Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt af Deferasirox på patienter med hjerte-MR T2* < 20 Msek

8. december 2016 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Multicenter, åbent label, prospektivt studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Deferasirox 30 mg/kg/dag i 52 uger, hos transfusionsafhængige beta-thalassemiske patienter med hjerte-MR T2* < 20 Msek.

Denne undersøgelse vil vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​deferasirox hos patienter med hjerte-MRI T2* < 20 msek.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Cagliari, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Orbassano, Italien
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • β-thalassemiske patienter, der modtager regelmæssige transfusioner med en historie på mindst 20 transfusionsbegivenheder
  • Patienter, der er naive for deferasirox
  • Serumferritinniveauer ≥1000ng/ml (gennemsnit af de sidste 6 måneders assays);
  • Hjerte-MR T2* >5 og <20 msek.
  • LVEF ved MR ≥56 %

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der allerede har startet deferasirox-behandling
  • Eksisterende kontraindikationer for udførelsen af ​​MR-procedurer, herunder tilstedeværelse af metalliske proteser, der ikke er kompatible med MR-proceduren, bortset fra dem, der er godkendt som sikre til brug i MR-scannere (f.eks. nogle typer aneurismeklemmer, granatsplinter i nærheden af ​​vitale organer såsom nethinden ), pacemaker, uoverskuelig klaustrofobi og manglende evne til at følge instruktionerne for korrekt udførelse af MR-scanningen (f.eks. at opretholde en liggende stilling, holde vejret osv.)
  • Kliniske tilstande, der kræver intensiv chelatbehandling på grundlag af Investigators vurdering
  • Stabile gennemsnitlige ALAT-niveauer >300 U/L i de foregående 12 måneder
  • Ukontrolleret systemisk hypertension
  • Estimeret kreatininclearance <60 ml/min
  • Historie om nefrotisk syndrom
  • Anamnese med klinisk signifikant okulær toksicitet relateret til chelateringsterapien
  • Psykiatriske lidelser eller stofafhængighed, der kan svække patientens evne til at give deres informerede samtykke eller at blive administreret undersøgelsesbehandlingen
  • Kendt følsomhed over for undersøgelseslægemidler eller klasse af undersøgelseslægemidler
  • Patienter med svær(e) medicinsk(e) tilstand(er), som efter investigatorens opfattelse forbyder deltagelse i undersøgelsen
  • Brug af ethvert andet forsøgsmiddel inden for de sidste 30 dage.

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Deferasirox
30 mg/kg/dag. Den daglige dosis kan øges til 40 mg/kg i tilfælde af utilfredsstillende respons efter 12 ugers behandling.
Medicin: Deferasirox
Dispergerbare tabeller på 125, 250 og 500 mg ved en dosis på 30 mg/kg/dag, oral administration.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i hjerte-T2*-værdi
Tidsramme: 52 uger
Utilfredsstillende respons er en månedlig forbedring af MRI T2* lavere end 3 % i forhold til baseline.
52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i hjertefunktionsparametre (LVEF, LVESV og LVEDV)
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Ændring fra baseline lever T2* værdi
Tidsramme: 52 uger
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. april 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. april 2009

Først opslået (Skøn)

9. april 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

12. december 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. december 2016

Sidst verificeret

1. november 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CICL670AIT07
  • EUDRACT Code :2008-003230-22

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beta-thalassæmi-transfusionsafhængig

Kliniske forsøg med Deferasirox

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner