Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En randomiserad studie av återinfusion av autolog navelsträngsblod hos barn med cerebral pares

6 december 2022 uppdaterad av: Joanne Kurtzberg, MD

Är autolog återinfusion av navelsträngsblod fördelaktigt hos barn med cerebral pares: en randomiserad, förblindad, placebokontrollerad, crossover-studie

Syftet med denna studie är att fastställa effektiviteten av en enda intravenös infusion av autologt navelsträngsblod (UCB) för behandling av pediatriska patienter med spastisk cerebral pares.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Cerebral pares är resultatet av in utero eller perinatal skada på den utvecklande hjärnan, ofta genom stroke, hypoxisk förolämpning eller blödning. För närvarande tillgängliga behandlingar för patienter med cerebral pares är stödjande, men inte botande. Navelsträngsblod (UCB) har visat sig minska den kliniska och radiografiska effekten av hypoxisk hjärnskada och stroke i djurmodeller. UCB ympar och differentierar också i hjärnan, vilket underlättar reparation av neurala celler, i djurmodeller och mänskliga patienter med medfödda metabolismfel som genomgår allogen, icke-relaterad donator-UCB-transplantation. Vi antar att, i samband med hjärnskada, infusion av autolog UCB kommer att underlätta reparation av neurala celler vilket resulterar i förbättrad funktion hos pediatriska patienter med cerebral pares.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

63

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Duke University Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 6 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder ≥ 12 månader och ≤ 6 år
  • Diagnos: Spastisk cerebral pares med diplegi, hemiplegi eller quadraplegia.
  • Prestationsstatus:

Gross Motor Function (GMF) Klassificering Poängnivåer II - IV eller GMF Poäng nivå I, ålder >/= 2 år Spastisk hemiplegi: GMF Poäng II-IV eller minimal funktionsförmåga i den drabbade övre extremiteten. En försöksperson klassificerad som GMFCS nivå I med betydande nedsättning av övre extremiteter kommer att vara berättigad om den drabbade övre extremiteten endast används som hjälp. En behörighetskommitté kommer att träffas för att granska barnets register och fastställa behörighet.

Bilateral hypoton CP (diplegi eller quadriplegi): GMF-poäng II-IV och en onormal hjärn-MRI som tyder på en förvärvad etiologi (mot en genetisk etiologi eller hjärnmissbildning).

  • Autologt navelsträngsblod tillgängligt i en privat eller offentlig navelsträngsblodbank med en minsta total kärncellsdos på ≥ 1 x 107 celler/kilogram.
  • Föräldramedgivande.

Exklusions kriterier:

  • Atetoid cerebral pares.
  • Autism och autistiska spektrumstörningar utan motorisk funktionsnedsättning.
  • Hypsarrytmi.
  • Intraktabla anfall som orsakar epileptisk encefalopati.
  • Bevis på en progressiv neurologisk sjukdom.
  • Kända HIV eller okontrollerade bakterie-, svamp- eller virusinfektioner.
  • Nedsatt njur- eller leverfunktion som bestäms av serumkreatinin >1,5 mg/dL och/eller totalt bilirubin >1,3 mg/dL.
  • Huvudomkrets >3 standardavvikelser under medelvärdet för ålder.
  • Känd genetisk sjukdom eller fenotypiska bevis på en genetisk sjukdom vid fysisk undersökning.
  • Samtidig genetisk eller förvärvad sjukdom eller samsjuklighet(er) som kan kräva en framtida allogen stamcellstransplantation.
  • Kräver andningsstöd, inklusive hemventilator, CPAP, BiPAP eller extra syrgas.
  • Patientens medicinska tillstånd tillåter inte säker resa.
  • Har tidigare fått någon form av cellterapi.

  • Autolog navelsträngsblodenhet har något av följande:

    1. Total kärncellsdos < 1 x 107 celler/kilogram
    2. Positiva markörer för infektionssjukdom hos modern (förutom CMV)
    3. Bevis på infektiös kontaminering av navelsträngsblodenheten
    4. Avsaknad av ett testprov för att bekräfta identiteten
    5. Bevis på en genetisk sjukdom
  • Det går inte att få föräldrarnas medgivande.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Autolog UCB-återinfusion först, sedan placebo
Försökspersonerna får sina autologa blodkroppar från navelsträngen vid baslinjen, än placebo vid år 1.
Övrig: Placebo
Placebo
Biologisk: Autolog UCB Reinfusion
Autolog navelsträngsblod (UCB) reinfusion
Placebo-jämförare: Placebo först, sedan autolog UCB-återinfusion
Försökspersonerna får placebo vid baslinjen, sedan återinfusion av autologa navelsträngsblodceller vid år 1.
Övrig: Placebo
Placebo
Biologisk: Autolog UCB Reinfusion
Autolog navelsträngsblod (UCB) reinfusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring av bruttomotorfunktion Mått 66 (GMFM-66) poäng
Tidsram: Baslinje till år 1
Förändring i bruttomotorfunktionsmått 66 (GMFM-66) poäng från baslinje till år 1. GMFM-66 är ett kliniskt verktyg som används för att utvärdera grovmotorisk funktion hos barn med cerebral pares och poängsätts med hjälp av ett anständigt program som kallas Gross Motor Ability Estimator (GMAE) som ger en kontinuerlig poäng på intervallnivåer från 0 till 100. Högre poäng indikerar bättre motorisk funktion. En negativ förändring av GMFM-66-poängen indikerar en minskning av motorfunktionen, en positiv förändring indikerar förbättring av motorfunktionen och noll indikerar ingen förändring av motorfunktionen.
Baslinje till år 1

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i Peabodys bruttomotorisk kvot från baslinje till år 1
Tidsram: Baslinje till år 1
Peabody Developmental Motor Scales - Second Edition (PDMS-2) mäter grov- och finmotorik hos barn från födseln till fem års ålder. Gross Motor Quotient-poängen från PDMS-2 användes i denna studie för att utvärdera grovmotorisk funktion. Gross Motor Quotient mäter förmågan att använda stora muskelsystem för förflyttning, bibehålla en stabil hållning när den inte rör sig och kasta/fånga föremål. Utbudet av möjliga poäng är 41 till 164. Höga poäng indikerar bättre grovmotorisk funktion. Lägre poäng indikerar lägre grovmotorisk funktionsförmåga. Förändringen i bruttomotorisk kvot från baslinje till år 1 utvärderades i denna studie. Positiva siffror anger en ökning av grovmotorisk förmåga, negativa siffror anger minskningar i grovmotorisk funktion och en nolla anger ingen förändring.
Baslinje till år 1
Förändring i IT-QOL Questionnaire Score
Tidsram: Baslinje till år 1
Spädbarn och småbarns livskvalitetsfrågor (IT-QOL) användes för barn i åldrarna ett till tre år vid studiestart. Detta frågeformulär med 97 artiklar fylls i av föräldrarna och täcker 12 begrepp relaterade till den fysiska, mentala och sociala välmåendet. att vara av barnet och deras sjukdoms inverkan på familjen. Poäng varierar från 0 (sämsta hälsa) till 100 (bästa hälsa). Förändringen från Baseline till År 1 sammanfattas här för var och en av de 12 punkterna i frågeformuläret. Negativa värden indikerar en försämring av livskvalitet över tid, positiva värden indikerar en förbättring och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje till år 1
Förändring i CP-QOL-poäng
Tidsram: Baslinje, år 1
Barn i åldern fyra år eller äldre vid studiestart utvärderades med hjälp av det sjukdomsspecifika bedömningsverktyget "CP-QOL Child" som gjorts av en förälder. Fullmaktsformuläret för CP-QOL Child primärvårdare är utformat för barn 4 - 12 med cerebral pares och innehåller 66 artiklar som bedömer fysiskt, känslomässigt och socialt välbefinnande samt tillgång till tjänster och acceptans av andra. Poängen sammanfattas i sju ämnesområden. Poäng inom varje område sträcker sig från 0 (sämsta hälsa) till 100 (bästa hälsa). Förändringspoängen från Baseline till År 1 sammanfattas här för varje post. Negativa poäng tyder på en minskning av livskvalitet, positiva poäng tyder på en ökning och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje, år 1
Förändring i helhjärnanslutning mätt med diffusionstensor magnetisk resonanstomografi (MRT)
Tidsram: Baslinje till år 1
Förändring i antalet anslutningar i hjärnan mätt med diffusionstensor magnetisk resonanstomografi (MRI). Förändringar i anslutningen normaliseras till hjärnans volym av vit substans. Ett positivt tal indikerar en ökning av anslutningar, ett negativt tal indikerar en minskning och noll indikerar ingen förändring. Antalet anslutningar uttrycks i termer av 10e5. En ändring på 1 indikerar till exempel en ökning med 1x10e5 eller 100 000 anslutningar.
Baslinje till år 1
Förändring i Loes-poäng för funktionell MRT från baslinje till år 1 och från år 1 till år 2
Tidsram: Baslinje, år 1, år 2
Inga data samlades in från denna procedur eftersom inskrivna försökspersoner som var berättigade att få fMRI inte kunde följa proceduren.
Baslinje, år 1, år 2
Förändring i Bayley-skalor för spädbarns- och småbarnsutveckling-III, kognitiv sammansättning från baslinje till år 1
Tidsram: Baslinje till år 1
Kognitiv funktion utvärderades hos engelsktalande studiedeltagare med hjälp av ett av tre olika verktyg beroende på patientens ålder vid bedömningstillfället: The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), Wechsler Intelligence Scale för barn (WISC-IV), och Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III). Vissa patienter bedömdes med olika verktyg vid efterföljande besök när de åldrades under prövningen. Bayley-III är designad för att bedöma utvecklingsfunktionen hos spädbarn och småbarn. Poäng för Cognitive Composite varierar från 1 till 19 och resultat i intervallet 8 till 12 anses vara genomsnittliga. Resultatmåttet som rapporteras här är förändringen i kognitiv sammansättning mellan baslinje till år 1. Positiva siffror indikerar ökningar i kognitiv funktion, negativa tal indikerar en minskning och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje till år 1
Förändring i Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI) III Full Scale Intelligence Quotient (IQ) för yngre barn (åldrar 2 år & 6 månader till 3 år & 11 månader) från baslinje till år 1.
Tidsram: Baslinje till år 1
Kognitiv funktion utvärderades hos engelsktalande studiedeltagare med hjälp av ett av tre olika verktyg beroende på patientens ålder vid bedömningstillfället: The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), Wechsler Intelligence Scale för barn (WISC-IV), och Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III). Vissa patienter bedömdes med olika verktyg vid efterföljande besök när de åldrades under prövningen. Det finns två versioner av WPPSI-III för två olika åldersintervall: 2 år & 6 månader till 3 år & 11 månader, och 4 år till 7 år & 3 månader. Full skala IQ beräknas för båda åldersintervallen och ger en kontinuerlig poäng med ett genomsnitt på 100 och en standardavvikelse på 15. Förändring från baslinje till år 1 utvärderades, med positiva siffror som indikerar en ökning av kognitiv förmåga, negativa siffror indikerar en minskning av kognitiv förmåga och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje till år 1
Förändring i Wechslers intelligensskala för barn (WISC-IV) från baslinje till år 1.
Tidsram: Baslinje till år 1
Kognitiv funktion utvärderades hos engelsktalande studiedeltagare med hjälp av ett av tre olika verktyg beroende på patientens ålder vid bedömningstillfället: The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), Wechsler Intelligence Scale för barn (WISC-IV), och Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III). Vissa patienter bedömdes med olika verktyg vid efterföljande besök när de åldrades under prövningen. WISC-IV är designad för barn 6 år 0 månader till 16 år 11 månader. Denna studie använde Full Scale IQ, som sträcker sig från 45 till 155 med ett medelvärde på 100 och standardavvikelse på 15. Högre poäng indikerar starkare kognitiv funktion. Poäng mellan 90 och 110 anses ligga inom intervallet för genomsnittlig IQ.
Baslinje till år 1
Förändring i kognitiv Z-poäng från baslinje till år 1
Tidsram: Baslinje till år 1
Eftersom patienter i denna studie utvärderades med olika kognitiva bedömningar baserat på deras ålder vid bedömningstillfället (The Bayley-III Cognitive Composite, WPSSI-III Full Scale IQ och WISC-IV Full Scale IQ Composite), med vissa patienter utvärderades med hjälp av olika verktyg vid efterföljande besök under försöket, användes en metod för att kombinera bedömningarna för att utvärdera förändring i kognitiv funktion över tid hos så många patienter som möjligt. En kognitiv Z-poäng beräknades för varje deltagare vid Baseline och År 1 genom att justera varje poäng med de relevanta bedömningarnas populationsmedelvärde och standardavvikelse. Z-poängen representerar avståndet från populationsmedelvärdet, mätt med standardavvikelser. Analysen som presenteras här sammanfattar förändringen i Z-poäng mellan baslinje och år 1. Ett positivt tal indikerar en ökning av kognitiv funktion, ett negativt tal indikerar en minskning och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje till år 1
Förändring i Assisting Hand Assessment (AHA)-resultat från baslinje till år 1
Tidsram: Baslinje till år 1
Assisting Hand Assessment (AHA) mäter användningen av hemiplegiska cerebral pares patienters involverade hand i uppgifter som involverar två händer. Testet är giltigt i åldrarna 18 månader till 12 år. Poängen är en intervallskala som sträcker sig från 22 till 88 med högre siffror som indikerar mer effektiv användning av den drabbade handen vid utförande av bimanuella uppgifter. Förändringen i denna poäng utvärderades mellan baslinje och år 1. Positiva siffror indikerar effektivare användning av den drabbade handen, negativa siffror indikerar en minskning av effektiv användning av den drabbade handen, och en nolla indikerar ingen förändring.
Baslinje till år 1
Förändring i Pediatric Evaluation of Disability (PEDI) Self Care Score
Tidsram: Baslinje till år 1
Pediatric Evaluation of Disability används för att utvärdera funktionella färdigheter hos barn i åldrarna 6 månader till 7 år inom tre områden: egenvård, rörlighet och social funktion. Poängen i varje område kan variera från 10-90. Högre poäng indikerar högre funktion. Förändringen från Baseline till År 1 i Self Care-poängen presenteras här. Positiva poäng indikerar ökad funktion, negativa poäng indikerar en minskning och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje till år 1
Förändring i Pediatric Evaluation of Disability (PEDI) Mobility Score
Tidsram: Baslinje till år 1
Pediatric Evaluation of Disability används för att utvärdera funktionella färdigheter hos barn i åldrarna 6 månader till 7 år inom tre områden: egenvård, rörlighet och social funktion. Poängen i varje område kan variera från 10-90. Högre poäng indikerar högre funktion. Förändringen från Baseline till År 1 i Mobilitetspoängen presenteras här. Positiva poäng indikerar ökad funktion, negativa poäng indikerar en minskning och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje till år 1
Förändring i Pediatric Evaluation of Disability (PEDI) Social Function Score
Tidsram: Baslinje till år 1
Pediatric Evaluation of Disability används för att utvärdera funktionella färdigheter hos barn i åldrarna 6 månader till 7 år inom tre områden: egenvård, rörlighet och social funktion. Poängen i varje område kan variera från 10-90. Högre poäng indikerar högre funktion. Förändringen från Baseline till År 1 i Social Function-poängen presenteras här. Positiva poäng indikerar ökad funktion, negativa poäng indikerar en minskning och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje till år 1
Change in Child Behavior Checklist (CBCL) Z-poäng Internaliseringsproblem från baslinjen till år 1
Tidsram: Baslinje till år 1
Två versioner av CBCL finns för barn i åldrarna 1,5 till 5 år och åldrarna 6-18 år. CBCL utvärderar internaliserande och externaliserande beteenden och totala problem med hjälp av 99-objektbedömningar som bedöms på en ordinalskala som 0 för "inte sant för barnet", 1 för "något eller ibland sant för barnet" och 2 för "mycket sant eller ofta sant för barnet" baserat på beteende under de föregående två månaderna. Poängen uttrycks på en standardnormalfördelning med medelvärde 50 och standardavvikelse 10. Z-poäng skapades för analys. En Z-poäng representerar avståndet från populationsmedelvärdet i termer av antalet standardavvikelser. Förändringen i Z-poäng från baslinje till år 1 beräknades för varje patient. Ett positivt tal indikerar en ökning av beteendet, ett negativt tal indikerar en minskning av beteendet och en nolla indikerar ingen förändring.
Baslinje till år 1
Change in Child Behaviour Checklist (CBCL) Z-poäng Externaliserande problem från baslinjen till år 1
Tidsram: Baslinje till år 1
Två versioner av CBCL finns för barn i åldrarna 1,5 till 5 år och åldrarna 6-18 år. CBCL utvärderar internaliserande och externaliserande beteenden och totala problem med hjälp av 99-objektbedömningar som bedöms på en ordinalskala som 0 för "inte sant för barnet", 1 för "något eller ibland sant för barnet" och 2 för "mycket sant eller ofta sant för barnet" baserat på beteende under de föregående två månaderna. Poängen uttrycks på en standardnormalfördelning med medelvärde 50 och standardavvikelse 10. Z-poäng skapades för analys. En Z-poäng representerar avståndet från populationsmedelvärdet i termer av antalet standardavvikelser. Förändringen i Z-poäng från baslinje till år 1 beräknades för varje patient. Ett positivt tal indikerar en ökning av beteendet, ett negativt tal indikerar en minskning av beteendet och en nolla indikerar ingen förändring.
Baslinje till år 1
Change in Child Behavior Checklist (CBCL) Z-poäng Totala problem från baslinje till år 1
Tidsram: Baslinje till år 1
Två versioner av CBCL finns för barn i åldrarna 1,5 till 5 år och åldrarna 6-18 år. CBCL utvärderar internaliserande och externaliserande beteenden och totala problem med hjälp av 99-objektbedömningar som bedöms på en ordinalskala som 0 för "inte sant för barnet", 1 för "något eller ibland sant för barnet" och 2 för "mycket sant eller ofta sant för barnet" baserat på beteende under de föregående två månaderna. Poängen uttrycks på en standardnormalfördelning med medelvärde 50 och standardavvikelse 10. Z-poäng skapades för analys. En Z-poäng representerar avståndet från populationsmedelvärdet i termer av antalet standardavvikelser. Förändringen i Z-poäng från baslinje till år 1 beräknades för varje patient. Ett positivt tal indikerar en ökning av beteendet, ett negativt tal indikerar en minskning av beteendet och en nolla indikerar ingen förändring.
Baslinje till år 1
Förändring i föräldrarnas nöd från baslinjen till år 1
Tidsram: Baslinje till år 1

Förälderstress utvärderades med Parenting Stress Index - Short Form för barn i åldern 0-12 år, som mäter stress inom tre domäner: Parental Distress, Parent-Child Dysfunctional Interaction och Difficult Child. Resultat i varje domän uttrycks som percentiler. Poäng från 15:e-80:e percentilen anses ligga inom det normala intervallet.

Poäng på eller över den 85:e percentilen anses vara hög nöd. Poäng högre än 89:e percentilen indikerar kliniskt signifikanta nivåer av nöd. Analys fokuserade på förändringar i percentilpoäng mellan baslinje och år 1. Positiva siffror representerar en ökning av nöd, negativa siffror representerar en minskning av nöd, och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje till år 1
Förändring i dysfunktionell interaktion mellan föräldrar och barn från baslinje till år 1
Tidsram: Baslinje till år 1
Förälderstress utvärderades med Parenting Stress Index - Short Form för barn i åldern 0-12 år, som mäter stress inom tre domäner: Parental Distress, Parent-Child Dysfunctional Interaction och Difficult Child. Resultat i varje domän uttrycks som percentiler. Poäng från 15:e-80:e percentilen anses ligga inom det normala intervallet. Poäng på eller över den 85:e percentilen anses vara hög nöd. Poäng högre än 89:e percentilen indikerar kliniskt signifikanta nivåer av nöd. Analys fokuserade på förändringar i percentilpoäng mellan baslinje och år 1. Positiva siffror representerar en ökning av nöd, negativa siffror representerar en minskning av nöd, och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje till år 1
Förändring i svåra barnresultat från baslinje till år 1
Tidsram: Baslinje till år 1
Förälderstress utvärderades med Parenting Stress Index - Short Form för barn i åldern 0-12 år, som mäter stress inom tre domäner: Parental Distress, Parent-Child Dysfunctional Interaction och Difficult Child. Resultat i varje domän uttrycks som percentiler. Poäng från 15:e-80:e percentilen anses ligga inom det normala intervallet. Poäng på eller över den 85:e percentilen anses vara hög nöd. Poäng högre än 89:e percentilen indikerar kliniskt signifikanta nivåer av nöd. Analys fokuserade på förändringar i percentilpoäng mellan baslinje och år 1. Positiva siffror representerar en ökning av nöd, negativa siffror representerar en minskning av nöd, och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje till år 1
Modifierad Ashworth-skala vid baslinjen
Tidsram: Baslinje
Den modifierade Ashworth-skalan använder en 6-gradig skala (intervall 0, 1, 1+, 2, 3 eller 4) för att mäta spasticitet i 5 kroppsregioner (central, höger övre extremitet, vänster övre extremitet, höger nedre extremitet och vänster nedre extremitet extremitet). Poängen 0 indikerar ingen ökning av muskeltonus medan en poäng på 4 indikerar stelhet i flexion eller extension.
Baslinje
Ändrade Ashworth-skalan vid årskurs 1
Tidsram: År 1
Den modifierade Ashworth-skalan använder en 6-gradig skala (intervall 0, 1, 1+, 2, 3 eller 4) för att mäta spasticitet i 5 kroppsregioner (central, höger övre extremitet, vänster övre extremitet, höger nedre extremitet och vänster nedre extremitet extremitet). Poängen 0 indikerar ingen ökning av muskeltonus medan en poäng på 4 indikerar stelhet i flexion eller extension.
År 1
Förändring i Bruininks-Oseretsky-2 total motorkomposit från baslinje till år 1
Tidsram: Baslinje till år 1
Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, andra upplagan, (BOT-2) utvärderar motorisk funktion inom fyra områden: stabilitet, rörlighet, styrka, koordination och objektmanipulation. En total motorkomposit beräknas sedan och uttrycks på en normalfördelning med medelvärde 50 och standardavvikelse på 10. Högre poäng indikerar bättre motorisk funktion. BOT-2 Total Motor Composite användes för att mäta motorisk funktion hos barn vid 6 års ålder i denna studie. Studien syftade till att utvärdera förändring i BOT-2 Total Motor Composite från baslinje till år 1, där positiv förändring indikerar förbättring av motorfunktionen, negativ förändring indikerar minskning av motorfunktionen och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje till år 1
Korrelation mellan klinisk respons och RNA-uttryck av neurala, endoteliala och inflammatoriska cytokiner mätt med RNA-matriser i navelsträngsblodceller som ges till dessa patienter.
Tidsram: 2 år
Olika förutvalda neurala, angiogena och antiinflammatoriska markörer uttryckta av UCB-celler och kliniskt svar kommer att utvärderas.
2 år
Förälders erfarenhet av barnsjukdom (PECI)
Tidsram: Baslinje till år 1
PECI är en åtgärd med 25 punkter utformad för att undersöka föräldrars anpassning relaterad till vård av ett kroniskt sjukt barn.
Baslinje till år 1

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i Barry-Albright Dystoni totalresultat från baslinje till år 1
Tidsram: Baslinje till år 1
Barry-Albright Dystoni-skalan mäter generaliserad dystoni i åtta kroppsregioner (ögon, mun, nacke, bål och de fyra extremiteterna) med hjälp av en ordinalskala (0=ingen dystoni, 1=lätt dystoni, 2=lindrig dystoni, 3=måttlig dystoni och 4=svår dystoni). Individuella poäng för varje region summeras för att få ett totalpoäng. Den totala poängen kan variera från 0 till 32 och högre poäng indikerar en generellt högre grad av dystoni. Förändringen i Barry-Albrights totalpoäng för dystoni utvärderades från baslinjen till år 1. Positiva siffror indikerar ökande dystoni, negativa siffror indikerar en minskning av dystoni och noll indikerar ingen förändring.
Baslinje till år 1

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Joanne Kurtzberg, MD

Samarbetspartners

The Robertson Foundation

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 mars 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 juni 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 juni 2010

Första postat (Uppskatta)

22 juni 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 januari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 december 2022

Senast verifierad

1 december 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Pro00017801

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cerebral pares

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera