自体脐带血回输脑瘫患儿的随机研究

纳入标准：

• 年龄 ≥ 12 个月且 ≤ 6 岁
• 诊断：痉挛性脑瘫伴双瘫、偏瘫或四肢瘫痪。
• 性能状态：

粗大运动功能 (GMF) 分类评分 II - IV 级或 GMF 评分 I 级，年龄 >/= 2 岁 痉挛性偏瘫：GMF 评分 II-IV 或受影响上肢的最低功能能力。 如果受影响的上肢仅用作辅助，则分类为 GMFCS I 级且具有明显上肢损伤的受试者将符合资格。 资格委员会将开会审查孩子的记录并确定资格。

双侧低渗性脑瘫（双瘫或四肢瘫痪）：GMF 评分 II-IV 和脑 MRI 异常提示获得性病因（相对于遗传病因或脑畸形）。

• 私人或公共脐带血库提供的自体脐带血，最低总有核细胞剂量≥ 1 x 107 个细胞/千克。
• 家长同意。

排除标准：

• 手足徐动样脑瘫。
• 没有运动障碍的自闭症和自闭症谱系障碍。
• 心律失常。
• 顽固性癫痫发作导致癫痫性脑病。
• 进行性神经系统疾病的证据。
• 已知的 HIV 或不受控制的细菌、真菌或病毒感染。
• 由血清肌酐 >1.5mg/dL 和/或总胆红素 >1.3mg/dL 确定的肾功能或肝功能受损。
• 头围比年龄平均值低 >3 个标准差。
• 已知的遗传病或体格检查中遗传病的表型证据。
• 可能需要未来异基因干细胞移植的并发遗传或获得性疾病或合并症。
• 需要通气支持，包括家用呼吸机、CPAP、BiPAP 或补充氧气。
• 患者的身体状况不允许安全旅行。
• 以前接受过任何形式的细胞疗法。

• 自体脐带血单位具有以下任何一项：

  1. 总核细胞剂量 < 1 x 107 个细胞/千克
  2. 母体传染病标志物阳性（CMV除外）
  3. 脐带血单位感染性污染的证据
  4. 缺乏测试样本以确认身份
  5. 遗传病的证据
• 无法获得父母同意。