地拉罗司对心脏 MRI T2* < 20 Msec 患者的影响
2016年12月8日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
评估地拉罗司 30 mg/kg/天持续 52 周在心脏 MRI T2* < 20 毫秒的输血依赖性 β 地中海贫血患者中的疗效和安全性的多中心、开放标签、前瞻性研究
本研究将评估地拉罗司在心脏 MRI T2* < 20 毫秒患者中的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Cagliari、意大利
- Novartis Investigative Site
-
Orbassano、意大利
- Novartis Investigative Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 接受定期输血且有至少 20 次输血事件史的 β 地中海贫血患者
- 未接受地拉罗司治疗的患者
- 血清铁蛋白水平≥1000ng/ml（最近 6 个月测定的平均值）；
- 心脏 MRI T2* >5 且 <20 毫秒。
- MRI 时的 LVEF ≥56%
排除标准：
- 已经开始地拉罗司治疗的患者
- 执行 MRI 程序的现有禁忌症，包括存在与 MRI 程序不兼容的金属假体，但经批准可安全用于 MRI 扫描仪的假体除外（例如，某些类型的动脉瘤夹、靠近重要器官（如视网膜）的弹片)、起搏器、顽固性幽闭恐惧症和无法按照说明正确执行 MRI（例如保持仰卧位、屏住呼吸等）
- 根据研究者的判断需要强化螯合疗法的临床情况
- 在过去 12 个月内平均 ALT 水平稳定 >300 U/L
- 不受控制的全身性高血压
- 估计肌酐清除率 <60 毫升/分钟
- 肾病综合征史
- 与螯合疗法相关的具有临床意义的眼部毒性史
- 可能损害患者提供知情同意书或接受研究治疗的能力的精神障碍或药物依赖
- 已知对研究药物或研究药物类别的敏感性
- 患有研究者认为禁止参与研究的严重疾病的患者
- 在过去 30 天内使用任何其他研究药物。
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：地拉罗司
30 毫克/公斤/天。
如果治疗 12 周后反应不满意，每日剂量可增加至 40 mg/kg。
|
125、250 和 500 毫克的分散片，剂量为 30 毫克/千克/天，口服给药。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
心脏 T2* 值相对于基线的变化
大体时间：52周
|
不满意的反应是每月 MRI T2* 改善低于基线 3%。
|
52周
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
心脏功能参数（LVEF、LVESV 和 LVEDV）相对于基线的变化
大体时间：52周
|
52周
|
|
相对于基线肝脏 T2* 值的变化
大体时间：52周
|
52周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年2月1日
初级完成 (实际的)
2011年5月1日
研究注册日期
首次提交
2009年4月8日
首先提交符合 QC 标准的
2009年4月8日
首次发布 (估计)
2009年4月9日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年12月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年12月8日
最后验证
2011年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.