Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowane badanie reinfuzji autologicznej krwi pępowinowej u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym

15 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Joanne Kurtzberg, MD

Czy reinfuzja autologicznej krwi pępowinowej jest korzystna u dzieci z porażeniem mózgowym: randomizowane, zaślepione, kontrolowane placebo badanie krzyżowe

Celem tego badania jest określenie skuteczności pojedynczego wlewu dożylnego autologicznej krwi pępowinowej (UCB) w leczeniu pacjentów pediatrycznych ze spastycznym mózgowym porażeniem dziecięcym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Porażenie mózgowe wynika z urazu rozwijającego się mózgu w macicy lub w okresie okołoporodowym, często w wyniku udaru, niedotlenienia lub krwotoku. Obecnie dostępne metody leczenia pacjentów z mózgowym porażeniem dziecięcym są wspomagające, ale nie lecznicze. Wykazano, że krew pępowinowa (UCB) zmniejsza kliniczny i radiograficzny wpływ niedotlenienia mózgu i udaru w modelach zwierzęcych. UCB wszczepia się i różnicuje również w mózgu, ułatwiając naprawę komórek nerwowych, w modelach zwierzęcych i u ludzi z wrodzonymi błędami metabolizmu poddawanych allogenicznemu przeszczepowi UCB od niespokrewnionego dawcy. Stawiamy hipotezę, że w przypadku uszkodzenia mózgu wlew autologicznego UCB ułatwi naprawę komórek nerwowych, co skutkuje poprawą funkcji u pacjentów pediatrycznych z porażeniem mózgowym.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

63

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 6 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥ 12 miesięcy i ≤ 6 lat
  • Diagnoza: Spastyczne mózgowe porażenie dziecięce z diplegią, hemiplegią lub tetraplegią.
  • Stan wydajności:

Klasyfikacja funkcji motorycznych dużych (GMF) Poziomy punktacji II - IV lub GMF Poziom I, wiek >/= 2 lata Spastyczne porażenie połowicze: Punktacja GMF II-IV lub minimalne możliwości funkcjonalne w zajętej kończynie górnej. Uczestnik sklasyfikowany jako GMFCS poziom I ze znacznym upośledzeniem kończyny górnej będzie kwalifikował się, jeśli dotknięta kończyna górna będzie używana wyłącznie jako pomoc. Komisja kwalifikacyjna spotka się, aby przejrzeć dokumentację dziecka i określić uprawnienia.

Obustronny hipotoniczny porażenie mózgowe (porażenie dwukończynowe lub czterokończynowe): wynik GMF II-IV i nieprawidłowy obraz MRI mózgu sugerujący etiologię nabytą (w porównaniu z etiologią genetyczną lub wadą rozwojową mózgu).

  • Autologiczna krew pępowinowa dostępna w prywatnym lub publicznym banku krwi pępowinowej o minimalnej całkowitej dawce komórek jądrzastych ≥ 1 x 107 komórek/kg.
  • Zgoda rodziców.

Kryteria wyłączenia:

  • Atetoidalne porażenie mózgowe.
  • Autyzm i zaburzenia ze spektrum autyzmu bez niepełnosprawności ruchowej.
  • Hipsarytmia.
  • Nieuleczalne napady padaczkowe powodujące encefalopatię padaczkową.
  • Dowód na postępującą chorobę neurologiczną.
  • Znany HIV lub niekontrolowane infekcje bakteryjne, grzybicze lub wirusowe.
  • Zaburzenia czynności nerek lub wątroby określone na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy >1,5 mg/dl i/lub stężenia bilirubiny całkowitej >1,3 mg/dl.
  • Obwód głowy >3 odchylenia standardowe poniżej średniej dla wieku.
  • Znana choroba genetyczna lub fenotypowy dowód choroby genetycznej w badaniu fizykalnym.
  • Współistniejąca genetyczna lub nabyta choroba lub choroby współistniejące, które mogą wymagać przyszłego allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych.
  • Wymaga wspomagania wentylacji, w tym respiratora domowego, CPAP, BiPAP lub dodatkowego tlenu.
  • Stan zdrowia pacjenta nie pozwala na bezpieczną podróż.
  • Wcześniej otrzymał jakąkolwiek formę terapii komórkowej.

  • Autologiczna jednostka krwi pępowinowej ma jedną z następujących cech:

    1. Całkowita dawka komórek jądrowych < 1 x 107 komórek/kg
    2. Dodatnie markery choroby zakaźnej matki (z wyjątkiem CMV)
    3. Dowód skażenia infekcyjnego jednostki krwi pępowinowej
    4. Brak próbki do badań w celu potwierdzenia tożsamości
    5. Dowód choroby genetycznej
  • Nie można uzyskać zgody rodziców.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Najpierw autologiczna reinfuzja UCB, potem placebo
Pacjenci otrzymują autologiczne komórki krwi pępowinowej na początku badania, a nie placebo w roku 1.
Inny: Placebo
Placebo
Biologiczny: Autologiczna reinfuzja UCB
Refuzja autologicznej krwi pępowinowej (UCB).
Komparator placebo: Najpierw placebo, potem reinfuzja autologicznego UCB
Pacjenci otrzymują placebo na początku badania, a następnie reinfuzję autologicznych komórek krwi pępowinowej w roku 1.
Inny: Placebo
Placebo
Biologiczny: Autologiczna reinfuzja UCB
Refuzja autologicznej krwi pępowinowej (UCB).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku w zakresie funkcji motoryki dużej Pomiar 66 (GMFM-66).
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 1
Zmiana w wynikach pomiaru funkcji motoryki dużej 66 (GMFM-66) od wartości początkowej do roku 1. GMFM-66 jest narzędziem klinicznym używanym do oceny funkcji motoryki dużej u dzieci z mózgowym porażeniem dziecięcym i jest oceniany za pomocą odpowiedniego programu o nazwie Gross Motor Ability Estimator (GMAE), który generuje ciągły wynik na poziomie interwału w zakresie od 0 do 100. Wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję motoryczną. Ujemna zmiana wyniku GMFM-66 wskazuje na zmniejszenie funkcji motorycznych, zmiana dodatnia wskazuje na poprawę funkcji motorycznych, a zero oznacza brak zmian w funkcji motorycznej.
Linia bazowa do roku 1

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana ilorazu motorycznego brutto Peabody od wartości początkowej do roku 1
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 1
Peabody Developmental Motor Scales - Second Edition (PDMS-2) mierzy duże i małe umiejętności motoryczne u dzieci od urodzenia do piątego roku życia. Wynik ilorazu motoryki dużej z kwestionariusza PDMS-2 wykorzystano w tym badaniu do oceny funkcji motoryki dużej. Iloraz motoryki dużej mierzy zdolność używania dużych układów mięśniowych do poruszania się, utrzymywania stabilnej postawy, gdy się nie porusza, oraz rzucania/chwytania przedmiotów. Zakres możliwych wyników wynosi od 41 do 164. Wysokie wyniki wskazują na lepszą motorykę dużą. Niższe wyniki wskazują na mniejszą zdolność motoryki dużej. W tym badaniu oceniono zmianę ilorazu motoryki dużej od wartości początkowej do roku 1. Liczby dodatnie wskazują na wzrost zdolności motorycznych dużych, liczby ujemne wskazują na spadki funkcji motorycznych dużych, a zero oznacza brak zmian.
Linia bazowa do roku 1
Zmiana wyniku kwestionariusza IT-QOL
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 1
Kwestionariusz jakości życia niemowląt i małych dzieci (IT-QOL) został wykorzystany dla dzieci w wieku od jednego do trzech lat w chwili rozpoczęcia badania. Ten składający się z 97 pytań kwestionariusz jest wypełniany przez rodziców i obejmuje 12 pojęć związanych z dobrym zdrowiem fizycznym, psychicznym i społecznym bycia dziecka i wpływu jego choroby na rodzinę. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 (najgorszy stan zdrowia) do 100 (najlepszy stan zdrowia). Zmiana od punktu odniesienia do roku 1 jest podsumowana tutaj dla każdego z 12 elementów kwestionariusza. Wartości ujemne wskazują na spadek jakości życia w czasie, wartości dodatnie na poprawę, a zero na brak zmian.
Linia bazowa do roku 1
Zmiana wyniku CP-QOL
Ramy czasowe: Linia bazowa, rok 1
Dzieci w wieku czterech lat lub starsze w chwili włączenia do badania oceniano za pomocą narzędzia oceny „CP-QOL dziecka” specyficznego dla choroby, wypełnianego przez rodzica. Formularz pełnomocnika głównego opiekuna dziecka CP-QOL jest przeznaczony dla dzieci w wieku 4–12 lat z porażeniem mózgowym i zawiera 66 pozycji, które oceniają fizyczne, emocjonalne i społeczne samopoczucie, a także dostęp do usług i akceptację ze strony innych. Wyniki są podsumowywane w siedmiu obszarach tematycznych. Wyniki w każdym obszarze mieszczą się w zakresie od 0 (najgorszy stan zdrowia) do 100 (najlepszy stan zdrowia). Wynik zmiany od wartości bazowej do roku 1 jest tutaj podsumowany dla każdej pozycji. Wyniki ujemne wskazywały na spadek jakości życia, wyniki pozytywne na wzrost, a zero na brak zmian.
Linia bazowa, rok 1
Zmiana w łączności całego mózgu mierzona za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) tensora dyfuzji
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 1
Zmiana liczby połączeń w mózgu mierzona metodą rezonansu magnetycznego (MRI) z tensorem dyfuzji. Zmiany w łączności są normalizowane do objętości istoty białej mózgu. Liczba dodatnia oznacza wzrost liczby połączeń, liczba ujemna oznacza spadek, a zero oznacza brak zmian. Liczba połączeń jest wyrażona jako 10e5. Na przykład zmiana o 1 oznacza wzrost o 1x10e5 lub 100 000 połączeń.
Linia bazowa do roku 1
Zmiana wyniku Loes funkcjonalnego MRI od wartości początkowej do roku 1 i od roku 1 do roku 2
Ramy czasowe: Linia bazowa, rok 1, rok 2
Żadne dane nie zostały zebrane z tej procedury, ponieważ zarejestrowani pacjenci, którzy kwalifikowali się do otrzymania fMRI, nie byli w stanie zastosować się do procedury.
Linia bazowa, rok 1, rok 2
Zmiana w Bayley Scales of Infant and Toddler Development-III, Cognitive Composite od wartości początkowej do roku 1
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 1
Funkcje poznawcze oceniano u anglojęzycznych uczestników badania za pomocą jednego z trzech różnych narzędzi w zależności od wieku pacjenta w momencie oceny: The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), Wechsler Intelligence Scale dla dzieci (WISC-IV) oraz Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III). Niektórzy pacjenci byli oceniani za pomocą różnych narzędzi podczas kolejnych wizyt w miarę starzenia się podczas prowadzenia badania. Bayley-III jest przeznaczony do oceny funkcjonowania rozwojowego niemowląt i małych dzieci. Wyniki w Cognitive Composite mieszczą się w przedziale od 1 do 19, a wyniki w przedziale od 8 do 12 są uważane za średnie. Zgłoszoną tutaj miarą wyniku jest zmiana Kompozytu poznawczego między punktem wyjściowym a rokiem 1. Liczby dodatnie oznaczają wzrost funkcji poznawczych, liczby ujemne oznaczają spadek, a zero oznacza brak zmian.
Linia bazowa do roku 1
Zmiana w skali inteligencji Wechslera w wieku przedszkolnym i podstawowym (WPPSI) III ilorazu inteligencji pełnej skali (IQ) dla młodszych dzieci (w wieku od 2 lat i 6 miesięcy do 3 lat i 11 miesięcy) od wartości początkowej do klasy 1.
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 1
Funkcje poznawcze oceniano u anglojęzycznych uczestników badania za pomocą jednego z trzech różnych narzędzi w zależności od wieku pacjenta w momencie oceny: The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), Wechsler Intelligence Scale dla dzieci (WISC-IV) oraz Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III). Niektórzy pacjenci byli oceniani za pomocą różnych narzędzi podczas kolejnych wizyt w miarę starzenia się podczas prowadzenia badania. Istnieją dwie wersje WPPSI-III dla dwóch różnych przedziałów wiekowych: od 2 lat i 6 miesięcy do 3 lat i 11 miesięcy oraz od 4 lat do 7 lat i 3 miesięcy. IQ pełnej skali jest obliczane dla obu przedziałów wiekowych i zapewnia ciągły wynik ze średnią 100 i odchyleniem standardowym 15. Oceniono zmianę od wartości początkowej do roku 1, przy czym liczby dodatnie wskazywały na wzrost zdolności poznawczych, liczby ujemne wskazywały na spadek zdolności poznawczych, a zero oznaczało brak zmian.
Linia bazowa do roku 1
Zmiana w skali inteligencji Wechslera dla dzieci (WISC-IV) od wartości początkowej do roku 1.
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 1
Funkcje poznawcze oceniano u anglojęzycznych uczestników badania za pomocą jednego z trzech różnych narzędzi w zależności od wieku pacjenta w momencie oceny: The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), Wechsler Intelligence Scale dla dzieci (WISC-IV) oraz Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III). Niektórzy pacjenci byli oceniani za pomocą różnych narzędzi podczas kolejnych wizyt w miarę starzenia się podczas prowadzenia badania. WISC-IV jest przeznaczony dla dzieci w wieku od 6 lat 0 miesięcy do 16 lat 11 miesięcy. W tym badaniu wykorzystano IQ pełnej skali, które waha się od 45 do 155 ze średnią 100 i odchyleniem standardowym 15. Wyższe wyniki wskazują na silniejsze funkcje poznawcze. Wyniki między 90 a 110 są uważane za mieszczące się w przedziale średniego IQ.
Linia bazowa do roku 1
Zmiana poznawczego Z-Score od wartości początkowej do roku 1
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 1
Ponieważ pacjenci w tym badaniu byli oceniani za pomocą różnych ocen poznawczych w oparciu o ich wiek w momencie oceny (The Bayley-III Cognitive Composite, WPSSI-III Full Scale IQ i WISC-IV Full Scale IQ Composite), u niektórych pacjentów ocenianych za pomocą różnych narzędzi podczas kolejnych wizyt w trakcie badania, zastosowano metodę łączenia ocen w celu oceny zmiany funkcji poznawczych w czasie u jak największej liczby pacjentów. Poznawczy wynik Z został obliczony dla każdego uczestnika na początku iw roku 1, dostosowując każdy wynik o średnią populacji odpowiednich ocen i odchylenie standardowe. Wyniki Z reprezentują odległość od średniej populacji, mierzoną odchyleniami standardowymi. Przedstawiona tutaj analiza podsumowuje zmianę w Z-score między punktem bazowym a rokiem 1. Liczba dodatnia oznacza wzrost funkcji poznawczych, liczba ujemna oznacza spadek, a zero oznacza brak zmian.
Linia bazowa do roku 1
Zmiana wyniku oceny wspomagającej ręki (AHA) od wartości początkowej do roku 1
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 1
Ocena Ręki Wspomagającej (AHA) mierzy wykorzystanie zaangażowanej ręki pacjenta z porażeniem mózgowym w zadaniach obejmujących dwie ręce. Test jest ważny dla dzieci w wieku od 18 miesięcy do 12 lat. Wynik jest skalą interwałową od 22 do 88, przy czym wyższe liczby wskazują na bardziej efektywne wykorzystanie chorej ręki w wykonywaniu zadań dwuręcznych. Zmianę w tym wyniku oceniano między punktem wyjściowym a rokiem 1. Liczby dodatnie wskazują na bardziej efektywne użycie dotkniętej chorobą ręki, liczby ujemne wskazują na zmniejszenie efektywnego użycia dotkniętej chorobą ręki, a zero oznacza brak zmiany.
Linia bazowa do roku 1
Zmiana w Pediatrycznej ocenie niepełnosprawności (PEDI) Self Care Score
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 1
Pediatryczna ocena niepełnosprawności służy do oceny umiejętności funkcjonalnych dzieci w wieku od 6 miesięcy do 7 lat w trzech obszarach: samoopieka, mobilność i funkcje społeczne. Wynik w każdym obszarze może wynosić od 10 do 90. Wyższe wyniki wskazują na wyższą funkcję. Tutaj przedstawiono zmianę wyniku Samoopieki od wartości początkowej do roku 1. Wyniki dodatnie wskazują na zwiększoną funkcję, wyniki ujemne wskazują na spadek, a zero oznacza brak zmian.
Linia bazowa do roku 1
Zmiana w Pediatric Evaluation of Disability Score (PEDI) Mobility Score
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 1
Pediatryczna ocena niepełnosprawności służy do oceny umiejętności funkcjonalnych dzieci w wieku od 6 miesięcy do 7 lat w trzech obszarach: samoopieka, mobilność i funkcje społeczne. Wynik w każdym obszarze może wynosić od 10 do 90. Wyższe wyniki wskazują na wyższą funkcję. Zmiana punktacji Mobilności od poziomu bazowego do roku 1 została przedstawiona tutaj. Wyniki dodatnie wskazują na zwiększoną funkcję, wyniki ujemne wskazują na spadek, a zero oznacza brak zmian.
Linia bazowa do roku 1
Zmiana w Pediatrycznej Ocenie Niepełnosprawności (PEDI) Wyniku Funkcji Społecznej
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 1
Pediatryczna ocena niepełnosprawności służy do oceny umiejętności funkcjonalnych dzieci w wieku od 6 miesięcy do 7 lat w trzech obszarach: samoopieka, mobilność i funkcje społeczne. Wynik w każdym obszarze może wynosić od 10 do 90. Wyższe wyniki wskazują na wyższą funkcję. Tutaj przedstawiono zmianę wyniku w zakresie funkcji społecznych od wartości początkowej do roku 1. Wyniki dodatnie wskazują na zwiększoną funkcję, wyniki ujemne wskazują na spadek, a zero oznacza brak zmian.
Linia bazowa do roku 1
Zmiana w liście kontrolnej zachowania dziecka (CBCL) Z-score Internalizacja problemów od punktu początkowego do roku 1
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 1
Istnieją dwie wersje CBCL dla dzieci w wieku od 1,5 do 5 lat oraz w wieku od 6 do 18 lat. CBCL ocenia zachowania internalizacyjne i eksternalizacyjne oraz wszystkie problemy za pomocą 99-itemowych ocen, które są oceniane na skali porządkowej jako 0 dla „nieprawdziwe w przypadku dziecka”, 1 „do pewnego stopnia lub czasami prawdziwe w przypadku dziecka” i 2 za „bardzo prawda lub często prawda o dziecku” na podstawie zachowania w ciągu ostatnich dwóch miesięcy. Wyniki są wyrażone na standardowym rozkładzie normalnym ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10. Wyniki Z zostały utworzone do analizy. Z-score reprezentuje odległość od średniej populacji pod względem liczby odchyleń standardowych. Dla każdego pacjenta obliczono zmianę wyniku Z od wartości początkowej do roku 1. Liczba dodatnia oznacza wzrost zachowania, liczba ujemna oznacza spadek zachowania, a zero oznacza brak zmian.
Linia bazowa do roku 1
Zmiana w liście kontrolnej zachowania dziecka (CBCL) Z-score Eksternalizacja problemów od poziomu wyjściowego do roku 1
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 1
Istnieją dwie wersje CBCL dla dzieci w wieku od 1,5 do 5 lat oraz w wieku od 6 do 18 lat. CBCL ocenia zachowania internalizacyjne i eksternalizacyjne oraz wszystkie problemy za pomocą 99-itemowych ocen, które są oceniane na skali porządkowej jako 0 dla „nieprawdziwe w przypadku dziecka”, 1 „do pewnego stopnia lub czasami prawdziwe w przypadku dziecka” i 2 za „bardzo prawda lub często prawda o dziecku” na podstawie zachowania w ciągu ostatnich dwóch miesięcy. Wyniki są wyrażone na standardowym rozkładzie normalnym ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10. Wyniki Z zostały utworzone do analizy. Z-score reprezentuje odległość od średniej populacji pod względem liczby odchyleń standardowych. Dla każdego pacjenta obliczono zmianę wyniku Z od wartości początkowej do roku 1. Liczba dodatnia oznacza wzrost zachowania, liczba ujemna oznacza spadek zachowania, a zero oznacza brak zmian.
Linia bazowa do roku 1
Zmiana w liście kontrolnej zachowania dziecka (CBCL) Z-score Całkowita liczba problemów od wartości początkowej do roku 1
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 1
Istnieją dwie wersje CBCL dla dzieci w wieku od 1,5 do 5 lat oraz w wieku od 6 do 18 lat. CBCL ocenia zachowania internalizacyjne i eksternalizacyjne oraz wszystkie problemy za pomocą 99-itemowych ocen, które są oceniane na skali porządkowej jako 0 dla „nieprawdziwe w przypadku dziecka”, 1 „do pewnego stopnia lub czasami prawdziwe w przypadku dziecka” i 2 za „bardzo prawda lub często prawda o dziecku” na podstawie zachowania w ciągu ostatnich dwóch miesięcy. Wyniki są wyrażone na standardowym rozkładzie normalnym ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10. Wyniki Z zostały utworzone do analizy. Z-score reprezentuje odległość od średniej populacji pod względem liczby odchyleń standardowych. Dla każdego pacjenta obliczono zmianę wyniku Z od wartości początkowej do roku 1. Liczba dodatnia oznacza wzrost zachowania, liczba ujemna oznacza spadek zachowania, a zero oznacza brak zmian.
Linia bazowa do roku 1
Zmiana stresu rodzicielskiego od wartości początkowej do roku 1
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 1

Stres rodziców został oceniony za pomocą Parenting Stress Index – Short Form dla dzieci w wieku 0-12 lat, który mierzy stres w trzech domenach: stres rodzicielski, dysfunkcyjna interakcja rodzic-dziecko i trudne dziecko. Wyniki w każdej domenie wyrażono w percentylach. Wyniki od 15 do 80 percentyla uważa się za mieszczące się w normalnym zakresie.

Wyniki na poziomie 85. percentyla lub powyżej uważane za wysoki poziom dystresu. Wyniki powyżej 89. percentyla wskazują na klinicznie istotne poziomy dystresu. Analiza koncentrowała się na zmianach w wynikach percentyla między punktem wyjściowym a rokiem 1. Liczby dodatnie oznaczają wzrost dystresu, liczby ujemne oznaczają spadek dystresu, a zero oznacza brak zmian.
Linia bazowa do roku 1
Zmiana w dysfunkcyjnej interakcji rodzic-dziecko od punktu początkowego do roku 1
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 1
Stres rodziców został oceniony za pomocą Parenting Stress Index – Short Form dla dzieci w wieku 0-12 lat, który mierzy stres w trzech domenach: stres rodzicielski, dysfunkcyjna interakcja rodzic-dziecko i trudne dziecko. Wyniki w każdej domenie wyrażono w percentylach. Wyniki od 15 do 80 percentyla uważa się za mieszczące się w normalnym zakresie. Wyniki na poziomie 85. percentyla lub powyżej uważane za wysoki poziom dystresu. Wyniki powyżej 89. percentyla wskazują na klinicznie istotne poziomy dystresu. Analiza koncentrowała się na zmianach w wynikach percentyla między punktem wyjściowym a rokiem 1. Liczby dodatnie oznaczają wzrost dystresu, liczby ujemne oznaczają spadek dystresu, a zero oznacza brak zmian.
Linia bazowa do roku 1
Zmiana wyniku trudnego dziecka od wartości początkowej do roku 1
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 1
Stres rodziców został oceniony za pomocą Parenting Stress Index – Short Form dla dzieci w wieku 0-12 lat, który mierzy stres w trzech domenach: stres rodzicielski, dysfunkcyjna interakcja rodzic-dziecko i trudne dziecko. Wyniki w każdej domenie wyrażono w percentylach. Wyniki od 15 do 80 percentyla uważa się za mieszczące się w normalnym zakresie. Wyniki na poziomie 85. percentyla lub powyżej uważane za wysoki poziom dystresu. Wyniki powyżej 89. percentyla wskazują na klinicznie istotne poziomy dystresu. Analiza koncentrowała się na zmianach w wynikach percentyla między punktem wyjściowym a rokiem 1. Liczby dodatnie oznaczają wzrost dystresu, liczby ujemne oznaczają spadek dystresu, a zero oznacza brak zmian.
Linia bazowa do roku 1
Zmodyfikowana skala Ashwortha na początku badania
Ramy czasowe: Linia bazowa
Zmodyfikowana Skala Ashwortha wykorzystuje 6-punktową skalę (zakres 0, 1, 1+, 2, 3 lub 4) do pomiaru spastyczności w 5 obszarach ciała (środkowa, prawa kończyna górna, lewa kończyna górna, prawa kończyna dolna i lewa kończyna dolna). koniec). Wynik 0 wskazuje na brak wzrostu napięcia mięśniowego, podczas gdy wynik 4 wskazuje na sztywność podczas zginania lub prostowania.
Linia bazowa
Zmodyfikowana skala Ashwortha w roku 1
Ramy czasowe: 1 rok
Zmodyfikowana Skala Ashwortha wykorzystuje 6-punktową skalę (zakres 0, 1, 1+, 2, 3 lub 4) do pomiaru spastyczności w 5 obszarach ciała (środkowa, prawa kończyna górna, lewa kończyna górna, prawa kończyna dolna i lewa kończyna dolna). koniec). Wynik 0 wskazuje na brak wzrostu napięcia mięśniowego, podczas gdy wynik 4 wskazuje na sztywność podczas zginania lub prostowania.
1 rok
Zmiana w Total Motor Composite Bruininks-Oseretsky-2 od wartości początkowej do roku 1
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 1
Test sprawności motorycznej Bruininksa-Oseretsky'ego, wydanie drugie, (BOT-2) ocenia funkcje motoryczne w czterech obszarach: stabilność, mobilność, siła, koordynacja i manipulacja przedmiotami. Następnie oblicza się Całkowity Kompozyt Motoryczny i wyraża go w rozkładzie normalnym ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10. Wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję motoryczną. BOT-2 Total Motor Composite został wykorzystany do pomiaru funkcji motorycznych u dzieci w wieku 6 lat w tym badaniu. Badanie miało na celu ocenę zmian w całkowitym kompozycie motorycznym BOT-2 od wartości początkowej do roku 1, gdzie dodatnia zmiana wskazuje na poprawę funkcji motorycznych, ujemna zmiana wskazuje na pogorszenie funkcji motorycznych, a zero oznacza brak zmian.
Linia bazowa do roku 1
Korelacja między odpowiedzią kliniczną a ekspresją RNA cytokin nerwowych, śródbłonkowych i zapalnych mierzona za pomocą macierzy RNA w komórkach krwi pępowinowej podanych tym pacjentom.
Ramy czasowe: 2 lata
Ocenione zostaną różne wstępnie wyselekcjonowane markery neuronalne, angiogenne i przeciwzapalne wyrażane przez komórki UCB oraz odpowiedź kliniczna.
2 lata
Doświadczenia rodziców związane z chorobą dziecka (PECI)
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 1
Kwestionariusz PECI to 25-itemowy kwestionariusz przeznaczony do badania przystosowania rodzicielskiego związanego z opieką nad dzieckiem przewlekle chorym.
Linia bazowa do roku 1

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitego wyniku dystonii według Barry'ego-Albrighta od wartości początkowej do roku 1
Ramy czasowe: Linia bazowa do roku 1
Skala dystonii Barry'ego-Albrighta mierzy uogólnioną dystonię w ośmiu obszarach ciała (oczu, ustach, szyi, tułowiu i czterech kończynach) przy użyciu skali porządkowej (0=brak dystonii, 1=lekka dystonia, 2=łagodna dystonia, 3=umiarkowana dystonia) dystonia, a 4 = ciężka dystonia). Indywidualne wyniki dla każdego regionu są sumowane, aby uzyskać łączny wynik. Całkowity wynik może mieścić się w zakresie od 0 do 32, a wyższe wyniki wskazują ogólnie większy stopień dystonii. Zmiana całkowitego wyniku dystonii według Barry'ego-Albrighta była oceniana od wartości początkowej do roku 1. Liczby dodatnie wskazują na rosnącą dystonię, liczby ujemne wskazują na zmniejszenie dystonii, a zero oznacza brak zmian.
Linia bazowa do roku 1

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Joanne Kurtzberg, MD

Współpracownicy

The Robertson Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Joanne Kurtzberg, MD, Duke University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 czerwca 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2010

Pierwszy wysłany (Szacowany)

22 czerwca 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Pro00017801

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Porażenie mózgowe

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritius

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj