Uno studio randomizzato sulla reinfusione di sangue del cordone ombelicale autologo nei bambini con paralisi cerebrale
6 dicembre 2022 aggiornato da: Joanne Kurtzberg, MD
La reinfusione autologa di sangue del cordone ombelicale è benefica nei bambini con paralisi cerebrale: uno studio incrociato randomizzato, in cieco, controllato con placebo
Lo scopo di questo studio è determinare l'efficacia di una singola infusione endovenosa di sangue del cordone ombelicale autologo (UCB) per il trattamento di pazienti pediatrici con paralisi cerebrale spastica.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La paralisi cerebrale deriva da lesioni in utero o perinatali al cervello in via di sviluppo, spesso attraverso ictus, insulto ipossico o emorragia.
I trattamenti attualmente disponibili per i pazienti con paralisi cerebrale sono di supporto, ma non curativi.
È stato dimostrato che il sangue del cordone ombelicale (UCB) riduce l'impatto clinico e radiografico della lesione cerebrale ipossica e dell'ictus nei modelli animali.
L'UCB si innesta e si differenzia anche nel cervello, facilitando la riparazione delle cellule neurali, in modelli animali e pazienti umani con errori congeniti del metabolismo sottoposti a trapianto allogenico di UCB da donatore non imparentato.
Ipotizziamo che, nel contesto di una lesione cerebrale, l'infusione di UCB autologo faciliterà la riparazione delle cellule neurali con conseguente miglioramento della funzione nei pazienti pediatrici con paralisi cerebrale.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
63
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
- Duke University Medical Center
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 6 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età ≥ 12 mesi e ≤ 6 anni
- Diagnosi: paralisi cerebrale spastica con diplegia, emiplegia o quadriplegia.
- Lo stato della prestazione:
Classificazione della funzione motoria lorda (GMF) Livelli di punteggio II - IV o punteggio GMF di livello I, età >/= 2 anni Emiplegia spastica: punteggio GMF II-IV o capacità funzionali minime nell'arto superiore interessato. Un soggetto classificato come GMFCS livello I con significativa compromissione dell'arto superiore sarà idoneo se l'arto superiore interessato viene utilizzato solo come assistenza. Un comitato di ammissibilità si riunirà per esaminare i registri del bambino e determinare l'ammissibilità.
CP ipotonica bilaterale (diplegia o quadriplegia): punteggio GMF II-IV e risonanza magnetica cerebrale anormale indicativa di un'eziologia acquisita (rispetto a un'eziologia genetica o malformazione cerebrale).
- Sangue autologo del cordone ombelicale disponibile presso una banca del sangue cordonale privata o pubblica con una dose totale minima di cellule nucleate di ≥ 1 x 107 cellule/chilogrammo.
- Consenso dei genitori.
Criteri di esclusione:
- Paralisi cerebrale atetoide.
- Autismo e disturbi dello spettro autistico senza disabilità motoria.
- Ipsaritmia.
- Convulsioni intrattabili che causano encefalopatia epilettica.
- Evidenza di una malattia neurologica progressiva.
- HIV noto o infezioni batteriche, fungine o virali non controllate.
- Funzionalità renale o epatica compromessa come determinato dalla creatinina sierica > 1,5 mg/dL e/o dalla bilirubina totale > 1,3 mg/dL.
- Circonferenza cranica >3 deviazioni standard al di sotto della media per età.
- Malattia genetica nota o evidenza fenotipica di una malattia genetica all'esame obiettivo.
- Malattie genetiche o acquisite concomitanti o comorbidità che potrebbero richiedere un futuro trapianto di cellule staminali allogeniche.
- Richiede supporto ventilatorio, incluso ventilatore domiciliare, CPAP, BiPAP o ossigeno supplementare.
- Le condizioni mediche del paziente non consentono un viaggio sicuro.
- Precedentemente ricevuto qualsiasi forma di terapia cellulare.
L'unità di sangue del cordone ombelicale autologo presenta una delle seguenti caratteristiche:
- Dose totale di cellule nucleari < 1 x 107 cellule/chilogrammo
- Marcatori positivi di malattie infettive materne (eccetto CMV)
- Evidenza di contaminazione infettiva dell'unità di sangue del cordone ombelicale
- Mancanza di un campione di prova per confermare l'identità
- Evidenza di una malattia genetica
- Impossibile ottenere il consenso dei genitori.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore attivo: Reinfusione autologa di UCB prima, poi placebo
I soggetti ricevono le loro cellule autologhe del sangue del cordone ombelicale al basale, rispetto al placebo all'anno 1.
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Placebo
Reinfusione di sangue del cordone ombelicale autologo (UCB).
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Comparatore placebo: Placebo prima, poi reinfusione autologa di UCB
I soggetti ricevono placebo al basale, quindi reinfusione autologa di cellule del sangue del cordone ombelicale all'anno 1.
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Placebo
Reinfusione di sangue del cordone ombelicale autologo (UCB).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione del punteggio della misura 66 della funzione motoria lorda (GMFM-66).
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 1
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Variazione del punteggio della misura 66 della funzione motoria lorda (GMFM-66) dal basale all'anno 1.
Il GMFM-66 è uno strumento clinico utilizzato per valutare la funzione motoria grossolana nei bambini con paralisi cerebrale e viene valutato utilizzando un programma software proprietario chiamato Gross Motor Ability Estimator (GMAE) che produce un punteggio continuo a livello di intervallo compreso tra 0 e 100.
Punteggi più alti indicano una migliore funzione motoria.
Un cambiamento negativo nel punteggio GMFM-66 indica una riduzione della funzione motoria, un cambiamento positivo indica un miglioramento della funzione motoria e zero indica nessun cambiamento nella funzione motoria.
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Baseline fino all'anno 1
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione del quoziente motorio lordo di Peabody dal basale all'anno 1
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 1
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La Peabody Developmental Motor Scales - Second Edition (PDMS-2) misura le abilità motorie grossolane e fini nei bambini dalla nascita fino ai cinque anni di età.
Il punteggio del quoziente motorio lordo del PDMS-2 è stato utilizzato in questo studio per valutare la funzione motoria lorda.
Il quoziente motorio lordo misura la capacità di utilizzare grandi sistemi muscolari per la locomozione, mantenere una postura stabile quando non ci si muove e lanciare/prendere oggetti.
La gamma di punteggi possibili va da 41 a 164.
Punteggi elevati indicano una migliore funzione motoria lorda.
Punteggi più bassi indicano una minore capacità motoria grossolana.
In questo studio è stata valutata la variazione del quoziente motorio lordo dal basale all'anno 1.
I numeri positivi indicano un aumento della capacità motoria grossolana, i numeri negativi indicano una diminuzione della funzione motoria grossolana e uno zero indica nessun cambiamento.
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Baseline fino all'anno 1
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Modifica del punteggio del questionario IT-QOL
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 1
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L'Infant and Toddler Quality of Life Questionnaire (IT-QOL) è stato utilizzato per i bambini di età compresa tra uno e tre anni all'inizio dello studio. Questo questionario di 97 voci è completato dai genitori e copre 12 concetti relativi al benessere fisico, mentale e sociale essere del bambino e l'impatto della sua malattia sulla famiglia.
I punteggi vanno da 0 (peggiore salute) a 100 (migliore salute).
Il passaggio dalla linea di base all'anno 1 è riassunto qui per ciascuno dei 12 elementi del questionario.
I valori negativi indicano un declino della qualità della vita nel tempo, i valori positivi indicano un miglioramento e lo zero indica nessun cambiamento.
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Baseline fino all'anno 1
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Variazione del punteggio CP-QOL
Lasso di tempo: Linea di base, anno 1
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I bambini di età pari o superiore a quattro anni all'ingresso nello studio sono stati valutati utilizzando lo strumento di valutazione "CP-QOL Child" specifico per la malattia completato da un genitore.
Il modulo di delega del caregiver primario CP-QOL Child è progettato per i bambini di età compresa tra 4 e 12 anni con paralisi cerebrale e contiene 66 elementi che valutano il benessere fisico, emotivo e sociale, nonché l'accesso ai servizi e l'accettazione da parte degli altri.
I punteggi sono riassunti in sette aree tematiche.
I punteggi in ciascuna area vanno da 0 (peggiore salute) a 100 (migliore salute).
Il punteggio di modifica dal valore di base all'anno 1 è riepilogato qui per ciascun elemento.
I punteggi negativi indicano una diminuzione della qualità della vita, i punteggi positivi indicano un aumento e zero indica nessun cambiamento.
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Linea di base, anno 1
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Variazione della connettività dell'intero cervello misurata mediante risonanza magnetica con tensore di diffusione (MRI)
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 1
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Variazione del numero di connessioni nel cervello misurata mediante risonanza magnetica del tensore di diffusione (MRI).
I cambiamenti nella connettività sono normalizzati al volume della materia bianca del cervello.
Un numero positivo indica un aumento delle connessioni, un numero negativo indica una diminuzione e zero indica nessun cambiamento.
Il numero di connessioni è espresso in termini di 10e5.
Ad esempio, una modifica di 1 indica un aumento di 1x10e5 o 100.000 connessioni.
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Baseline fino all'anno 1
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Variazione del punteggio di Loes della risonanza magnetica funzionale dal basale all'anno 1 e dall'anno 1 all'anno 2
Lasso di tempo: Baseline, anno 1, anno 2
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Non sono stati raccolti dati da questa procedura perché i soggetti arruolati che erano idonei a ricevere fMRI non erano in grado di rispettare la procedura.
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Baseline, anno 1, anno 2
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Cambiamento nelle scale Bayley dello sviluppo infantile e infantile-III, Composito cognitivo dal basale all'anno 1
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 1
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La funzione cognitiva è stata valutata nei partecipanti allo studio di lingua inglese utilizzando uno dei tre diversi strumenti a seconda dell'età del paziente al momento della valutazione: The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-IV) e Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III).
Alcuni pazienti sono stati valutati con strumenti diversi nelle visite successive man mano che invecchiavano durante lo svolgimento della sperimentazione.
Il Bayley-III è progettato per valutare il funzionamento dello sviluppo di neonati e bambini piccoli.
I punteggi per il Composito cognitivo vanno da 1 a 19 e i risultati compresi tra 8 e 12 sono considerati nella media.
La misura dell'esito riportata qui è la variazione del Composito cognitivo tra il basale e l'anno 1. I numeri positivi indicano un aumento del funzionamento cognitivo, i numeri negativi indicano una diminuzione e zero indica nessun cambiamento.
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Baseline fino all'anno 1
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Variazione del quoziente di intelligenza su scala completa (QI) Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI) III per i bambini più piccoli (da 2 anni e 6 mesi a 3 anni e 11 mesi) dal basale all'anno 1.
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 1
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La funzione cognitiva è stata valutata nei partecipanti allo studio di lingua inglese utilizzando uno dei tre diversi strumenti a seconda dell'età del paziente al momento della valutazione: The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-IV) e Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III).
Alcuni pazienti sono stati valutati con strumenti diversi nelle visite successive man mano che invecchiavano durante lo svolgimento della sperimentazione.
Esistono due versioni del WPPSI-III per due diverse fasce di età: da 2 anni e 6 mesi a 3 anni e 11 mesi e da 4 anni a 7 anni e 3 mesi.
Il Full Scale IQ è calcolato per entrambe le fasce di età e fornisce un punteggio continuo con una media di 100 e una deviazione standard di 15.
È stata valutata la variazione dal basale all'anno 1, con numeri positivi che indicano un aumento della capacità cognitiva, numeri negativi che indicano una diminuzione della capacità cognitiva e zero che indica nessun cambiamento.
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Baseline fino all'anno 1
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Modifica della Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-IV) dal basale all'anno 1.
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 1
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La funzione cognitiva è stata valutata nei partecipanti allo studio di lingua inglese utilizzando uno dei tre diversi strumenti a seconda dell'età del paziente al momento della valutazione: The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-IV) e Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III).
Alcuni pazienti sono stati valutati con strumenti diversi nelle visite successive man mano che invecchiavano durante lo svolgimento della sperimentazione.
Il WISC-IV è progettato per bambini da 6 anni 0 mesi a 16 anni 11 mesi.
Questo studio ha utilizzato il Full Scale IQ, che va da 45 a 155 con una media di 100 e una deviazione standard di 15.
Punteggi più alti indicano una funzione cognitiva più forte.
I punteggi compresi tra 90 e 110 sono considerati all'interno dell'intervallo del QI medio.
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Baseline fino all'anno 1
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Variazione del punteggio Z cognitivo dal basale all'anno 1
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 1
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Poiché i pazienti in questo studio sono stati valutati con diverse valutazioni cognitive in base alla loro età al momento della valutazione (The Bayley-III Cognitive Composite, WPSSI-III Full Scale IQ e WISC-IV Full Scale IQ Composite), con alcuni pazienti essendo valutato utilizzando diversi strumenti nelle visite successive durante lo studio, è stato impiegato un metodo per combinare le valutazioni per valutare il cambiamento della funzione cognitiva nel tempo nel maggior numero possibile di pazienti.
Un punteggio Z cognitivo è stato calcolato per ciascun partecipante al basale e all'anno 1 aggiustando ciascun punteggio in base alla media della popolazione e alla deviazione standard delle valutazioni pertinenti.
I punteggi Z rappresentano la distanza dalla media della popolazione, misurata dalle deviazioni standard.
L'analisi qui presentata riassume la variazione del punteggio Z tra il riferimento e l'anno 1.
Un numero positivo indica un aumento della funzione cognitiva, un numero negativo indica una diminuzione e zero indica nessun cambiamento.
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Baseline fino all'anno 1
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Modifica del punteggio di valutazione della mano assistita (AHA) dal basale all'anno 1
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 1
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L'Assisting Hand Assessment (AHA) misura l'uso della mano coinvolta dei pazienti con paralisi cerebrale emiplegica in compiti che coinvolgono due mani.
Il test è valido dai 18 mesi ai 12 anni.
Il punteggio è una scala di intervallo che va da 22 a 88 con numeri più alti che indicano un uso più efficace della mano interessata nell'esecuzione di compiti bimanuali.
La variazione di questo punteggio è stata valutata tra il basale e l'anno 1. I numeri positivi indicano un uso più efficace della mano interessata, i numeri negativi indicano una riduzione dell'uso effettivo della mano interessata e uno zero indica nessun cambiamento.
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Baseline fino all'anno 1
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Variazione del punteggio per la cura personale della valutazione pediatrica della disabilità (PEDI).
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 1
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La valutazione pediatrica della disabilità viene utilizzata per valutare le abilità funzionali nei bambini di età compresa tra 6 mesi e 7 anni in tre aree: cura di sé, mobilità e funzione sociale.
Il punteggio in ciascuna area può variare da 10 a 90.
Punteggi più alti indicano una funzione più elevata.
Il passaggio dal Baseline all'Anno 1 nel punteggio Self Care è presentato qui.
I punteggi positivi indicano una maggiore funzionalità, i punteggi negativi indicano una diminuzione e zero indica nessun cambiamento.
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Baseline fino all'anno 1
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Variazione del punteggio di mobilità della valutazione pediatrica della disabilità (PEDI).
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 1
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La valutazione pediatrica della disabilità viene utilizzata per valutare le abilità funzionali nei bambini di età compresa tra 6 mesi e 7 anni in tre aree: cura di sé, mobilità e funzione sociale.
Il punteggio in ciascuna area può variare da 10 a 90.
Punteggi più alti indicano una funzione più elevata.
Il passaggio dal Baseline all'Anno 1 nel punteggio di Mobilità è presentato qui.
I punteggi positivi indicano una maggiore funzionalità, i punteggi negativi indicano una diminuzione e zero indica nessun cambiamento.
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Baseline fino all'anno 1
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Variazione del punteggio della funzione sociale della valutazione pediatrica della disabilità (PEDI).
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 1
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La valutazione pediatrica della disabilità viene utilizzata per valutare le abilità funzionali nei bambini di età compresa tra 6 mesi e 7 anni in tre aree: cura di sé, mobilità e funzione sociale.
Il punteggio in ciascuna area può variare da 10 a 90.
Punteggi più alti indicano una funzione più elevata.
Il passaggio dal basale all'anno 1 nel punteggio della funzione sociale è presentato qui.
I punteggi positivi indicano una maggiore funzionalità, i punteggi negativi indicano una diminuzione e zero indica nessun cambiamento.
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Baseline fino all'anno 1
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Cambiamento nella lista di controllo del comportamento del bambino (CBCL) Z-score Interiorizzazione dei problemi dal basale all'anno 1
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 1
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Esistono due versioni del CBCL per bambini da 1,5 a 5 anni e da 6 a 18 anni.
La CBCL valuta i comportamenti interiorizzanti ed esternalizzanti e i problemi complessivi utilizzando valutazioni di 99 item che vengono valutate su una scala ordinale come 0 per "non vero per il bambino", 1 per "abbastanza o talvolta vero per il bambino" e 2 per "molto vero o spesso vero del bambino" in base al comportamento nei due mesi precedenti.
I punteggi sono espressi su una distribuzione normale standard con media 50 e deviazione standard 10.
I punteggi Z sono stati creati per l'analisi.
Un punteggio Z rappresenta la distanza dalla media della popolazione in termini di numero di deviazioni standard.
La variazione del punteggio Z dal basale all'anno 1 è stata calcolata per ciascun paziente.
Un numero positivo indica un aumento del comportamento, un numero negativo indica una diminuzione del comportamento e uno zero indica nessun cambiamento.
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Baseline fino all'anno 1
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Cambiamento nella lista di controllo del comportamento del bambino (CBCL) Esternalizzazione del punteggio Z dei problemi dal basale all'anno 1
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 1
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Esistono due versioni del CBCL per bambini da 1,5 a 5 anni e da 6 a 18 anni.
La CBCL valuta i comportamenti interiorizzanti ed esternalizzanti e i problemi complessivi utilizzando valutazioni di 99 item che vengono valutate su una scala ordinale come 0 per "non vero per il bambino", 1 per "abbastanza o talvolta vero per il bambino" e 2 per "molto vero o spesso vero del bambino" in base al comportamento nei due mesi precedenti.
I punteggi sono espressi su una distribuzione normale standard con media 50 e deviazione standard 10.
I punteggi Z sono stati creati per l'analisi.
Un punteggio Z rappresenta la distanza dalla media della popolazione in termini di numero di deviazioni standard.
La variazione del punteggio Z dal basale all'anno 1 è stata calcolata per ciascun paziente.
Un numero positivo indica un aumento del comportamento, un numero negativo indica una diminuzione del comportamento e uno zero indica nessun cambiamento.
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Baseline fino all'anno 1
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Cambiamento nella lista di controllo del comportamento del bambino (CBCL) Problemi totali con punteggio Z dal basale all'anno 1
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 1
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Esistono due versioni del CBCL per bambini da 1,5 a 5 anni e da 6 a 18 anni.
La CBCL valuta i comportamenti interiorizzanti ed esternalizzanti e i problemi complessivi utilizzando valutazioni di 99 item che vengono valutate su una scala ordinale come 0 per "non vero per il bambino", 1 per "abbastanza o talvolta vero per il bambino" e 2 per "molto vero o spesso vero del bambino" in base al comportamento nei due mesi precedenti.
I punteggi sono espressi su una distribuzione normale standard con media 50 e deviazione standard 10.
I punteggi Z sono stati creati per l'analisi.
Un punteggio Z rappresenta la distanza dalla media della popolazione in termini di numero di deviazioni standard.
La variazione del punteggio Z dal basale all'anno 1 è stata calcolata per ciascun paziente.
Un numero positivo indica un aumento del comportamento, un numero negativo indica una diminuzione del comportamento e uno zero indica nessun cambiamento.
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Baseline fino all'anno 1
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Cambiamento nel disagio dei genitori dal basale all'anno 1
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 1
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Lo stress dei genitori è stato valutato con il Parenting Stress Index - Short Form per i bambini di età compresa tra 0 e 12 anni, che misura lo stress in tre domini: sofferenza dei genitori, interazione disfunzionale genitore-figlio e bambino difficile. I risultati in ogni dominio sono espressi come percentili. I punteggi dal 15° all'80° percentile sono considerati all'interno dell'intervallo normale. I punteggi pari o superiori all'85° percentile sono considerati distress elevato. Punteggi superiori all'89° percentile indicano livelli di disagio clinicamente significativi. L'analisi si è concentrata sui cambiamenti nei punteggi percentili tra il basale e l'anno 1. I numeri positivi rappresentano un aumento del disagio, i numeri negativi rappresentano una diminuzione del disagio e zero indica nessun cambiamento. |
Baseline fino all'anno 1
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Cambiamento nell'interazione disfunzionale genitore-figlio dal basale all'anno 1
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 1
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Lo stress dei genitori è stato valutato con il Parenting Stress Index - Short Form per i bambini di età compresa tra 0 e 12 anni, che misura lo stress in tre domini: sofferenza dei genitori, interazione disfunzionale genitore-figlio e bambino difficile.
I risultati in ogni dominio sono espressi come percentili.
I punteggi dal 15° all'80° percentile sono considerati all'interno dell'intervallo normale.
I punteggi pari o superiori all'85° percentile sono considerati distress elevato.
Punteggi superiori all'89° percentile indicano livelli di disagio clinicamente significativi.
L'analisi si è concentrata sui cambiamenti nei punteggi percentili tra il basale e l'anno 1. I numeri positivi rappresentano un aumento del disagio, i numeri negativi rappresentano una diminuzione del disagio e zero indica nessun cambiamento.
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Baseline fino all'anno 1
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Variazione del punteggio del bambino difficile dal basale all'anno 1
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 1
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Lo stress dei genitori è stato valutato con il Parenting Stress Index - Short Form per i bambini di età compresa tra 0 e 12 anni, che misura lo stress in tre domini: sofferenza dei genitori, interazione disfunzionale genitore-figlio e bambino difficile.
I risultati in ogni dominio sono espressi come percentili.
I punteggi dal 15° all'80° percentile sono considerati all'interno dell'intervallo normale.
I punteggi pari o superiori all'85° percentile sono considerati distress elevato.
Punteggi superiori all'89° percentile indicano livelli di disagio clinicamente significativi.
L'analisi si è concentrata sui cambiamenti nei punteggi percentili tra il basale e l'anno 1. I numeri positivi rappresentano un aumento del disagio, i numeri negativi rappresentano una diminuzione del disagio e zero indica nessun cambiamento.
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Baseline fino all'anno 1
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Scala di Ashworth modificata al basale
Lasso di tempo: Linea di base
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La scala di Ashworth modificata utilizza una scala a 6 punti (intervallo 0, 1, 1+, 2, 3 o 4) per misurare la spasticità in 5 regioni del corpo (centrale, estremità superiore destra, estremità superiore sinistra, estremità inferiore destra e parte inferiore sinistra estremità).
Un punteggio pari a 0 indica nessun aumento del tono muscolare, mentre un punteggio pari a 4 indica rigidità in flessione o estensione.
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Linea di base
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Scala Ashworth modificata all'anno 1
Lasso di tempo: Anno 1
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La scala di Ashworth modificata utilizza una scala a 6 punti (intervallo 0, 1, 1+, 2, 3 o 4) per misurare la spasticità in 5 regioni del corpo (centrale, estremità superiore destra, estremità superiore sinistra, estremità inferiore destra e parte inferiore sinistra estremità).
Un punteggio pari a 0 indica nessun aumento del tono muscolare, mentre un punteggio pari a 4 indica rigidità in flessione o estensione.
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Anno 1
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Modifica del composito motorio totale Bruininks-Oseretsky-2 dal basale all'anno 1
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 1
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Il Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, Second Edition, (BOT-2) valuta la funzione motoria in quattro aree: stabilità, mobilità, forza, coordinazione e manipolazione degli oggetti.
Un Total Motor Composite viene quindi calcolato ed espresso su una distribuzione normale con media 50 e deviazione standard 10.
Punteggi più alti indicano una migliore funzione motoria.
Il BOT-2 Total Motor Composite è stato utilizzato per misurare la funzione motoria nei bambini di 6 anni in questo studio.
Lo studio intendeva valutare il cambiamento nel BOT-2 Total Motor Composite dal basale all'anno 1, dove il cambiamento positivo indica un miglioramento della funzione motoria, il cambiamento negativo indica una diminuzione della funzione motoria e zero indica nessun cambiamento.
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Baseline fino all'anno 1
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Correlazione tra risposta clinica ed espressione di RNA di citochine neurali, endoteliali e infiammatorie misurate mediante array di RNA nelle cellule del cordone ombelicale somministrate a questi pazienti.
Lasso di tempo: 2 anni
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Verranno valutati vari marcatori neurali, angiogenici e antinfiammatori espressi dalle cellule UCB e la risposta clinica.
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2 anni
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Esperienza dei genitori di malattia infantile (PECI)
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 1
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Il PECI è una misura di 25 punti progettata per esaminare l'adattamento dei genitori relativo alla cura di un bambino malato cronico.
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Baseline fino all'anno 1
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica del punteggio totale della distonia di Barry-Albright dal basale all'anno 1
Lasso di tempo: Baseline fino all'anno 1
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La scala della distonia di Barry-Albright misura la distonia generalizzata in otto regioni del corpo (occhi, bocca, collo, tronco e le quattro estremità) utilizzando una scala ordinale (0=nessuna distonia, 1=distonia lieve, 2=distonia lieve, 3=distonia moderata distonia e 4=distonia grave).
I punteggi individuali per ciascuna regione vengono sommati per ottenere un punteggio totale.
Il punteggio totale può variare da 0 a 32 e punteggi più alti indicano un grado complessivamente maggiore di distonia.
La variazione del punteggio totale della distonia di Barry-Albright è stata valutata dal basale all'anno 1. I numeri positivi indicano un aumento della distonia, i numeri negativi indicano una diminuzione della distonia e zero indica nessun cambiamento.
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Baseline fino all'anno 1
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Collaboratori e investigatori
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Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 giugno 2010
Completamento primario (Effettivo)
1 marzo 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
1 marzo 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 giugno 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 giugno 2010
Primo Inserito (Stima)
22 giugno 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
4 gennaio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 dicembre 2022
Ultimo verificato
1 dicembre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Pro00017801
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