Effetto di deferasirox su pazienti con RM cardiaca T2* < 20 Msec

Criterio di inclusione:

• Pazienti beta-talassemici che ricevono trasfusioni regolari con una storia di almeno 20 eventi trasfusionali
• Pazienti naïve per deferasirox
• Livelli sierici di ferritina ≥1000 ng/ml (media dei dosaggi degli ultimi 6 mesi);
• RM cardiaca T2* >5 e <20 msec.
• LVEF alla risonanza magnetica ≥56%

Criteri di esclusione:

• Pazienti che hanno già iniziato la terapia con deferasirox
• Controindicazioni esistenti all'esecuzione della procedura MRI, inclusa la presenza di protesi metalliche non compatibili con la procedura MRI diverse da quelle approvate come sicure per l'uso negli scanner MRI (ad esempio, alcuni tipi di clip per aneurisma, schegge in prossimità di organi vitali come la retina ), pacemaker, claustrofobia intrattabile e incapacità di seguire le istruzioni per la corretta esecuzione della risonanza magnetica (ad es. mantenere una posizione supina, trattenere il respiro, ecc.)
• Condizioni cliniche che richiedono una terapia chelante intensiva sulla base del giudizio dello sperimentatore
• Livelli medi stabili di ALT >300 U/L nei 12 mesi precedenti
• Ipertensione sistemica incontrollata
• Clearance stimata della creatinina <60 ml/min
• Storia della sindrome nefrosica
• Storia di tossicità oculare clinicamente significativa correlata alla terapia chelante
• Disturbi psichiatrici o dipendenza da farmaci che potrebbero compromettere la capacità del paziente di fornire il proprio consenso informato o di ricevere il trattamento in studio
• Sensibilità nota al(i) farmaco(i) in studio o alla classe del(i) farmaco(i) in studio
• Pazienti con gravi condizioni mediche che, a parere dello sperimentatore, vietano la partecipazione allo studio
• Uso di qualsiasi altro agente sperimentale negli ultimi 30 giorni.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.