Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Randomizovaná studie autologní reinfuze pupečníkové krve u dětí s dětskou mozkovou obrnou

15. dubna 2026 aktualizováno: Joanne Kurtzberg, MD

Je autologní reinfuze pupečníkové krve prospěšná u dětí s dětskou mozkovou obrnou: Randomizovaná, zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená studie

Účelem této studie je stanovit účinnost jedné intravenózní infuze autologní pupečníkové krve (UCB) pro léčbu dětských pacientů se spastickou dětskou mozkovou obrnou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Mozková obrna je důsledkem in utero nebo perinatálního poranění vyvíjejícího se mozku, často v důsledku mrtvice, hypoxického poškození nebo krvácení. V současnosti dostupné léčby pro pacienty s dětskou mozkovou obrnou jsou podpůrné, ale ne kurativní. Ukázalo se, že pupečníková krev (UCB) snižuje klinický a radiografický dopad hypoxického poranění mozku a mrtvice na zvířecích modelech. UCB se také štěpuje a diferencuje v mozku, což usnadňuje opravu nervových buněk, na zvířecích modelech a lidských pacientech s vrozenými poruchami metabolismu, kteří podstupují alogenní transplantaci dárce UCB bez příbuzných. Předpokládáme, že v případě poranění mozku infuze autologního UCB usnadní opravu nervových buněk, což povede ke zlepšení funkce u dětských pacientů s dětskou mozkovou obrnou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

63

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 6 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥ 12 měsíců a ≤ 6 let
  • Diagnóza: Spastická dětská mozková obrna s diplegií, hemiplegií nebo kvadraplegií.
  • Stav výkonu:

Klasifikace funkce hrubé motoriky (GMF) Úrovně skóre II - IV nebo skóre GMF úroveň I, věk >/= 2 roky Spastická hemiplegie: Skóre GMF II-IV nebo minimální funkční schopnosti na postižené horní končetině. Subjekt klasifikovaný jako GMFCS úrovně I s významným postižením horní končetiny bude způsobilý, pokud bude postižená horní končetina použita pouze jako pomoc. Sejde se komise způsobilosti, která přezkoumá záznamy dítěte a určí způsobilost.

Bilaterální hypotonická CP (diplegie nebo kvadruplegie): GMF skóre II-IV a abnormální MRI mozku svědčící pro získanou etiologii (oproti genetické etiologii nebo malformaci mozku).

  • Autologní pupečníková krev dostupná v soukromé nebo veřejné bance pupečníkové krve s minimální celkovou dávkou jaderných buněk ≥ 1 x 107 buněk/kilogram.
  • Svolení rodičů.

Kritéria vyloučení:

  • Athetoidní mozková obrna.
  • Autismus a poruchy autistického spektra bez motorického postižení.
  • Hypsarytmie.
  • Neléčitelné záchvaty způsobující epileptickou encefalopatii.
  • Důkaz progresivního neurologického onemocnění.
  • Známý HIV nebo nekontrolované bakteriální, plísňové nebo virové infekce.
  • Porucha funkce ledvin nebo jater, jak je stanoveno sérovým kreatininem > 1,5 mg/dl a/nebo celkovým bilirubinem > 1,3 mg/dl.
  • Obvod hlavy > 3 směrodatné odchylky pod průměrem pro věk.
  • Známé genetické onemocnění nebo fenotypový důkaz genetického onemocnění při fyzikálním vyšetření.
  • Současné genetické nebo získané onemocnění nebo komorbidita (komorbidity), které by mohly vyžadovat budoucí alogenní transplantaci kmenových buněk.
  • Vyžaduje ventilační podporu, včetně domácího ventilátoru, CPAP, BiPAP nebo doplňkového kyslíku.
  • Zdravotní stav pacienta neumožňuje bezpečné cestování.
  • Dříve dostávali jakoukoli formu buněčné terapie.

  • Autologní jednotka pupečníkové krve má některou z následujících vlastností:

    1. Celková dávka jaderných buněk < 1 x 107 buněk/kilogram
    2. Pozitivní markery mateřské infekční choroby (kromě CMV)
    3. Důkaz infekční kontaminace jednotky pupečníkové krve
    4. Nedostatek testovacího vzorku k potvrzení identity
    5. Důkaz genetického onemocnění
  • Nelze získat souhlas rodičů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Nejprve autologní reinfuze UCB, poté placebo
Subjekty dostávají své autologní buňky z pupečníkové krve ve výchozím stavu než placebo v roce 1.
Jiný: Placebo
Placebo
Biologický: Autologní reinfuze UCB
Reinfuze autologní pupečníkové krve (UCB).
Komparátor placeba: Nejprve placebo, poté autologní reinfuze UCB
Subjekty dostávají placebo ve výchozím stavu, poté autologní reinfuzi buněk z pupečníkové krve v roce 1.
Jiný: Placebo
Placebo
Biologický: Autologní reinfuze UCB
Reinfuze autologní pupečníkové krve (UCB).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve skóre funkce měření hrubé motoriky 66 (GMFM-66).
Časové okno: Výchozí stav do roku 1
Změna skóre funkce měření hrubé motoriky 66 (GMFM-66) od výchozího stavu do roku 1. GMFM-66 je klinický nástroj používaný k hodnocení funkce hrubé motoriky u dětí s dětskou mozkovou obrnou a je hodnocen pomocí speciálního softwarového programu nazvaného Gross Motor Ability Estimator (GMAE), který vytváří intervalové kontinuální skóre v rozsahu od 0 do 100. Vyšší skóre ukazuje na lepší motorické funkce. Negativní změna skóre GMFM-66 indikuje snížení motorické funkce, pozitivní změna indikuje zlepšení motorické funkce a nula indikuje žádnou změnu motorické funkce.
Výchozí stav do roku 1

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna kvocientu hrubé motoriky Peabody od výchozího stavu do roku 1
Časové okno: Výchozí stav do roku 1
Peabody Developmental Motor Scales - Second Edition (PDMS-2) měří hrubou a jemnou motoriku u dětí od narození do pěti let věku. Skóre hrubého motorického kvocientu z PDMS-2 bylo v této studii použito k hodnocení funkce hrubé motoriky. Hrubý motorický kvocient měří schopnost používat velké svalové systémy k lokomoci, udržovat stabilní pozici, když se nehýbete, a házet/chytat předměty. Rozsah možných skóre je 41 až 164. Vysoké skóre ukazuje na lepší hrubou motoriku. Nižší skóre ukazuje na nižší schopnost hrubé motoriky. V této studii byla hodnocena změna hrubého motorického kvocientu od výchozího stavu do roku 1. Kladná čísla znamenají zvýšení schopnosti hrubé motoriky, záporná čísla znamenají pokles funkce hrubé motoriky a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav do roku 1
Změna skóre v dotazníku IT-QOL
Časové okno: Výchozí stav do roku 1
Dotazník kvality života kojenců a batolat (IT-QOL) byl použit pro děti ve věku od jednoho do tří let při vstupu do studie. Tento dotazník o 97 položkách vyplňují rodiče a pokrývá 12 pojmů týkajících se fyzické, duševní a sociální pohody. bytí dítěte a dopad jeho nemoci na rodinu. Skóre se pohybuje od 0 (nejhorší zdraví) do 100 (nejlepší zdraví). Změna z výchozího stavu na rok 1 je zde shrnuta pro každou z 12 položek dotazníku. Negativní hodnoty znamenají pokles kvality života v průběhu času, kladné hodnoty znamenají zlepšení a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav do roku 1
Změna ve skóre CP-QOL
Časové okno: Výchozí stav, rok 1
Děti ve věku čtyř let nebo starší při vstupu do studie byly hodnoceny pomocí nástroje hodnocení "CP-QOL Child" specifického pro onemocnění, který provedl rodič. Formulář CP-QOL Child primárního pečovatele je určen pro děti 4 - 12 s dětskou mozkovou obrnou a obsahuje 66 položek, které hodnotí fyzickou, emocionální a sociální pohodu a také přístup ke službám a přijetí ostatními. Výsledky jsou shrnuty v sedmi tematických oblastech. Skóre v každé oblasti se pohybuje od 0 (nejhorší zdraví) do 100 (nejlepší zdraví). Skóre změny ze základního stavu na rok 1 je zde shrnuto pro každou položku. Negativní skóre indikovalo snížení kvality života, pozitivní skóre znamená zvýšení a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav, rok 1
Změna konektivity celého mozku měřená zobrazením difúzního tenzoru magnetickou rezonancí (MRI)
Časové okno: Výchozí stav do roku 1
Změna počtu spojení v mozku měřená zobrazením difúzní tenzorové magnetické rezonance (MRI). Změny v konektivitě se normalizují na objem bílé hmoty mozku. Kladné číslo znamená nárůst připojení, záporné číslo znamená pokles a nula znamená žádnou změnu. Počet spojení je vyjádřen v přepočtu 10e5. Například změna 1 znamená zvýšení o 1x10e5 nebo 100 000 spojení.
Výchozí stav do roku 1
Změna Loesova skóre funkčního MRI od výchozího stavu do roku 1 a od roku 1 do roku 2
Časové okno: Výchozí stav, rok 1, rok 2
Z tohoto postupu nebyly shromážděny žádné údaje, protože zapsané subjekty, které byly způsobilé k získání fMRI, nebyly schopny tento postup splnit.
Výchozí stav, rok 1, rok 2
Změna Bayleyových škál vývoje kojenců a batolat-III, kognitivní kompozit od výchozího stavu do roku 1
Časové okno: Výchozí stav do roku 1
Kognitivní funkce byla hodnocena u anglicky mluvících účastníků studie pomocí jednoho ze tří různých nástrojů v závislosti na věku pacienta v době hodnocení: The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-IV) a Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III). Někteří pacienti byli hodnoceni různými nástroji při následujících návštěvách, jak stárli během provádění studie. Bayley-III je určen k hodnocení vývojových funkcí kojenců a batolat. Skóre pro kognitivní kompozit se pohybuje od 1 do 19 a výsledky v rozmezí 8 až 12 jsou považovány za průměrné. Mírou výsledku, která je zde uvedena, je změna v kognitivním kompozitu mezi výchozím stavem a rokem 1. Kladná čísla označují zvýšení kognitivních funkcí, záporná čísla znamenají pokles a nula značí žádnou změnu.
Výchozí stav do roku 1
Změna Wechslerovy předškolní a primární škály inteligence (WPPSI) III kvocient inteligence (IQ) v plném rozsahu pro mladší děti (ve věku 2 roky a 6 měsíců až 3 roky a 11 měsíců) od výchozího stavu do roku 1.
Časové okno: Výchozí stav do roku 1
Kognitivní funkce byla hodnocena u anglicky mluvících účastníků studie pomocí jednoho ze tří různých nástrojů v závislosti na věku pacienta v době hodnocení: The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-IV) a Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III). Někteří pacienti byli hodnoceni různými nástroji při následujících návštěvách, jak stárli během provádění studie. Existují dvě verze WPPSI-III pro dvě různé věkové skupiny: 2 roky a 6 měsíců až 3 roky a 11 měsíců a 4 roky až 7 let a 3 měsíce. Full Scale IQ se počítá pro obě věkové skupiny a poskytuje průběžné skóre s průměrem 100 a standardní odchylkou 15. Byla hodnocena změna od výchozího stavu do roku 1, přičemž kladná čísla indikovala zvýšení kognitivních schopností, záporná čísla indikovala snížení kognitivních schopností a nula indikovala žádnou změnu.
Výchozí stav do roku 1
Změna Wechslerovy inteligenční škály pro děti (WISC-IV) ze základního stavu na rok 1.
Časové okno: Výchozí stav do roku 1
Kognitivní funkce byla hodnocena u anglicky mluvících účastníků studie pomocí jednoho ze tří různých nástrojů v závislosti na věku pacienta v době hodnocení: The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-IV) a Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III). Někteří pacienti byli hodnoceni různými nástroji při následujících návštěvách, jak stárli během provádění studie. WISC-IV je určen pro děti od 6 let 0 měsíců do 16 let 11 měsíců. Tato studie používala Full Scale IQ, které se pohybuje od 45 do 155 s průměrem 100 a standardní odchylkou 15. Vyšší skóre ukazuje na silnější kognitivní funkce. Skóre mezi 90 a 110 se považuje za v rozmezí průměrného IQ.
Výchozí stav do roku 1
Změna kognitivního Z-skóre od výchozího stavu do roku 1
Časové okno: Výchozí stav do roku 1
Protože pacienti v této studii byli hodnoceni různými kognitivními hodnoceními na základě jejich věku v době hodnocení (Kognitivní kompozit Bayley-III, WPSSI-III Full Scale IQ a WISC-IV Full Scale IQ Composite), někteří pacienti při hodnocení pomocí různých nástrojů při následných návštěvách během studie byla použita metoda pro kombinování hodnocení k hodnocení změny kognitivní funkce v průběhu času u co největšího počtu pacientů. Kognitivní Z-skóre bylo vypočítáno pro každého účastníka ve výchozím stavu a v roce 1 úpravou každého skóre o průměr populace a standardní odchylku příslušného hodnocení. Z-skóre představují vzdálenost od průměru populace, měřeno standardními odchylkami. Zde uvedená analýza shrnuje změnu Z-skóre mezi výchozím stavem a rokem 1. Kladné číslo znamená zvýšení kognitivní funkce, záporné číslo znamená snížení a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav do roku 1
Změna skóre v hodnocení asistující ruky (AHA) od základního stavu do roku 1
Časové okno: Výchozí stav do roku 1
Hodnocení asistující ruky (AHA) měří využití rukou pacientů s hemiplegickou mozkovou obrnou při úkonech zahrnujících dvě ruce. Test je platný od 18 měsíců do 12 let. Skóre je intervalová stupnice od 22 do 88, přičemž vyšší čísla indikují efektivnější využití postižené ruky při plnění bimanuálních úkolů. Změna tohoto skóre byla vyhodnocena mezi základním stavem a rokem 1. Kladná čísla znamenají efektivnější využití postižené ruky, záporná čísla znamenají snížení efektivního využití postižené ruky a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav do roku 1
Změna v pediatrickém hodnocení skóre zdravotního postižení (PEDI).
Časové okno: Výchozí stav do roku 1
Pediatrické hodnocení zdravotního postižení se používá k hodnocení funkčních dovedností u dětí ve věku od 6 měsíců do 7 let ve třech oblastech: péče o sebe, mobilita a sociální funkce. Skóre v každé oblasti se může pohybovat od 10 do 90. Vyšší skóre znamená vyšší funkci. Zde je uvedena změna skóre Self Care ze základního stavu na rok 1. Pozitivní skóre znamená zvýšenou funkci, negativní skóre znamená snížení a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav do roku 1
Změna skóre mobility dětí se zdravotním postižením (PEDI).
Časové okno: Výchozí stav do roku 1
Pediatrické hodnocení zdravotního postižení se používá k hodnocení funkčních dovedností u dětí ve věku od 6 měsíců do 7 let ve třech oblastech: péče o sebe, mobilita a sociální funkce. Skóre v každé oblasti se může pohybovat od 10 do 90. Vyšší skóre znamená vyšší funkci. Změna skóre mobility ze základního stavu na rok 1 je uvedena zde. Pozitivní skóre znamená zvýšenou funkci, negativní skóre znamená snížení a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav do roku 1
Změna v pediatrickém hodnocení skóre sociální funkce postižení (PEDI).
Časové okno: Výchozí stav do roku 1
Pediatrické hodnocení zdravotního postižení se používá k hodnocení funkčních dovedností u dětí ve věku od 6 měsíců do 7 let ve třech oblastech: péče o sebe, mobilita a sociální funkce. Skóre v každé oblasti se může pohybovat od 10 do 90. Vyšší skóre znamená vyšší funkci. Zde je uvedena změna skóre sociální funkce ze základního stavu na rok 1. Pozitivní skóre znamená zvýšenou funkci, negativní skóre znamená snížení a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav do roku 1
Změna v kontrolním seznamu chování dětí (CBCL) Z-skóre internalizace problémů od výchozího stavu do roku 1
Časové okno: Výchozí stav do roku 1
Existují dvě verze CBCL pro děti ve věku 1,5 až 5 let a ve věku 6-18 let. CBCL hodnotí internalizační a externalizující chování a celkové problémy pomocí hodnocení 99 položek, které jsou hodnoceny na ordinální stupnici jako 0 pro „není pravdivé pro dítě“, 1 pro „částečně nebo někdy pravdivé pro dítě“ a 2 pro „velmi pravdivé nebo často pravdivé pro dítě“ na základě chování v předchozích dvou měsících. Skóre jsou vyjádřena na standardní normální distribuci s průměrem 50 a směrodatnou odchylkou 10. Pro analýzu byla vytvořena Z skóre. Z-skóre představuje vzdálenost od průměru populace ve smyslu počtu standardních odchylek. Pro každého pacienta byla vypočtena změna Z-skóre od výchozího stavu do roku 1. Kladné číslo znamená nárůst v chování, záporné číslo znamená snížení chování a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav do roku 1
Změna v kontrolním seznamu chování dětí (CBCL) Z-skóre externalizace problémů od výchozího stavu do roku 1
Časové okno: Výchozí stav do roku 1
Existují dvě verze CBCL pro děti ve věku 1,5 až 5 let a ve věku 6-18 let. CBCL hodnotí internalizační a externalizující chování a celkové problémy pomocí hodnocení 99 položek, které jsou hodnoceny na ordinální stupnici jako 0 pro „není pravdivé pro dítě“, 1 pro „částečně nebo někdy pravdivé pro dítě“ a 2 pro „velmi pravdivé nebo často pravdivé pro dítě“ na základě chování v předchozích dvou měsících. Skóre jsou vyjádřena na standardní normální distribuci s průměrem 50 a směrodatnou odchylkou 10. Pro analýzu byla vytvořena Z skóre. Z-skóre představuje vzdálenost od průměru populace ve smyslu počtu standardních odchylek. Pro každého pacienta byla vypočtena změna Z-skóre od výchozího stavu do roku 1. Kladné číslo znamená nárůst v chování, záporné číslo znamená snížení chování a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav do roku 1
Změny v kontrolním seznamu chování dětí (CBCL) Z-skóre celkových problémů od výchozího stavu do roku 1
Časové okno: Výchozí stav do roku 1
Existují dvě verze CBCL pro děti ve věku 1,5 až 5 let a ve věku 6-18 let. CBCL hodnotí internalizační a externalizující chování a celkové problémy pomocí hodnocení 99 položek, které jsou hodnoceny na ordinální stupnici jako 0 pro „není pravdivé pro dítě“, 1 pro „částečně nebo někdy pravdivé pro dítě“ a 2 pro „velmi pravdivé nebo často pravdivé pro dítě“ na základě chování v předchozích dvou měsících. Skóre jsou vyjádřena na standardní normální distribuci s průměrem 50 a směrodatnou odchylkou 10. Pro analýzu byla vytvořena Z skóre. Z-skóre představuje vzdálenost od průměru populace ve smyslu počtu standardních odchylek. Pro každého pacienta byla vypočtena změna Z-skóre od výchozího stavu do roku 1. Kladné číslo znamená nárůst v chování, záporné číslo znamená snížení chování a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav do roku 1
Změna v rodičovské tísni od výchozího stavu do roku 1
Časové okno: Výchozí stav do roku 1

Rodičovský stres byl hodnocen pomocí Parenting Stress Index - Short Form pro děti ve věku 0-12 let, který měří stres ve třech doménách: Rodičovská tíseň, Dysfunkční interakce mezi rodiči a dítětem a Obtížné dítě. Výsledky v každé doméně jsou vyjádřeny jako percentily. Skóre od 15. do 80. percentilu se považuje za v normálním rozmezí.

Skóre na úrovni 85. percentilu nebo nad ním se považuje za vysokou úzkost. Skóre vyšší než 89. percentil ukazuje na klinicky významné úrovně úzkosti. Analýza se zaměřila na změny v percentilových skóre mezi výchozím stavem a rokem 1. Kladná čísla představují nárůst úzkosti, záporná čísla představují snížení úzkosti a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav do roku 1
Změna dysfunkční interakce rodič-dítě od výchozího stavu do roku 1
Časové okno: Výchozí stav do roku 1
Rodičovský stres byl hodnocen pomocí Parenting Stress Index - Short Form pro děti ve věku 0-12 let, který měří stres ve třech doménách: Rodičovská tíseň, Dysfunkční interakce mezi rodiči a dítětem a Obtížné dítě. Výsledky v každé doméně jsou vyjádřeny jako percentily. Skóre od 15. do 80. percentilu se považuje za v normálním rozmezí. Skóre na úrovni 85. percentilu nebo nad ním se považuje za vysokou úzkost. Skóre vyšší než 89. percentil ukazuje na klinicky významné úrovně úzkosti. Analýza se zaměřila na změny v percentilových skóre mezi výchozím stavem a rokem 1. Kladná čísla představují nárůst úzkosti, záporná čísla představují snížení úzkosti a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav do roku 1
Změna skóre obtížného dítěte od základního stavu do roku 1
Časové okno: Výchozí stav do roku 1
Rodičovský stres byl hodnocen pomocí Parenting Stress Index - Short Form pro děti ve věku 0-12 let, který měří stres ve třech doménách: Rodičovská tíseň, Dysfunkční interakce mezi rodiči a dítětem a Obtížné dítě. Výsledky v každé doméně jsou vyjádřeny jako percentily. Skóre od 15. do 80. percentilu se považuje za v normálním rozmezí. Skóre na úrovni 85. percentilu nebo nad ním se považuje za vysokou úzkost. Skóre vyšší než 89. percentil ukazuje na klinicky významné úrovně úzkosti. Analýza se zaměřila na změny v percentilových skóre mezi výchozím stavem a rokem 1. Kladná čísla představují nárůst úzkosti, záporná čísla představují snížení úzkosti a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav do roku 1
Modifikovaná Ashworthova stupnice na základní linii
Časové okno: Základní linie
Modifikovaná Ashworthova škála používá 6bodovou škálu (rozsah 0, 1, 1+, 2, 3 nebo 4) k měření spasticity v 5 oblastech těla (centrální, pravá horní končetina, levá horní končetina, pravá dolní končetina a levá dolní končetina). končetina). Skóre 0 znamená žádné zvýšení svalového tonu, zatímco skóre 4 znamená rigiditu ve flexi nebo extenzi.
Základní linie
Upravená Ashworthova stupnice v roce 1
Časové okno: Rok 1
Modifikovaná Ashworthova škála používá 6bodovou škálu (rozsah 0, 1, 1+, 2, 3 nebo 4) k měření spasticity v 5 oblastech těla (centrální, pravá horní končetina, levá horní končetina, pravá dolní končetina a levá dolní končetina). končetina). Skóre 0 znamená žádné zvýšení svalového tonu, zatímco skóre 4 znamená rigiditu ve flexi nebo extenzi.
Rok 1
Změna celkového motorového kompozitu Bruininks-Oseretsky-2 od základního stavu do roku 1
Časové okno: Výchozí stav do roku 1
Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, druhé vydání, (BOT-2) hodnotí motorické funkce ve čtyřech oblastech: stabilita, pohyblivost, síla, koordinace a manipulace s předměty. Potom se vypočte celkový motorický kompozit a vyjádří se na normálním rozdělení s průměrem 50 a standardní odchylkou 10. Vyšší skóre ukazuje na lepší motorické funkce. BOT-2 Total Motor Composite byl v této studii použit k měření motorických funkcí u dětí ve věku 6 let. Cílem studie bylo vyhodnotit změnu BOT-2 Total Motor Composite od výchozího stavu do roku 1, kde pozitivní změna znamená zlepšení motorické funkce, negativní změna znamená snížení motorické funkce a nula znamená žádnou změnu.
Výchozí stav do roku 1
Korelace mezi klinickou odpovědí a expresí RNA nervových, endoteliálních a zánětlivých cytokinů měřených pomocí RNA polí v buňkách pupečníkové krve podávaných těmto pacientům.
Časové okno: 2 roky
Budou hodnoceny různé předem vybrané nervové, angiogenní a protizánětlivé markery exprimované buňkami UCB a klinická odpověď.
2 roky
Zkušenost rodičů s nemocí dětí (PECI)
Časové okno: Výchozí stav do roku 1
PECI je opatření o 25 položkách určené ke zkoumání přizpůsobení rodičů v souvislosti s péčí o chronicky nemocné dítě.
Výchozí stav do roku 1

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového skóre Barry-Albright Dystonia od výchozího stavu do roku 1
Časové okno: Výchozí stav do roku 1
Barry-Albrightova škála dystonie měří generalizovanou dystonii v osmi oblastech těla (oči, ústa, krk, trup a čtyři končetiny) pomocí ordinální škály (0 = žádná dystonie, 1 = lehká dystonie, 2 = mírná dystonie, 3 = středně těžká dystonie a 4 = těžká dystonie). Jednotlivá skóre pro každý region se sečtou a získá se celkové skóre. Celkové skóre se může pohybovat od 0 do 32 a vyšší skóre značí celkově vyšší stupeň dystonie. Změna celkového skóre Barry-Albright Dystonia Total Score byla hodnocena od výchozího stavu do roku 1. Kladná čísla znamenají rostoucí dystonii, záporná čísla znamenají pokles dystonie a nula značí žádnou změnu.
Výchozí stav do roku 1

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Joanne Kurtzberg, MD

Spolupracovníci

The Robertson Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Joanne Kurtzberg, MD, Duke University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. června 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. června 2010

První zveřejněno (Odhadovaný)

22. června 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. prosince 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro00017801

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dětská mozková obrna

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit