Estudo de resultado clínico da injeção de ARC1779 em pacientes com microangiopatia trombótica

Critério de inclusão:

• Macho ou fêmea;
• ≥18 a ≤75 anos de idade;
• Diagnóstico de MAT com base na presença de:
• Trombocitopenia, definida como contagem de plaquetas <100 x 109 por litro;
• Anemia hemolítica microangiopática, definida por achados negativos no teste direto de antiglobulina e evidência de produção e destruição aceleradas de glóbulos vermelhos (RBC); E
• Ausência de uma explicação alternativa clinicamente aparente para trombocitopenia e anemia, por exemplo, coagulação intravascular disseminada (DIC), eclâmpsia, síndrome HELLP, síndrome de Evans;
• Mulheres: não grávidas e comprometidas com o uso de métodos eficazes e redundantes de contracepção (ou seja, para si e para o parceiro masculino) durante todo o estudo e por pelo menos 30 dias após a descontinuação do tratamento medicamentoso do estudo;
• Homens: comprometer-se a usar um contraceptivo medicamente aceitável (abstinência ou uso de preservativo com espermicida) durante todo o estudo e por pelo menos 30 dias após a descontinuação do tratamento medicamentoso do estudo;
• Não recebeu um agente experimental não licenciado (medicamento, dispositivo ou produto derivado do sangue) dentro de 30 dias antes da randomização e não pode receber tal agente experimental nos 30 dias pós-randomização (nota: uso experimental para tratamento de TMA de um imunomodulador licenciado, por exemplo, rituximabe, é permitido a qualquer momento em relação à randomização);
• Capaz de entender e cumprir o protocolo, e ele/ela (ou um representante legal) deve ter assinado o termo de consentimento livre e esclarecido antes da realização de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo.

Pacientes que ficaram gravemente doentes após tratamento recente e obtenção de uma breve remissão da MAT aguda podem ser incluídos no estudo se TODAS as seguintes condições forem atendidas:

• A atividade da doença no paciente é inabalável (p. trombocitopenia persistente e anemia hemolítica microangiopática com sintomas neurológicos contínuos e/ou elevação da troponina);
• A última troca de plasma do tratamento anterior do paciente ocorreu pelo menos 7 dias antes;
• O paciente não foi submetido a esplenectomia durante o tratamento anterior;
• O novo curso de troca de plasma não está em andamento há mais de 3 dias.

Critério de exclusão:

• Mulheres: gestantes ou <24 horas pós-parto, ou amamentando;
• História de diátese hemorrágica ou evidência de sangramento anormal ativo nos últimos 30 dias;
• Malignidade disseminada ou outra doença comórbida limitando a expectativa de vida para ≤ 3 meses independente do distúrbio da MAT.
• Diagnóstico diferente de TMA que pode explicar os achados de trombocitopenia e anemia hemolítica (por exemplo, DIC, síndrome HELLP, síndrome de Evans);
• Diagnóstico de DIC verificado por valores laboratoriais para D-dímero, fibrinogênio, tempo de protrombina (PT) e tempo de tromboplastina parcial ativada (aPTT).

Pacientes que ficaram gravemente doentes após tratamento recente e obtenção de uma breve remissão da MAT aguda não podem ser incluídos no estudo se QUALQUER uma das seguintes condições forem atendidas:

• A última troca de plasma do tratamento anterior do paciente ocorreu menos de 7 dias antes;
• O paciente foi submetido a esplenectomia durante o tratamento anterior;
• O novo curso de troca de plasma está em andamento há mais de 3 dias.