系统性硬化症患者口服曲前列尼的药代动力学 (DISTOL-PK)
2012年10月19日 更新者：United Therapeutics
系统性硬化症患者口服曲前列尼二乙醇胺 (UT-15C) 缓释片的固定剂量和递增剂量的药代动力学和安全性评价
本研究将评估固定和递增剂量的曲前列尼二乙醇胺 SR 片剂后曲前列尼的药代动力学和安全性概况。
开放标签的两部分研究评估口服曲前列尼二乙醇胺 SR 的药代动力学、安全性和耐受性。
队列 1：单次 1 mg 曲前列尼二乙醇胺 SR 剂量。
队列 2：将曲前列尼二乙醇胺 SR 的剂量逐步增加至目标剂量 4 mg BID。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
28
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21224
- Johns Hopkins Scleroderma Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02118
- Boston University School of Medicine Rheumatology Arthritis Center
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48016
- University of Michigan Scleroderma Program
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 受试者自愿书面知情同意参与研究。
- 根据美国风湿病学会 (ACR) 标准，受试者已被诊断出患有系统性硬化症 (SSc)。
- 男性和女性在筛选时年龄大于 18 岁。
- 在筛选时过去 6 个月内存在活动性指端溃疡或指端溃疡病史，并且雷诺氏现象控制不佳（根据每周 6-10 次发作的患者报告记录）。
- 有生育能力的女性必须愿意使用两种医学上可接受的避孕方法（至少一种屏障方法）并且在筛选时妊娠试验呈阴性，如果单独访问则在基线确认。 手术不育或绝经后至少 2 年的女性不被认为具有生育潜力。
- 受试者同意在基线之前的 3 天内停止食用含有葡萄柚的食物或饮料，直至退出研究。
- 受试者能够与研究人员进行有效沟通，并在遵守方案要求方面被认为是可靠、愿意和合作的。
排除标准：
- 诊断为肺动脉高压并正在接受批准或研究治疗 PAH，包括内皮素受体拮抗剂、磷酸二酯酶抑制剂或前列环素类似物。
- 筛选时体重小于 40 公斤，在基线确认。
- 受试者有体位性低血压、无法解释的晕厥、筛选或基线时收缩压低于 85 mmHg 或舒张压低于 50 mmHg 的病史。
- 筛选时血红蛋白浓度低于正常范围下限的 75%。
- 筛选时 AST 和/或 ALT 浓度大于正常上限 (ULN) 的 3 倍。
- 中度至重度肝功能损害，即 Child-Pugh B 级或 C 级。
- 顽固性腹泻、严重吸收不良（定义为筛选前最后 6 个月体重意外减轻 15% 以上）或任何严重器官衰竭（例如肺、肾）或任何危及生命的状况。
- 怀孕或哺乳。
- 与另一种可能影响静息痛和手部功能的结缔组织疾病重叠（例如 糖尿病、类风湿性关节炎）。
- 在基线后 12 个月内进行上肢交感神经切除术。
- 在过去 3 个月内接受过胃肠外前列腺素类药物治疗（依前列醇、曲前列尼钠或其他前列环素类似物），用于治疗 PAH、静息痛和/或指端溃疡等病症。
- 基线前 1 周内接受吉非贝齐、格列酮类或环磷酰胺治疗。
- 基线前 4 周内用利福平治疗。
- 基线前 1 个月内在受影响的手指中局部注射肉毒杆菌毒素。
- 在基线前 2 周内接受全身性抗生素治疗手指溃疡感染。
- 用磷酸二酯酶抑制剂如西地那非治疗，男性勃起功能障碍的间歇性治疗除外。
- 在筛选前 1 个月内收到了研究产品。
- 已知对口服曲前列环素或任何赋形剂过敏。
- 在筛选前的过去 6 个月内以任何程度吸烟。
- 任何可能妨碍遵守方案或坚持治疗的情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：曲前列环素二乙醇胺
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队列 1：单次 1 mg 曲前列尼二乙醇胺缓释片剂量
队列 2：曲前列环素二乙醇胺缓释剂量将增加至目标剂量 4 mg BID
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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队列 1：单次口服 1 mg 曲前列尼二乙醇胺 SR 剂量后系统性硬化症患者的曲前列尼药代动力学。
大体时间：给药后 24 小时前
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给药后 24 小时前
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队列 2：系统性硬化症患者重复口服曲前列尼二乙醇胺 SR 片剂后，剂量水平分别为 2 mg BID 和 4 mg BID 的曲前列尼药代动力学
大体时间：给药后 0-12 小时
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给药后 0-12 小时
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不良事件监测
大体时间：队列 1：第 0 天到第 2 天；第 2 组：第 0 天到第 47 天
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队列 1：第 0 天到第 2 天；第 2 组：第 0 天到第 47 天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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临床实验室
大体时间：第 1 组：第 0 天和第 2 天；第 2 组：第 0 天和第 47 天
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第 1 组：第 0 天和第 2 天；第 2 组：第 0 天和第 47 天
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队列 2：雷诺兹现象视觉类比量表
大体时间：7周
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7周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Kristan Rollins, PharmD、United Therapeutics
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年12月1日
初级完成 (实际的)
2010年1月1日
研究完成 (实际的)
2010年4月1日
研究注册日期
首次提交
2009年2月19日
首先提交符合 QC 标准的
2009年2月19日
首次发布 (估计)
2009年2月20日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2012年10月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2012年10月19日
最后验证
2012年10月1日
更多信息
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