Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kaksoisnuoraverensiirto potilaille, joilla on pahanlaatuisia ja ei-pahanlaatuisia sairauksia

maanantai 4. maaliskuuta 2019 päivittänyt: Prakash Satwani, Columbia University

Kaksoisnapanuoran verensiirto potilaille, joilla on pahanlaatuisia ja ei-pahanlaatuisia sairauksia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää kaksoisnapanuoraverensiirron (DUCBT) turvallisuus ja myrkyllisyys sekä toteutettavuus potilailla, joilla on valittu pahanlaatuinen ja ei-pahanlaatuinen, sekä kvantifioida DUCBT:n jälkeisen sekaluovuttajan kimerismin prosenttiosuus ja luovuttajien lähteet potilailla, joilla on valitut pahanlaatuiset ja ei-pahanlaatuiset sairaudet.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Allogeeninen kantasolujen siirto ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) kanssa yhteensopivasta sukulaisluovuttajasta on valinta monien pahanlaatuisten ja ei-pahanlaatuisten sairauksien hoitoon. Valitettavasti vain 25 %:lla mahdollisista vastaanottajista on HLA-sopiva sukulaisluovuttaja, joten noin 75 % mahdollisista vastaanottajista tarvitsee vaihtoehtoisia HLA-sopivien allogeenisten kantasolujen lähteitä. Yksi mahdollinen HLA-sovitettujen allogeenisten kantasolujen lähde on sukulaisilta riippumattomilta aikuisilta luovuttajilta, jotka on tunnistettu kansallisissa ja kansainvälisissä luovuttajarekistereissä. Useat rajoitukset kuitenkin rajoittavat toistensa riippumattomien allogeenisten aikuisten luovuttajien yhtenäistä käyttöä, mukaan lukien vastaanottajan etninen tausta, suunnitellun allogeenisen siirron tarkkuus ja ajoitus, luovuttajan saatavuus ja suuri vakavan akuutin käänteis-isäntä-sairauden (GVHD) riski (III/ IV) mm. Tutkijat ovat äskettäin tunnistaneet uuden vaihtoehtoisen allogeenisten kantasolujen lähteen, toisiinsa liittymättömien kylmäsäilytettyjen istukan/napanuoraveren kantasolujen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia Presbyterian Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 30 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat ovat oikeutettuja kaksoisnapanuoraveren kantasolusiirtoon (TNC ≥ 4x107/kg kahdesta yhdistetystä yksiköstä), jos saatavilla olevan napanuoraveren TNC on ≤4,0 x 107/kg ja heiltä puuttuu sopiva (5-6/6) perheenluovuttaja, 10/10 riippumaton aikuinen luovuttaja ja/tai jos heidän sairaustilansa vaati syntyvää kantasolusiirtoa, eivätkä he voineet odottaa 2-3 kuukautta vastaavan sukulaisen aikuisen luovuttajan etsimistä.
  • Riittävä munuaisten toiminta määritellään seuraavasti: seerumin kreatiniini < 1,5 x normaali tai kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppi glomerulussuodatusnopeus (GFR) > 60 ml/min/m2 tai > 60 ml/min/1,73 m2 tai vastaava GFR laitoksen normaalin vaihteluvälin mukaan.
  • Riittävä maksan toiminta määritellään seuraavasti: Kokonaisbilirubiini < 1,5 x normaali tai seerumin glutamiini-oksaloetikkatransaminaasi (SGOT) (aspartaattiaminotransferaasi (AST)) tai seerumin glutamiinipyruviinitransaminaasi (SGPT) (alaniiniaminotransferaasi (ALT)) < 3,0 x normaali
  • Riittävä sydämen toiminta määritellään seuraavasti: Lyhenevä fraktio > 27 % kaikukuvauksessa tai ejektiofraktio > 47 % radionukleotidiangiogrammissa tai kaikukardiogrammissa.
  • Riittävä keuhkojen toiminta määritellään seuraavasti: Korjaamaton keuhkojen diffuusiokapasiteetti hiilimonoksidin suhteen (DLCO) 50 % keuhkojen toimintatestillä. Lapsille, jotka eivät ole yhteistyöhaluisia, ei merkkejä hengenahdistuksesta levossa, ei rasitustoleranssia ja pulssioksimetria > 94 %. huoneen ilmaa.

Kelpoisuus kohtalaisen intensiteetin, lievemmän intensiteetin hoitoon ja Fanconin anemiaan (ohjelmat C, D ja E)

  • Riittävä munuaisten toiminta määritellään seuraavasti: Seerumin kreatiniini < 2,0 x normaali tai kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppi GFR 40 ml/min/m2 tai > 40 ml/min/1,73 m2 tai vastaava GFR laitoksen normaalin vaihteluvälin mukaan.
  • Riittävä maksan toiminta määritellään seuraavasti: kokonaisbilirubiini < 2,5 x normaali tai SGOT (AST) tai SGPT (ALT) < 5,0 x normaali
  • Riittävä sydämen toiminta määritellään seuraavasti: Lyhenevä fraktio > 25 % kaikukuvauksessa tai ejektiofraktio > 40 % radionukleotidiangiogrammissa tai kaikukardiogrammissa.
  • Riittävä keuhkojen toiminta määritellään seuraavasti: Korjaamaton DLCO >35 % keuhkojen toimintatestillä. Lapsille, jotka eivät ole yhteistyöhaluisia, ei merkkejä hengenahdistuksesta levossa, ei liikunta-intoleranssia ja pulssioksimetria >94 % huoneilmasta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
  • Potilaat, joilla oli dokumentoitu hallitsematon infektio tutkimukseen tullessa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: V: Täysi intensiteetti TBI:lla
Potilaat aloittavat esihoitohoitonsa päivänä -8. Fraktioitua kokonaiskehon säteilytystä (TBI) annetaan kahdesti päivässä 3 päivän ajan päivinä -8, -7 ja -6. Potilaat saavat tiotepaa päivinä -5 ja -4, syklofosfamidia päivinä -3 ja -2 ja kanin antitymosyyttiglobuliinia päivinä -4, -3, -2 ja -1. Kaksoisnapanuoraveri-infuusio suoritetaan päivänä 0 GM-CSF:n hematopoieettinen kasvutekijä alkaa päivänä 0. GVHD-profylaksia koostuu takrolimuusi/mykofenolaattimofetiilista (MMF).
Säteily: Koko kehon säteilytys
Muut nimet:
  • TBI
Lääke: Syklofosfamidi
Syklofosfamidi tulee antaa infuusiona tunnin ajan. Lääke voidaan laimentaa D5W-, NS- tai muihin liuoksiin (100-250 ml) maksimipitoisuuteen 20 mg/ml.
Muut nimet:
  • Cytoxan
  • Neosar
Lääke: Kanin antitymosyyttiglobuliini
Kanin anti-tymosyyttiglobuliini (kanin ATG) laimennetaan 0,9-prosenttiseen natriumkloridiin tai D5W-liuokseen IV-infuusiota varten (in-line-suodattimen läpi, jonka huokoskoko on 0,22 mikrometriä) pitoisuuteen 0,5 mg/ml ja infusoidaan keskuslaskimon kautta. katetri yli 8 tuntia kaikille annoksille päivinä -4, -3, -2 ja -1 hoito-ohjelmissa A, B, D ja F.
Muut nimet:
  • Tymoglobuliini
Lääke: Tiotepa
Tiotepa tulee laimentaa NS:ään (1-5 mg/ml) ja infusoida 2 tunnin aikana päivinä -8, -4. IV-nesteiden tulee olla ylläpitonopeudella (1500 ml/m2).
Muut nimet:
  • Tepadina
KOKEELLISTA: B: Täysi intensiteetti ilman TBI:tä
Potilaat aloittavat esihoitohoitonsa päivänä -9. Potilaat saavat busulfaania kahdesti päivässä päivinä -8, -7, -6 ja -5 ja melfalaania päivinä -4, -3 ja -2 ja kanin antitymosyyttiglobuliinia päivinä -4, -3, -2 ja -1. kaksoisnapanuoraveri-infuusio päivänä 0. Granulosyytti-makrofagipesäkkeitä stimuloiva tekijä (GM-CSF) hematopoieettinen kasvutekijä alkaa päivänä 0. GVHD-profylaksia koostuu takrolimuusista/MMF:stä.
Lääke: Kanin antitymosyyttiglobuliini
Kanin anti-tymosyyttiglobuliini (kanin ATG) laimennetaan 0,9-prosenttiseen natriumkloridiin tai D5W-liuokseen IV-infuusiota varten (in-line-suodattimen läpi, jonka huokoskoko on 0,22 mikrometriä) pitoisuuteen 0,5 mg/ml ja infusoidaan keskuslaskimon kautta. katetri yli 8 tuntia kaikille annoksille päivinä -4, -3, -2 ja -1 hoito-ohjelmissa A, B, D ja F.
Muut nimet:
  • Tymoglobuliini
Lääke: Melphalan
Melfalaani 45 mg/m2 (1,5 mg/kg IV lapsille
Muut nimet:
  • Alkeran
Lääke: Busulfaani
(Busulfex) annetaan IV 0,9-prosenttisessa natriumkloridissa tai D5W:ssä lopulliseen infuusioliuokseen, joka on 10 kertaa Busulfexin laimennusaineen tilavuus (pitoisuuteen > 0,5 mg/ml), keskuslaskimolaitteen kautta 2 tunnin aikana. .
Muut nimet:
  • Busulfex
  • Myleran
KOKEELLISTA: C: Kohtalainen intensiteetti
Potilaat aloittavat GVHD-profylaksia takrolimuusilla päivänä -8. Potilaat saavat busulfaania kahdesti päivässä päivinä -8, -7, -6 ja -5; fludarabiini päivinä -7, -6, -5, -4, -3 ja -2 ja alemtutsumabi päivinä -5, -4, -3, -2 ja -1. Kaksoisnapanuoraveri-infuusio suoritetaan päivänä 0. GVHD-profylaksia koostuu takrolimuusista/MMF:stä.
Lääke: Busulfaani
(Busulfex) annetaan IV 0,9-prosenttisessa natriumkloridissa tai D5W:ssä lopulliseen infuusioliuokseen, joka on 10 kertaa Busulfexin laimennusaineen tilavuus (pitoisuuteen > 0,5 mg/ml), keskuslaskimolaitteen kautta 2 tunnin aikana. .
Muut nimet:
  • Busulfex
  • Myleran
Lääke: Alemtutsumabi
Jokainen alemtutsumabin annos laimennetaan 5-prosenttiseen dekstroosiin vedessä (D5W) tai normaaliliuoksella (NS) (enimmäispitoisuus: 0,3 mg/ml) suonensisäistä (IV) infuusiota varten kahden tunnin aikana.
Muut nimet:
  • Camppath
  • Lemtrada
Lääke: Fludarabiini
Fludarabiini annetaan IV 50-100 ml:ssa D5W-liuosta tai 0,9-prosenttista natriumkloridia 30 minuutin aikana.
Muut nimet:
  • Fludara
KOKEELLISTA: D: Alennettu intensiteetti
Potilaat aloittavat GVHD-profylaksia takrolimuusilla päivänä -6. Potilaat saavat busulfaania kahdesti päivässä päivinä -6 ja -5; fludarabiini päivinä -6, -5, -4, -3 ja -2 ja kanin antitymosyyttiglobuliini päivinä -4, -3, -2 ja -1. Kaksoisnapanuoraveri-infuusio suoritetaan päivänä 0. GVHD-profylaksia koostuu takrolimuusista/MMF:stä.
Lääke: Kanin antitymosyyttiglobuliini
Kanin anti-tymosyyttiglobuliini (kanin ATG) laimennetaan 0,9-prosenttiseen natriumkloridiin tai D5W-liuokseen IV-infuusiota varten (in-line-suodattimen läpi, jonka huokoskoko on 0,22 mikrometriä) pitoisuuteen 0,5 mg/ml ja infusoidaan keskuslaskimon kautta. katetri yli 8 tuntia kaikille annoksille päivinä -4, -3, -2 ja -1 hoito-ohjelmissa A, B, D ja F.
Muut nimet:
  • Tymoglobuliini
Lääke: Busulfaani
(Busulfex) annetaan IV 0,9-prosenttisessa natriumkloridissa tai D5W:ssä lopulliseen infuusioliuokseen, joka on 10 kertaa Busulfexin laimennusaineen tilavuus (pitoisuuteen > 0,5 mg/ml), keskuslaskimolaitteen kautta 2 tunnin aikana. .
Muut nimet:
  • Busulfex
  • Myleran
Lääke: Fludarabiini
Fludarabiini annetaan IV 50-100 ml:ssa D5W-liuosta tai 0,9-prosenttista natriumkloridia 30 minuutin aikana.
Muut nimet:
  • Fludara
KOKEELLISTA: E: Fanconin anemia
Potilaat aloittavat esihoitohoitonsa päivänä -6. Potilaat saavat TBI:n yhtenä murto-osana päivänä -6. Potilaat saavat fludarabiinia ja syklofosfamidia päivinä - 5, -4, -3 ja -2 ja hevosen antitymosyyttiglobuliinia päivinä -5, -4, -3, -2 ja -1. Kaksoisnapanuoraveri-infuusio suoritetaan päivänä 0. GVHD-profylaksia koostuu takrolimuusista/MMF:stä.
Säteily: Koko kehon säteilytys
Muut nimet:
  • TBI
Lääke: Syklofosfamidi
Syklofosfamidi tulee antaa infuusiona tunnin ajan. Lääke voidaan laimentaa D5W-, NS- tai muihin liuoksiin (100-250 ml) maksimipitoisuuteen 20 mg/ml.
Muut nimet:
  • Cytoxan
  • Neosar
Lääke: Fludarabiini
Fludarabiini annetaan IV 50-100 ml:ssa D5W-liuosta tai 0,9-prosenttista natriumkloridia 30 minuutin aikana.
Muut nimet:
  • Fludara
Lääke: Hevosen antitymosyyttiglobuliini
Hevosen antitymosyyttiglobuliini (ATG [hevonen]) laimennetaan 0,9-prosenttiseen natriumkloridiin tai 0,45-prosenttiseen natriumkloridiin IV-infuusiota varten (inline-suodattimen läpi, jonka huokoskoko on 0,2 mikrometriä) pitoisuuteen 1–4 mg/ml ja infusoidaan sen läpi keskuslaskimokatetri yli 8 tuntia hoito-ohjelmassa E.
Muut nimet:
  • Atgam
  • ATG [hevonen]
KOKEELLISTA: F: Ei-pahanlaatuisten sairauksien hoito-ohjelma
Potilaat aloittavat fosfenytoiinin tai fenytoiinin ennaltaehkäisyn päivänä -10. Potilaat saavat busulfaania päivinä -9, -8, -7 ja -6, syklofosfamidia päivinä -5, -4, -3 ja -2 ja kanin antitymosyyttiglobuliinia päivinä -4, -3, -2 ja -1 . Kaksoisnapanuoraveri-infuusio suoritetaan päivänä 0. GVHD-profylaksia koostuu takrolimuusista/MMF:stä.
Lääke: Syklofosfamidi
Syklofosfamidi tulee antaa infuusiona tunnin ajan. Lääke voidaan laimentaa D5W-, NS- tai muihin liuoksiin (100-250 ml) maksimipitoisuuteen 20 mg/ml.
Muut nimet:
  • Cytoxan
  • Neosar
Lääke: Kanin antitymosyyttiglobuliini
Kanin anti-tymosyyttiglobuliini (kanin ATG) laimennetaan 0,9-prosenttiseen natriumkloridiin tai D5W-liuokseen IV-infuusiota varten (in-line-suodattimen läpi, jonka huokoskoko on 0,22 mikrometriä) pitoisuuteen 0,5 mg/ml ja infusoidaan keskuslaskimon kautta. katetri yli 8 tuntia kaikille annoksille päivinä -4, -3, -2 ja -1 hoito-ohjelmissa A, B, D ja F.
Muut nimet:
  • Tymoglobuliini
Lääke: Busulfaani
(Busulfex) annetaan IV 0,9-prosenttisessa natriumkloridissa tai D5W:ssä lopulliseen infuusioliuokseen, joka on 10 kertaa Busulfexin laimennusaineen tilavuus (pitoisuuteen > 0,5 mg/ml), keskuslaskimolaitteen kautta 2 tunnin aikana. .
Muut nimet:
  • Busulfex
  • Myleran
Lääke: Fenytoiini
Fosfenytoiinia voidaan antaa D5W-liuoksessa tai 0,9-prosenttisessa natriumkloridissa lopulliseen pitoisuuteen 1,5-25 mg PE/ml nopeudella 1-3 mg fenytoiininatriumekvivalenttia (PE)/kg/min aina 50-150 mg PE/min. minuutti.
Muut nimet:
  • Dilantin
  • Fosfenytoiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Siirteen epäonnistumisprosentti
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Niiden potilaiden määrä, joilla on siirteen vajaatoiminta.
Jopa 2 vuotta
Vastausprosentti (täydellinen ja osittainen vastaus)
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Jokaisen hoito-ohjelman vastesuhde mitataan.
Jopa 2 vuotta
Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Käyttöjärjestelmä tehdään yhteenveto Kaplan- ja Meier-käyrien avulla.
Jopa 2 vuotta
Taudista vapaa selviytyminen (DFS)
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
DFS esitetään yhteenvetona Kaplan- ja Meier-käyrien avulla.
Jopa 2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Columbia University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Torstai 6. syyskuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 5. toukokuuta 2009

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 5. toukokuuta 2009

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 5. toukokuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. joulukuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 4. joulukuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 27. maaliskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 4. maaliskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AAAC3457
  • CHNY-06-533 (MUUTA: CU)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Koko kehon säteilytys

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa