Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kettős köldökzsinór vérátültetés rosszindulatú és nem rosszindulatú betegségekben szenvedő betegek számára

2019. március 4. frissítette: Prakash Satwani, Columbia University

Kettős köldökzsinórvér transzplantáció rosszindulatú és nem rosszindulatú betegségekben szenvedő betegek számára

Ennek a tanulmánynak a célja a kettős köldökzsinórvér-transzplantáció (DUCBT) biztonságosságának, toxicitásának és megvalósíthatóságának meghatározása rosszindulatú és nem rosszindulatú betegek esetében, valamint számszerűsíteni a DUCBT-t követő vegyes donorkimérizmus százalékos és donorforrásait a betegeknél kiválasztott rosszindulatú és nem rosszindulatú betegségek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A humán leukocita antigénnel (HLA) megfelelő rokon családi donorból származó allogén őssejt-transzplantáció a rosszindulatú és nem rosszindulatú betegségek széles skálája esetén a választott kezelés. Sajnos a potenciális recipienseknek csak 25%-a rendelkezik HLA-val egyező rokon családi donorral, így a potenciális recipiensek körülbelül 75%-ának van szüksége alternatív forrásokra, HLA-egyeztetett allogén őssejtekre. A HLA-val illesztett allogén őssejtek egyik lehetséges forrása a nem rokon felnőtt donoroktól származik, akiket azonosítottak a nemzeti és nemzetközi donorregiszterekben. Számos korlátozás azonban korlátozza a nem rokon allogén felnőtt donorok egységes felhasználását, beleértve a recipiens etnikai hátterét, a tervezett allogén transzplantáció élességét és időzítését, a donor elérhetőségét és a súlyos akut graft versus-host betegség (GVHD) magas kockázatát (III/ IV), többek között. A kutatók a közelmúltban azonosították az allogén őssejtek új alternatív forrását, a nem rokon mélyhűtött placenta/köldökzsinórvér őssejteket.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

1

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia Presbyterian Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 30 év (FELNŐTT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A betegek akkor lesznek jogosultak kettős köldökzsinórvér őssejt-transzplantációra (TNC ≥ 4x107/kg két kombinált egység esetén), ha a rendelkezésre álló köldökzsinórvér TNC ≤4,0 x 107/kg, és nincs megfelelő (5-6/6) családi donor, 10/10 nem rokon felnőtt donor, és/vagy ha a betegség állapota feltörekvő őssejt-transzplantációt igényelt, és nem tudtak 2-3 hónapot várni a megfelelő, nem rokon felnőtt donor keresésével.
  • A megfelelő vesefunkció meghatározása: szérum kreatinin <1,5-szerese a normálnak, vagy kreatinin-clearance vagy radioizotóp glomeruláris filtrációs ráta (GFR) >60 ml/perc/m2 vagy >60 ml/perc/1,73 m2 vagy azzal egyenértékű GFR, amelyet az intézményi normál tartomány határoz meg.
  • A megfelelő májfunkció meghatározása: összbilirubin <1,5-szerese a normálnak, vagy szérum glutamin-oxaloecetsav-transzamináz (SGOT) (aszpartát-aminotranszferáz (AST)) vagy szérum glutaminsav-piruvics-transzamináz (SGPT) (alanin-aminotranszferáz (ALT)) <3,0-szeres normál
  • Megfelelő szívműködés a következőképpen definiálható: 27%-nál nagyobb frakció echocardiogram alapján vagy ejekciós frakció >47% radionukleotid angiogram vagy echokardiogram alapján.
  • Megfelelő tüdőfunkció meghatározása: A tüdő szén-monoxidra (DLCO) 50%-os nem korrigált diffúziós kapacitása tüdőfunkciós teszttel. Az együttműködésre nem hajlandó gyermekek esetében nincs nyugalmi nehézlégzés, nincs testmozgás intolerancia, és pulzoximetria >94% szoba levegője.

Jogosultság közepes intenzitású, csökkentett intenzitású kezelésre és Fanconi vérszegénységre (C, D és E séma)

  • Megfelelő vesefunkció meghatározása: szérum kreatinin <2,0 x normál, vagy kreatinin clearance vagy radioizotóp GFR 40 ml/perc/m2 vagy >40 ml/perc/1,73 m2 vagy azzal egyenértékű GFR, amelyet az intézményi normál tartomány határoz meg.
  • Megfelelő májfunkció: összbilirubin <2,5-szerese a normálnak, vagy SGOT (AST) vagy SGPT (ALT) <5,0x normál
  • Megfelelő szívműködés a következőképpen definiálható: >25%-os rövidülési frakció echokardiogramon vagy 40%-nál nagyobb ejekciós frakció radionukleotid angiogram vagy echokardiogram alapján.
  • Megfelelő tüdőfunkció meghatározása: Nem korrigált DLCO >35% tüdőfunkciós teszt alapján. Az együttműködésre nem hajlandó gyermekek esetében nincs bizonyíték nyugalmi nehézlégzésre, nincs testmozgás intolerancia, és pulzoximetria >94% a szoba levegőjén.

Kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy szoptató nőstények
  • Dokumentált ellenőrizetlen fertőzésben szenvedő betegek a vizsgálatba való belépés időpontjában

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NON_RANDOMIZÁLT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: V: Teljes intenzitás TBI-val
A betegek az előkezelést a -8. napon kezdik meg. A frakcionált teljes test besugárzást (TBI) naponta kétszer adjuk be 3 napon keresztül, a -8., -7. és -6. napon. A betegek a -5. és -4. napon tiotepát, a -3. és -2. napon ciklofoszfamidot, a -4., -3., -2. és -1. napon pedig nyúl antitimocita globulint kapnak. A kettős köldökzsinórvér-infúziót a 0. napon hajtják végre. A GM-CSF hematopoietikus növekedési faktor a 0. napon kezdődik. A GVHD profilaxis takrolimusz/mikofenolát-mofetil (MMF) kezeléséből áll.
Sugárzás: Teljes test besugárzása
Más nevek:
  • TBI
Drog: Ciklofoszfamid
A ciklofoszfamidot egy órán keresztül kell beadni. A gyógyszer D5W-ben, NS-ben vagy más oldatokban (100-250 ml) legfeljebb 20 mg/ml koncentrációig hígítható.
Más nevek:
  • Cytoxan
  • Neosar
Drog: Nyúl antitimocita globulin
A nyúl anti-timocita globulint (nyúl ATG) 0,9%-os nátrium-kloridban vagy D5W-ben IV infúzióhoz (0,22 mikrométeres pórusméretű beépített szűrőn keresztül) 0,5 mg/ml koncentrációra kell hígítani, és központi vénán keresztül kell infundálni. katéter 8 órán keresztül az A, B, D és F sémák -4., -3., -2. és -1. napon az összes adaghoz.
Más nevek:
  • Thymoglobulin
Drog: Tiotepa
A tiotepát NS-ben (1-5 mg/ml) kell hígítani, és 2 órán keresztül infundálni kell a -8. és -4. napon. Az intravénás folyadékoknak karbantartási sebességgel (1500 ml/m2) kell lenniük.
Más nevek:
  • Tepadina
KÍSÉRLETI: B: Teljes intenzitás TBI nélkül
A betegek az előkezelést a -9. napon kezdik meg. A betegek naponta kétszer buszulfánt kapnak a -8., -7., -6. és -5. napon, melfalant a -4., -3. és -2. napon, valamint nyúl antitimocita globulint a -4., -3., -2. és -1. napon. kettős köldökzsinórvér infúzió a 0. napon. A granulocita-makrofág telep-stimuláló faktor (GM-CSF) hematopoietikus növekedési faktor a 0. napon kezdődik. A GVHD profilaxis takrolimusz/MMF-ből áll.
Drog: Nyúl antitimocita globulin
A nyúl anti-timocita globulint (nyúl ATG) 0,9%-os nátrium-kloridban vagy D5W-ben IV infúzióhoz (0,22 mikrométeres pórusméretű beépített szűrőn keresztül) 0,5 mg/ml koncentrációra kell hígítani, és központi vénán keresztül kell infundálni. katéter 8 órán keresztül az A, B, D és F sémák -4., -3., -2. és -1. napon az összes adaghoz.
Más nevek:
  • Thymoglobulin
Drog: Melphalan
Melfalán 45 mg/m2 (1,5 mg/kg IV gyermekeknek
Más nevek:
  • Alkeran
Drog: Buszulfán
(Busulfex) 0,9%-os nátrium-klorid-oldatban vagy D5W-ben IV adják be a Busulfex hígítójának 10-szeresének megfelelő végső infúziós oldatot (több mint 0,5 mg/ml koncentrációra), központi vénás eszközön keresztül 2 órán keresztül. .
Más nevek:
  • Busulfex
  • Myleran
KÍSÉRLETI: C: Mérsékelt intenzitás
A betegek a GVHD profilaxisát tacrolimusszal kezdik a -8. napon. A betegek naponta kétszer kapnak buszulfánt a -8., -7., -6. és -5. napon; fludarabin a -7, -6, -5, -4, -3 és -2 napon, valamint alemtuzumab a -5, -4, -3, -2 és -1 napon. A kettős köldökzsinórvér infúziót a 0. napon hajtják végre. A GVHD profilaxis takrolimusz/MMF-ből áll.
Drog: Buszulfán
(Busulfex) 0,9%-os nátrium-klorid-oldatban vagy D5W-ben IV adják be a Busulfex hígítójának 10-szeresének megfelelő végső infúziós oldatot (több mint 0,5 mg/ml koncentrációra), központi vénás eszközön keresztül 2 órán keresztül. .
Más nevek:
  • Busulfex
  • Myleran
Drog: Alemtuzumab
Az alemtuzumab minden adagját 5%-os dextróz vízben (D5W) vagy normál sóoldattal (NS) (maximális koncentráció: 0,3 mg/ml) kell hígítani intravénás (IV) infúzióhoz két órán keresztül.
Más nevek:
  • Camppath
  • Lemtrada
Drog: Fludarabine
A fludarabint intravénásan adják be 50-100 ml D5W-ben vagy 0,9%-os nátrium-kloridban, 30 perc alatt.
Más nevek:
  • Fludara
KÍSÉRLETI: D: Csökkentett intenzitás
A betegek a GVHD profilaxisát tacrolimusszal kezdik a -6. napon. A betegek naponta kétszer kapnak buszulfánt a -6. és -5. napon; fludarabin a -6., -5., -4., -3. és -2. napon, és nyúl antitimocita globulin a -4., -3., -2. és -1. napon. A kettős köldökzsinórvér infúziót a 0. napon hajtják végre. A GVHD profilaxis takrolimusz/MMF-ből áll.
Drog: Nyúl antitimocita globulin
A nyúl anti-timocita globulint (nyúl ATG) 0,9%-os nátrium-kloridban vagy D5W-ben IV infúzióhoz (0,22 mikrométeres pórusméretű beépített szűrőn keresztül) 0,5 mg/ml koncentrációra kell hígítani, és központi vénán keresztül kell infundálni. katéter 8 órán keresztül az A, B, D és F sémák -4., -3., -2. és -1. napon az összes adaghoz.
Más nevek:
  • Thymoglobulin
Drog: Buszulfán
(Busulfex) 0,9%-os nátrium-klorid-oldatban vagy D5W-ben IV adják be a Busulfex hígítójának 10-szeresének megfelelő végső infúziós oldatot (több mint 0,5 mg/ml koncentrációra), központi vénás eszközön keresztül 2 órán keresztül. .
Más nevek:
  • Busulfex
  • Myleran
Drog: Fludarabine
A fludarabint intravénásan adják be 50-100 ml D5W-ben vagy 0,9%-os nátrium-kloridban, 30 perc alatt.
Más nevek:
  • Fludara
KÍSÉRLETI: E: Fanconi vérszegénysége
A betegek a -6. napon kezdik meg az előkezelést. A betegek a TBI-t egyetlen frakcióként kapják a -6. napon. A betegek az 5., -4., -3. és -2. napon fludarabint és ciklofoszfamidot, az -5., -4., -3., -2. és -1. napon ló antitimocita globulint kapnak. A kettős köldökzsinórvér infúziót a 0. napon hajtják végre. A GVHD profilaxis takrolimusz/MMF-ből áll.
Sugárzás: Teljes test besugárzása
Más nevek:
  • TBI
Drog: Ciklofoszfamid
A ciklofoszfamidot egy órán keresztül kell beadni. A gyógyszer D5W-ben, NS-ben vagy más oldatokban (100-250 ml) legfeljebb 20 mg/ml koncentrációig hígítható.
Más nevek:
  • Cytoxan
  • Neosar
Drog: Fludarabine
A fludarabint intravénásan adják be 50-100 ml D5W-ben vagy 0,9%-os nátrium-kloridban, 30 perc alatt.
Más nevek:
  • Fludara
Drog: Ló antitimocita globulin
A ló antitimocita globulint (ATG [ló]) 0,9%-os nátrium-kloriddal vagy 0,45%-os nátrium-kloriddal kell hígítani intravénás infúzióhoz (0,2 mikrométeres pórusméretű beépített szűrőn keresztül) 1-4 mg/ml koncentrációra, és infúzión keresztül. centrális vénás katéter 8 órán keresztül az E kezelési rendben.
Más nevek:
  • Atgam
  • ATG[ló]
KÍSÉRLETI: F: Nem rosszindulatú betegségek kezelési rendje
A betegek a -10. napon kezdik meg a foszfenitoin vagy fenitoin profilaxisát. A betegek a -9., -8., -7. és -6. napon buszulfánt, a -5., -4., -3. és -2. napon ciklofoszfamidot, a -4., -3., -2. és -1. napon nyúl antitimocita globulint kapnak. . A kettős köldökzsinórvér infúziót a 0. napon hajtják végre. A GVHD profilaxis takrolimusz/MMF-ből áll.
Drog: Ciklofoszfamid
A ciklofoszfamidot egy órán keresztül kell beadni. A gyógyszer D5W-ben, NS-ben vagy más oldatokban (100-250 ml) legfeljebb 20 mg/ml koncentrációig hígítható.
Más nevek:
  • Cytoxan
  • Neosar
Drog: Nyúl antitimocita globulin
A nyúl anti-timocita globulint (nyúl ATG) 0,9%-os nátrium-kloridban vagy D5W-ben IV infúzióhoz (0,22 mikrométeres pórusméretű beépített szűrőn keresztül) 0,5 mg/ml koncentrációra kell hígítani, és központi vénán keresztül kell infundálni. katéter 8 órán keresztül az A, B, D és F sémák -4., -3., -2. és -1. napon az összes adaghoz.
Más nevek:
  • Thymoglobulin
Drog: Buszulfán
(Busulfex) 0,9%-os nátrium-klorid-oldatban vagy D5W-ben IV adják be a Busulfex hígítójának 10-szeresének megfelelő végső infúziós oldatot (több mint 0,5 mg/ml koncentrációra), központi vénás eszközön keresztül 2 órán keresztül. .
Más nevek:
  • Busulfex
  • Myleran
Drog: Fenitoin
A foszfenitoin beadható D5W-ben vagy 0,9%-os nátrium-kloridban 1,5-25 mg PE/ml végső koncentrációban 1-3 mg fenitoin-nátrium-ekvivalens (PE)/kg/perc és 50-150 mg PE/ közötti sebességgel. perc.
Más nevek:
  • Dilantin
  • Foszfenitoin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A graft meghibásodási aránya
Időkeret: Legfeljebb 2 év
Azon betegek száma, akiknél graft-elégtelenség tapasztalható.
Legfeljebb 2 év
Válaszadási arány (teljes és részleges válasz)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
Az egyes kezelési rendekre adott válaszarányt megmérjük.
Legfeljebb 2 év
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
Az operációs rendszert a Kaplan és Meier görbék segítségével összegezzük.
Legfeljebb 2 év
Betegségmentes túlélés (DFS)
Időkeret: Legfeljebb 2 év
A DFS-t a Kaplan- és Meier-görbék segítségével összegezzük.
Legfeljebb 2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Columbia University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2007. szeptember 6.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2009. május 5.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2009. május 5.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. május 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. december 3.

Első közzététel (BECSLÉS)

2008. december 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2019. március 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. március 4.

Utolsó ellenőrzés

2019. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AAAC3457
  • CHNY-06-533 (EGYÉB: CU)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel