Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En randomisert studie av reinfusjon av autolog navlestrengsblod hos barn med cerebral parese

15. april 2026 oppdatert av: Joanne Kurtzberg, MD

Er autolog reinfusjon av navlestrengsblod gunstig hos barn med cerebral parese: en randomisert, blindet, placebokontrollert, crossover-studie

Hensikten med denne studien er å bestemme effekten av en enkelt intravenøs infusjon av autologt navlestrengsblod (UCB) for behandling av pediatriske pasienter med spastisk cerebral parese.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Cerebral parese skyldes in utero eller perinatal skade på den utviklende hjernen, ofte gjennom hjerneslag, hypoksisk fornærmelse eller blødning. For tiden tilgjengelige behandlinger for pasienter med cerebral parese er støttende, men ikke helbredende. Navlestrengsblod (UCB) har vist seg å redusere den kliniske og radiografiske effekten av hypoksisk hjerneskade og hjerneslag i dyremodeller. UCB poderer og differensierer også i hjernen, noe som letter reparasjon av nevrale celler, i dyremodeller og menneskelige pasienter med medfødte metabolismefeil som gjennomgår allogen, urelatert donor-UCB-transplantasjon. Vi antar at, i sammenheng med hjerneskade, vil infusjon av autolog UCB lette reparasjon av nevrale celler, noe som resulterer i forbedret funksjon hos pediatriske pasienter med cerebral parese.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

63

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 6 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≥ 12 måneder og ≤ 6 år
  • Diagnose: Spastisk cerebral parese med diplegi, hemiplegi eller quadraplegi.
  • Ytelsesstatus:

Gross Motor Function (GMF) Klassifikasjon Score nivå II - IV eller GMF Score nivå I, alder >/= 2 år Spastisk hemiplegi: GMF Score II-IV eller minimal funksjonsevne i den affiserte øvre ekstremitet. Et forsøksperson klassifisert som GMFCS-nivå I med betydelig svekkelse av øvre ekstremiteter vil være kvalifisert dersom den berørte øvre ekstremitet kun brukes som assistanse. En valgbarhetskomité vil møtes for å gjennomgå barnets journaler og avgjøre kvalifisering.

Bilateral hypotonisk CP (diplegi eller quadriplegi): GMF-score II-IV og en unormal hjerne-MR som tyder på en ervervet etiologi (mot en genetisk etiologi eller hjernemisdannelse).

  • Autologt navlestrengsblod tilgjengelig i en privat eller offentlig navlestrengsblodbank med en minimum total kjernecelledose på ≥ 1 x 107 celler/kilogram.
  • Foreldres samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Atetoid cerebral parese.
  • Autisme og autistiske spektrumforstyrrelser uten motorisk funksjonshemming.
  • Hypsarytmi.
  • Intraktable anfall som forårsaker epileptisk encefalopati.
  • Bevis på en progressiv nevrologisk sykdom.
  • Kjent HIV eller ukontrollerte bakterielle, sopp- eller virusinfeksjoner.
  • Nedsatt nyre- eller leverfunksjon som bestemt av serumkreatinin >1,5 mg/dL og/eller total bilirubin >1,3 mg/dL.
  • Hodeomkrets >3 standardavvik under gjennomsnittet for alder.
  • Kjent genetisk sykdom eller fenotypisk bevis på en genetisk sykdom ved fysisk undersøkelse.
  • Samtidig genetisk eller ervervet sykdom eller komorbiditet(er) som kan kreve en fremtidig allogen stamcelletransplantasjon.
  • Krever ventilasjonsstøtte, inkludert hjemmeventilator, CPAP, BiPAP eller ekstra oksygen.
  • Pasientens medisinske tilstand tillater ikke trygg reise.
  • Tidligere mottatt noen form for cellulær terapi.

  • Autolog navlestrengsblodenhet har ett av følgende:

    1. Total kjernecelledose < 1 x 107 celler/kilogram
    2. Positive markører for infeksjonssykdom hos mor (unntatt CMV)
    3. Bevis på smittsom kontaminering av navlestrengsblodenheten
    4. Mangel på en testprøve for å bekrefte identitet
    5. Bevis på en genetisk sykdom
  • Kan ikke innhente samtykke fra foreldrene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Autolog UCB-reinfusjon først, deretter placebo
Forsøkspersonene får sine autologe navlestrengsblodceller ved baseline, enn placebo ved år 1.
Annen: Placebo
Placebo
Biologisk: Autolog UCB reinfusjon
Autolog navlestrengsblod (UCB) reinfusjon
Placebo komparator: Placebo først, deretter autolog UCB reinfusjon
Forsøkspersonene får placebo ved baseline, deretter autolog navlestrengsblodcelle-refusjon ved år 1.
Annen: Placebo
Placebo
Biologisk: Autolog UCB reinfusjon
Autolog navlestrengsblod (UCB) reinfusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i grovmotorisk funksjon Mål 66 (GMFM-66) Score
Tidsramme: Grunnlinje til år 1
Endring i grovmotorisk funksjonsmål 66 (GMFM-66) poengsum fra baseline til år 1. GMFM-66 er et klinisk verktøy som brukes til å evaluere grovmotorisk funksjon hos barn med cerebral parese og skåres ved hjelp av et proprietært programvareprogram kalt Gross Motor Ability Estimator (GMAE) som gir en kontinuerlig poengsum på intervallnivået fra 0 til 100. Høyere score indikerer bedre motorisk funksjon. En negativ endring i GMFM-66-score indikerer en reduksjon i motorfunksjon, en positiv endring indikerer forbedring i motorfunksjon, og null indikerer ingen endring i motorfunksjon.
Grunnlinje til år 1

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Peabodys bruttomotoriske kvotient fra baseline til år 1
Tidsramme: Grunnlinje til år 1
Peabody Developmental Motor Scales - Second Edition (PDMS-2) måler grov- og finmotorikk hos barn fra fødsel til fem år. Gross Motor Quotient score fra PDMS-2 ble brukt i denne studien for å evaluere grovmotorisk funksjon. Gross Motor Quotient måler evnen til å bruke store muskelsystemer for bevegelse, opprettholde en stabil holdning når den ikke beveger seg, og kaste/fange gjenstander. Utvalget av mulige poengsum er 41 til 164. Høye skårer indikerer bedre grovmotorisk funksjon. Lavere skår indikerer mindre grovmotorisk funksjonsevne. Endringen i bruttomotorisk kvotient fra baseline til år 1 ble evaluert i denne studien. Positive tall indikerer en økning i grovmotorisk evne, negative tall indikerer reduksjon i grovmotorisk funksjon, og en null indikerer ingen endring.
Grunnlinje til år 1
Endring i IT-QOL spørreskjemaresultat
Tidsramme: Grunnlinje til år 1
Spedbarns- og småbarnskvalitetsspørreskjemaet (IT-QOL) ble brukt for barn i alderen ett til tre år ved studiestart. Dette spørreskjemaet med 97 elementer fylles ut av foreldrene og dekker 12 konsepter relatert til den fysiske, mentale og sosiale velstanden å være av barnet og virkningen av deres sykdom på familien. Poeng varierer fra 0 (dårlig helse) til 100 (beste helse). Endringen fra baseline til år 1 er oppsummert her for hvert av de 12 punktene på spørreskjemaet. Negative verdier indikerer en nedgang i livskvalitet over tid, positive verdier indikerer en forbedring, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje til år 1
Endring i CP-QOL-poengsum
Tidsramme: Grunnlinje, år 1
Barn i alderen fire år eller eldre ved studiestart ble vurdert ved å bruke det sykdomsspesifikke vurderingsverktøyet "CP-QOL Child" som fullført av en forelder. Fullmaktsskjemaet for CP-QOL Child primæromsorgsperson er designet for barn 4 - 12 år med cerebral parese og inneholder 66 elementer som vurderer fysisk, følelsesmessig og sosialt velvære samt tilgang til tjenester og aksept av andre. Poengsum er oppsummert i syv emneområder. Poeng i hvert område varierer fra 0 (dårlig helse) til 100 (beste helse). Endre poengsum fra baseline til år 1 er oppsummert her for hvert element. Negative skårer indikerer en reduksjon i livskvalitet, positive skårer indikerer en økning og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje, år 1
Endring i hele hjernens tilkobling målt ved diffusjonstensor magnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsramme: Grunnlinje til år 1
Endring i antall forbindelser i hjernen målt ved diffusjonstensor magnetisk resonansavbildning (MRI). Endringer i tilkobling er normalisert til hvitstoffvolumet i hjernen. Et positivt tall indikerer en økning i forbindelser, et negativt tall indikerer en nedgang, og null indikerer ingen endring. Antall tilkoblinger er uttrykt i form av 10e5. For eksempel indikerer en endring på 1 en økning på 1x10e5 eller 100 000 tilkoblinger.
Grunnlinje til år 1
Endring i Loes-score for funksjonell MR fra baseline til år 1 og fra år 1 til år 2
Tidsramme: Grunnlinje, år 1, år 2
Ingen data ble samlet inn fra denne prosedyren fordi registrerte personer som var kvalifisert til å motta fMRI ikke var i stand til å overholde prosedyren.
Grunnlinje, år 1, år 2
Endring i Bayley-skalaer for spedbarns- og småbarnsutvikling-III, kognitiv kompositt fra baseline til år 1
Tidsramme: Grunnlinje til år 1
Kognitiv funksjon ble vurdert hos engelsktalende studiedeltakere ved å bruke ett av tre forskjellige verktøy avhengig av pasientens alder på vurderingstidspunktet: The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), Wechsler Intelligence Scale for barn (WISC-IV), og Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III). Noen pasienter ble vurdert med forskjellige verktøy ved påfølgende besøk ettersom de ble eldre under gjennomføringen av forsøket. Bayley-III er designet for å vurdere utviklingsfunksjonen til spedbarn og småbarn. Poeng for den kognitive kompositten varierer fra 1 til 19 og resultater i området 8 til 12 regnes som gjennomsnittlig. Resultatmålet som er rapportert her er endringen i kognitiv kompositt mellom baseline til år 1. Positive tall indikerer økning i kognitiv funksjon, negative tall indikerer en nedgang, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje til år 1
Endring i Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI) III Full Scale Intelligence Quotient (IQ) for yngre barn (alder 2 år og 6 måneder til 3 år og 11 måneder) fra baseline til år 1.
Tidsramme: Grunnlinje til år 1
Kognitiv funksjon ble vurdert hos engelsktalende studiedeltakere ved å bruke ett av tre forskjellige verktøy avhengig av pasientens alder på vurderingstidspunktet: The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), Wechsler Intelligence Scale for barn (WISC-IV), og Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III). Noen pasienter ble vurdert med forskjellige verktøy ved påfølgende besøk ettersom de ble eldre under gjennomføringen av forsøket. Det finnes to versjoner av WPPSI-III for to forskjellige aldersgrupper: 2 år og 6 måneder til 3 år og 11 måneder, og 4 år til 7 år og 3 måneder. Fullskala IQ beregnes for begge aldersgrupper og gir en kontinuerlig poengsum med et gjennomsnitt på 100 og et standardavvik på 15. Endring fra baseline til år 1 ble evaluert, med positive tall som indikerer en økning i kognitiv evne, negative tall indikerer en reduksjon i kognitiv evne, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje til år 1
Endring i Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-IV) fra baseline til år 1.
Tidsramme: Grunnlinje til år 1
Kognitiv funksjon ble vurdert hos engelsktalende studiedeltakere ved å bruke ett av tre forskjellige verktøy avhengig av pasientens alder på vurderingstidspunktet: The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), Wechsler Intelligence Scale for barn (WISC-IV), og Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III). Noen pasienter ble vurdert med forskjellige verktøy ved påfølgende besøk ettersom de ble eldre under gjennomføringen av forsøket. WISC-IV er designet for barn 6 år 0 måneder til 16 år 11 måneder. Denne studien brukte fullskala IQ, som varierer fra 45 til 155 med et gjennomsnitt på 100 og standardavvik på 15. Høyere skårer indikerer sterkere kognitiv funksjon. Poeng mellom 90 og 110 anses å være innenfor området for gjennomsnittlig IQ.
Grunnlinje til år 1
Endring i kognitiv Z-score fra baseline til år 1
Tidsramme: Grunnlinje til år 1
Fordi pasienter i denne studien ble evaluert med forskjellige kognitive vurderinger basert på deres alder på vurderingstidspunktet (The Bayley-III Cognitive Composite, WPSSI-III Full Scale IQ og WISC-IV Full Scale IQ Composite), med noen pasienter blir vurdert ved hjelp av ulike verktøy ved påfølgende besøk under forsøket, en metode for å kombinere vurderingene ble brukt for å evaluere endring i kognitiv funksjon over tid hos så mange pasienter som mulig. En kognitiv Z-score ble beregnet for hver deltaker ved baseline og år 1 ved å justere hver skåre etter de relevante vurderingenes populasjonsgjennomsnitt og standardavvik. Z-skårene representerer avstanden fra populasjonsgjennomsnittet, målt ved standardavvik. Analysen presentert her oppsummerer endringen i Z-score mellom baseline og år 1. Et positivt tall indikerer en økning i kognitiv funksjon, et negativt tall indikerer en nedgang, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje til år 1
Endring i Assisting Hand Assessment (AHA)-poengsum fra baseline til år 1
Tidsramme: Grunnlinje til år 1
Assisting Hand Assessment (AHA) måler bruken av hemiplegiske cerebral parese pasienters involverte hånd i oppgaver som involverer to hender. Testen er gyldig i alderen 18 måneder til 12 år. Poengsummen er en intervallskala fra 22 til 88 med høyere tall som indikerer mer effektiv bruk av den berørte hånden i utførelse av bimanuelle oppgaver. Endring i denne poengsummen ble evaluert mellom baseline og år 1. Positive tall indikerer mer effektiv bruk av den berørte hånden, negative tall indikerer en reduksjon i effektiv bruk av den berørte hånden, og en null indikerer ingen endring.
Grunnlinje til år 1
Endring i Pediatric Evaluation of Disability (PEDI) Self Care Score
Tidsramme: Grunnlinje til år 1
Pediatrisk evaluering av funksjonshemming brukes til å evaluere funksjonelle ferdigheter hos barn i alderen 6 måneder til 7 år på tre områder: egenomsorg, mobilitet og sosial funksjon. Poengsummen i hvert område kan variere fra 10-90. Høyere score indikerer høyere funksjon. Endringen fra baseline til år 1 i Self Care-poengsummen er presentert her. Positive skårer indikerer økt funksjon, negative skårer indikerer en reduksjon, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje til år 1
Endring i pediatrisk evaluering av funksjonshemming (PEDI) mobilitetspoeng
Tidsramme: Grunnlinje til år 1
Pediatrisk evaluering av funksjonshemming brukes til å evaluere funksjonelle ferdigheter hos barn i alderen 6 måneder til 7 år på tre områder: egenomsorg, mobilitet og sosial funksjon. Poengsummen i hvert område kan variere fra 10-90. Høyere score indikerer høyere funksjon. Endringen fra baseline til år 1 i mobilitetspoeng er presentert her. Positive skårer indikerer økt funksjon, negative skårer indikerer en reduksjon, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje til år 1
Endring i pediatrisk evaluering av funksjonshemming (PEDI) sosial funksjonspoeng
Tidsramme: Grunnlinje til år 1
Pediatrisk evaluering av funksjonshemming brukes til å evaluere funksjonelle ferdigheter hos barn i alderen 6 måneder til 7 år på tre områder: egenomsorg, mobilitet og sosial funksjon. Poengsummen i hvert område kan variere fra 10-90. Høyere score indikerer høyere funksjon. Endringen fra baseline til år 1 i Sosial Funksjon-poengsum er presentert her. Positive skårer indikerer økt funksjon, negative skårer indikerer en reduksjon, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje til år 1
Change in Child Behaviour Checklist (CBCL) Z-score internaliserende problemer fra baseline til år 1
Tidsramme: Grunnlinje til år 1
To versjoner av CBCL finnes for barn i alderen 1,5 til 5 år og i alderen 6-18 år. CBCL evaluerer internaliserende og eksternaliserende atferd og totale problemer ved å bruke 99-elements vurderinger som scores på en ordinær skala som 0 for "ikke sant for barnet", 1 for "noe eller noen ganger sant for barnet" og 2 for "veldig sant" sant eller ofte sant for barnet" basert på atferd i de foregående to månedene. Poeng er uttrykt på en standard normalfordeling med gjennomsnitt 50 og standardavvik 10. Z-score ble opprettet for analyse. En Z-score representerer avstanden fra populasjonsgjennomsnittet når det gjelder antall standardavvik. Endringen i Z-score fra baseline til år 1 ble beregnet for hver pasient. Et positivt tall indikerer en økning i atferden, et negativt tall indikerer en nedgang i atferden, og en null indikerer ingen endring.
Grunnlinje til år 1
Endring i barneatferdssjekkliste (CBCL) Z-score eksterne problemer fra baseline til år 1
Tidsramme: Grunnlinje til år 1
To versjoner av CBCL finnes for barn i alderen 1,5 til 5 år og i alderen 6-18 år. CBCL evaluerer internaliserende og eksternaliserende atferd og totale problemer ved å bruke 99-elements vurderinger som scores på en ordinær skala som 0 for "ikke sant for barnet", 1 for "noe eller noen ganger sant for barnet" og 2 for "veldig sant" sant eller ofte sant for barnet" basert på atferd i de foregående to månedene. Poeng er uttrykt på en standard normalfordeling med gjennomsnitt 50 og standardavvik 10. Z-score ble opprettet for analyse. En Z-score representerer avstanden fra populasjonsgjennomsnittet når det gjelder antall standardavvik. Endringen i Z-score fra baseline til år 1 ble beregnet for hver pasient. Et positivt tall indikerer en økning i atferden, et negativt tall indikerer en nedgang i atferden, og en null indikerer ingen endring.
Grunnlinje til år 1
Endring i barneatferdssjekkliste (CBCL) Z-score Totalproblemer fra baseline til år 1
Tidsramme: Grunnlinje til år 1
To versjoner av CBCL finnes for barn i alderen 1,5 til 5 år og i alderen 6-18 år. CBCL evaluerer internaliserende og eksternaliserende atferd og totale problemer ved å bruke 99-elements vurderinger som scores på en ordinær skala som 0 for "ikke sant for barnet", 1 for "noe eller noen ganger sant for barnet" og 2 for "veldig sant" sant eller ofte sant for barnet" basert på atferd i de foregående to månedene. Poeng er uttrykt på en standard normalfordeling med gjennomsnitt 50 og standardavvik 10. Z-score ble opprettet for analyse. En Z-score representerer avstanden fra populasjonsgjennomsnittet når det gjelder antall standardavvik. Endringen i Z-score fra baseline til år 1 ble beregnet for hver pasient. Et positivt tall indikerer en økning i atferden, et negativt tall indikerer en nedgang i atferden, og en null indikerer ingen endring.
Grunnlinje til år 1
Endring i foreldrenes nød fra baseline til år 1
Tidsramme: Grunnlinje til år 1

Foreldrestress ble evaluert med Parenting Stress Index - Short Form for barn i alderen 0-12 år, som måler stress i tre domener: Parental Distress, Parent-Child Dysfunctional Interaction og Difficult Child. Resultater i hvert domene er uttrykt som persentiler. Poeng fra 15.-80. persentilen anses å være innenfor normalområdet.

Poeng på eller over 85. persentilen anses som høy nød. Poeng høyere enn 89. persentil indikerer klinisk signifikante nivåer av plager. Analyse fokusert på endringer i persentilskårene mellom baseline og år 1. Positive tall representerer en økning i nød, negative tall representerer en reduksjon i nød, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje til år 1
Endring i dysfunksjonell interaksjon mellom foreldre og barn fra baseline til år 1
Tidsramme: Grunnlinje til år 1
Foreldrestress ble evaluert med Parenting Stress Index - Short Form for barn i alderen 0-12 år, som måler stress i tre domener: Parental Distress, Parent-Child Dysfunctional Interaction og Difficult Child. Resultater i hvert domene er uttrykt som persentiler. Poeng fra 15.-80. persentilen anses å være innenfor normalområdet. Poeng på eller over 85. persentilen anses som høy nød. Poeng høyere enn 89. persentil indikerer klinisk signifikante nivåer av plager. Analyse fokusert på endringer i persentilskårene mellom baseline og år 1. Positive tall representerer en økning i nød, negative tall representerer en reduksjon i nød, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje til år 1
Endring i vanskelig barnepoeng fra baseline til år 1
Tidsramme: Grunnlinje til år 1
Foreldrestress ble evaluert med Parenting Stress Index - Short Form for barn i alderen 0-12 år, som måler stress i tre domener: Parental Distress, Parent-Child Dysfunctional Interaction og Difficult Child. Resultater i hvert domene er uttrykt som persentiler. Poeng fra 15.-80. persentilen anses å være innenfor normalområdet. Poeng på eller over 85. persentilen anses som høy nød. Poeng høyere enn 89. persentil indikerer klinisk signifikante nivåer av plager. Analyse fokusert på endringer i persentilskårene mellom baseline og år 1. Positive tall representerer en økning i nød, negative tall representerer en reduksjon i nød, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje til år 1
Modifisert Ashworth-skala ved baseline
Tidsramme: Grunnlinje
Den modifiserte Ashworth-skalaen bruker en 6-punkts skala (område 0, 1, 1+, 2, 3 eller 4) for å måle spastisitet i 5 kroppsregioner (sentral, høyre øvre ekstremitet, venstre øvre ekstremitet, høyre nedre ekstremitet og venstre nedre ekstremitet ekstremitet). Poeng på 0 indikerer ingen økning i muskeltonus, mens en poengsum på 4 indikerer stivhet i fleksjon eller ekstensjon.
Grunnlinje
Modifisert Ashworth-skala ved år 1
Tidsramme: År 1
Den modifiserte Ashworth-skalaen bruker en 6-punkts skala (område 0, 1, 1+, 2, 3 eller 4) for å måle spastisitet i 5 kroppsregioner (sentral, høyre øvre ekstremitet, venstre øvre ekstremitet, høyre nedre ekstremitet og venstre nedre ekstremitet ekstremitet). Poeng på 0 indikerer ingen økning i muskeltonus, mens en poengsum på 4 indikerer stivhet i fleksjon eller ekstensjon.
År 1
Endring i Bruininks-Oseretsky-2 Total Motor Composite fra baseline til år 1
Tidsramme: Grunnlinje til år 1
Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, Second Edition, (BOT-2) evaluerer motorisk funksjon på fire områder: stabilitet, mobilitet, styrke, koordinasjon og objektmanipulasjon. En total motorkompositt blir deretter beregnet og uttrykt på en normalfordeling med gjennomsnitt 50 og standardavvik på 10. Høyere score indikerer bedre motorisk funksjon. BOT-2 Total Motor Composite ble brukt til å måle motorisk funksjon hos barn ved 6 år i denne studien. Studien hadde til hensikt å evaluere endring i BOT-2 Total Motor Composite fra baseline til år 1, der positiv endring indikerer forbedring i motorfunksjon, negativ endring indikerer reduksjon i motorfunksjon, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje til år 1
Korrelasjon mellom klinisk respons og RNA-ekspresjon av nevrale, endoteliale og inflammatoriske cytokiner målt ved RNA-arrays i navlestrengsblodceller gitt til disse pasientene.
Tidsramme: 2 år
Ulike forhåndsvalgte nevrale, angiogene og antiinflammatoriske markører uttrykt av UCB-celler og klinisk respons vil bli evaluert.
2 år
Foreldres erfaring med barns sykdom (PECI)
Tidsramme: Grunnlinje til år 1
PECI er et tiltak på 25 punkter designet for å undersøke foreldretilpasning knyttet til omsorg for et kronisk sykt barn.
Grunnlinje til år 1

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i Barry-Albright Dystonia totalscore fra baseline til år 1
Tidsramme: Grunnlinje til år 1
Barry-Albright Dystoni-skalaen måler generalisert dystoni i åtte kroppsregioner (øyne, munn, nakke, kropp og de fire ekstremiteter) ved å bruke en ordinal skala (0=ingen dystoni, 1=lett dystoni, 2=mild dystoni, 3=moderat. dystoni, og 4 = alvorlig dystoni). Individuelle poengsummer for hver region summeres for å få en total poengsum. Den totale poengsummen kan variere fra 0 til 32 og høyere poengsum indikerer en samlet større grad av dystoni. Endringen i Barry-Albright Dystoni totalscore ble evaluert fra baseline til år 1. Positive tall indikerer økende dystoni, negative tall indikerer en reduksjon i dystoni, og null indikerer ingen endring.
Grunnlinje til år 1

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Joanne Kurtzberg, MD

Samarbeidspartnere

The Robertson Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Joanne Kurtzberg, MD, Duke University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. juni 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. juni 2010

Først lagt ut (Antatt)

22. juni 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. april 2026

Sist bekreftet

1. desember 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Pro00017801

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cerebral parese

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bahamas

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere