Effekt av Deferasirox på pasienter med hjerte-MR T2* < 20 Msek

Inklusjonskriterier:

• β-talasemiske pasienter som mottar regelmessige transfusjoner med en historie med minst 20 transfusjonshendelser
• Pasienter som er naive for deferasirox
• Serumferritinnivåer ≥1000ng/ml (gjennomsnitt av de siste 6 måneders analyser);
• Hjerte-MR T2* >5 og <20 msek.
• LVEF ved MR ≥56 %

Ekskluderingskriterier:

• Pasienter som allerede har startet deferasirox-behandling
• Eksisterende kontraindikasjoner for utførelsen av MR-prosedyren, inkludert tilstedeværelse av metalliske proteser som ikke er kompatible med MR-prosedyren andre enn de som er godkjent som trygge for bruk i MR-skannere (f.eks. enkelte typer aneurismeklips, granatsplinter i nærheten av vitale organer som netthinnen ), pacemaker, vanskelig klaustrofobi og manglende evne til å følge instruksjonene for riktig utførelse av MR (f.eks. for å opprettholde ryggleie, holde pusten osv.)
• Kliniske tilstander som krever intensiv chelatbehandling på grunnlag av etterforskerens vurdering
• Stabile gjennomsnittlige ALAT-nivåer >300 U/L i de foregående 12 månedene
• Ukontrollert systemisk hypertensjon
• Estimert kreatininclearance <60 ml/min
• Historie med nefrotisk syndrom
• Anamnese med klinisk signifikant okulær toksisitet relatert til chelatbehandlingen
• Psykiatriske lidelser eller medikamentavhengighet som kan svekke pasientens evne til å gi sitt informerte samtykke eller å bli administrert studiebehandlingen
• Kjent følsomhet for studiemedisin(er) eller klasse av studiemedisin(er)
• Pasienter med alvorlig(e) medisinsk(e) tilstand(er) som etter etterforskerens syn forbyr deltakelse i studien
• Bruk av andre undersøkelsesmidler de siste 30 dagene.

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde.