- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT00801931
Dubbelstrengsbloedtransplantatie voor patiënten met kwaadaardige en niet-kwaadaardige aandoeningen
4 maart 2019 bijgewerkt door: Prakash Satwani, Columbia University
Dubbele navelstrengbloedtransplantatie voor patiënten met kwaadaardige en niet-kwaadaardige aandoeningen
Het doel van deze studie is het bepalen van de veiligheid en toxiciteit en haalbaarheid van dubbele navelstrengbloedtransplantatie (DUCBT) bij patiënten met geselecteerde kwaadaardige en niet-kwaadaardige, en het kwantificeren van het percentage en de donorbronnen van gemengd donorchimerisme na DUCBT bij patiënten met geselecteerde kwaadaardige en niet-kwaadaardige aandoeningen.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Allogene stamceltransplantatie van een humaan leukocytenantigeen (HLA) gematchte verwante familiedonor is de voorkeursbehandeling voor een breed scala aan kwaadaardige en niet-kwaadaardige aandoeningen.
Helaas heeft slechts 25% van de potentiële ontvangers een HLA-gematchte familiedonor, waardoor ongeveer 75% van de potentiële ontvangers alternatieve bronnen van HLA-gematchte allogene stamcellen nodig heeft.
Een mogelijke bron van HLA-gematchte allogene stamcellen is afkomstig van niet-verwante volwassen donoren die zijn geïdentificeerd in de nationale en internationale donorregisters.
Verschillende beperkingen beperken echter het uniforme gebruik van niet-verwante allogene volwassen donoren, waaronder etnische achtergrond van de ontvanger, scherpte en timing van geplande allogene transplantatie, beschikbaarheid van donor en hoog risico op ernstige acute graft-versus-host-ziekte (GVHD) (III/ IV), oa.
De onderzoekers hebben onlangs een nieuwe alternatieve bron van allogene stamcellen geïdentificeerd, namelijk niet-verwante gecryopreserveerde stamcellen uit placenta/navelstrengbloed.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
1
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia Presbyterian Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 30 jaar (VOLWASSEN, KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten komen in aanmerking voor dubbelstrengbloedstamceltransplantatie (TNC ≥ 4x107/kg van twee gecombineerde eenheden) als beschikbaar enkelstrengbloed TNC ≤4,0 x 107/kg heeft en ze geen bijpassende (5-6/6) familiedonor hebben, een 10/10 niet-verwante volwassen donor, en/of als hun ziektestatus een opkomende stamceltransplantatie vereiste en ze geen 2-3 maanden konden wachten op het zoeken naar een overeenkomende niet-verwante volwassen donor.
- Adequate nierfunctie gedefinieerd als: serumcreatinine <1,5 x normaal, of creatinineklaring of radio-isotoop glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) >60 ml/min/m2 of >60 ml/min/1,73 m2 of een gelijkwaardige GFR zoals bepaald door het institutionele normale bereik.
- Adequate leverfunctie gedefinieerd als: Totaal bilirubine <1,5 x normaal, of serum glutaminezuur-oxaalazijnzuurtransaminase (SGOT) (aspartaataminotransferase (AST)) of serum glutaminezuurpyruvaattransaminase (SGPT) (alanineaminotransferase (ALT)) <3,0 x normaal
- Adequate hartfunctie gedefinieerd als: verkortingsfractie >27% op echocardiogram, of ejectiefractie >47% op radionucleotide-angiogram of echocardiogram.
- Adequate longfunctie gedefinieerd als: Ongecorrigeerde diffusiecapaciteit van de longen voor koolmonoxide (DLCO) 50% door longfunctietest. Voor kinderen die niet meewerken, geen bewijs van kortademigheid in rust, geen inspanningsintolerantie en een pulsoximetrie >94% op kamer lucht.
Geschiktheid voor matige intensiteit, verminderde intensiteit en Fanconi's anemie (regimes C, D en E)
- Adequate nierfunctie gedefinieerd als: serumcreatinine <2,0 x normaal, of creatinineklaring of radio-isotoop GFR 40 ml/min/m2 of >40 ml/min/1,73 m2 of een gelijkwaardige GFR zoals bepaald door het institutionele normale bereik.
- Adequate leverfunctie gedefinieerd als: Totaal bilirubine <2,5 x normaal, of SGOT (AST) of SGPT (ALAT) <5,0 x normaal
- Adequate hartfunctie gedefinieerd als: Verkortingsfractie van >25% op echocardiogram, of Ejectiefractie >40% op radionucleotide-angiogram of echocardiogram.
- Adequate longfunctie gedefinieerd als: Ongecorrigeerde DLCO >35% door longfunctietest. Voor kinderen die niet meewerken: geen bewijs van kortademigheid in rust, geen inspanningsintolerantie en een pulsoximetrie >94% op kamerlucht.
Uitsluitingscriteria:
- Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
- Patiënten met gedocumenteerde ongecontroleerde infectie op het moment van binnenkomst in het onderzoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: A: Volledige intensiteit met TBI
Patiënten beginnen met hun preconditioneringsregime op dag -8.
Gefractioneerde totale lichaamsbestraling (TBI) zal tweemaal daags worden toegediend gedurende 3 dagen op dag -8, -7 en -6.
Patiënten krijgen thiotepa op dag -5 en -4, cyclofosfamide op dag -3 en -2 en konijnen-antithymocytglobuline op dag -4, -3, -2 en -1. De dubbelstrengsbloedinfusie zal worden uitgevoerd op dag 0 GM-CSF hematopoëtische groeifactor start op dag 0. GVHD-profylaxe zal bestaan uit tacrolimus/mycofenolaatmofetil (MMF).
|
Andere namen:
Cyclofosfamide moet gedurende een uur worden toegediend.
Het medicijn kan worden verdund in D5W, NS of andere oplossingen (100-250 ml) tot een maximale concentratie van 20 mg/ml.
Andere namen:
Rabbit Anti-Thymocyte Globulin (konijn ATG) wordt verdund in 0,9% natriumchloride of D5W voor IV-infusie (via een in-line filter met poriegrootte van 0,22 micrometer) tot een concentratie van 0,5 mg/ml en geïnfundeerd via een centraal veneuze katheter gedurende 8 uur voor alle doses op dag -4, -3, -2 en -1 in regimes A, B, D en F.
Andere namen:
Thiotepa moet worden verdund in NS (1-5 mg/ml) en gedurende 2 uur worden geïnfundeerd op dag -8, -4.
IV-vloeistoffen moeten de onderhoudssnelheid hebben (1500 ml/m2).
Andere namen:
|
|
EXPERIMENTEEL: B: Volledige intensiteit zonder TBI
Patiënten beginnen met hun preconditioneringsregime op dag -9.
Patiënten krijgen tweemaal daags busulfan op dag -8, -7, -6 en -5 en melfalan op dag -4, -3 en -2 en konijnenantithymocytglobuline op dag -4, -3, -2 en -1 met dubbele navelstrengbloedinfusie op dag 0. Granulocyt-macrofaag-koloniestimulerende factor (GM-CSF) hematopoëtische groeifactor start op dag 0. GVHD-profylaxe zal bestaan uit tacrolimus/MMF.
|
Rabbit Anti-Thymocyte Globulin (konijn ATG) wordt verdund in 0,9% natriumchloride of D5W voor IV-infusie (via een in-line filter met poriegrootte van 0,22 micrometer) tot een concentratie van 0,5 mg/ml en geïnfundeerd via een centraal veneuze katheter gedurende 8 uur voor alle doses op dag -4, -3, -2 en -1 in regimes A, B, D en F.
Andere namen:
Melfalan 45 mg/m2 (1,5 mg/kg IV voor kinderen
Andere namen:
(Busulfex) zal i.v. worden toegediend in 0,9% natriumchloride of D5W tot een uiteindelijke oplossing voor infusie die gelijk is aan 10 maal het volume van het verdunningsmiddel voor Busulfex (tot een concentratie >0,5 mg/ml), via een centraal veneus toegangsapparaat gedurende 2 uur .
Andere namen:
|
|
EXPERIMENTEEL: C: Matige intensiteit
Patiënten beginnen hun GVHD-profylaxe met Tacrolimus op Dag -8.
Patiënten krijgen tweemaal daags busulfan op dag -8, -7, -6 en -5; fludarabine op dag -7, -6, -5, -4, -3 en -2 en alemtuzumab op dag -5, -4, -3, -2 en -1.
De dubbele navelstrengbloedinfusie zal worden uitgevoerd op dag 0. GVHD-profylaxe zal bestaan uit tacrolimus/MMF.
|
(Busulfex) zal i.v. worden toegediend in 0,9% natriumchloride of D5W tot een uiteindelijke oplossing voor infusie die gelijk is aan 10 maal het volume van het verdunningsmiddel voor Busulfex (tot een concentratie >0,5 mg/ml), via een centraal veneus toegangsapparaat gedurende 2 uur .
Andere namen:
Elke dosis alemtuzumab moet worden verdund in 5% dextrose in water (D5W) of normale saling (NS) (maximale concentratie: 0,3 mg/ml) voor intraveneuze (IV) infusie gedurende twee uur.
Andere namen:
Fludarabine wordt intraveneus toegediend in 50-100 ml D5W of 0,9% natriumchloride, gedurende 30 minuten.
Andere namen:
|
|
EXPERIMENTEEL: D: Verminderde intensiteit
Patiënten beginnen hun GVHD-profylaxe met Tacrolimus op Dag -6.
Patiënten krijgen tweemaal daags busulfan op dag -6 en dag -5; fludarabine op dag -6, -5, -4, -3 en -2 en antithymocytglobuline van konijnen op dag -4, -3, -2 en -1.
De dubbele navelstrengbloedinfusie zal worden uitgevoerd op dag 0. GVHD-profylaxe zal bestaan uit tacrolimus/MMF.
|
Rabbit Anti-Thymocyte Globulin (konijn ATG) wordt verdund in 0,9% natriumchloride of D5W voor IV-infusie (via een in-line filter met poriegrootte van 0,22 micrometer) tot een concentratie van 0,5 mg/ml en geïnfundeerd via een centraal veneuze katheter gedurende 8 uur voor alle doses op dag -4, -3, -2 en -1 in regimes A, B, D en F.
Andere namen:
(Busulfex) zal i.v. worden toegediend in 0,9% natriumchloride of D5W tot een uiteindelijke oplossing voor infusie die gelijk is aan 10 maal het volume van het verdunningsmiddel voor Busulfex (tot een concentratie >0,5 mg/ml), via een centraal veneus toegangsapparaat gedurende 2 uur .
Andere namen:
Fludarabine wordt intraveneus toegediend in 50-100 ml D5W of 0,9% natriumchloride, gedurende 30 minuten.
Andere namen:
|
|
EXPERIMENTEEL: E: Bloedarmoede van Fanconi
Patiënten beginnen met hun preconditioneringsregime op dag -6.
Patiënten krijgen TBI als een enkele fractie op dag -6.
Patiënten krijgen fludarabine en cyclofosfamide op dag -5, -4, -3 en -2 en antithymocytenglobuline van paard op dag -5, -4, -3, -2 en -1.
De dubbele navelstrengbloedinfusie zal worden uitgevoerd op dag 0. GVHD-profylaxe zal bestaan uit tacrolimus/MMF.
|
Andere namen:
Cyclofosfamide moet gedurende een uur worden toegediend.
Het medicijn kan worden verdund in D5W, NS of andere oplossingen (100-250 ml) tot een maximale concentratie van 20 mg/ml.
Andere namen:
Fludarabine wordt intraveneus toegediend in 50-100 ml D5W of 0,9% natriumchloride, gedurende 30 minuten.
Andere namen:
Horse Antithymocyte Globuline (ATG [paard]) wordt verdund in 0,9% natriumchloride of 0,45% natriumchloride voor intraveneuze infusie (via een inline filter met poriegrootte van 0,2 micrometer) tot een concentratie van 1-4 mg/ml en geïnfundeerd via een centraal veneuze katheter gedurende 8 uur in regime E.
Andere namen:
|
|
EXPERIMENTEEL: F: Regime voor niet-kwaadaardige ziekten
Patiënten beginnen met fosfenytoïne of profylaxe met fenytoïne op dag -10.
Patiënten krijgen busulfan op dag -9, -8, -7 en -6, cyclofosfamide op dag -5, -4, -3 en -2 en konijnenantithymocytglobuline op dag -4, -3, -2 en -1 .
De dubbele navelstrengbloedinfusie zal worden uitgevoerd op dag 0. GVHD-profylaxe zal bestaan uit tacrolimus/MMF.
|
Cyclofosfamide moet gedurende een uur worden toegediend.
Het medicijn kan worden verdund in D5W, NS of andere oplossingen (100-250 ml) tot een maximale concentratie van 20 mg/ml.
Andere namen:
Rabbit Anti-Thymocyte Globulin (konijn ATG) wordt verdund in 0,9% natriumchloride of D5W voor IV-infusie (via een in-line filter met poriegrootte van 0,22 micrometer) tot een concentratie van 0,5 mg/ml en geïnfundeerd via een centraal veneuze katheter gedurende 8 uur voor alle doses op dag -4, -3, -2 en -1 in regimes A, B, D en F.
Andere namen:
(Busulfex) zal i.v. worden toegediend in 0,9% natriumchloride of D5W tot een uiteindelijke oplossing voor infusie die gelijk is aan 10 maal het volume van het verdunningsmiddel voor Busulfex (tot een concentratie >0,5 mg/ml), via een centraal veneus toegangsapparaat gedurende 2 uur .
Andere namen:
Fosfenytoïne kan worden toegediend in D5W of 0,9% natriumchloride tot een eindconcentratie variërend van 1,5 tot 25 mg PE/ml met een snelheid van 1-3 mg fenytoïne-natriumequivalenten (PE)/kg/min tot 50-150 mg PE/ minuut.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Graft mislukkingspercentage
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
Aantal patiënten dat transplantaatfalen ervaart.
|
Tot 2 jaar
|
|
Responspercentage (volledige en gedeeltelijke respons)
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
De respons op elk regime zal worden gemeten.
|
Tot 2 jaar
|
|
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
OS wordt samengevat met behulp van de Kaplan- en Meier-curven.
|
Tot 2 jaar
|
|
Ziektevrije overleving (DFS)
Tijdsspanne: Tot 2 jaar
|
DFS zal worden samengevat met behulp van de Kaplan- en Meier-curven.
|
Tot 2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
6 september 2007
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
5 mei 2009
Studie voltooiing (WERKELIJK)
5 mei 2009
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 mei 2008
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 december 2008
Eerst geplaatst (SCHATTING)
4 december 2008
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
27 maart 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 maart 2019
Laatst geverifieerd
1 maart 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Neoplasmata per histologisch type
- Neoplasmata
- Neoplasmata, glandulair en epitheel
- Neoplasmata, neuro-epitheliaal
- Neuro-ectodermale tumoren
- Neoplasmata, kiemcellen en embryonaal
- Neoplasmata, zenuwweefsel
- Neuro-ectodermale tumoren, primitief
- Neuro-ectodermale tumoren, primitief, perifeer
- Neuroblastoom
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Antireumatische middelen
- Antineoplastische middelen
- Immunosuppressieve middelen
- Immunologische factoren
- Antineoplastische middelen, alkylering
- Alkyleringsmiddelen
- Myeloablatieve agonisten
- Antineoplastische middelen, immunologisch
- Membraantransportmodulatoren
- Anticonvulsiva
- Spanningsafhankelijke natriumkanaalblokkers
- Natriumkanaalblokkers
- Cytochroom P-450 CYP1A2-inductoren
- Cytochroom P-450 enzyminductoren
- Cyclofosfamide
- Melfalan
- Fludarabine
- Thiotepa
- Busulfan
- Thymoglobuline
- Antilymfocyten Serum
- Alemtuzumab
- Fenytoïne
- Fosfenytoïne
Andere studie-ID-nummers
- AAAC3457
- CHNY-06-533 (ANDER: CU)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Totale lichaamsbestraling
-
Centre Hospitalier Universitaire de NicePfizer; FotofinderVoltooid
-
University of California, DavisNational Cancer Institute (NCI)Voltooid
-
The University of QueenslandUniversity of Trieste; Fundacion Clinic per a la Recerca Biomédica; Universitat... en andere medewerkersNog niet aan het werven
-
Hicks, Audrey, Ph.D.VoltooidMultiple scleroseCanada
-
Creighton UniversityUniversity of NebraskaActief, niet wervendLeeftijdsgebonden sarcopenieVerenigde Staten
-
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...VoltooidPolycysteus ovarium syndroom
-
University of California, DavisNational Institutes of Health (NIH); National Center for Complementary and Integrative...WervingChronische lage rugpijn (cLBP) | Myofascial Pain Syndrome (MPS)Verenigde Staten
-
Rigshospitalet, DenmarkWerving
-
University of EdinburghNHS LothianWervingBypass van de kransslagader | Omleidingstransplantaat van de kransslagader | Transplantatie mislukt | Coronaire bypassoperatie (CABG)Verenigd Koninkrijk
-
Zimmer BiometVoltooidReumatoïde artritis | Kniepijn | Chronische artrose | Avasculaire necrose van de femurcondylus | Matige Varus-, Valgus- of FlexiemisvormingenBelgië, Zwitserland, Duitsland, Israël, Italië