Deferasiroxin vaikutus potilaisiin, joilla on sydämen MRI T2* < 20 ms
torstai 8. joulukuuta 2016 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Monikeskus, avoin, prospektiivinen tutkimus deferasiroksiannoksen 30 mg/kg/vrk tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi 52 viikon ajan verensiirrosta riippuvaisilla beetatalassemisilla potilailla, joilla on sydämen MRI T2* < 20 ms.
Tässä tutkimuksessa arvioidaan deferasiroksin turvallisuutta ja tehoa potilailla, joiden sydämen MRI T2* < 20 ms.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
20
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Cagliari, Italia
- Novartis Investigative Site
-
Orbassano, Italia
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- β-talassemiapotilaat, jotka saavat säännöllisesti verensiirtoja ja joilla on ollut vähintään 20 verensiirtotapahtumaa
- Potilaat, jotka eivät ole saaneet deferasiroksia
- Seerumin ferritiinitasot ≥1000 ng/ml (viimeisten 6 kuukauden määritysten keskiarvo);
- Sydämen MRI T2* >5 ja <20 ms.
- LVEF MRI:ssä ≥56 %
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka ovat jo aloittaneet deferasiroksihoidon
- Nykyiset vasta-aiheet magneettikuvauksen suorittamiselle, mukaan lukien sellaisten metallisten proteesien läsnäolo, jotka eivät ole yhteensopivia MRI-toimenpiteen kanssa, paitsi ne, jotka on hyväksytty turvallisiksi MRI-skannereissa (esim. tietyntyyppiset aneurysmaklipsit, sirpaleet elintärkeiden elinten, kuten verkkokalvon, lähellä ), sydämentahdistin, vaikeaselkoinen klaustrofobia ja kyvyttömyys noudattaa ohjeita magneettikuvauksen oikeasta suorittamisesta (esim. makuuasennon säilyttäminen, hengityksen pidättäminen jne.)
- Kliiniset sairaudet, jotka vaativat intensiivistä kelatoivaa hoitoa tutkijan arvion perusteella
- Vakaat keskimääräiset ALT-tasot >300 U/L edellisten 12 kuukauden aikana
- Hallitsematon systeeminen verenpainetauti
- Arvioitu kreatiniinipuhdistuma <60 ml/min
- Nefroottisen oireyhtymän historia
- Kelatoivaan hoitoon liittyvä kliinisesti merkittävä silmätoksisuus
- Psyykkiset häiriöt tai lääkeriippuvuus, jotka voivat heikentää potilaan kykyä antaa tietoon perustuva suostumus tai saada tutkimushoitoa
- Tunnettu herkkyys tutkimuslääkkeelle (tutkimuksille) tai tutkimuslääkeryhmälle
- Potilaat, joilla on vakava sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan kieltää osallistumisen tutkimukseen
- Minkä tahansa muun tutkimusaineen käyttö viimeisen 30 päivän aikana.
Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Deferasiroksi
30 mg/kg/vrk.
Vuorokausiannosta voidaan nostaa 40 mg:aan/kg, jos vaste ei ole tyydyttävä 12 viikon hoidon jälkeen.
|
Dispergoituvat taulukot 125, 250 ja 500 mg annoksella 30 mg/kg/vrk, suun kautta.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Sydämen T2*-arvon muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Epätyydyttävä vaste on kuukausittainen MRI T2* -parannus alle 3 % lähtötilanteeseen verrattuna.
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta sydämen toimintaparametreissa (LVEF, LVESV ja LVEDV)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
Muutos lähtötilanteen maksan T2*-arvosta
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. helmikuuta 2009
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. toukokuuta 2011
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 8. huhtikuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 8. huhtikuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 9. huhtikuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 12. joulukuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 8. joulukuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. marraskuuta 2011
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CICL670AIT07
- EUDRACT Code :2008-003230-22
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .