恶性和非恶性疾病患者的双脐带血移植
2019年3月4日 更新者：Prakash Satwani、Columbia University
本研究的目的是确定双脐带血移植 (DUCBT) 在选定的恶性和非恶性患者中的安全性和毒性以及可行性，并量化 DUCBT 后混合供体嵌合体的百分比和供体来源。选择恶性和非恶性疾病。
研究概览
地位
终止
详细说明
来自人类白细胞抗原 (HLA) 匹配的相关家族供体的同种异体干细胞移植是治疗多种恶性和非恶性疾病的首选方法。
不幸的是，只有 25% 的潜在接受者有 HLA 匹配的相关家庭供体，剩下大约 75% 的潜在接受者需要 HLA 匹配的同种异体干细胞的替代来源。
HLA 匹配的同种异体干细胞的一个潜在来源是来自已在国家和国际捐助者登记处确定的无关成人捐助者。
然而，一些限制限制了不相关的同种异体成人供体的统一使用，包括接受者的种族背景、计划异体移植的敏锐度和时间、供体的可用性以及严重急性移植物抗宿主病 (GVHD) 的高风险 (III/四），等等。
研究人员最近发现了一种新的同种异体干细胞替代来源，即不相关的低温保存胎盘/脐带血干细胞。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
1
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia Presbyterian Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 30年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 如果可用的单脐带血 TNC ≤ 4.0 x 107/kg 并且缺乏匹配的 (5-6/6) 家庭供体，患者将有资格进行双脐带血干细胞移植（两个联合单位的 TNC ≥ 4x107/kg），一个 10/10 无关的成人供体，和/或如果他们的疾病状态需要紧急干细胞移植并且他们不能等待 2-3 个月来寻找匹配的无关成人供体。
- 足够的肾功能定义为：血清肌酐 <1.5 x 正常值，或肌酐清除率或放射性同位素肾小球滤过率 (GFR) >60 ml/min/m2 或 >60 ml/min/1.73 m2 或由机构正常范围确定的等效 GFR。
- 足够的肝功能定义为：总胆红素 <1.5 x 正常，或血清谷氨酸-草酰乙酸转氨酶 (SGOT)（天冬氨酸氨基转移酶 (AST)）或血清谷氨酸丙酮酸转氨酶 (SGPT)（丙氨酸氨基转移酶 (ALT)）<3.0 x 正常
- 足够的心脏功能定义为：超声心动图缩短分数 > 27%，或放射性核素血管造影或超声心动图射血分数 > 47%。
- 足够的肺功能定义为：肺功能测试未校正的一氧化碳肺弥散量 (DLCO) 为 50%。对于不合作的儿童，没有休息时呼吸困难的证据，没有运动不耐受，并且脉搏血氧饱和度 >94%室内空气。
中等强度、低强度方案和范可尼贫血方案（方案 C、D 和 E）的资格
- 足够的肾功能定义为：血清肌酐 <2.0 x 正常值，或肌酐清除率或放射性同位素 GFR 40 ml/min/m2 或 >40 ml/min/1.73 m2 或由机构正常范围确定的等效 GFR。
- 足够的肝功能定义为：总胆红素 <2.5 x 正常，或 SGOT (AST) 或 SGPT (ALT) <5.0 x 正常
- 足够的心脏功能定义为：超声心动图显示缩短分数 > 25%，或放射性核素血管造影或超声心动图显示射血分数 > 40%。
- 足够的肺功能定义为：通过肺功能测试未校正的 DLCO >35%。 对于不合作的儿童，没有休息时呼吸困难的证据，没有运动不耐受，并且在室内空气中脉搏血氧饱和度 >94%。
排除标准：
- 怀孕或哺乳的女性
- 在进入研究时有记录的不受控制的感染的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：A：TBI 全强度
患者将在第-8天开始他们的预处理方案。
在第-8、-7 和-6 天每天两次进行分次全身照射 (TBI)，持续 3 天。
患者将在第-5 和-4 天接受噻替哌，在第-3 和-2 天接受环磷酰胺，并在第-4、-3、-2 和-1 天接受兔抗胸腺细胞球蛋白。双脐带血输注将在第0 天进行. GM-CSF 造血生长因子将在第 0 天开始。GVHD 预防将包括他克莫司/霉酚酸酯 (MMF)。
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其他名称：
环磷酰胺输注时间应超过一小时。
该药物可以在 D5W、NS 或其他溶液 (100-250 mL) 中稀释至最大浓度 20 mg/mL。
其他名称：
兔抗胸腺细胞球蛋白（兔 ATG）将在 0.9% 氯化钠或 D5W 中稀释用于 IV 输注（通过孔径为 0.22 微米的在线过滤器）至浓度为 0.5 mg/ml，并通过中心静脉输注对于方案 A、B、D 和 F 中第 -4、-3、-2 和 -1 天的所有剂量，导管超过 8 小时。
其他名称：
噻替哌应在 NS (1-5 mg/ml) 中稀释，并在第 -8、-4 天输注超过 2 小时。
静脉输液应保持在维持速率 (1500 ml/m2)。
其他名称：
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实验性的：B：无 TBI 的全强度
患者将在第 -9 天开始他们的预处理方案。
患者将在第 -8、-7、-6 和 -5 天每天两次接受白消安，在第 -4、-3 和 -2 天接受美法仑，在第 -4、-3、-2 和 -1 天接受兔抗胸腺细胞球蛋白第 0 天双脐带血输注。粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子 (GM-CSF) 造血生长因子将在第 0 天开始。GVHD 预防将包括他克莫司/MMF。
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兔抗胸腺细胞球蛋白（兔 ATG）将在 0.9% 氯化钠或 D5W 中稀释用于 IV 输注（通过孔径为 0.22 微米的在线过滤器）至浓度为 0.5 mg/ml，并通过中心静脉输注对于方案 A、B、D 和 F 中第 -4、-3、-2 和 -1 天的所有剂量，导管超过 8 小时。
其他名称：
美法仑 45mg/m2（儿童 1.5 mg/kg IV
其他名称：
(Busulfex) 将在 0.9% 氯化钠或 D5W 中通过中央静脉通路装置在 2 小时内静脉输注，最终溶液的输注量等于 Busulfex 稀释剂体积的 10 倍（浓度 > 0.5 mg/mL） .
其他名称：
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实验性的：C：中等强度
患者将在第 -8 天开始使用他克莫司进行 GVHD 预防。
患者将在第 -8、-7、-6 和 -5 天每天两次接受白消安；第-7、-6、-5、-4、-3 和-2 天使用氟达拉滨，第-5、-4、-3、-2 和-1 天使用阿仑单抗。
双脐带血输注将在第 0 天进行。GVHD 预防将包括他克莫司/MMF。
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(Busulfex) 将在 0.9% 氯化钠或 D5W 中通过中央静脉通路装置在 2 小时内静脉输注，最终溶液的输注量等于 Busulfex 稀释剂体积的 10 倍（浓度 > 0.5 mg/mL） .
其他名称：
每剂阿仑单抗在 5% 葡萄糖水溶液 (D5W) 或正常浓度 (NS)（最大浓度：0.3 mg/mL）中稀释，用于静脉内 (IV) 输注超过两小时。
其他名称：
氟达拉滨将在 50-100 毫升 D5W 或 0.9% 氯化钠溶液中静脉注射 30 分钟以上。
其他名称：
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实验性的：D：降低强度
患者将在第 -6 天开始使用他克莫司进行 GVHD 预防。
患者将在第-6 天和第-5 天每天两次服用白消安；第-6、-5、-4、-3 和-2 天使用氟达拉滨，第-4、-3、-2 和-1 天使用兔抗胸腺细胞球蛋白。
双脐带血输注将在第 0 天进行。GVHD 预防将包括他克莫司/MMF。
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兔抗胸腺细胞球蛋白（兔 ATG）将在 0.9% 氯化钠或 D5W 中稀释用于 IV 输注（通过孔径为 0.22 微米的在线过滤器）至浓度为 0.5 mg/ml，并通过中心静脉输注对于方案 A、B、D 和 F 中第 -4、-3、-2 和 -1 天的所有剂量，导管超过 8 小时。
其他名称：
(Busulfex) 将在 0.9% 氯化钠或 D5W 中通过中央静脉通路装置在 2 小时内静脉输注，最终溶液的输注量等于 Busulfex 稀释剂体积的 10 倍（浓度 > 0.5 mg/mL） .
其他名称：
氟达拉滨将在 50-100 毫升 D5W 或 0.9% 氯化钠溶液中静脉注射 30 分钟以上。
其他名称：
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实验性的：E：范可尼贫血
患者将在第-6天开始他们的预处理方案。
患者将在第 -6 天接受 TBI 作为单一部分。
患者将在第 -5、-4、-3 和 -2 天接受氟达拉滨和环磷酰胺，并在第 -5、-4、-3、-2 和 -1 天接受马抗胸腺细胞球蛋白。
双脐带血输注将在第 0 天进行。GVHD 预防将包括他克莫司/MMF。
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其他名称：
环磷酰胺输注时间应超过一小时。
该药物可以在 D5W、NS 或其他溶液 (100-250 mL) 中稀释至最大浓度 20 mg/mL。
其他名称：
氟达拉滨将在 50-100 毫升 D5W 或 0.9% 氯化钠溶液中静脉注射 30 分钟以上。
其他名称：
马抗胸腺细胞球蛋白（ATG [马]）将在 0.9% 氯化钠或 0.45% 氯化钠中稀释用于静脉输注（通过孔径为 0.2 微米的在线过滤器）至浓度为 1-4 mg/ml，并通过输注方案 E 中超过 8 小时的中心静脉导管。
其他名称：
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实验性的：F：非恶性疾病的养生法
患者将在第 -10 天开始磷苯妥英或苯妥英预防。
患者将在第-9、-8、-7 和-6 天接受白消安，在第-5、-4、-3 和-2 天接受环磷酰胺治疗，在第-4、-3、-2 和-1 天接受兔抗胸腺细胞球蛋白治疗.
双脐带血输注将在第 0 天进行。GVHD 预防将包括他克莫司/MMF。
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环磷酰胺输注时间应超过一小时。
该药物可以在 D5W、NS 或其他溶液 (100-250 mL) 中稀释至最大浓度 20 mg/mL。
其他名称：
兔抗胸腺细胞球蛋白（兔 ATG）将在 0.9% 氯化钠或 D5W 中稀释用于 IV 输注（通过孔径为 0.22 微米的在线过滤器）至浓度为 0.5 mg/ml，并通过中心静脉输注对于方案 A、B、D 和 F 中第 -4、-3、-2 和 -1 天的所有剂量，导管超过 8 小时。
其他名称：
(Busulfex) 将在 0.9% 氯化钠或 D5W 中通过中央静脉通路装置在 2 小时内静脉输注，最终溶液的输注量等于 Busulfex 稀释剂体积的 10 倍（浓度 > 0.5 mg/mL） .
其他名称：
磷苯妥英可在 D5W 或 0.9% 氯化钠中给药，最终浓度范围为 1.5 至 25 mg PE/ml，给药速率为 1-3 mg 苯妥英钠当量 (PE)/kg/min 至 50-150 mg PE/分钟。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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移植失败率
大体时间：长达 2 年
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经历移植物失败的患者数量。
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长达 2 年
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反应率（完全和部分反应）
大体时间：长达 2 年
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将测量对每个方案的反应率。
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长达 2 年
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总生存期（OS）
大体时间：长达 2 年
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OS 将使用 Kaplan 和 Meier 曲线进行总结。
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长达 2 年
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无病生存期 (DFS)
大体时间：长达 2 年
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DFS 将使用 Kaplan 和 Meier 曲线进行总结。
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长达 2 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2007年9月6日
初级完成 (实际的)
2009年5月5日
研究完成 (实际的)
2009年5月5日
研究注册日期
首次提交
2008年5月5日
首先提交符合 QC 标准的
2008年12月3日
首次发布 (估计)
2008年12月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年3月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年3月4日
最后验证
2019年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AAAC3457
- CHNY-06-533 (其他：CU)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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