低剂量泼尼松或甲泼尼龙治疗新诊断的急性移植物抗宿主病患者
2017年7月19日 更新者：Marco Mielcarek、Fred Hutchinson Cancer Center
确定低剂量糖皮质激素用于急性移植物抗宿主病初始治疗的疗效和安全性的 III 期研究
这项随机 III 期试验正在研究低剂量泼尼松或甲基泼尼松龙，以了解它们与标准剂量泼尼松或甲基泼尼松龙相比在治疗新诊断的急性移植物抗宿主病 (GVHD) 患者方面的效果如何。
糖皮质激素，例如起始剂量为 2 mg/kg/天的泼尼松或甲泼尼龙，是供体干细胞移植引起的急性移植物抗宿主病的标准治疗方法。
目前尚不清楚低剂量糖皮质激素在治疗急性移植物抗宿主病方面是否比标准剂量糖皮质激素更有效
研究概览
详细说明
目标：
I. 确定用于治疗新诊断的急性 GVHD 的较低起始剂量的泼尼松是否会导致泼尼松暴露减少而不影响总生存期。
二。 估计与泼尼松暴露减少相关的临床益处的大小。
大纲：患者被随机分配到 2 个治疗组中的 1 个。
ARM I（低剂量；治疗开始时的泼尼松等效剂量为 0.5 mg/kg/天或 1.0 mg/kg/天；根据初始症状严重程度分层）：患者每天接受一次或两次低剂量泼尼松或甲泼尼龙在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下。
ARM II（标准剂量；治疗开始时泼尼松等效剂量为 1.0 mg/kg/天或 2.0 mg/kg/天；根据初始症状严重程度分层）：患者接受标准剂量泼尼松或甲基泼尼松龙，每天一次或两次在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下。
完成研究治疗后，患者在 1 年时接受随访，此后每年随访一次。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
164
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center/University of Washington Cancer Consortium
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 新诊断的急性 GVHD（>= IIa 级）患者，根据主治医师的判断，需要使用全身性糖皮质激素进行初始治疗
- 患者或监护人能够并愿意提供知情同意
排除标准：
- 慢性 GVHD 的标志
- 供体淋巴细胞输注 (DLI) 后的 GVHD
- 在 GVHD 治疗开始后的第 42 天，患者不愿意在 Fred Hutchinson 癌症研究中心 (FHCRC)/西雅图癌症护理联盟 (SCCA) 的照料下留在西雅图
- 不受控制的感染或其他潜在的合并症（即 严重精神疾病）排除使用“标准剂量”泼尼松
- 排除使用“标准剂量”泼尼松的复发性或进行性恶性肿瘤的近期诊断
- 任何针对急性 GVHD 的既往全身治疗（患者在随机分组前最多可接受 2 剂低剂量泼尼松；对于出现 IIa 级 GVHD 的患者，低剂量泼尼松定义为 0.5 mg/kg/剂，1 mg/kg /出现 IIb-IV 级 GVHD 的患者的剂量）
- 血液和骨髓移植临床试验网络 (BMT-CTN) 试验 0802 的注册
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第一组（低剂量）
在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，患者每天接受一次或两次低剂量泼尼松或甲泼尼龙。
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辅助研究
免疫抑制剂
其他名称：
免疫抑制剂
其他名称：
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有源比较器：第二组（标准剂量）
在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，患者每天接受一次或两次标准剂量泼尼松或甲泼尼龙。
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辅助研究
免疫抑制剂
其他名称：
免疫抑制剂
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗开始后 42 天内的平均泼尼松累积剂量 (mg/kg)
大体时间：治疗开始后第 42 天
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从治疗开始到研究第 42 天计算泼尼松的总累积剂量（毫克/千克）。
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治疗开始后第 42 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过高血糖评估泼尼松相关毒性
大体时间：基线和开始治疗后 42 天
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将通过比较接受标准剂量和低剂量泼尼松的患者之间的平均 BG 和 BG 变异性来评估对血糖 (BG) 控制的影响。
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基线和开始治疗后 42 天
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通过侵入性感染（细菌、真菌和病毒）评估的泼尼松相关毒性
大体时间：基线和 100 天的治疗
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收集每组患者发生的侵袭性感染（细菌、真菌和病毒）总数。
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基线和 100 天的治疗
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通过肌病评估泼尼松相关的毒性
大体时间：基线，然后每周一次，直到开始治疗后 42 天
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使用手动肌肉测试测量，根据从基线到第 42 天的平均变化进行评估。
以5分制测量对测试者施加的压力的抵抗程度。
5 分表示患者可以保持该姿势以抵抗最大到最强的阻力。
0 分表示患者对压力没有抵抗力。
测试包括上肢和下肢：肩部（三角肌呈 90 度角），坐姿时的臀部和膝盖。
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基线，然后每周一次，直到开始治疗后 42 天
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高血压评估的泼尼松相关毒性
大体时间：基线和开始治疗后 42 天
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收集了用于控制高血压的不同抗高血压药物的数量。
测量了从基线到第 42 天的药物数量的平均变化。
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基线和开始治疗后 42 天
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通过生活质量评估的泼尼松相关毒性
大体时间：基线，然后每隔一周，直到开始治疗后 42 天
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患者完成了 MD 安德森症状量表 (MDASI)，这是针对肿瘤/移植患者验证的生活质量问卷。
在 1-10 分的量表上，患者对症状的严重程度或基线或前一周症状对感觉或功能的干扰程度进行评分。
1 分表示症状不存在或不影响感觉或功能。
10 分表示症状和您想象的一样糟糕，或者完全影响了感觉或功能。
测量了从基线到第 42 天得分的平均变化。
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基线，然后每隔一周，直到开始治疗后 42 天
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非复发死亡率
大体时间：泼尼松治疗开始后 12 个月
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非复发死亡率 (NRM) 定义为在没有记录的复发/进展的情况下由于任何原因导致的死亡。
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泼尼松治疗开始后 12 个月
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复发性或进行性恶性肿瘤
大体时间：泼尼松治疗开始后 12 个月
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通过累积发生率方法估计的复发百分比
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泼尼松治疗开始后 12 个月
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进展为 III-IV 级急性 GVHD
大体时间：移植后约 100 天
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根据标准制定的标准进行诊断和分级。
衡量标准是基线评分为 IIa（A 组）或 IIb（B 组）的患者进展为更严重的 GVHD（III/IV 级）的百分比。
通过累积发生率方法估计的百分比。
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移植后约 100 天
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强的松以外的急性 GVHD 的二级治疗
大体时间：移植后约 100 天
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这包括任何旨在通过口服或肠胃外给药之前未给予的任何全身性药物的免疫抑制作用来控制急性 GVHD 的干预措施。
这不包括局部治疗、糖皮质激素剂量的增加或先前停药后的治疗恢复，或先前为预防 GVHD 而给予的免疫抑制药物剂量的任何增加，或恢复先前停药的 GVHD 预防。
由于药物毒性而将治疗从环孢菌素改为他克莫司或反之，不被认为是次要治疗，但由于不受控制的 GVHD 而做出的任何改变都被认为是次要治疗。
百分比是通过累积发生率方法估算的。
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移植后约 100 天
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慢性广泛性 GVHD
大体时间：泼尼松治疗开始后 12 个月
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通过累积发生率方法估计的慢性广泛性 GVHD 患者的百分比
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泼尼松治疗开始后 12 个月
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总生存期
大体时间：泼尼松治疗开始后 12 个月
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由 Kaplan-Meier 估计的存活患者百分比。
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泼尼松治疗开始后 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年6月1日
初级完成 (实际的)
2013年7月1日
研究完成 (实际的)
2015年12月14日
研究注册日期
首次提交
2009年6月25日
首先提交符合 QC 标准的
2009年6月26日
首次发布 (估计)
2009年6月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年8月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年7月19日
最后验证
2017年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2327.00
- P01CA018029 (美国 NIH 拨款/合同)
- NCI-2010-00323 (注册表标识符：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
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