
Rome, Italië
- Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Vienna, Oostenrijk, 1090
- University of Vienna
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, W1T 4EU
- University College London Hospital
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Indiana University Simon Cancer Center
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
- New York Medical College
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43235
- The Ohio State University Research Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- The Methodist Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
14 jaar tot 71 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw;
- ≥18 tot ≤75 jaar;
- Diagnose van TMA op basis van de aanwezigheid van:
- Trombocytopenie, gedefinieerd als een aantal bloedplaatjes <100 x 109 per liter;
- Microangiopathische hemolytische anemie, gedefinieerd door negatieve bevindingen bij directe antiglobulinetest en bewijs van versnelde productie en vernietiging van rode bloedcellen (RBC); EN
- Afwezigheid van een klinisch duidelijke alternatieve verklaring voor trombocytopenie en anemie, bijv. gedissemineerde intravasculaire coagulatie (DIC), eclampsie, HELLP-syndroom, Evans-syndroom;
- Vrouwen: niet-zwanger en toegewijd aan het gebruik van effectieve, overtollige anticonceptiemethoden (d.w.z. voor zowel zichzelf als mannelijke partner) gedurende het onderzoek en gedurende ten minste 30 dagen na stopzetting van de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel;
- Mannen: verplichten zich tot het gebruik van een medisch aanvaardbaar anticonceptiemiddel (onthouding of gebruik van een condoom met zaaddodend middel) gedurende het onderzoek en gedurende ten minste 30 dagen na stopzetting van de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel;
- Heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan randomisatie geen niet-gelicentieerd onderzoeksmiddel (geneesmiddel, apparaat of bloedafgeleid product) ontvangen en mag een dergelijk onderzoeksmiddel niet ontvangen in de 30 dagen na randomisatie (opmerking: onderzoeksgebruik voor de behandeling van TMA van een goedgekeurde immunomodulator, bijv. rituximab, is op elk moment toegestaan ten opzichte van randomisatie);
- In staat om het protocol te begrijpen en na te leven, en hij/zij (of een wettelijke vertegenwoordiger) moet het document voor geïnformeerde toestemming hebben ondertekend voorafgaand aan de uitvoering van studiegerelateerde procedures.
Patiënten die na een recente behandeling en het bereiken van een korte remissie van acute TMA opnieuw acuut ziek zijn geworden, kunnen aan het onderzoek deelnemen als aan ALLE volgende voorwaarden wordt voldaan:
- Ziekteactiviteit bij de patiënt in onverminderde (bijv. aanhoudende trombocytopenie en microangiopathische hemolytische anemie met aanhoudende neurologische symptomen en/of verhoging van troponine);
- De laatste plasma-uitwisseling van de voorgaande behandelingskuur van de patiënt vond ten minste 7 dagen eerder plaats;
- De patiënt onderging geen splenectomie tijdens de voorgaande behandelingskuur;
- De nieuwe kuur van plasma-uitwisseling is al meer dan 3 dagen niet aan de gang.
Uitsluitingscriteria:
- Vrouwtjes: zwanger of <24 uur na de bevalling, of borstvoeding;
- Geschiedenis van bloedingsdiathese of bewijs van actieve abnormale bloeding in de afgelopen 30 dagen;
- Gedissemineerde maligniteit of andere comorbide ziekte die de levensverwachting beperkt tot ≤3 maanden, onafhankelijk van de TMA-aandoening.
- Andere diagnose dan TMA die de bevindingen van trombocytopenie en hemolytische anemie kan verklaren (bijv. DIC, HELLP-syndroom, Evans-syndroom);
- Diagnose van DIC geverifieerd door laboratoriumwaarden voor D-dimeer, fibrinogeen, protrombinetijd (PT) en geactiveerde partiële tromboplastinetijd (aPTT).
Patiënten die na een recente behandeling en het bereiken van een korte remissie van acute TMA opnieuw acuut ziek zijn geworden, mogen niet aan het onderzoek deelnemen als aan EEN van de volgende voorwaarden wordt voldaan:
- De laatste plasma-uitwisseling van de voorgaande behandelingskuur van de patiënt vond minder dan 7 dagen eerder plaats;
- De patiënt onderging een splenectomie tijdens de voorgaande behandelingskuur;
- De nieuwe cursus van plasma-uitwisseling is al meer dan 3 dagen aan de gang.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
|
ARC1779 Injectie of placebo wordt intraveneus aan patiënten toegediend als een initiële oplaaddosis, gevolgd door een continu infuus van maximaal 14 dagen plus 2 dagen afbouw.
|
|
Actieve vergelijker: Lage dosering
|
ARC1779 Injectie of placebo wordt intraveneus aan patiënten toegediend als een initiële oplaaddosis, gevolgd door een continu infuus van maximaal 14 dagen plus 2 dagen afbouw.
Behandeling met ARC1779-injectie moet worden gegeven in een lage dosering die bedoeld is om beoogde steady-state ARC1779-plasmaconcentraties te bereiken tijdens infusie van 3 μg/ml.
ARC1779 Injectie of placebo wordt intraveneus aan patiënten toegediend als een initiële oplaaddosis, gevolgd door een continu infuus van maximaal 14 dagen plus 2 dagen afbouw.
Behandeling met ARC1779-injectie moet worden gegeven in een lage dosering die bedoeld is om beoogde steady-state ARC1779-plasmaconcentraties te bereiken tijdens infusie van 6 μg/ml.
ARC1779 Injectie of placebo wordt intraveneus aan patiënten toegediend als een initiële oplaaddosis, gevolgd door een continu infuus van maximaal 14 dagen plus 2 dagen afbouw.
De behandeling met ARC1779 Injection moet worden gegeven in een lage dosering die bedoeld is om tijdens de infusie beoogde steady-state ARC1779-plasmaconcentraties van 12 μg/ml te bereiken.
|
|
Actieve vergelijker: Middelmatige dosis
|
ARC1779 Injectie of placebo wordt intraveneus aan patiënten toegediend als een initiële oplaaddosis, gevolgd door een continu infuus van maximaal 14 dagen plus 2 dagen afbouw.
Behandeling met ARC1779-injectie moet worden gegeven in een lage dosering die bedoeld is om beoogde steady-state ARC1779-plasmaconcentraties te bereiken tijdens infusie van 3 μg/ml.
ARC1779 Injectie of placebo wordt intraveneus aan patiënten toegediend als een initiële oplaaddosis, gevolgd door een continu infuus van maximaal 14 dagen plus 2 dagen afbouw.
Behandeling met ARC1779-injectie moet worden gegeven in een lage dosering die bedoeld is om beoogde steady-state ARC1779-plasmaconcentraties te bereiken tijdens infusie van 6 μg/ml.
ARC1779 Injectie of placebo wordt intraveneus aan patiënten toegediend als een initiële oplaaddosis, gevolgd door een continu infuus van maximaal 14 dagen plus 2 dagen afbouw.
De behandeling met ARC1779 Injection moet worden gegeven in een lage dosering die bedoeld is om tijdens de infusie beoogde steady-state ARC1779-plasmaconcentraties van 12 μg/ml te bereiken.
|
|
Actieve vergelijker: Hoge dosis
|
ARC1779 Injectie of placebo wordt intraveneus aan patiënten toegediend als een initiële oplaaddosis, gevolgd door een continu infuus van maximaal 14 dagen plus 2 dagen afbouw.
Behandeling met ARC1779-injectie moet worden gegeven in een lage dosering die bedoeld is om beoogde steady-state ARC1779-plasmaconcentraties te bereiken tijdens infusie van 3 μg/ml.
ARC1779 Injectie of placebo wordt intraveneus aan patiënten toegediend als een initiële oplaaddosis, gevolgd door een continu infuus van maximaal 14 dagen plus 2 dagen afbouw.
Behandeling met ARC1779-injectie moet worden gegeven in een lage dosering die bedoeld is om beoogde steady-state ARC1779-plasmaconcentraties te bereiken tijdens infusie van 6 μg/ml.
ARC1779 Injectie of placebo wordt intraveneus aan patiënten toegediend als een initiële oplaaddosis, gevolgd door een continu infuus van maximaal 14 dagen plus 2 dagen afbouw.
De behandeling met ARC1779 Injection moet worden gegeven in een lage dosering die bedoeld is om tijdens de infusie beoogde steady-state ARC1779-plasmaconcentraties van 12 μg/ml te bereiken.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
De incidentie van de klinische samenstelling van overlijden (sterfte door alle oorzaken), beroerte, coma, toevallen, nierfalen of acuut myocardinfarct (AMI)
Tijdsspanne: 6 weken na randomisatie
|
6 weken na randomisatie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
De neurocognitieve functie moet worden beoordeeld met het CogState®-testsysteem.
Tijdsspanne: Een keer tijdens de ziekenhuisopname en nog een keer tijdens het 6 weken durende bezoek aan de kliniek.
|
Een keer tijdens de ziekenhuisopname en nog een keer tijdens het 6 weken durende bezoek aan de kliniek.
|
|
De incidentie van overlijden, beroerte of acuut nierfalen/letsel waarvoor dialyse nodig is, moet worden beoordeeld.
Tijdsspanne: Tijdens de verlengde klinische follow-up voor elke patiënt vanaf het moment van het 6 weken durende bezoek aan de kliniek totdat het onderzoek is afgesloten.
|
Tijdens de verlengde klinische follow-up voor elke patiënt vanaf het moment van het 6 weken durende bezoek aan de kliniek totdat het onderzoek is afgesloten.
|
|
Veiligheids- en werkzaamheidsgerelateerde klinische laboratoriumparameters en biomarkers zullen worden geanalyseerd in relatie tot ARC1779-blootstelling in termen van de toegediende dosis en de waargenomen plasmaconcentratie.
Tijdsspanne: Tijdens de eerste ziekenhuisopname en bij een bezoek aan de kliniek na 6 weken.
|
Tijdens de eerste ziekenhuisopname en bij een bezoek aan de kliniek na 6 weken.
|
|
De incidentie van de combinatie van complicaties geassocieerd met plasma-uitwisselingstherapie (d.w.z. kathetergerelateerde infectie, trombose, inwendige bloeding of pneumothorax) moet worden beoordeeld.
Tijdsspanne: Tijdens de eerste ziekenhuisopname en bij het bezoek aan de kliniek na 6 weken.
|
Tijdens de eerste ziekenhuisopname en bij het bezoek aan de kliniek na 6 weken.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 december 2008
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 december 2010
Studie voltooiing (Verwacht)
1 maart 2011
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 juli 2008
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 juli 2008
Eerst geplaatst (Schatting)
1 augustus 2008
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
26 november 2009
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 november 2009
Laatst geverifieerd
1 november 2009
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Hart-en vaatziekten
- Ziekten van het immuunsysteem
- Hematologische ziekten
- Bloeding
- Bloedstollingsstoornissen
- Manifestaties van de huid
- Trombocytopenie
- Bloedplaatjesstoornissen
- Trombofilie
- Vaatziekten
- Purpura
- Purpura, trombocytopenisch
- Purpura, trombotische trombocytopenie
- Trombotische microangiopathieën
Andere studie-ID-nummers
- ARC1779-006
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .