Klinisk resultatstudie av ARC1779-injektion hos patienter med trombotisk mikroangiopati
24 november 2009 uppdaterad av: Archemix Corp.
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, klinisk resultatstudie av ARC1779-injektion hos patienter med trombotisk mikroangiopati
Syftet med denna forskningsstudie med stigande doser är att avgöra om administrering av ARC1779 Injection förbättrar patientens hälsoprofil genom att skydda hjärnan, hjärtat och njurarna från skador på grund av bildandet av små blodproppar i blodkärlen.
Det kommer också att bestämma säkerheten för ARC1779 Injection, hur ARC1779 Injection kommer in i och lämnar blodet och vävnaden över tid, och dess effekt på laboratorietester relaterade till blodpropp, hjärt- och hjärnfunktion och andra kroppssystem.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
100
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Indiana University Simon Cancer Center
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University
-
-
New York
-
Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
- New York Medical College
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43235
- The Ohio State University Research Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- The Methodist Hospital
-
-
-
-
-
Catania, Italien, 95100
- Ospedale Ferrarotto
-
Milan, Italien
- Policlinico Mangiagalli Regina Elena-Fondazione L.Villa
-
Milano, Italien, 20122
- Fondazione Ospedale Maggiore Policlinico
-
Reggio Emilia, Italien, 42100
- Azienda Ospedaliera S.Maria Nuova
-
Rome, Italien
- Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Quebec, Kanada, G1J 1Z4
- CHA-Hospital de L'Enfant-Jesus
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
- QEII CDHA Centre
-
-
Quebec
-
Greenfield Park, Quebec, Kanada, J4V 2H1
- CICM/Hospital Charles LeMoyne
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, W1T 4EU
- University College London Hospital
-
-
-
-
-
Vienna, Österrike, 1090
- University of Vienna
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år till 71 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna;
- ≥18 till ≤75 år;
- Diagnos av TMA baserat på närvaro av:
- Trombocytopeni, definierad som ett trombocytantal <100 x 109 per liter;
- Mikroangiopatisk hemolytisk anemi, definierad av negativa fynd på direkt antiglobulintest, och bevis på accelererad produktion och förstörelse av röda blodkroppar (RBC); OCH
- Avsaknad av en kliniskt uppenbar alternativ förklaring för trombocytopeni och anemi, t.ex. disseminerad intravaskulär koagulation (DIC), eklampsi, HELLP-syndrom, Evans syndrom;
- Kvinnor: icke-gravida och åtar sig att använda effektiva, överflödiga preventivmetoder (d.v.s. för både sig själv och manlig partner) under hela studien och i minst 30 dagar efter avslutad studieläkemedelsbehandling;
- Män: förbinder sig att använda ett medicinskt godtagbart preventivmedel (abstinens eller användning av kondom med spermiedödande medel) under hela studien och i minst 30 dagar efter avslutad studieläkemedelsbehandling;
- Inte fått ett olicensierat prövningsmedel (läkemedel, enhet eller produkt från blod) inom 30 dagar före randomiseringen och kanske inte erhålla ett sådant undersökningsmedel inom 30 dagar efter randomisering (obs: undersökningsanvändning för behandling av TMA av en licensierad immunmodulator, t.ex. rituximab, är tillåten när som helst i förhållande till randomisering);
- Kan förstå och följa protokollet och han/hon (eller ett juridiskt ombud) måste ha undertecknat det informerade samtyckesdokumentet innan några studierelaterade procedurer utförs.
Patienter som återigen har blivit akut sjuka efter nyligen genomförd behandling och uppnått en kort remission av akut TMA kan inkluderas i studien om ALLA följande villkor är uppfyllda:
- Sjukdomsaktivitet hos patienten i oförminskad tid (t.ex. ihållande trombocytopeni och mikroangiopatisk hemolytisk anemi med pågående neurologiska symtom och/eller förhöjda troponin);
- Det sista plasmautbytet av patientens föregående behandlingsförlopp inträffade minst 7 dagar innan;
- Patienten genomgick inte splenektomi under föregående behandlingsförlopp;
- Det nya plasmautbytet har inte pågått på mer än 3 dagar.
Exklusions kriterier:
- Kvinnor: gravida eller <24 timmar efter förlossningen, eller ammande;
- Historik av blödningsdiates eller tecken på aktiv onormal blödning inom de föregående 30 dagarna;
- Disseminerad malignitet eller annan komorbid sjukdom som begränsar den förväntade livslängden till ≤3 månader oberoende av TMA-störningen.
- Annan diagnos än TMA som kan förklara fynden av trombocytopeni och hemolytisk anemi (t.ex. DIC, HELLP-syndrom, Evans syndrom);
- Diagnos av DIC verifierad av laboratorievärden för D-dimer, fibrinogen, protrombintid (PT) och aktiverad partiell tromboplastintid (aPTT).
Patienter som återigen har blivit akut sjuka efter nyligen genomförd behandling och uppnått en kort remission av akut TMA får inte inkluderas i studien om NÅGOT av följande villkor är uppfyllda:
- Det sista plasmautbytet av patientens föregående behandlingsförlopp inträffade mindre än 7 dagar innan;
- Patienten genomgick splenektomi under föregående behandlingsförlopp;
- Det nya plasmautbytet har pågått i mer än 3 dagar.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
|
ARC1779 Injektion eller placebo ges intravenöst till patienter som en initial laddningsdos följt av kontinuerlig infusion i upp till 14 dagar plus 2 dagars nedtrappning.
|
|
Aktiv komparator: Låg dos
|
ARC1779 Injektion eller placebo ges intravenöst till patienter som en initial laddningsdos följt av kontinuerlig infusion i upp till 14 dagar plus 2 dagars nedtrappning.
Behandling med ARC1779 Injektion ska ges i låg dos som är avsedd att ge mål ARC1779-plasmakoncentrationer vid steady-state under infusion av 3 μg/ml.
ARC1779 Injektion eller placebo ges intravenöst till patienter som en initial laddningsdos följt av kontinuerlig infusion i upp till 14 dagar plus 2 dagars nedtrappning.
Behandling med ARC1779 Injektion ska ges i låg dos som är avsedd att producera målkoncentrationer av steady-state ARC1779 under infusion av 6 μg/ml.
ARC1779 Injektion eller placebo ges intravenöst till patienter som en initial laddningsdos följt av kontinuerlig infusion i upp till 14 dagar plus 2 dagars nedtrappning.
Behandling med ARC1779 Injektion ska ges i låg dos som är avsedd att producera målkoncentrationer av ARC1779 vid steady-state under infusion av 12 μg/ml.
|
|
Aktiv komparator: Medium dos
|
ARC1779 Injektion eller placebo ges intravenöst till patienter som en initial laddningsdos följt av kontinuerlig infusion i upp till 14 dagar plus 2 dagars nedtrappning.
Behandling med ARC1779 Injektion ska ges i låg dos som är avsedd att ge mål ARC1779-plasmakoncentrationer vid steady-state under infusion av 3 μg/ml.
ARC1779 Injektion eller placebo ges intravenöst till patienter som en initial laddningsdos följt av kontinuerlig infusion i upp till 14 dagar plus 2 dagars nedtrappning.
Behandling med ARC1779 Injektion ska ges i låg dos som är avsedd att producera målkoncentrationer av steady-state ARC1779 under infusion av 6 μg/ml.
ARC1779 Injektion eller placebo ges intravenöst till patienter som en initial laddningsdos följt av kontinuerlig infusion i upp till 14 dagar plus 2 dagars nedtrappning.
Behandling med ARC1779 Injektion ska ges i låg dos som är avsedd att producera målkoncentrationer av ARC1779 vid steady-state under infusion av 12 μg/ml.
|
|
Aktiv komparator: Hög dos
|
ARC1779 Injektion eller placebo ges intravenöst till patienter som en initial laddningsdos följt av kontinuerlig infusion i upp till 14 dagar plus 2 dagars nedtrappning.
Behandling med ARC1779 Injektion ska ges i låg dos som är avsedd att ge mål ARC1779-plasmakoncentrationer vid steady-state under infusion av 3 μg/ml.
ARC1779 Injektion eller placebo ges intravenöst till patienter som en initial laddningsdos följt av kontinuerlig infusion i upp till 14 dagar plus 2 dagars nedtrappning.
Behandling med ARC1779 Injektion ska ges i låg dos som är avsedd att producera målkoncentrationer av steady-state ARC1779 under infusion av 6 μg/ml.
ARC1779 Injektion eller placebo ges intravenöst till patienter som en initial laddningsdos följt av kontinuerlig infusion i upp till 14 dagar plus 2 dagars nedtrappning.
Behandling med ARC1779 Injektion ska ges i låg dos som är avsedd att producera målkoncentrationer av ARC1779 vid steady-state under infusion av 12 μg/ml.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Incidensen av den kliniska sammansättningen av död (dödlighet av alla orsaker), stroke, koma, kramper, njursvikt eller akut hjärtinfarkt (AMI)
Tidsram: 6 veckor efter randomisering
|
6 veckor efter randomisering
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Neurokognitiv funktion ska bedömas med CogState®-testsystemet.
Tidsram: En gång under inläggningsperioden och igen vid 6 veckors klinikbesök.
|
En gång under inläggningsperioden och igen vid 6 veckors klinikbesök.
|
|
Incidensen av dödsfall, stroke eller akut njursvikt/skada som kräver dialys ska bedömas.
Tidsram: Under den utökade kliniska uppföljningen för varje patient från tidpunkten för 6 veckors klinikbesök tills studien avslutas.
|
Under den utökade kliniska uppföljningen för varje patient från tidpunkten för 6 veckors klinikbesök tills studien avslutas.
|
|
Säkerhets- och effektrelaterade kliniska laboratorieparametrar och biomarkörer kommer att analyseras i relation till ARC1779 exponering i termer av den administrerade dosen och den observerade plasmakoncentrationen.
Tidsram: Under initial sjukhusvistelse och vid 6 veckors klinikbesök.
|
Under initial sjukhusvistelse och vid 6 veckors klinikbesök.
|
|
Förekomsten av sammansatta komplikationer förknippade med plasmautbytesterapi (d.v.s. kateterrelaterad infektion, trombos, inre blödning eller pneumothorax) ska bedömas.
Tidsram: Under initial sjukhusvistelse och vid 6 veckors klinikbesök.
|
Under initial sjukhusvistelse och vid 6 veckors klinikbesök.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 december 2008
Primärt slutförande (Förväntat)
1 december 2010
Avslutad studie (Förväntat)
1 mars 2011
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 juli 2008
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 juli 2008
Första postat (Uppskatta)
1 augusti 2008
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
26 november 2009
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
24 november 2009
Senast verifierad
1 november 2009
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Immunsystemets sjukdomar
- Hematologiska sjukdomar
- Blödning
- Blodkoagulationsstörningar
- Hudmanifestationer
- Trombocytopeni
- Blodplättssjukdomar
- Trombofili
- Kärlsjukdomar
- Purpura
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura, trombotisk trombocytopenisk
- Trombotiska mikroangiopatier
Andra studie-ID-nummer
- ARC1779-006
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .