Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Dobbel navlestrengsblodtransplantasjon for pasienter med ondartede og ikke-maligne lidelser

4. mars 2019 oppdatert av: Prakash Satwani, Columbia University
Hensikten med denne studien er å bestemme sikkerheten og toksisiteten og gjennomførbarheten av dobbel navlestrengsblodtransplantasjon (DUCBT) hos pasienter med utvalgte maligne og ikke-maligne, og å kvantifisere prosentandelen og donorkilder til blandet donorkimerisme etter DUCBT hos pasienter med utvalgte maligne og ikke-maligne lidelser.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Allogen stamcelletransplantasjon fra et humant leukocytt-antigen (HLA)-matchet familiedonor er den foretrukne behandlingen for en lang rekke maligne og ikke-maligne lidelser. Dessverre har bare 25 % av potensielle mottakere en HLA-matchet familiedonor, noe som etterlater omtrent 75 % av potensielle mottakere som trenger alternative kilder til HLA-matchede allogene stamceller. En potensiell kilde til HLA-matchede allogene stamceller er fra urelaterte voksne donorer som er identifisert i de nasjonale og internasjonale donorregistrene. Flere begrensninger begrenser imidlertid ensartet bruk av urelaterte allogene voksne donorer, inkludert mottakerens etniske bakgrunn, skarphet og tidspunkt for planlagt allogen transplantasjon, tilgjengelighet av donor og høy risiko for alvorlig akutt graft-versus-vert sykdom (GVHD) (III/ IV), blant andre. Etterforskerne har nylig identifisert en ny alternativ kilde til allogene stamceller, urelaterte kryokonserverte placenta/navlestrengsblodstamceller.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia Presbyterian Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 30 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter vil være kvalifisert for stamcelletransplantasjon av dobbel navlestrengsblod (TNC ≥ 4x107/kg av to kombinerte enheter) hvis tilgjengelig enkelt navlestrengsblod har TNC ≤4,0 x 107/kg og de mangler en matchet (5-6/6) familiedonor, en 10/10 urelatert voksen donor, og/eller hvis sykdomsstatusen deres krevde emergent stamcelletransplantasjon og de ikke kunne vente 2-3 måneder på å søke etter en matchet urelatert voksen donor.
  • Tilstrekkelig nyrefunksjon definert som: Serumkreatinin <1,5 x normal, eller kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) >60 ml/min/m2 eller >60 ml/min/1,73 m2 eller tilsvarende GFR som bestemt av det institusjonelle normalområdet.
  • Tilstrekkelig leverfunksjon definert som: Total bilirubin <1,5 x normal, eller serumglutamin-oksaloeddiksyretransaminase (SGOT) (aspartataminotransferase (AST)) eller serumglutamin-pyrodruesyretransaminase (SGPT) (alaninaminotransferase (ALT)) <3,0 x normal
  • Tilstrekkelig hjertefunksjon definert som: Forkortende fraksjon >27 % ved ekkokardiogram, eller ejeksjonsfraksjon >47 % ved radionukleotidangiogram eller ekkokardiogram.
  • Tilstrekkelig lungefunksjon definert som: Ukorrigert diffusjonskapasitet i lungene for karbonmonoksid (DLCO) 50 % ved lungefunksjonstest. For barn som ikke samarbeider, ingen tegn på dyspné i hvile, ingen anstrengelsesintoleranse og en pulsoksymetri >94 % på romluft.

Kvalifisering for moderat intensitet, redusert intensitetsregime og Fanconis anemi (regimene C, D og E)

  • Tilstrekkelig nyrefunksjon definert som: Serumkreatinin <2,0 x normal, eller kreatininclearance eller radioisotop GFR 40 ml/min/m2 eller >40 ml/min/1,73 m2 eller tilsvarende GFR som bestemt av det institusjonelle normalområdet.
  • Tilstrekkelig leverfunksjon definert som: Total bilirubin <2,5 x normal, eller SGOT (AST) eller SGPT (ALT) <5,0 x normal
  • Tilstrekkelig hjertefunksjon definert som: Forkortende fraksjon på >25 % ved ekkokardiogram, eller ejeksjonsfraksjon >40 % ved radionukleotidangiogram eller ekkokardiogram.
  • Adekvat lungefunksjon definert som: Ukorrigert DLCO >35 % ved lungefunksjonstest. For barn som ikke samarbeider, ingen tegn på dyspné i hvile, ingen anstrengelsesintoleranse og en pulsoksymetri >94 % på romluft.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinner som er gravide eller ammer
  • Pasienter med dokumentert ukontrollert infeksjon på tidspunktet for studiestart

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: A: Full intensitet med TBI
Pasienter vil starte sitt prekondisjoneringsregime på dag -8. Fraksjonert total kroppsbestråling (TBI) vil bli administrert to ganger daglig i 3 dager på dag -8, -7 og -6. Pasienter vil få Thiotepa på dag -5 og -4, cyklofosfamid på dag -3 og -2 og- kanin-antitymocytt-globulin på dag -4, -3, -2 og -1. Infusjonen med dobbel navlestrengsblod vil bli utført på dag 0 GM-CSF hematopoietisk vekstfaktor vil starte på dag 0. GVHD-profylakse vil bestå av takrolimus/mykofenolatmofetil (MMF).
Stråling: Total kroppsbestråling
Andre navn:
  • TBI
Legemiddel: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid bør infunderes over en time. Legemidlet kan fortynnes i D5W, NS eller andre løsninger (100-250 ml) til en maksimal konsentrasjon på 20 mg/ml.
Andre navn:
  • Cytoksan
  • Neosar
Legemiddel: Kanin antitymocytt globulin
Kanin-anti-thymocyttglobulin (kanin-ATG) vil bli fortynnet i 0,9 % natriumklorid eller D5W for IV-infusjon (gjennom et in-line-filter med porestørrelse på 0,22 mikrometer) til en konsentrasjon på 0,5 mg/ml og infundert gjennom en sentral venøs kateter over 8 timer for alle doser på dag -4, -3, -2 og -1 i regimene A, B, D og F.
Andre navn:
  • Thymoglobulin
Legemiddel: Thiotepa
Thiotepa bør fortynnes i NS (1-5 mg/ml) og infunderes over 2 timer på Dagene -8, -4. IV væsker bør ha vedlikeholdshastighet (1500 ml/m2).
Andre navn:
  • Tepadina
EKSPERIMENTELL: B: Full intensitet uten TBI
Pasienter vil starte sitt prekondisjoneringsregime på dag -9. Pasienter vil få busulfan to ganger daglig på dag - 8, -7, -6 og -5 og Melphalan på dag -4, -3 og -2 og kanin-antitymocyttglobulin på dag -4, -3, -2 og -1 med dobbel navlestrengsblodinfusjon på dag 0. Granulocytt-makrofag kolonistimulerende faktor (GM-CSF) hematopoietisk vekstfaktor vil starte på dag 0. GVHD-profylakse vil bestå av takrolimus/MMF.
Legemiddel: Kanin antitymocytt globulin
Kanin-anti-thymocyttglobulin (kanin-ATG) vil bli fortynnet i 0,9 % natriumklorid eller D5W for IV-infusjon (gjennom et in-line-filter med porestørrelse på 0,22 mikrometer) til en konsentrasjon på 0,5 mg/ml og infundert gjennom en sentral venøs kateter over 8 timer for alle doser på dag -4, -3, -2 og -1 i regimene A, B, D og F.
Andre navn:
  • Thymoglobulin
Legemiddel: Melphalan
Melphalan 45mg/m2 (1,5 mg/kg IV for barn
Andre navn:
  • Alkeran
Legemiddel: Busulfan
(Busulfex) vil bli gitt IV i 0,9 % natriumklorid eller D5W til en endelig oppløsning for infusjon lik 10 ganger volumet av fortynningsmiddel til Busulfex (til en konsentrasjon >0,5 mg/ml), gjennom en sentral venøs tilgangsenhet over 2 timer .
Andre navn:
  • Busulfex
  • Myleran
EKSPERIMENTELL: C: Moderat intensitet
Pasienter vil starte sin GVHD-profylakse med takrolimus på dag -8. Pasienter vil få busulfan to ganger daglig på dag -8, -7, -6 og -5; fludarabin på dag -7, -6, -5, -4, -3 og -2 og alemtuzumab på dag -5, -4, -3, -2 og -1. Infusjonen av dobbel navlestrengsblod vil bli utført på dag 0. GVHD-profylakse vil bestå av takrolimus/MMF.
Legemiddel: Busulfan
(Busulfex) vil bli gitt IV i 0,9 % natriumklorid eller D5W til en endelig oppløsning for infusjon lik 10 ganger volumet av fortynningsmiddel til Busulfex (til en konsentrasjon >0,5 mg/ml), gjennom en sentral venøs tilgangsenhet over 2 timer .
Andre navn:
  • Busulfex
  • Myleran
Legemiddel: Alemtuzumab
Hver dose alemtuzumab skal fortynnes i 5 % dekstrose i vann (D5W) eller normal saling (NS) (maksimal konsentrasjon: 0,3 mg/ml) for intravenøs (IV) infusjon over to timer.
Andre navn:
  • Campath
  • Lemtrada
Legemiddel: Fludarabin
Fludarabin vil bli gitt IV i 50-100 ml D5W eller 0,9 % natriumklorid, over 30 minutter.
Andre navn:
  • Fludara
EKSPERIMENTELL: D: Redusert intensitet
Pasienter vil starte sin GVHD-profylakse med takrolimus på dag -6. Pasienter vil få busulfan to ganger daglig på dag -6 og -5; fludarabin på dag -6, -5, -4, -3 og -2 og kanin-antitymocytt-globulin på dag -4, -3, -2 og -1. Infusjonen av dobbel navlestrengsblod vil bli utført på dag 0. GVHD-profylakse vil bestå av takrolimus/MMF.
Legemiddel: Kanin antitymocytt globulin
Kanin-anti-thymocyttglobulin (kanin-ATG) vil bli fortynnet i 0,9 % natriumklorid eller D5W for IV-infusjon (gjennom et in-line-filter med porestørrelse på 0,22 mikrometer) til en konsentrasjon på 0,5 mg/ml og infundert gjennom en sentral venøs kateter over 8 timer for alle doser på dag -4, -3, -2 og -1 i regimene A, B, D og F.
Andre navn:
  • Thymoglobulin
Legemiddel: Busulfan
(Busulfex) vil bli gitt IV i 0,9 % natriumklorid eller D5W til en endelig oppløsning for infusjon lik 10 ganger volumet av fortynningsmiddel til Busulfex (til en konsentrasjon >0,5 mg/ml), gjennom en sentral venøs tilgangsenhet over 2 timer .
Andre navn:
  • Busulfex
  • Myleran
Legemiddel: Fludarabin
Fludarabin vil bli gitt IV i 50-100 ml D5W eller 0,9 % natriumklorid, over 30 minutter.
Andre navn:
  • Fludara
EKSPERIMENTELL: E: Fanconis anemi
Pasientene vil starte sitt prekondisjoneringsregime på dag -6. Pasienter vil motta TBI som en enkelt fraksjon på dag -6. Pasienter vil motta fludarabin og cyklofosfamid på dag - 5, -4, -3 og -2 og heste-antitymocytt-globulin på dag -5, -4, -3, -2 og -1. Infusjonen av dobbel navlestrengsblod vil bli utført på dag 0. GVHD-profylakse vil bestå av takrolimus/MMF.
Stråling: Total kroppsbestråling
Andre navn:
  • TBI
Legemiddel: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid bør infunderes over en time. Legemidlet kan fortynnes i D5W, NS eller andre løsninger (100-250 ml) til en maksimal konsentrasjon på 20 mg/ml.
Andre navn:
  • Cytoksan
  • Neosar
Legemiddel: Fludarabin
Fludarabin vil bli gitt IV i 50-100 ml D5W eller 0,9 % natriumklorid, over 30 minutter.
Andre navn:
  • Fludara
Legemiddel: Heste antitymocytt globulin
Horse Antithymocyte Globulin (ATG [hest]) vil bli fortynnet i 0,9 % natriumklorid eller 0,45 % natriumklorid for IV-infusjon (gjennom et inline-filter med porestørrelse på 0,2 mikrometer) til en konsentrasjon på 1-4 mg/ml og infundert gjennom et sentralt venekateter over 8 timer i regime E.
Andre navn:
  • Atgam
  • ATG[hest]
EKSPERIMENTELL: F: Regim for ikke-maligne sykdommer
Pasienter vil begynne fosfenytoin eller fenytoinprofylakse på dag -10. Pasienter vil få busulfan på dagene -9, -8, -7 og -6, cyklofosfamid på dagene -5, -4, -3 og -2 og kanin-antitymocyttglobulin på dagene -4, -3, -2 og -1 . Infusjonen av dobbel navlestrengsblod vil bli utført på dag 0. GVHD-profylakse vil bestå av takrolimus/MMF.
Legemiddel: Cyklofosfamid
Cyklofosfamid bør infunderes over en time. Legemidlet kan fortynnes i D5W, NS eller andre løsninger (100-250 ml) til en maksimal konsentrasjon på 20 mg/ml.
Andre navn:
  • Cytoksan
  • Neosar
Legemiddel: Kanin antitymocytt globulin
Kanin-anti-thymocyttglobulin (kanin-ATG) vil bli fortynnet i 0,9 % natriumklorid eller D5W for IV-infusjon (gjennom et in-line-filter med porestørrelse på 0,22 mikrometer) til en konsentrasjon på 0,5 mg/ml og infundert gjennom en sentral venøs kateter over 8 timer for alle doser på dag -4, -3, -2 og -1 i regimene A, B, D og F.
Andre navn:
  • Thymoglobulin
Legemiddel: Busulfan
(Busulfex) vil bli gitt IV i 0,9 % natriumklorid eller D5W til en endelig oppløsning for infusjon lik 10 ganger volumet av fortynningsmiddel til Busulfex (til en konsentrasjon >0,5 mg/ml), gjennom en sentral venøs tilgangsenhet over 2 timer .
Andre navn:
  • Busulfex
  • Myleran
Legemiddel: Fenytoin
Fosfenytoin kan administreres i D5W eller 0,9 % natriumklorid til en sluttkonsentrasjon fra 1,5 til 25 mg PE/ml med en hastighet på 1-3 mg fenytoinnatriumekvivalenter (PE)/kg/min opp til 50-150 mg PE/ minutt.
Andre navn:
  • Dilantin
  • Fosfenytoin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Frekvens for graftfeil
Tidsramme: Inntil 2 år
Antall pasienter som opplever graftsvikt.
Inntil 2 år
Svarfrekvens (fullstendig og delvis respons)
Tidsramme: Inntil 2 år
Responsraten for hvert regime vil bli målt.
Inntil 2 år
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Inntil 2 år
OS vil bli oppsummert ved hjelp av Kaplan- og Meier-kurvene.
Inntil 2 år
Sykdomsfri overlevelse (DFS)
Tidsramme: Inntil 2 år
DFS vil bli oppsummert ved hjelp av Kaplan- og Meier-kurvene.
Inntil 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Columbia University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

6. september 2007

Primær fullføring (FAKTISKE)

5. mai 2009

Studiet fullført (FAKTISKE)

5. mai 2009

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. mai 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. desember 2008

Først lagt ut (ANSLAG)

4. desember 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

27. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. mars 2019

Sist bekreftet

1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AAAC3457
  • CHNY-06-533 (ANNEN: CU)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Total kroppsbestråling

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in South Korea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere