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Trapianto di sangue a doppio cordone ombelicale per pazienti con patologie maligne e non maligne

4 marzo 2019 aggiornato da: Prakash Satwani, Columbia University

Doppio trapianto di sangue del cordone ombelicale per pazienti con patologie maligne e non maligne

Lo scopo di questo studio è determinare la sicurezza, la tossicità e la fattibilità del doppio trapianto di sangue del cordone ombelicale (DUCBT) in pazienti con selezionati tumori maligni e non maligni e quantificare la percentuale e le fonti di donatore di chimerismo misto a seguito di DUCBT in pazienti con selezionati disturbi maligni e non maligni.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il trapianto allogenico di cellule staminali da un donatore di famiglia imparentato con antigene leucocitario umano (HLA) è il trattamento di scelta per un'ampia varietà di malattie maligne e non maligne. Sfortunatamente, solo il 25% dei potenziali riceventi ha un donatore familiare compatibile con HLA, lasciando circa il 75% dei potenziali riceventi che richiedono fonti alternative di cellule staminali allogeniche compatibili con HLA. Una potenziale fonte di cellule staminali allogeniche HLA corrispondenti proviene da donatori adulti non imparentati che sono stati identificati nei registri dei donatori nazionali e internazionali. Tuttavia, diverse limitazioni limitano l'utilizzo uniforme di donatori adulti allogenici non imparentati tra cui l'origine etnica del ricevente, l'acutezza e la tempistica del trapianto allogenico pianificato, la disponibilità del donatore e l'alto rischio di grave malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD) (III/ IV), tra gli altri. I ricercatori hanno recentemente identificato una nuova fonte alternativa di cellule staminali allogeniche, cellule staminali del sangue cordonale/placentare crioconservate non correlate.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia Presbyterian Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 30 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I pazienti saranno idonei per il trapianto di cellule staminali da sangue del cordone doppio (TNC ≥ 4x107/kg di due unità combinate) se il sangue del cordone singolo disponibile ha un TNC ≤4,0 x 107/kg e mancano di un donatore familiare compatibile (5-6/6), un donatore adulto non imparentato 10/10 e/o se il loro stato di malattia richiedeva un trapianto di cellule staminali emergenti e non potevano aspettare 2-3 mesi per la ricerca di un donatore adulto non imparentato compatibile.
  • Funzionalità renale adeguata definita come: creatinina sierica <1,5 x normale o clearance della creatinina o velocità di filtrazione glomerulare radioisotopica (GFR) >60 ml/min/m2 o >60 ml/min/1,73 m2 o un GFR equivalente come determinato dall'intervallo normale istituzionale.
  • Funzionalità epatica adeguata definita come: bilirubina totale <1,5 x normale o transaminasi glutammico-ossalacetica sierica (SGOT) (aspartato aminotransferasi (AST)) o transaminasi glutammico piruvica sierica (SGPT) (alanina aminotransferasi (ALT)) <3,0 x normale
  • Funzione cardiaca adeguata definita come: frazione di accorciamento >27% mediante ecocardiogramma o frazione di eiezione >47% mediante angiogramma o ecocardiogramma con radionucleotide.
  • Adeguata funzionalità polmonare definita come: capacità di diffusione non corretta dei polmoni per il monossido di carbonio (DLCO) 50% mediante test di funzionalità polmonare. Per i bambini che non collaborano, nessuna evidenza di dispnea a riposo, nessuna intolleranza all'esercizio e una pulsossimetria >94% su aria della stanza.

Eleggibilità per intensità moderata, regime di intensità ridotta e anemia di Fanconi (regimi C, D ed E)

  • Adeguata funzionalità renale definita come: creatinina sierica <2,0 x normale o clearance della creatinina o radioisotopo GFR 40 ml/min/m2 o >40 ml/min/1,73 m2 o un GFR equivalente come determinato dall'intervallo normale istituzionale.
  • Funzionalità epatica adeguata definita come: bilirubina totale <2,5 x normale o SGOT (AST) o SGPT (ALT) <5,0 x normale
  • Funzione cardiaca adeguata definita come: frazione di accorciamento >25% mediante ecocardiogramma o frazione di eiezione >40% mediante angiogramma o ecocardiogramma con radionucleotide.
  • Funzionalità polmonare adeguata definita come: DLCO non corretta >35% mediante test di funzionalità polmonare. Per i bambini che non collaborano, nessuna evidenza di dispnea a riposo, nessuna intolleranza all'esercizio e una pulsossimetria >94% in aria ambiente.

Criteri di esclusione:

  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti con infezione incontrollata documentata al momento dell'ingresso nello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: A: Full Intensity con trauma cranico
I pazienti inizieranno il loro regime di pre-condizionamento il giorno -8. L'irradiazione corporea totale frazionata (TBI) verrà somministrata due volte al giorno per 3 giorni nei giorni -8, -7 e -6. I pazienti riceveranno Thiotepa nei giorni -5 e -4, ciclofosfamide nei giorni -3 e -2 e globulina antitimocitica di coniglio nei giorni -4, -3, -2 e -1. La doppia infusione di sangue cordonale verrà eseguita il giorno 0 Il fattore di crescita ematopoietico GM-CSF inizierà il giorno 0. La profilassi GVHD consisterà in tacrolimus/micofenolato mofetile (MMF).
Radiazione: Irradiazione corporea totale
Altri nomi:
  • Trauma cranico
Droga: Ciclofosfamide
La ciclofosfamide deve essere infusa nell'arco di un'ora. Il farmaco può essere diluito in D5W, NS o altre soluzioni (100-250 mL) fino a una concentrazione massima di 20 mg/mL.
Altri nomi:
  • Cytoxan
  • Neosar
Droga: Globulina antitimocitica di coniglio
Rabbit Anti-Thymocyte Globulin (rabbit ATG) sarà diluito in cloruro di sodio allo 0,9% o D5W per infusione endovenosa (attraverso un filtro in linea con dimensione dei pori di 0,22 micrometri) a una concentrazione di 0,5 mg/ml e infuso attraverso un venoso centrale catetere per 8 ore per tutte le dosi nei giorni -4, -3, -2 e -1 nei regimi A, B, D e F.
Altri nomi:
  • Timoglobulina
Droga: Thiotepa
Thiotepa deve essere diluito in NS (1-5 mg/ml) e infuso in 2 ore nei giorni -8, -4. I fluidi EV dovrebbero essere al tasso di mantenimento (1500 ml/m2).
Altri nomi:
  • Tepadina
SPERIMENTALE: B: Massima intensità senza trauma cranico
I pazienti inizieranno il loro regime di pre-condizionamento il giorno -9. I pazienti riceveranno busulfan due volte al giorno nei giorni -8, -7, -6 e -5 e melfalan nei giorni -4, -3 e -2 e globulina antitimocitica di coniglio nei giorni -4, -3, -2 e -1 con doppia infusione di sangue del cordone ombelicale il giorno 0. Il fattore di crescita ematopoietica del fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi (GM-CSF) inizierà il giorno 0. La profilassi della GVHD consisterà in tacrolimus/MMF.
Droga: Globulina antitimocitica di coniglio
Rabbit Anti-Thymocyte Globulin (rabbit ATG) sarà diluito in cloruro di sodio allo 0,9% o D5W per infusione endovenosa (attraverso un filtro in linea con dimensione dei pori di 0,22 micrometri) a una concentrazione di 0,5 mg/ml e infuso attraverso un venoso centrale catetere per 8 ore per tutte le dosi nei giorni -4, -3, -2 e -1 nei regimi A, B, D e F.
Altri nomi:
  • Timoglobulina
Droga: Melfalan
Melfalan 45 mg/m2 (1,5 mg/kg EV per i bambini
Altri nomi:
  • Alkeran
Droga: Busulfano
(Busulfex) verrà somministrato EV in cloruro di sodio allo 0,9% o D5W a una soluzione finale per infusione pari a 10 volte il volume del diluente di Busulfex (a una concentrazione >0,5 mg/mL), attraverso un dispositivo di accesso venoso centrale per 2 ore .
Altri nomi:
  • Busulfex
  • Myleran
SPERIMENTALE: C: intensità moderata
I pazienti inizieranno la loro profilassi GVHD con Tacrolimus il giorno -8. I pazienti riceveranno busulfan due volte al giorno nei giorni -8, -7, -6 e -5; fludarabina nei giorni -7, -6, -5, -4, -3 e -2 e alemtuzumab nei giorni -5, -4, -3, -2 e -1. L'infusione di sangue del doppio cordone ombelicale verrà eseguita il giorno 0. La profilassi della GVHD consisterà in tacrolimus/MMF.
Droga: Busulfano
(Busulfex) verrà somministrato EV in cloruro di sodio allo 0,9% o D5W a una soluzione finale per infusione pari a 10 volte il volume del diluente di Busulfex (a una concentrazione >0,5 mg/mL), attraverso un dispositivo di accesso venoso centrale per 2 ore .
Altri nomi:
  • Busulfex
  • Myleran
Droga: Alemtuzumab
Ogni dose di alemtuzumab deve essere diluita in 5% di destrosio in acqua (D5W) o in soluzione salina normale (NS) (concentrazione massima: 0,3 mg/mL) per infusione endovenosa (IV) nell'arco di due ore.
Altri nomi:
  • Campath
  • Lemtrade
Droga: Fludarabina
La fludarabina verrà somministrata EV in 50-100 ml di D5W o cloruro di sodio allo 0,9%, nell'arco di 30 minuti.
Altri nomi:
  • Fludar
SPERIMENTALE: D: Intensità ridotta
I pazienti inizieranno la loro profilassi GVHD con Tacrolimus il giorno -6. I pazienti riceveranno busulfan due volte al giorno nei giorni -6 e -5; fludarabina nei giorni -6, -5, -4, -3 e -2 e globulina antitimocitica di coniglio nei giorni -4, -3, -2 e -1. L'infusione di sangue del doppio cordone ombelicale verrà eseguita il giorno 0. La profilassi della GVHD consisterà in tacrolimus/MMF.
Droga: Globulina antitimocitica di coniglio
Rabbit Anti-Thymocyte Globulin (rabbit ATG) sarà diluito in cloruro di sodio allo 0,9% o D5W per infusione endovenosa (attraverso un filtro in linea con dimensione dei pori di 0,22 micrometri) a una concentrazione di 0,5 mg/ml e infuso attraverso un venoso centrale catetere per 8 ore per tutte le dosi nei giorni -4, -3, -2 e -1 nei regimi A, B, D e F.
Altri nomi:
  • Timoglobulina
Droga: Busulfano
(Busulfex) verrà somministrato EV in cloruro di sodio allo 0,9% o D5W a una soluzione finale per infusione pari a 10 volte il volume del diluente di Busulfex (a una concentrazione >0,5 mg/mL), attraverso un dispositivo di accesso venoso centrale per 2 ore .
Altri nomi:
  • Busulfex
  • Myleran
Droga: Fludarabina
La fludarabina verrà somministrata EV in 50-100 ml di D5W o cloruro di sodio allo 0,9%, nell'arco di 30 minuti.
Altri nomi:
  • Fludar
SPERIMENTALE: E: Anemia di Fanconi
I pazienti inizieranno il loro regime di pre-condizionamento il giorno -6. I pazienti riceveranno TBI come singola frazione il giorno -6. I pazienti riceveranno fludarabina e ciclofosfamide nei giorni -5, -4, -3 e -2 e globulina antitimocitica di cavallo nei giorni -5, -4, -3, -2 e -1. L'infusione di sangue del doppio cordone ombelicale verrà eseguita il giorno 0. La profilassi della GVHD consisterà in tacrolimus/MMF.
Radiazione: Irradiazione corporea totale
Altri nomi:
  • Trauma cranico
Droga: Ciclofosfamide
La ciclofosfamide deve essere infusa nell'arco di un'ora. Il farmaco può essere diluito in D5W, NS o altre soluzioni (100-250 mL) fino a una concentrazione massima di 20 mg/mL.
Altri nomi:
  • Cytoxan
  • Neosar
Droga: Fludarabina
La fludarabina verrà somministrata EV in 50-100 ml di D5W o cloruro di sodio allo 0,9%, nell'arco di 30 minuti.
Altri nomi:
  • Fludar
Droga: Globulina antitimocitica di cavallo
La globulina antitimocitica di cavallo (ATG [cavallo]) sarà diluita in cloruro di sodio allo 0,9% o cloruro di sodio allo 0,45% per infusione endovenosa (attraverso un filtro in linea con dimensione dei pori di 0,2 micrometri) a una concentrazione di 1-4 mg/ml e infusa attraverso un catetere venoso centrale per 8 ore nel regime E.
Altri nomi:
  • Atgamo
  • ATG[cavallo]
SPERIMENTALE: F: Regime per malattie non maligne
I pazienti inizieranno la profilassi con fosfenitoina o fenitoina il giorno -10. I pazienti riceveranno busulfan nei giorni -9, -8, -7 e -6, ciclofosfamide nei giorni -5, -4, -3 e -2 e globulina antitimocitica di coniglio nei giorni -4, -3, -2 e -1 . L'infusione di sangue del doppio cordone ombelicale verrà eseguita il giorno 0. La profilassi della GVHD consisterà in tacrolimus/MMF.
Droga: Ciclofosfamide
La ciclofosfamide deve essere infusa nell'arco di un'ora. Il farmaco può essere diluito in D5W, NS o altre soluzioni (100-250 mL) fino a una concentrazione massima di 20 mg/mL.
Altri nomi:
  • Cytoxan
  • Neosar
Droga: Globulina antitimocitica di coniglio
Rabbit Anti-Thymocyte Globulin (rabbit ATG) sarà diluito in cloruro di sodio allo 0,9% o D5W per infusione endovenosa (attraverso un filtro in linea con dimensione dei pori di 0,22 micrometri) a una concentrazione di 0,5 mg/ml e infuso attraverso un venoso centrale catetere per 8 ore per tutte le dosi nei giorni -4, -3, -2 e -1 nei regimi A, B, D e F.
Altri nomi:
  • Timoglobulina
Droga: Busulfano
(Busulfex) verrà somministrato EV in cloruro di sodio allo 0,9% o D5W a una soluzione finale per infusione pari a 10 volte il volume del diluente di Busulfex (a una concentrazione >0,5 mg/mL), attraverso un dispositivo di accesso venoso centrale per 2 ore .
Altri nomi:
  • Busulfex
  • Myleran
Droga: Fenitoina
La fosfenitoina può essere somministrata in D5W o cloruro di sodio allo 0,9% a una concentrazione finale compresa tra 1,5 e 25 mg PE/ml a una velocità di 1-3 mg di fenitoina sodica equivalenti (PE)/kg/min fino a 50-150 mg PE/ minuto.
Altri nomi:
  • Dilantin
  • Fosfenitoina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di fallimento del trapianto
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Numero di pazienti che hanno sperimentato il fallimento del trapianto.
Fino a 2 anni
Tasso di risposta (risposta completa e parziale)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Verrà misurato il tasso di risposta a ciascun regime.
Fino a 2 anni
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Il sistema operativo sarà riassunto utilizzando le curve di Kaplan e Meier.
Fino a 2 anni
Sopravvivenza libera da malattia (DFS)
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
La DFS sarà riassunta utilizzando le curve di Kaplan e Meier.
Fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Columbia University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

6 settembre 2007

Completamento primario (EFFETTIVO)

5 maggio 2009

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

5 maggio 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 maggio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 dicembre 2008

Primo Inserito (STIMA)

4 dicembre 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

27 marzo 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 marzo 2019

Ultimo verificato

1 marzo 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AAAC3457
  • CHNY-06-533 (ALTRO: CU)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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