Effet du déférasirox sur les patients avec IRM cardiaque T2* < 20 Msec
8 décembre 2016 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Étude prospective multicentrique, ouverte, pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du déférasirox 30 mg/kg/jour pendant 52 semaines, chez des patients bêta-thalassémiques dépendants des transfusions avec IRM cardiaque T2* < 20 Msec
Cette étude évaluera l'innocuité et l'efficacité du déférasirox chez les patients avec une IRM cardiaque T2* < 20 msec.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
20
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
Cagliari, Italie
- Novartis Investigative Site
-
Orbassano, Italie
- Novartis Investigative Site
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
10 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Patients β-thalassémiques recevant des transfusions régulières avec une histoire d'au moins 20 événements transfusionnels
- Patients naïfs de déférasirox
- Taux de ferritine sérique ≥ 1 000 ng/ml (moyenne des analyses des 6 derniers mois) ;
- IRM cardiaque T2* >5 et <20 msec.
- FEVG à l'IRM ≥ 56 %
Critère d'exclusion:
- Patients ayant déjà commencé un traitement par déférasirox
- Contre-indications existantes à l'exécution de la procédure IRM, y compris la présence de prothèses métalliques non compatibles avec la procédure IRM autres que celles approuvées comme sûres pour une utilisation dans les scanners IRM (par exemple, certains types de clips d'anévrisme, des éclats d'obus à proximité d'organes vitaux tels que la rétine ), stimulateur cardiaque, claustrophobie réfractaire et incapacité à suivre les instructions pour effectuer correctement l'IRM (par exemple, maintenir une position couchée, retenir son souffle, etc.)
- Conditions cliniques nécessitant une thérapie chélatrice intensive sur la base du jugement de l'investigateur
- Niveaux d'ALT moyens stables> 300 U / L au cours des 12 mois précédents
- Hypertension systémique non contrôlée
- Clairance estimée de la créatinine <60 ml/min
- Antécédents de syndrome néphrotique
- Antécédents de toxicité oculaire cliniquement significative liée au traitement chélateur
- Troubles psychiatriques ou pharmacodépendance pouvant altérer la capacité du patient à donner son consentement éclairé ou à se voir administrer le traitement à l'étude
- Sensibilité connue au(x) médicament(s) à l'étude ou à la classe de médicament(s) à l'étude
- Patients présentant des conditions médicales graves qui, de l'avis de l'investigateur, interdisent la participation à l'étude
- Utilisation de tout autre agent expérimental au cours des 30 derniers jours.
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Déférasirox
30 mg/kg/jour.
La dose quotidienne peut être augmentée à 40 mg/kg en cas de réponse insatisfaisante après 12 semaines de traitement.
|
Tableaux dispersibles de 125, 250 et 500 mg à la dose de 30 mg/kg/jour, voie orale.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changement par rapport à la ligne de base de la valeur T2* cardiaque
Délai: 52 semaines
|
Une réponse insatisfaisante correspond à une amélioration mensuelle du T2* IRM inférieure à 3 % par rapport à la valeur initiale.
|
52 semaines
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Modification par rapport à la ligne de base des paramètres des fonctions cardiaques (FEVG, VVESV et VDVVG)
Délai: 52 semaines
|
52 semaines
|
|
Changement par rapport à la valeur initiale de la T2* hépatique
Délai: 52 semaines
|
52 semaines
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 février 2009
Achèvement primaire (Réel)
1 mai 2011
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 avril 2009
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 avril 2009
Première publication (Estimation)
9 avril 2009
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
12 décembre 2016
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
8 décembre 2016
Dernière vérification
1 novembre 2011
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CICL670AIT07
- EUDRACT Code :2008-003230-22
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .