Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Рандомизированное исследование реинфузии аутологичной пуповинной крови у детей с церебральным параличом

15 апреля 2026 г. обновлено: Joanne Kurtzberg, MD

Полезна ли реинфузия аутологичной пуповинной крови у детей с церебральным параличом: рандомизированное слепое плацебо-контролируемое перекрестное исследование

Целью данного исследования является определение эффективности однократной внутривенной инфузии аутологичной пуповинной крови (АКК) для лечения детей со спастическим церебральным параличом.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Церебральный паралич возникает в результате внутриутробного или перинатального повреждения развивающегося мозга, часто в результате инсульта, гипоксического инсульта или кровоизлияния. Доступные в настоящее время методы лечения пациентов с церебральным параличом являются поддерживающими, но не излечивающими. Было показано, что пуповинная кровь (UCB) уменьшает клинические и рентгенологические последствия гипоксического повреждения головного мозга и инсульта на животных моделях. UCB также приживается и дифференцируется в головном мозге, облегчая восстановление нервных клеток, в моделях животных и у пациентов с врожденными нарушениями метаболизма, подвергающихся аллогенной трансплантации UCB от неродственного донора. Мы предполагаем, что в условиях повреждения головного мозга инфузия аутологичных UCB будет способствовать восстановлению нервных клеток, что приведет к улучшению функции у детей с церебральным параличом.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

63

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 6 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возраст ≥ 12 месяцев и ≤ 6 лет
  • Диагноз: Спастический церебральный паралич с диплегией, гемиплегией или квадраплегией.
  • Состояние производительности:

Общая моторная функция (GMF) Классификация Уровни баллов II–IV или уровень оценки GMF I, возраст >/= 2 лет Спастическая гемиплегия: Оценка GMF II–IV или минимальные функциональные возможности в пораженной верхней конечности. Субъект, отнесенный к уровню I GMFCS со значительным нарушением функции верхней конечности, будет иметь право на участие, если пораженная верхняя конечность используется только в качестве вспомогательного средства. Комитет по приемлемости соберется для рассмотрения записей ребенка и определения права на получение помощи.

Двусторонний гипотонический ХП (диплегия или квадриплегия): оценка GMF II-IV и аномальные МРТ головного мозга, указывающие на приобретенную этиологию (в отличие от генетической этиологии или порока развития головного мозга).

  • Аутологичная пуповинная кровь доступна в частном или государственном банке пуповинной крови с минимальной общей дозой ядерных клеток ≥ 1 x 107 клеток/кг.
  • Согласие родителей.

Критерий исключения:

  • Атетоидный церебральный паралич.
  • Аутизм и расстройства аутистического спектра без нарушения двигательных функций.
  • Гипсаритмия.
  • Некупируемые судороги, вызывающие эпилептическую энцефалопатию.
  • Признаки прогрессирующего неврологического заболевания.
  • Известный ВИЧ или неконтролируемые бактериальные, грибковые или вирусные инфекции.
  • Нарушение функции почек или печени, определяемое уровнем креатинина в сыворотке >1,5 мг/дл и/или общего билирубина >1,3 мг/дл.
  • Окружность головы >3 стандартных отклонений ниже среднего для возраста.
  • Известное генетическое заболевание или фенотипические признаки генетического заболевания при физикальном обследовании.
  • Сопутствующее генетическое или приобретенное заболевание или сопутствующие заболевания, которые могут потребовать в будущем аллогенной трансплантации стволовых клеток.
  • Требуется вспомогательная вентиляция легких, включая домашнюю вентиляцию легких, CPAP, BiPAP или дополнительный кислород.
  • Состояние здоровья пациента не позволяет безопасно путешествовать.
  • Ранее получал какие-либо формы клеточной терапии.

  • Аутологичная единица пуповинной крови имеет любое из следующего:

    1. Общая доза ядерных клеток < 1 x 107 клеток/кг
    2. Положительные маркеры инфекционных заболеваний матери (кроме ЦМВ)
    3. Признаки инфекционного заражения единицы пуповинной крови
    4. Отсутствие тестового образца для подтверждения личности
    5. Доказательства генетического заболевания
  • Невозможно получить согласие родителей.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Сначала аутологичная реинфузия UCB, затем плацебо
Субъекты получают свои аутологичные клетки пуповинной крови на исходном уровне, а не плацебо в год 1.
Другой: Плацебо
Плацебо
Биологический: Аутологичная реинфузия UCB
Реинфузия аутологичной пуповинной крови (UCB)
Плацебо Компаратор: Сначала плацебо, затем реинфузия аутологичной UCB
Субъекты получают плацебо на исходном уровне, а затем реинфузию аутологичных клеток пуповинной крови в год 1.
Другой: Плацебо
Плацебо
Биологический: Аутологичная реинфузия UCB
Реинфузия аутологичной пуповинной крови (UCB)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общей двигательной функции, показатель 66 (GMFM-66), балл
Временное ограничение: Исходный уровень для 1-го года
Изменение показателя общей двигательной функции по шкале 66 (GMFM-66) по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 1-м годом. GMFM-66 — это клинический инструмент, используемый для оценки общей двигательной функции у детей с церебральным параличом, который оценивается с помощью специальной программы под названием «Оценщик общей моторики» (GMAE), которая выдает непрерывную оценку на интервальном уровне в диапазоне от 0 до 100. Более высокие баллы указывают на лучшую двигательную функцию. Отрицательное изменение в балле GMFM-66 указывает на снижение двигательной функции, положительное изменение указывает на улучшение двигательной функции, а ноль указывает на отсутствие изменений в двигательной функции.
Исходный уровень для 1-го года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение коэффициента общей моторики Пибоди по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 1-м годом
Временное ограничение: Исходный уровень для 1-го года
Шкала развития моторики Пибоди — второе издание (PDMS-2) измеряет общую и мелкую моторику у детей от рождения до пяти лет. В этом исследовании для оценки функции крупной моторики использовался коэффициент общей моторики из PDMS-2. Коэффициент общей моторики измеряет способность использовать большие мышечные системы для передвижения, сохранять устойчивую позу, когда не двигается, и бросать/ловить предметы. Диапазон возможных баллов от 41 до 164. Высокие баллы указывают на лучшую общую моторику. Более низкие баллы указывают на меньшую способность к крупной моторике. В этом исследовании оценивалось изменение коэффициента общей моторики по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 1-м годом. Положительные числа указывают на увеличение общей двигательной способности, отрицательные числа указывают на снижение общей моторной функции, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень для 1-го года
Изменение оценки опросника IT-QOL
Временное ограничение: Исходный уровень для 1-го года
Опросник качества жизни младенцев и детей раннего возраста (IT-QOL) использовался для детей в возрасте от одного до трех лет при включении в исследование. Этот опросник из 97 пунктов заполняется родителями и охватывает 12 понятий, связанных с физическим, умственным и социальным благополучием. состояние ребенка и влияние его болезни на семью. Оценки варьируются от 0 (худшее здоровье) до 100 (лучшее здоровье). Изменение по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 1-м годом кратко изложено здесь для каждого из 12 пунктов вопросника. Отрицательные значения указывают на снижение качества жизни с течением времени, положительные значения указывают на улучшение, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень для 1-го года
Изменение показателя CP-QOL
Временное ограничение: Исходный уровень, год 1
Дети в возрасте четырех лет и старше на момент включения в исследование оценивались с использованием инструмента оценки «CP-QOL Child» для конкретного заболевания, который заполнялся родителем. Анкета CP-QOL Child для основного опекуна предназначена для детей в возрасте от 4 до 12 лет с церебральным параличом и содержит 66 пунктов, которые оценивают физическое, эмоциональное и социальное благополучие, а также доступ к услугам и принятие другими людьми. Баллы суммируются в семи тематических областях. Оценки в каждой области варьируются от 0 (худшее здоровье) до 100 (лучшее здоровье). Оценка изменения по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 1-м годом приведена здесь для каждого элемента. Отрицательные баллы указывают на снижение качества жизни, положительные баллы указывают на повышение, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень, год 1
Изменение связности всего мозга, измеренное с помощью диффузионно-тензорной магнитно-резонансной томографии (МРТ)
Временное ограничение: Исходный уровень для 1-го года
Изменение количества связей в головном мозге по данным диффузионно-тензорной магнитно-резонансной томографии (МРТ). Изменения связности нормализуются к объему белого вещества головного мозга. Положительное число указывает на увеличение числа соединений, отрицательное число указывает на уменьшение, а ноль указывает на отсутствие изменений. Количество соединений выражается в единицах 10e5. Например, изменение на 1 означает увеличение на 1x10e5 или 100 000 подключений.
Исходный уровень для 1-го года
Изменение оценки функциональной МРТ по шкале Loes от исходного уровня до 1-го года и от 1-го до 2-го года
Временное ограничение: Исходный уровень, год 1, год 2
В ходе этой процедуры не было собрано никаких данных, поскольку зарегистрированные субъекты, которые имели право на получение фМРТ, не могли выполнить эту процедуру.
Исходный уровень, год 1, год 2
Изменение шкалы развития младенцев и детей раннего возраста Бейли-III, когнитивный комплексный анализ от исходного уровня до 1-го года жизни
Временное ограничение: Исходный уровень для 1-го года
Когнитивные функции оценивались у англоязычных участников исследования с использованием одного из трех различных инструментов в зависимости от возраста пациента на момент оценки: шкалы развития младенцев и малышей Бейли, третье издание (Bayley-III), шкалы интеллекта Векслера. для детей (WISC-IV) и Шкала дошкольного и начального интеллекта Векслера (WPPSI-III). Некоторых пациентов оценивали с помощью различных инструментов при последующих визитах по мере их старения во время проведения исследования. Bayley-III предназначен для оценки развития младенцев и детей ясельного возраста. Баллы за Cognitive Composite варьируются от 1 до 19, а результаты в диапазоне от 8 до 12 считаются средними. Мерой результата, представленной здесь, является изменение когнитивного композита между исходным уровнем и годом 1. Положительные числа указывают на улучшение когнитивных функций, отрицательные числа указывают на снижение, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень для 1-го года
Изменение полной шкалы интеллекта (IQ) по дошкольной и начальной шкале Векслера (WPPSI) III для детей младшего возраста (в возрасте от 2 лет и 6 месяцев до 3 лет и 11 месяцев) по сравнению с исходным уровнем до 1 года.
Временное ограничение: Исходный уровень для 1-го года
Когнитивные функции оценивались у англоязычных участников исследования с использованием одного из трех различных инструментов в зависимости от возраста пациента на момент оценки: шкалы развития младенцев и малышей Бейли, третье издание (Bayley-III), шкалы интеллекта Векслера. для детей (WISC-IV) и Шкала дошкольного и начального интеллекта Векслера (WPPSI-III). Некоторых пациентов оценивали с помощью различных инструментов при последующих визитах по мере их старения во время проведения исследования. Существуют две версии WPPSI-III для двух разных возрастных диапазонов: от 2 лет и 6 месяцев до 3 лет и 11 месяцев и от 4 лет до 7 лет и 3 месяцев. Полная шкала IQ рассчитывается для обоих возрастных диапазонов и обеспечивает непрерывную оценку со средним значением 100 и стандартным отклонением 15. Оценивали изменение по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 1-м годом, при этом положительные числа указывали на увеличение когнитивных способностей, отрицательные числа указывали на снижение когнитивных способностей, а ноль указывал на отсутствие изменений.
Исходный уровень для 1-го года
Изменение шкалы интеллекта Векслера для детей (WISC-IV) по сравнению с исходным уровнем до первого года жизни.
Временное ограничение: Исходный уровень для 1-го года
Когнитивные функции оценивались у англоязычных участников исследования с использованием одного из трех различных инструментов в зависимости от возраста пациента на момент оценки: шкалы развития младенцев и малышей Бейли, третье издание (Bayley-III), шкалы интеллекта Векслера. для детей (WISC-IV) и Шкала дошкольного и начального интеллекта Векслера (WPPSI-III). Некоторых пациентов оценивали с помощью различных инструментов при последующих визитах по мере их старения во время проведения исследования. WISC-IV предназначен для детей от 6 лет 0 месяцев до 16 лет 11 месяцев. В этом исследовании использовалась полная шкала IQ, которая колеблется от 45 до 155 со средним значением 100 и стандартным отклонением 15. Более высокие баллы указывают на более сильную когнитивную функцию. Считается, что баллы от 90 до 110 находятся в пределах среднего IQ.
Исходный уровень для 1-го года
Изменение когнитивного Z-показателя по сравнению с исходным уровнем до первого года
Временное ограничение: Исходный уровень для 1-го года
Поскольку пациентов в этом исследовании оценивали с помощью различных когнитивных оценок в зависимости от их возраста на момент оценки (Когнитивный композит Бейли-III, Полная шкала IQ WPSSI-III и Полная шкала IQ WISC-IV), у некоторых пациентов оценивались с использованием различных инструментов при последующих визитах в ходе исследования, метод объединения оценок применялся для оценки изменения когнитивной функции с течением времени у как можно большего числа пациентов. Когнитивный Z-показатель был рассчитан для каждого участника на исходном уровне и в 1-й год путем корректировки каждого балла по соответствующему среднему значению популяции и стандартному отклонению. Z-показатели представляют собой расстояние от среднего значения генеральной совокупности, измеренное стандартными отклонениями. Представленный здесь анализ обобщает изменение Z-показателя между исходным уровнем и годом 1. Положительное число указывает на увеличение когнитивной функции, отрицательное число указывает на снижение, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень для 1-го года
Изменение оценки руки-помощника (AHA) по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 1-м годом
Временное ограничение: Исходный уровень для 1-го года
Оценка вспомогательной руки (AHA) измеряет использование вовлеченной руки пациентов с гемиплегическим церебральным параличом при выполнении задач, связанных с двумя руками. Тест действителен в возрасте от 18 месяцев до 12 лет. Оценка представляет собой интервальную шкалу от 22 до 88, где более высокие значения указывают на более эффективное использование пораженной руки при выполнении бимануальных задач. Изменение этого показателя оценивалось между исходным уровнем и годом 1. Положительные числа указывают на более эффективное использование пораженной руки, отрицательные числа указывают на снижение эффективного использования пораженной руки, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень для 1-го года
Изменение в педиатрической оценке инвалидности (PEDI) по шкале самообслуживания
Временное ограничение: Исходный уровень для 1-го года
Педиатрическая оценка инвалидности используется для оценки функциональных навыков у детей в возрасте от 6 месяцев до 7 лет в трех областях: самообслуживание, подвижность и социальная функция. Оценка в каждой области может варьироваться от 10 до 90. Более высокие баллы указывают на более высокую функцию. Здесь представлено изменение оценки по шкале самообслуживания по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 1-м годом. Положительные баллы указывают на усиление функции, отрицательные баллы указывают на снижение, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень для 1-го года
Изменение показателя мобильности педиатрической оценки инвалидности (PEDI)
Временное ограничение: Исходный уровень для 1-го года
Педиатрическая оценка инвалидности используется для оценки функциональных навыков у детей в возрасте от 6 месяцев до 7 лет в трех областях: самообслуживание, подвижность и социальная функция. Оценка в каждой области может варьироваться от 10 до 90. Более высокие баллы указывают на более высокую функцию. Здесь представлено изменение показателя мобильности по сравнению с базовым уровнем по сравнению с 1-м годом. Положительные баллы указывают на усиление функции, отрицательные баллы указывают на снижение, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень для 1-го года
Изменение оценки социальной функции в педиатрической оценке инвалидности (PEDI)
Временное ограничение: Исходный уровень для 1-го года
Педиатрическая оценка инвалидности используется для оценки функциональных навыков у детей в возрасте от 6 месяцев до 7 лет в трех областях: самообслуживание, подвижность и социальная функция. Оценка в каждой области может варьироваться от 10 до 90. Более высокие баллы указывают на более высокую функцию. Здесь представлено изменение оценки социальной функции по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 1-м годом. Положительные баллы указывают на усиление функции, отрицательные баллы указывают на снижение, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень для 1-го года
Изменения в контрольном списке поведения ребенка (CBCL)
Временное ограничение: Исходный уровень для 1-го года
Существуют две версии CBCL для детей в возрасте от 1,5 до 5 лет и в возрасте от 6 до 18 лет. CBCL оценивает интернализирующее и экстернализирующее поведение и общие проблемы, используя оценки из 99 пунктов, которые оцениваются по порядковой шкале как 0 для «не соответствует действительности в отношении ребенка», 1 для «в некоторой степени или иногда верно для ребенка» и 2 для «очень правда или часто правда о ребенке» на основе поведения в предыдущие два месяца. Баллы выражены стандартным нормальным распределением со средним значением 50 и стандартным отклонением 10. Z-баллы были созданы для анализа. Z-оценка представляет собой расстояние от среднего значения генеральной совокупности с точки зрения количества стандартных отклонений. Изменение Z-показателя от исходного уровня до 1-го года рассчитывалось для каждого пациента. Положительное число указывает на увеличение поведения, отрицательное число указывает на снижение поведения, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень для 1-го года
Изменение в контрольном списке поведения ребенка (CBCL)
Временное ограничение: Исходный уровень для 1-го года
Существуют две версии CBCL для детей в возрасте от 1,5 до 5 лет и в возрасте от 6 до 18 лет. CBCL оценивает интернализирующее и экстернализирующее поведение и общие проблемы, используя оценки из 99 пунктов, которые оцениваются по порядковой шкале как 0 для «не соответствует действительности в отношении ребенка», 1 для «в некоторой степени или иногда верно для ребенка» и 2 для «очень правда или часто правда о ребенке» на основе поведения в предыдущие два месяца. Баллы выражены стандартным нормальным распределением со средним значением 50 и стандартным отклонением 10. Z-баллы были созданы для анализа. Z-оценка представляет собой расстояние от среднего значения генеральной совокупности с точки зрения количества стандартных отклонений. Изменение Z-показателя от исходного уровня до 1-го года рассчитывалось для каждого пациента. Положительное число указывает на увеличение поведения, отрицательное число указывает на снижение поведения, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень для 1-го года
Изменение контрольного списка поведения ребенка (CBCL) Z-балл Всего проблем от исходного уровня до 1-го года
Временное ограничение: Исходный уровень для 1-го года
Существуют две версии CBCL для детей в возрасте от 1,5 до 5 лет и в возрасте от 6 до 18 лет. CBCL оценивает интернализирующее и экстернализирующее поведение и общие проблемы, используя оценки из 99 пунктов, которые оцениваются по порядковой шкале как 0 для «не соответствует действительности в отношении ребенка», 1 для «в некоторой степени или иногда верно для ребенка» и 2 для «очень правда или часто правда о ребенке» на основе поведения в предыдущие два месяца. Баллы выражены стандартным нормальным распределением со средним значением 50 и стандартным отклонением 10. Z-баллы были созданы для анализа. Z-оценка представляет собой расстояние от среднего значения генеральной совокупности с точки зрения количества стандартных отклонений. Изменение Z-показателя от исходного уровня до 1-го года рассчитывалось для каждого пациента. Положительное число указывает на увеличение поведения, отрицательное число указывает на снижение поведения, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень для 1-го года
Изменение родительского стресса по сравнению с исходным уровнем до 1-го года
Временное ограничение: Исходный уровень для 1-го года

Стресс родителей оценивали с помощью индекса родительского стресса — краткой формы для детей в возрасте 0–12 лет, который измеряет стресс в трех областях: родительский дистресс, дисфункциональное взаимодействие родителей и детей и трудный ребенок. Результаты в каждой области выражены в виде процентилей. Показатели от 15-го до 80-го процентиля считаются в пределах нормы.

Баллы на уровне 85-го процентиля или выше считаются высоким дистрессом. Баллы выше 89-го процентиля указывают на клинически значимый уровень дистресса. Анализ был сосредоточен на изменениях процентилей между исходным уровнем и 1-м годом. Положительные числа представляют усиление дистресса, отрицательные числа представляют уменьшение дистресса, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень для 1-го года
Изменение дисфункционального взаимодействия родителей и детей по сравнению с исходным уровнем до 1 года
Временное ограничение: Исходный уровень для 1-го года
Стресс родителей оценивали с помощью индекса родительского стресса — краткой формы для детей в возрасте 0–12 лет, который измеряет стресс в трех областях: родительский дистресс, дисфункциональное взаимодействие родителей и детей и трудный ребенок. Результаты в каждой области выражены в виде процентилей. Показатели от 15-го до 80-го процентиля считаются в пределах нормы. Баллы на уровне 85-го процентиля или выше считаются высоким дистрессом. Баллы выше 89-го процентиля указывают на клинически значимый уровень дистресса. Анализ был сосредоточен на изменениях процентилей между исходным уровнем и 1-м годом. Положительные числа представляют усиление дистресса, отрицательные числа представляют уменьшение дистресса, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень для 1-го года
Изменение балла трудного ребенка по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 1-м годом
Временное ограничение: Исходный уровень для 1-го года
Стресс родителей оценивали с помощью индекса родительского стресса — краткой формы для детей в возрасте 0–12 лет, который измеряет стресс в трех областях: родительский дистресс, дисфункциональное взаимодействие родителей и детей и трудный ребенок. Результаты в каждой области выражены в виде процентилей. Показатели от 15-го до 80-го процентиля считаются в пределах нормы. Баллы на уровне 85-го процентиля или выше считаются высоким дистрессом. Баллы выше 89-го процентиля указывают на клинически значимый уровень дистресса. Анализ был сосредоточен на изменениях процентилей между исходным уровнем и 1-м годом. Положительные числа представляют усиление дистресса, отрицательные числа представляют уменьшение дистресса, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень для 1-го года
Модифицированная шкала Эшворта на исходном уровне
Временное ограничение: Базовый уровень
Модифицированная шкала Эшворта использует 6-балльную шкалу (диапазон 0, 1, 1+, 2, 3 или 4) для измерения спастичности в 5 областях тела (центральная, правая верхняя конечность, левая верхняя конечность, правая нижняя конечность и левая нижняя конечность). конечность). 0 баллов указывают на отсутствие повышения мышечного тонуса, тогда как 4 балла указывают на ригидность при сгибании или разгибании.
Базовый уровень
Модифицированная шкала Эшворта на 1-м году жизни
Временное ограничение: 1 год
Модифицированная шкала Эшворта использует 6-балльную шкалу (диапазон 0, 1, 1+, 2, 3 или 4) для измерения спастичности в 5 областях тела (центральная, правая верхняя конечность, левая верхняя конечность, правая нижняя конечность и левая нижняя конечность). конечность). 0 баллов указывают на отсутствие повышения мышечного тонуса, тогда как 4 балла указывают на ригидность при сгибании или разгибании.
1 год
Изменение общего двигательного композита Брюнинкса-Осерецкого-2 по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 1-м годом
Временное ограничение: Исходный уровень для 1-го года
Тест моторики Брюнинкса-Осерецкого, второе издание (BOT-2), оценивает двигательную функцию в четырех областях: стабильность, подвижность, сила, координация и манипулирование объектами. Затем рассчитывается общая двигательная составляющая и выражается в виде нормального распределения со средним значением 50 и стандартным отклонением 10. Более высокие баллы указывают на лучшую двигательную функцию. BOT-2 Total Motor Composite использовался для измерения двигательной функции у детей в возрасте 6 лет в этом исследовании. Исследование предназначалось для оценки изменений в Композитном индексе общей двигательной активности BOT-2 по сравнению с исходным уровнем до первого года, где положительное изменение указывает на улучшение двигательной функции, отрицательное изменение указывает на ухудшение двигательной функции, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень для 1-го года
Корреляция между клиническим ответом и экспрессией РНК нервных, эндотелиальных и воспалительных цитокинов, измеренная с помощью массивов РНК в клетках пуповинной крови, введенных этим пациентам.
Временное ограничение: 2 года
Будут оцениваться различные предварительно выбранные нейральные, ангиогенные и противовоспалительные маркеры, экспрессируемые клетками UCB, и клинический ответ.
2 года
Родительский опыт детской болезни (PECI)
Временное ограничение: Исходный уровень для 1-го года
PECI — это мера из 25 пунктов, предназначенная для изучения родительской корректировки, связанной с уходом за хронически больным ребенком.
Исходный уровень для 1-го года

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общего балла при дистонии Барри-Олбрайта по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 1-м годом
Временное ограничение: Исходный уровень для 1-го года
Шкала дистонии Барри-Олбрайта измеряет генерализованную дистонию в восьми областях тела (глаза, рот, шея, туловище и четыре конечности) с использованием порядковой шкалы (0 = отсутствие дистонии, 1 = легкая дистония, 2 = легкая дистония, 3 = умеренная дистония). дистония и 4 = тяжелая дистония). Индивидуальные баллы для каждого региона суммируются для получения общего балла. Суммарный балл может варьироваться от 0 до 32, а более высокие баллы указывают на более высокую общую степень дистонии. Изменение общего балла по шкале Барри-Олбрайта при дистонии оценивалось по сравнению с исходным уровнем до 1-го года. Положительные числа указывают на усиление дистонии, отрицательные числа указывают на уменьшение дистонии, а ноль указывает на отсутствие изменений.
Исходный уровень для 1-го года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Joanne Kurtzberg, MD

Соавторы

The Robertson Foundation

Следователи

  • Главный следователь: Joanne Kurtzberg, MD, Duke University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2010 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 марта 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 марта 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 июня 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 июня 2010 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

22 июня 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 декабря 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Pro00017801

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Paraguay

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться