Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En randomiseret undersøgelse af autolog navlestrengsblod reinfusion hos børn med cerebral parese

15. april 2026 opdateret af: Joanne Kurtzberg, MD

Er autolog reinfusion af navlestrengsblod gavnlig hos børn med cerebral parese: en randomiseret, blindet, placebo-kontrolleret, crossover-undersøgelse

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme effektiviteten af ​​en enkelt intravenøs infusion af autologt navlestrengsblod (UCB) til behandling af pædiatriske patienter med spastisk cerebral parese.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Cerebral parese skyldes in utero eller perinatal skade på den udviklende hjerne, ofte gennem slagtilfælde, hypoxisk fornærmelse eller blødning. Aktuelt tilgængelige behandlinger til patienter med cerebral parese er støttende, men ikke helbredende. Navlestrengsblod (UCB) har vist sig at mindske den kliniske og radiografiske virkning af hypoxisk hjerneskade og slagtilfælde i dyremodeller. UCB transplanterer og differentierer også i hjernen, hvilket letter reparation af neurale celler, i dyremodeller og humane patienter med medfødte metabolismefejl, der gennemgår allogen, ikke-relateret donor-UCB-transplantation. Vi antager, at i forbindelse med hjerneskade vil infusion af autolog UCB lette reparation af neurale celler, hvilket resulterer i forbedret funktion hos pædiatriske patienter med cerebral parese.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

63

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥ 12 måneder og ≤ 6 år
  • Diagnose: Spastisk cerebral parese med diplegi, hemiplegi eller quadraplegi.
  • Ydeevnestatus:

Gross Motor Function (GMF) Klassifikation Score niveau II - IV eller GMF Score niveau I, alder >/= 2 år Spastisk hemiplegi: GMF Score II-IV eller minimal funktionsevne i den berørte overekstremitet. En forsøgsperson, der er klassificeret som GMFCS-niveau I med betydelig svækkelse af øvre ekstremiteter, vil være berettiget, hvis den berørte overekstremitet kun bruges som hjælp. Et berettigelsesudvalg mødes for at gennemgå barnets optegnelser og afgøre berettigelse.

Bilateral hypotonisk CP (diplegi eller quadriplegi): GMF Score II-IV og en unormal hjerne-MRI, der tyder på en erhvervet ætiologi (versus en genetisk ætiologi eller hjernemisdannelse).

  • Autologt navlestrengsblod tilgængeligt i en privat eller offentlig navlestrengsblodbank med en minimumsdosis af kerneceller på ≥ 1 x 107 celler/kilogram.
  • Forældres samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Athetoid cerebral parese.
  • Autisme og autistiske spektrum forstyrrelser uden motorisk handicap.
  • Hypsarrhytmi.
  • Intraktable anfald, der forårsager epileptisk encefalopati.
  • Bevis på en progressiv neurologisk sygdom.
  • Kendte HIV eller ukontrollerede bakterie-, svampe- eller virusinfektioner.
  • Nedsat nyre- eller leverfunktion som bestemt af serumkreatinin >1,5 mg/dL og/eller total bilirubin >1,3 mg/dL.
  • Hovedomkreds >3 standardafvigelser under gennemsnittet for alder.
  • Kendt genetisk sygdom eller fænotypisk tegn på en genetisk sygdom ved fysisk undersøgelse.
  • Samtidig genetisk eller erhvervet sygdom eller komorbiditet(er), der kan kræve en fremtidig allogen stamcelletransplantation.
  • Kræver respiratorstøtte, inklusive hjemmeventilator, CPAP, BiPAP eller supplerende ilt.
  • Patientens medicinske tilstand tillader ikke sikker rejse.
  • Tidligere modtaget enhver form for cellulær terapi.

  • Autolog navlestrengsblod enhed har en af ​​følgende:

    1. Samlet nuklear celledosis < 1 x 107 celler/kilogram
    2. Positive markører for infektionssygdom hos moderen (undtagen CMV)
    3. Beviser for infektiøs kontaminering af navlestrengsblodsenheden
    4. Mangel på en testprøve for at bekræfte identiteten
    5. Bevis på en genetisk sygdom
  • Kan ikke indhente forældres samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Autolog UCB-reinfusion først, derefter placebo
Forsøgspersoner modtager deres autologe navlestrengsblodceller ved baseline end placebo ved år 1.
Andet: Placebo
Placebo
Biologisk: Autolog UCB Reinfusion
Autolog navlestrengsblod (UCB) reinfusion
Placebo komparator: Placebo først, derefter autolog UCB-reinfusion
Forsøgspersonerne modtager placebo ved baseline, derefter autolog navlestrengsblodcelle-refusion ved år 1.
Andet: Placebo
Placebo
Biologisk: Autolog UCB Reinfusion
Autolog navlestrengsblod (UCB) reinfusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i bruttomotorisk funktion Mål 66 (GMFM-66) score
Tidsramme: Baseline til år 1
Ændring i bruttomotorisk funktionsmål 66 (GMFM-66) score fra baseline til år 1. GMFM-66 er et klinisk værktøj, der bruges til at evaluere grovmotorisk funktion hos børn med cerebral parese og scores ved hjælp af et proprietært softwareprogram kaldet Gross Motor Ability Estimator (GMAE), der producerer en intervalniveau kontinuerlig score fra 0 til 100. Højere score indikerer bedre motorisk funktion. En negativ ændring i GMFM-66-score indikerer en reduktion i motorisk funktion, en positiv ændring indikerer forbedring i motorfunktion, og nul indikerer ingen ændring i motorfunktion.
Baseline til år 1

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Peabodys bruttomotoriske kvotient fra baseline til år 1
Tidsramme: Baseline til år 1
Peabody Developmental Motor Scales - Second Edition (PDMS-2) måler grov- og finmotorik hos børn fra fødslen til fem års alderen. Gross Motor Quotient-scoren fra PDMS-2 blev brugt i denne undersøgelse til at evaluere grovmotorisk funktion. Gross Motor Quotient måler evnen til at bruge store muskelsystemer til bevægelse, opretholde en stabil kropsholdning, når den ikke bevæger sig, og kaste/fange genstande. Rækken af ​​mulige score er 41 til 164. Høje score indikerer bedre grovmotorisk funktion. Lavere score indikerer mindre grovmotorisk funktionsevne. Ændringen i bruttomotorisk kvotient fra baseline til år 1 blev evalueret i denne undersøgelse. Positive tal indikerer en stigning i grovmotorisk evne, negative tal indikerer fald i grovmotorisk funktion, og et nul indikerer ingen ændring.
Baseline til år 1
Ændring i IT-QOL spørgeskemaresultat
Tidsramme: Baseline til år 1
Spædbørns- og småbørnskvalitetsspørgeskemaet (IT-QOL) blev brugt til børn i alderen et til tre år ved studiestart. Dette spørgeskema på 97 punkter er udfyldt af forældrene og dækker 12 begreber relateret til det fysiske, mentale og sociale velvære. at være af barnet og deres sygdoms indvirkning på familien. Score varierer fra 0 (dårligst helbred) til 100 (bedste helbred). Ændringen fra baseline til år 1 er opsummeret her for hver af de 12 punkter på spørgeskemaet. Negative værdier indikerer et fald i livskvalitet over tid, positive værdier indikerer en forbedring, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline til år 1
Ændring i CP-QOL Score
Tidsramme: Baseline, år 1
Børn i alderen fire år eller ældre ved studiestart blev vurderet ved hjælp af det sygdomsspecifikke "CP-QOL Child" vurderingsværktøj som udfyldt af en forælder. Proxyformularen til CP-QOL Child primære omsorgspersoner er designet til børn 4 - 12 år med cerebral parese og indeholder 66 elementer, der vurderer fysisk, følelsesmæssigt og socialt velvære samt adgang til tjenester og accept fra andre. Resultater er opsummeret i syv emneområder. Scorer i hvert område varierer fra 0 (dårligst helbred) til 100 (bedste helbred). Ændringsresultatet fra baseline til år 1 er opsummeret her for hvert element. Negative score indikerer et fald i livskvalitet, positive scores indikerer en stigning og nul indikerer ingen ændring.
Baseline, år 1
Ændring i forbindelsen til hele hjernen målt ved diffusionstensor magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: Baseline til år 1
Ændring i antallet af forbindelser i hjernen målt ved diffusionstensor magnetisk resonansbilleddannelse (MRI). Ændringer i forbindelsen normaliseres til hvidt stofvolumen i hjernen. Et positivt tal angiver en stigning i forbindelser, et negativt tal angiver et fald, og nul angiver ingen ændring. Antallet af forbindelser er udtrykt i 10e5. For eksempel indikerer en ændring på 1 en stigning på 1x10e5 eller 100.000 forbindelser.
Baseline til år 1
Ændring i Loes-score af funktionel MR fra baseline til år 1 og fra år 1 til år 2
Tidsramme: Baseline, år 1, år 2
Der blev ikke indsamlet data fra denne procedure, fordi tilmeldte forsøgspersoner, der var kvalificerede til at modtage fMRI, ikke var i stand til at overholde proceduren.
Baseline, år 1, år 2
Ændring i Bayley-skalaer for spædbørns- og småbørnsudvikling-III, kognitiv sammensætning fra baseline til år 1
Tidsramme: Baseline til år 1
Kognitiv funktion blev vurderet hos engelsktalende undersøgelsesdeltagere ved hjælp af et af tre forskellige værktøjer afhængigt af patientens alder på vurderingstidspunktet: The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), Wechsler Intelligence Scale for børn (WISC-IV), og Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III). Nogle patienter blev vurderet med forskellige værktøjer ved efterfølgende besøg, efterhånden som de ældes under gennemførelsen af ​​forsøget. Bayley-III er designet til at vurdere udviklingsfunktioner hos spædbørn og småbørn. Scoringer for den kognitive sammensætning spænder fra 1 til 19 og resultater i intervallet 8 til 12 betragtes som gennemsnitlige. Resultatmålet, der er rapporteret her, er ændringen i kognitiv sammensætning mellem baseline til år 1. Positive tal indikerer stigninger i kognitiv funktion, negative tal indikerer et fald, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline til år 1
Ændring i Wechsler Preschool og Primary Scale of Intelligence (WPPSI) III Full Scale Intelligence Quotient (IQ) for yngre børn (aldre 2 år & 6 måneder til 3 år & 11 måneder) fra baseline til år 1.
Tidsramme: Baseline til år 1
Kognitiv funktion blev vurderet hos engelsktalende undersøgelsesdeltagere ved hjælp af et af tre forskellige værktøjer afhængigt af patientens alder på vurderingstidspunktet: The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), Wechsler Intelligence Scale for børn (WISC-IV), og Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III). Nogle patienter blev vurderet med forskellige værktøjer ved efterfølgende besøg, efterhånden som de ældes under gennemførelsen af ​​forsøget. Der er to versioner af WPPSI-III til to forskellige aldersgrupper: 2 år og 6 måneder til 3 år og 11 måneder og 4 år til 7 år og 3 måneder. Full Scale IQ beregnes for begge aldersgrupper og giver en kontinuerlig score med et gennemsnit på 100 og en standardafvigelse på 15. Ændring fra baseline til år 1 blev evalueret, hvor positive tal indikerer en stigning i kognitiv evne, negative tal indikerer et fald i kognitiv evne, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline til år 1
Ændring i Wechslers intelligensskala for børn (WISC-IV) fra baseline til år 1.
Tidsramme: Baseline til år 1
Kognitiv funktion blev vurderet hos engelsktalende undersøgelsesdeltagere ved hjælp af et af tre forskellige værktøjer afhængigt af patientens alder på vurderingstidspunktet: The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), Wechsler Intelligence Scale for børn (WISC-IV), og Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III). Nogle patienter blev vurderet med forskellige værktøjer ved efterfølgende besøg, efterhånden som de ældes under gennemførelsen af ​​forsøget. WISC-IV er designet til børn fra 6 år 0 måneder til 16 år 11 måneder. Denne undersøgelse brugte Full Scale IQ, som spænder fra 45 til 155 med et gennemsnit på 100 og standardafvigelse på 15. Højere score indikerer stærkere kognitiv funktion. Score mellem 90 og 110 anses for at være inden for intervallet af den gennemsnitlige IQ.
Baseline til år 1
Ændring i kognitiv Z-score fra baseline til år 1
Tidsramme: Baseline til år 1
Fordi patienter i denne undersøgelse blev evalueret med forskellige kognitive vurderinger baseret på deres alder på vurderingstidspunktet (The Bayley-III Cognitive Composite, WPSSI-III Full Scale IQ og WISC-IV Full Scale IQ Composite), med nogle patienter ved at blive vurderet ved hjælp af forskellige værktøjer ved efterfølgende besøg under forsøget, blev en metode til at kombinere vurderingerne anvendt til at evaluere ændringer i kognitiv funktion over tid hos så mange patienter som muligt. En kognitiv Z-score blev beregnet for hver deltager ved baseline og år 1 ved at justere hver score efter de relevante vurderingers populationsmiddelværdi og standardafvigelse. Z-scorerne repræsenterer afstanden fra befolkningsgennemsnittet, målt ved standardafvigelser. Analysen præsenteret her opsummerer ændringen i Z-score mellem baseline og år 1. Et positivt tal indikerer en stigning i kognitiv funktion, et negativt tal indikerer et fald, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline til år 1
Ændring i Assisting Hand Assessment (AHA)-score fra baseline til år 1
Tidsramme: Baseline til år 1
Assisting Hand Assessment (AHA) måler brugen af ​​hemiplegiske cerebral parese patienters involverede hånd i opgaver, der involverer to hænder. Testen er gyldig i alderen 18 måneder til 12 år. Scoren er en intervalskala fra 22 til 88 med højere tal, der indikerer mere effektiv brug af den berørte hånd i udførelsen af ​​bimanuelle opgaver. Ændring i denne score blev evalueret mellem baseline og år 1. Positive tal indikerer mere effektiv brug af den berørte hånd, negative tal indikerer en reduktion i den effektive brug af den berørte hånd, og et nul indikerer ingen ændring.
Baseline til år 1
Ændring i Pediatric Evaluation of Disability (PEDI) Self Care Score
Tidsramme: Baseline til år 1
Den pædiatriske evaluering af handicap bruges til at evaluere funktionelle færdigheder hos børn i alderen 6 måneder til 7 år på tre områder: egenomsorg, mobilitet og social funktion. Scoren i hvert område kan variere fra 10-90. Højere score indikerer højere funktion. Ændringen fra baseline til år 1 i Self Care-resultatet er præsenteret her. Positive scores indikerer øget funktion, negative scores indikerer et fald, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline til år 1
Ændring i pædiatrisk evaluering af handicap (PEDI) mobilitetsscore
Tidsramme: Baseline til år 1
Den pædiatriske evaluering af handicap bruges til at evaluere funktionelle færdigheder hos børn i alderen 6 måneder til 7 år på tre områder: egenomsorg, mobilitet og social funktion. Scoren i hvert område kan variere fra 10-90. Højere score indikerer højere funktion. Ændringen fra baseline til år 1 i mobilitetsscoren er præsenteret her. Positive scores indikerer øget funktion, negative scores indikerer et fald, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline til år 1
Ændring i pædiatrisk evaluering af handicap (PEDI) social funktionsscore
Tidsramme: Baseline til år 1
Den pædiatriske evaluering af handicap bruges til at evaluere funktionelle færdigheder hos børn i alderen 6 måneder til 7 år på tre områder: egenomsorg, mobilitet og social funktion. Scoren i hvert område kan variere fra 10-90. Højere score indikerer højere funktion. Ændringen fra baseline til år 1 i Social Function-score er præsenteret her. Positive scores indikerer øget funktion, negative scores indikerer et fald, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline til år 1
Ændring i børns adfærdstjekliste (CBCL) Z-score internaliserende problemer fra baseline til år 1
Tidsramme: Baseline til år 1
Der findes to versioner af CBCL til børn i alderen 1,5 til 5 år og i alderen 6-18 år. CBCL evaluerer internaliserende og eksternaliserende adfærd og samlede problemer ved hjælp af 99-punktsvurderinger, der scores på en ordinalskala som 0 for "ikke sandt for barnet", 1 for "noget eller nogle gange sandt for barnet" og 2 for "meget sandt" sandt eller ofte sandt for barnet" baseret på adfærd i de foregående to måneder. Score er udtrykt på en standard normalfordeling med gennemsnit 50 og standardafvigelse 10. Z-score blev oprettet til analyse. En Z-score repræsenterer afstanden fra befolkningsgennemsnittet i forhold til antallet af standardafvigelser. Ændringen i Z-score fra baseline til år 1 blev beregnet for hver patient. Et positivt tal indikerer en stigning i adfærden, et negativt tal indikerer et fald i adfærden, og et nul indikerer ingen ændring.
Baseline til år 1
Ændring i børns adfærdstjekliste (CBCL) Z-score Eksternaliserende problemer fra baseline til år 1
Tidsramme: Baseline til år 1
Der findes to versioner af CBCL til børn i alderen 1,5 til 5 år og i alderen 6-18 år. CBCL evaluerer internaliserende og eksternaliserende adfærd og samlede problemer ved hjælp af 99-punktsvurderinger, der scores på en ordinalskala som 0 for "ikke sandt for barnet", 1 for "noget eller nogle gange sandt for barnet" og 2 for "meget sandt" sandt eller ofte sandt for barnet" baseret på adfærd i de foregående to måneder. Score er udtrykt på en standard normalfordeling med gennemsnit 50 og standardafvigelse 10. Z-score blev oprettet til analyse. En Z-score repræsenterer afstanden fra befolkningsgennemsnittet i forhold til antallet af standardafvigelser. Ændringen i Z-score fra baseline til år 1 blev beregnet for hver patient. Et positivt tal indikerer en stigning i adfærden, et negativt tal indikerer et fald i adfærden, og et nul indikerer ingen ændring.
Baseline til år 1
Ændring i børns adfærdstjekliste (CBCL) Z-score samlede problemer fra baseline til år 1
Tidsramme: Baseline til år 1
Der findes to versioner af CBCL til børn i alderen 1,5 til 5 år og i alderen 6-18 år. CBCL evaluerer internaliserende og eksternaliserende adfærd og samlede problemer ved hjælp af 99-punktsvurderinger, der scores på en ordinalskala som 0 for "ikke sandt for barnet", 1 for "noget eller nogle gange sandt for barnet" og 2 for "meget sandt" sandt eller ofte sandt for barnet" baseret på adfærd i de foregående to måneder. Score er udtrykt på en standard normalfordeling med gennemsnit 50 og standardafvigelse 10. Z-score blev oprettet til analyse. En Z-score repræsenterer afstanden fra befolkningsgennemsnittet i forhold til antallet af standardafvigelser. Ændringen i Z-score fra baseline til år 1 blev beregnet for hver patient. Et positivt tal indikerer en stigning i adfærden, et negativt tal indikerer et fald i adfærden, og et nul indikerer ingen ændring.
Baseline til år 1
Ændring i forældrenes nød fra baseline til år 1
Tidsramme: Baseline til år 1

Forældrestress blev evalueret med Parenting Stress Index - Short Form for børn i alderen 0-12 år, som måler stress inden for tre domæner: Parental Distress, Parent-Child Dysfunctional Interaction og Difficult Child. Resultater i hvert domæne er udtrykt som percentiler. Score fra 15.-80. percentilen anses for at være inden for normalområdet.

Scorer på eller over den 85. percentil anses for høj nød. Score større end 89. percentilen indikerer klinisk signifikante niveauer af nød. Analyse fokuserede på ændringer i percentilscore mellem baseline og år 1. Positive tal repræsenterer en stigning i nød, negative tal repræsenterer et fald i nød, og nul angiver ingen ændring.
Baseline til år 1
Ændring i forældre-barn dysfunktionel interaktion fra baseline til år 1
Tidsramme: Baseline til år 1
Forældrestress blev evalueret med Parenting Stress Index - Short Form for børn i alderen 0-12 år, som måler stress inden for tre domæner: Parental Distress, Parent-Child Dysfunctional Interaction og Difficult Child. Resultater i hvert domæne er udtrykt som percentiler. Score fra 15.-80. percentilen anses for at være inden for normalområdet. Scorer på eller over den 85. percentil anses for høj nød. Score større end 89. percentilen indikerer klinisk signifikante niveauer af nød. Analyse fokuserede på ændringer i percentilscore mellem baseline og år 1. Positive tal repræsenterer en stigning i nød, negative tal repræsenterer et fald i nød, og nul angiver ingen ændring.
Baseline til år 1
Ændring i vanskeligt barns score fra baseline til år 1
Tidsramme: Baseline til år 1
Forældrestress blev evalueret med Parenting Stress Index - Short Form for børn i alderen 0-12 år, som måler stress inden for tre domæner: Parental Distress, Parent-Child Dysfunctional Interaction og Difficult Child. Resultater i hvert domæne er udtrykt som percentiler. Score fra 15.-80. percentilen anses for at være inden for normalområdet. Scorer på eller over den 85. percentil anses for høj nød. Score større end 89. percentilen indikerer klinisk signifikante niveauer af nød. Analyse fokuserede på ændringer i percentilscore mellem baseline og år 1. Positive tal repræsenterer en stigning i nød, negative tal repræsenterer et fald i nød, og nul angiver ingen ændring.
Baseline til år 1
Ændret Ashworth-skala ved baseline
Tidsramme: Baseline
Den modificerede Ashworth-skala bruger en 6-punkts skala (område 0, 1, 1+, 2, 3 eller 4) til at måle spasticitet i 5 kropsregioner (central, højre øvre ekstremitet, venstre øvre ekstremitet, højre underekstremitet og venstre nedre ekstremitet ekstremitet). Scorer på 0 indikerer ingen stigning i muskeltonus, mens en score på 4 indikerer stivhed i fleksion eller ekstension.
Baseline
Ændret Ashworth-skala ved år 1
Tidsramme: År 1
Den modificerede Ashworth-skala bruger en 6-punkts skala (område 0, 1, 1+, 2, 3 eller 4) til at måle spasticitet i 5 kropsregioner (central, højre øvre ekstremitet, venstre øvre ekstremitet, højre underekstremitet og venstre nedre ekstremitet ekstremitet). Scorer på 0 indikerer ingen stigning i muskeltonus, mens en score på 4 indikerer stivhed i fleksion eller ekstension.
År 1
Ændring i Bruininks-Oseretsky-2 Total Motor Composite fra baseline til år 1
Tidsramme: Baseline til år 1
Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, Second Edition, (BOT-2) evaluerer motorisk funktion på fire områder: stabilitet, mobilitet, styrke, koordination og objektmanipulation. En Total Motor Composite beregnes derefter og udtrykkes på en normalfordeling med middelværdi 50 og standardafvigelse på 10. Højere score indikerer bedre motorisk funktion. BOT-2 Total Motor Composite blev brugt til at måle motorisk funktion hos børn i en alder af 6 i denne undersøgelse. Undersøgelsen havde til formål at evaluere ændringen i BOT-2 Total Motor Composite fra baseline til år 1, hvor positiv ændring indikerer forbedring i motorisk funktion, negativ ændring indikerer fald i motorisk funktion, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline til år 1
Korrelation mellem klinisk respons og RNA-ekspression af neurale, endoteliale og inflammatoriske cytokiner målt ved RNA-arrays i navlestrengsblodceller givet til disse patienter.
Tidsramme: 2 år
Forskellige forudvalgte neurale, angiogene og antiinflammatoriske markører udtrykt af UCB-celler og klinisk respons vil blive evalueret.
2 år
Forældres oplevelse af børns sygdom (PECI)
Tidsramme: Baseline til år 1
PECI er en foranstaltning på 25 punkter designet til at undersøge forældretilpasning relateret til pasning af et kronisk sygt barn.
Baseline til år 1

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Barry-Albright Dystonia totalscore fra baseline til år 1
Tidsramme: Baseline til år 1
Barry-Albright Dystoni-skalaen måler generaliseret dystoni i otte kropsregioner (øjne, mund, nakke, krop og de fire ekstremiteter) ved hjælp af en ordinal skala (0=ingen dystoni, 1=let dystoni, 2=mild dystoni, 3=moderat. dystoni, og 4 = svær dystoni). Individuelle scores for hver region summeres for at opnå en samlet score. Den samlede score kan variere fra 0 til 32, og højere score indikerer en samlet større grad af dystoni. Ændringen i Barry-Albright Dystoni totalscore blev evalueret fra baseline til år 1. Positive tal indikerer stigende dystoni, negative tal indikerer et fald i dystoni, og nul indikerer ingen ændring.
Baseline til år 1

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Joanne Kurtzberg, MD

Samarbejdspartnere

The Robertson Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Joanne Kurtzberg, MD, Duke University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. juni 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juni 2010

Først opslået (Anslået)

22. juni 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. april 2026

Sidst verificeret

1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Pro00017801

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral Parese

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner