Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dobbelt navlestrengsblodtransplantation til patienter med ondartede og ikke-maligne lidelser

4. marts 2019 opdateret af: Prakash Satwani, Columbia University
Formålet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og toksiciteten og gennemførligheden af ​​dobbelt navlestrengsblodtransplantation (DUCBT) hos patienter med udvalgte maligne og ikke-maligne, og at kvantificere procentdelen og donorkilderne til blandet donorkimerisme efter DUCBT hos patienter med udvalgte maligne og ikke-maligne lidelser.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Allogen stamcelletransplantation fra et humant leukocytantigen (HLA) matchet relateret familiedonor er den foretrukne behandling for en lang række maligne og ikke-maligne lidelser. Desværre har kun 25 % af potentielle modtagere en HLA-matchet familiedonor, hvilket efterlader cirka 75 % af potentielle modtagere, der har behov for alternative kilder til HLA-matchede allogene stamceller. En potentiel kilde til HLA-matchede allogene stamceller er fra ubeslægtede voksne donorer, der er blevet identificeret i de nationale og internationale donorregistre. Imidlertid begrænser adskillige begrænsninger den ensartede anvendelse af ubeslægtede allogene voksne donorer, herunder modtagerens etniske baggrund, skarphed og timing af planlagt allogen transplantation, tilgængelighed af donor og høj risiko for alvorlig akut graft-versus-host-sygdom (GVHD) (III/ IV), blandt andre. Efterforskerne har for nylig identificeret en ny alternativ kilde til allogene stamceller, ikke-relaterede kryokonserverede placenta-/navlestrengsblodstamceller.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia Presbyterian Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 30 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter vil være berettiget til stamcelletransplantation af dobbelt navlestrengsblod (TNC ≥ 4x107/kg af to kombinerede enheder), hvis tilgængeligt enkelt navlestrengsblod har TNC ≤4,0 x 107/kg, og de mangler en matchet (5-6/6) familiedonor, en 10/10 ubeslægtet voksen donor, og/eller hvis deres sygdomsstatus krævede emergent stamcelletransplantation, og de ikke kunne vente 2-3 måneder på at søge efter en matchet ikke-beslægtet voksen donor.
  • Tilstrækkelig nyrefunktion defineret som: Serumkreatinin <1,5 x normalt eller kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrationshastighed (GFR) >60 ml/min/m2 eller >60 ml/min/1,73 m2 eller en tilsvarende GFR som bestemt af det institutionelle normalområde.
  • Tilstrækkelig leverfunktion defineret som: Total bilirubin <1,5 x normal, eller serumglutamin-oxaloeddikesyretransaminase (SGOT) (aspartataminotransferase (AST)) eller serumglutamin-pyrodruesyretransaminase (SGPT) (alaninaminotransferase (ALT)) <3,0 x normal
  • Tilstrækkelig hjertefunktion defineret som: Forkortende fraktion >27 % ved ekkokardiogram eller ejektionsfraktion >47 % ved radionukleotidangiogram eller ekkokardiogram.
  • Tilstrækkelig lungefunktion defineret som: Ukorrigeret diffusionskapacitet i lungerne for kulilte (DLCO) 50 % ved lungefunktionstest. For børn, der ikke er samarbejdsvillige, ingen tegn på dyspnø i hvile, ingen træningsintolerance og en pulsoximetri >94 % på rumluft.

Berettigelse til moderat intensitet, reduceret intensitetsregime og Fanconis anæmi (regime C, D og E)

  • Tilstrækkelig nyrefunktion defineret som: Serumkreatinin <2,0 x normal, eller kreatininclearance eller radioisotop GFR 40 ml/min/m2 eller >40 ml/min/1,73 m2 eller en tilsvarende GFR som bestemt af det institutionelle normalområde.
  • Tilstrækkelig leverfunktion defineret som: Total bilirubin <2,5 x normal eller SGOT (AST) eller SGPT (ALT) <5,0 x normal
  • Tilstrækkelig hjertefunktion defineret som: Forkortende fraktion på >25 % ved ekkokardiogram eller ejektionsfraktion >40 % ved radionukleotidangiogram eller ekkokardiogram.
  • Tilstrækkelig lungefunktion defineret som: Ukorrigeret DLCO >35 % ved lungefunktionstest. For børn, der ikke er samarbejdsvillige, ingen tegn på dyspnø i hvile, ingen træningsintolerance og en pulsoximetri >94 % på rumluft.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinder, der er gravide eller ammer
  • Patienter med dokumenteret ukontrolleret infektion på tidspunktet for studiestart

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: A: Fuld intensitet med TBI
Patienterne vil starte deres prækonditionering på dag -8. Fraktioneret total kropsbestråling (TBI) vil blive administreret to gange dagligt i 3 dage på dag -8, -7 og -6. Patienterne vil modtage Thiotepa på dag -5 og -4, cyclophosphamid på dag -3 og -2 og - kanin-antithymocytglobulin på dag -4, -3, -2 og -1. Infusionen af ​​dobbelt navlestrengsblod vil blive udført på dag 0 GM-CSF hæmatopoietisk vækstfaktor vil starte på dag 0. GVHD-profylakse vil bestå af tacrolimus/mycophenolatmofetil (MMF).
Stråling: Total kropsbestråling
Andre navne:
  • TBI
Medicin: Cyclofosfamid
Cyclophosphamid skal infunderes over en time. Lægemidlet kan fortyndes i D5W, NS eller andre opløsninger (100-250 ml) til en maksimal koncentration på 20 mg/ml.
Andre navne:
  • Cytoxan
  • Neosar
Medicin: Kanin antithymocyt globulin
Kanin anti-thymocyt globulin (kanin ATG) vil blive fortyndet i 0,9% natriumchlorid eller D5W til IV infusion (gennem et in-line filter med porestørrelse på 0,22 mikrometer) til en koncentration på 0,5 mg/ml og infunderet gennem en central venøs kateter over 8 timer for alle doser på dag -4, -3, -2 og -1 i regimene A, B, D og F.
Andre navne:
  • Thymoglobulin
Medicin: Thiotepa
Thiotepa bør fortyndes i NS (1-5 mg/ml) og infunderes over 2 timer på dag -8, -4. IV væsker skal have en vedligeholdelseshastighed (1500 ml/m2).
Andre navne:
  • Tepadina
EKSPERIMENTEL: B: Fuld intensitet uden TBI
Patienterne vil starte deres prækonditionering på dag -9. Patienterne vil modtage busulfan to gange dagligt på dag - 8, -7, -6 og -5 og Melphalan på dag -4, -3 og -2 og kanin-antithymocytglobulin på dag -4, -3, -2 og -1 med dobbelt navlestrengsblodinfusion på dag 0. Granulocyt-makrofag kolonistimulerende faktor (GM-CSF) hæmatopoietisk vækstfaktor vil starte på dag 0. GVHD-profylakse vil bestå af tacrolimus/MMF.
Medicin: Kanin antithymocyt globulin
Kanin anti-thymocyt globulin (kanin ATG) vil blive fortyndet i 0,9% natriumchlorid eller D5W til IV infusion (gennem et in-line filter med porestørrelse på 0,22 mikrometer) til en koncentration på 0,5 mg/ml og infunderet gennem en central venøs kateter over 8 timer for alle doser på dag -4, -3, -2 og -1 i regimene A, B, D og F.
Andre navne:
  • Thymoglobulin
Medicin: Melphalan
Melphalan 45mg/m2 (1,5 mg/kg IV til børn
Andre navne:
  • Alkeran
Medicin: Busulfan
(Busulfex) vil blive givet IV i 0,9 % natriumchlorid eller D5W til en endelig opløsning til infusion svarende til 10 gange volumenet af fortyndingsmiddel til Busulfex (til en koncentration >0,5 mg/ml) gennem en central veneadgangsanordning over 2 timer .
Andre navne:
  • Busulfex
  • Myleran
EKSPERIMENTEL: C: Moderat intensitet
Patienterne vil starte deres GVHD-profylakse med Tacrolimus på dag -8. Patienterne vil modtage busulfan to gange dagligt på dag -8, -7, -6 og -5; fludarabin på dag -7, -6, -5, -4, -3 og -2 og alemtuzumab på dag -5, -4, -3, -2 og -1. Den dobbelte navlestrengsblodinfusion vil blive udført på dag 0. GVHD-profylakse vil bestå af tacrolimus/MMF.
Medicin: Busulfan
(Busulfex) vil blive givet IV i 0,9 % natriumchlorid eller D5W til en endelig opløsning til infusion svarende til 10 gange volumenet af fortyndingsmiddel til Busulfex (til en koncentration >0,5 mg/ml) gennem en central veneadgangsanordning over 2 timer .
Andre navne:
  • Busulfex
  • Myleran
Medicin: Alemtuzumab
Hver dosis alemtuzumab skal fortyndes i 5 % dextrose i vand (D5W) eller normal saling (NS) (maksimal koncentration: 0,3 mg/ml) til intravenøs (IV) infusion over to timer.
Andre navne:
  • Campath
  • Lemtrada
Medicin: Fludarabin
Fludarabin vil blive givet IV i 50-100 ml D5W eller 0,9 % natriumchlorid i løbet af 30 minutter.
Andre navne:
  • Fludara
EKSPERIMENTEL: D: Reduceret intensitet
Patienterne vil starte deres GVHD-profylakse med Tacrolimus på dag -6. Patienterne vil modtage busulfan to gange dagligt på dag -6 og -5; fludarabin på dag -6, -5, -4, -3 og -2 og kanin-antithymocytglobulin på dag -4, -3, -2 og -1. Den dobbelte navlestrengsblodinfusion vil blive udført på dag 0. GVHD-profylakse vil bestå af tacrolimus/MMF.
Medicin: Kanin antithymocyt globulin
Kanin anti-thymocyt globulin (kanin ATG) vil blive fortyndet i 0,9% natriumchlorid eller D5W til IV infusion (gennem et in-line filter med porestørrelse på 0,22 mikrometer) til en koncentration på 0,5 mg/ml og infunderet gennem en central venøs kateter over 8 timer for alle doser på dag -4, -3, -2 og -1 i regimene A, B, D og F.
Andre navne:
  • Thymoglobulin
Medicin: Busulfan
(Busulfex) vil blive givet IV i 0,9 % natriumchlorid eller D5W til en endelig opløsning til infusion svarende til 10 gange volumenet af fortyndingsmiddel til Busulfex (til en koncentration >0,5 mg/ml) gennem en central veneadgangsanordning over 2 timer .
Andre navne:
  • Busulfex
  • Myleran
Medicin: Fludarabin
Fludarabin vil blive givet IV i 50-100 ml D5W eller 0,9 % natriumchlorid i løbet af 30 minutter.
Andre navne:
  • Fludara
EKSPERIMENTEL: E: Fanconis anæmi
Patienterne vil starte deres prækonditionering på dag -6. Patienter vil modtage TBI som en enkelt fraktion på dag -6. Patienterne vil modtage fludarabin og cyclophosphamid på dag - 5, -4, -3 og -2 og heste-antithymocytglobulin på dag -5, -4, -3, -2 og -1. Den dobbelte navlestrengsblodinfusion vil blive udført på dag 0. GVHD-profylakse vil bestå af tacrolimus/MMF.
Stråling: Total kropsbestråling
Andre navne:
  • TBI
Medicin: Cyclofosfamid
Cyclophosphamid skal infunderes over en time. Lægemidlet kan fortyndes i D5W, NS eller andre opløsninger (100-250 ml) til en maksimal koncentration på 20 mg/ml.
Andre navne:
  • Cytoxan
  • Neosar
Medicin: Fludarabin
Fludarabin vil blive givet IV i 50-100 ml D5W eller 0,9 % natriumchlorid i løbet af 30 minutter.
Andre navne:
  • Fludara
Medicin: Heste antithymocyt globulin
Horse Antithymocyte Globulin (ATG [hest]) fortyndes i 0,9 % natriumchlorid eller 0,45 % natriumchlorid til IV-infusion (gennem et inline-filter med porestørrelse på 0,2 mikrometer) til en koncentration på 1-4 mg/ml og infunderes gennem et centralt venekateter over 8 timer i regimen E.
Andre navne:
  • Atgam
  • ATG[hest]
EKSPERIMENTEL: F: Regime for ikke-maligne sygdomme
Patienter vil begynde fosphenytoin eller phenytoin profylakse på dag -10. Patienterne vil modtage busulfan på dag -9, -8, -7 og -6, cyclophosphamid på dag -5, -4, -3 og -2 og kanin-antithymocytglobulin på dag -4, -3, -2 og -1 . Den dobbelte navlestrengsblodinfusion vil blive udført på dag 0. GVHD-profylakse vil bestå af tacrolimus/MMF.
Medicin: Cyclofosfamid
Cyclophosphamid skal infunderes over en time. Lægemidlet kan fortyndes i D5W, NS eller andre opløsninger (100-250 ml) til en maksimal koncentration på 20 mg/ml.
Andre navne:
  • Cytoxan
  • Neosar
Medicin: Kanin antithymocyt globulin
Kanin anti-thymocyt globulin (kanin ATG) vil blive fortyndet i 0,9% natriumchlorid eller D5W til IV infusion (gennem et in-line filter med porestørrelse på 0,22 mikrometer) til en koncentration på 0,5 mg/ml og infunderet gennem en central venøs kateter over 8 timer for alle doser på dag -4, -3, -2 og -1 i regimene A, B, D og F.
Andre navne:
  • Thymoglobulin
Medicin: Busulfan
(Busulfex) vil blive givet IV i 0,9 % natriumchlorid eller D5W til en endelig opløsning til infusion svarende til 10 gange volumenet af fortyndingsmiddel til Busulfex (til en koncentration >0,5 mg/ml) gennem en central veneadgangsanordning over 2 timer .
Andre navne:
  • Busulfex
  • Myleran
Medicin: Phenytoin
Fosphenytoin kan indgives i D5W eller 0,9 % natriumchlorid til en slutkoncentration fra 1,5 til 25 mg PE/ml med en hastighed på 1-3 mg phenytoinnatriumækvivalenter (PE)/kg/min op til 50-150 mg PE/ minut.
Andre navne:
  • Dilantin
  • Fosphenytoin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens for graftfejl
Tidsramme: Op til 2 år
Antal patienter, der oplever graftsvigt.
Op til 2 år
Svarfrekvens (komplet og delvist svar)
Tidsramme: Op til 2 år
Responsraten for hvert regime vil blive målt.
Op til 2 år
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Op til 2 år
OS vil blive opsummeret ved hjælp af Kaplan- og Meier-kurverne.
Op til 2 år
Sygdomsfri overlevelse (DFS)
Tidsramme: Op til 2 år
DFS vil blive opsummeret ved hjælp af Kaplan- og Meier-kurverne.
Op til 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Columbia University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

6. september 2007

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

5. maj 2009

Studieafslutning (FAKTISKE)

5. maj 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. maj 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. december 2008

Først opslået (SKØN)

4. december 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

27. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. marts 2019

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AAAC3457
  • CHNY-06-533 (ANDET: CU)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Total kropsbestråling

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner