Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Satunnaistettu tutkimus autologisesta napanuoraveren uudelleenfuusiosta lapsilla, joilla on aivovamma

tiistai 6. joulukuuta 2022 päivittänyt: Joanne Kurtzberg, MD

Onko autologinen napanuoraveren uudelleenfuusio hyödyllinen lapsilla, joilla on aivovamma: satunnaistettu, sokeutunut, lumekontrolloitu, crossover-tutkimus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää autologisen napanuoraveren (UCB) yksittäisen laskimonsisäisen infuusion teho spastisesta aivohalvauksesta kärsivien lapsipotilaiden hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Aivohalvaus johtuu kohdun tai perinataalisen vaurion kehittyvistä aivoista, usein aivohalvauksen, hypoksisen loukkauksen tai verenvuodon seurauksena. Tällä hetkellä saatavilla olevat hoidot aivohalvauspotilaille ovat tukevia, mutta eivät parantavia. Napanuoraveren (UCB) on osoitettu vähentävän hypoksisen aivovamman ja aivohalvauksen kliinistä ja radiografista vaikutusta eläinmalleissa. UCB myös juurtuu ja erilaistuu aivoihin, mikä helpottaa hermosolujen korjausta, eläinmalleissa ja ihmispotilaissa, joilla on synnynnäisiä aineenvaihduntavirheitä ja joille tehdään allogeeninen, riippumaton luovuttajan UCB-siirto. Oletamme, että aivovaurion yhteydessä autologisen UCB:n infuusio helpottaa hermosolujen korjausta, mikä johtaa parantuneeseen aivohalvausta sairastavien lapsipotilaiden toimintaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

63

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 6 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä ≥ 12 kuukautta ja ≤ 6 vuotta
  • Diagnoosi: Spastinen aivohalvaus, johon liittyy diplegiaa, hemiplegiaa tai quadraplegiaa.
  • Suorituskyky:

Gross Motor Function (GMF) -luokitus Pisteet tasot II - IV tai GMF Score taso I, ikä >/= 2 vuotta Spastinen hemiplegia: GMF Score II-IV tai minimaaliset toimintakyvyt sairastuneessa yläraajassa. GMFCS-tason I luokkaan luokiteltu koehenkilö, jolla on merkittävä yläraajan vajaatoiminta, on kelvollinen, jos kyseistä yläraajaa käytetään vain apuvälineenä. Kelpoisuuslautakunta kokoontuu tarkastelemaan lapsen asiakirjoja ja määrittämään kelpoisuuden.

Kahdenvälinen hypotoninen CP (diplegia tai quadriplegia): GMF-pisteet II-IV ja epänormaali aivojen MRI, joka viittaa hankinnaiseen etiologiaan (verrattuna geneettiseen etiologiaan tai aivojen epämuodostumiin).

  • Autologinen napanuoraveri saatavilla yksityisestä tai julkisesta napanuoraveripankista, jonka tumallisten solujen kokonaisannos on vähintään 1 x 107 solua/kg.
  • Vanhempien suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  • Atetoidinen aivovamma.
  • Autismi ja autismin kirjon häiriöt ilman motorisia vammoja.
  • Hypsarrytmia.
  • Käsittämättömät kohtaukset, jotka aiheuttavat epileptistä enkefalopatiaa.
  • Todisteet etenevästä neurologisesta sairaudesta.
  • Tunnetut HIV-infektiot tai hallitsemattomat bakteeri-, sieni- tai virusinfektiot.
  • Munuaisten tai maksan vajaatoiminta määritettynä seerumin kreatiniinilla > 1,5 mg/dl ja/tai kokonaisbilirubiinilla > 1,3 mg/dl.
  • Pään ympärysmitta >3 standardipoikkeamaa alle iän keskiarvon.
  • Tunnettu geneettinen sairaus tai fenotyyppinen näyttö geneettisestä sairaudesta fyysisessä tarkastuksessa.
  • Samanaikainen geneettinen tai hankittu sairaus tai samanaikaiset sairaudet, jotka saattavat vaatia tulevaa allogeenista kantasolusiirtoa.
  • Vaatii hengitystukea, mukaan lukien kodin ventilaattori, CPAP, BiPAP tai lisähappi.
  • Potilaan terveydentila ei salli turvallista matkustamista.
  • Aiemmin saanut kaikenlaista soluterapiaa.

  • Autologisella napanuoraveriyksiköllä on jokin seuraavista:

    1. Tumasolujen kokonaisannos < 1 x 107 solua/kg
    2. Positiiviset äidin tartuntatautimarkkerit (paitsi CMV)
    3. Todisteet napanuoraveriyksikön tarttuvasta kontaminaatiosta
    4. Testinäytteen puuttuminen henkilöllisyyden vahvistamiseksi
    5. Todisteet geneettisestä sairaudesta
  • Vanhempien suostumusta ei voida saada.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Autologinen UCB-reinfuusio ensin, sitten lumelääke
Koehenkilöt saavat autologiset napanuoraverisolunsa lähtötasolla kuin lumelääke vuoden 1 kohdalla.
Muut: Plasebo
Plasebo
Biologinen: Autologinen UCB-reinfuusio
Autologisen napanuoraveren (UCB) uudelleeninfuusio
Placebo Comparator: Ensin lumelääke, sitten autologinen UCB-reinfuusio
Koehenkilöt saavat plaseboa lähtötilanteessa ja sitten autologista napanuoran verisolujen reinfuusiota vuoden 1 kohdalla.
Muut: Plasebo
Plasebo
Biologinen: Autologinen UCB-reinfuusio
Autologisen napanuoraveren (UCB) uudelleeninfuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos moottorin kokonaistoiminnon mittauksessa 66 (GMFM-66) pisteet
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 1
Muutos moottorin bruttofunktion mittauksessa 66 (GMFM-66) lähtötilanteesta vuoteen 1. GMFM-66 on kliininen työkalu, jota käytetään aivovammaisten lasten motorisen toiminnan arvioimiseen, ja se pisteytetään käyttämällä omaa ohjelmistoa nimeltä Gross Motor Ability Estimator (GMAE), joka tuottaa intervallitason jatkuvan pistemäärän välillä 0-100. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa motorista toimintaa. Negatiivinen muutos GMFM-66-pisteissä osoittaa motorisen toiminnan heikkenemistä, positiivinen muutos osoittaa motorisen toiminnan paranemista ja nolla tarkoittaa, että motorisessa toiminnassa ei ole muutosta.
Perustaso vuoteen 1

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos Peabodyn moottorin osamäärässä lähtötasosta vuoteen 1
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 1
Peabody Developmental Motor Scales - Second Edition (PDMS-2) mittaa lasten karkea- ja hienomotorisia taitoja syntymästä viiden vuoden ikään. PDMS-2:n bruttomoottoriosamäärää käytettiin tässä tutkimuksessa bruttomotorisen toiminnan arvioimiseen. Gross Motor Quotient mittaa kykyä käyttää suuria lihasjärjestelmiä liikkumiseen, säilyttää vakaa asento, kun se ei liiku, ja heittää/tartaa esineitä. Mahdollisten pisteiden vaihteluväli on 41-164. Korkeat pisteet osoittavat parempaa motorista toimintaa. Pienemmät pisteet osoittavat heikompaa motorista toimintakykyä. Tässä tutkimuksessa arvioitiin bruttomoottoriosuuden muutosta lähtötilanteesta vuoteen 1. Positiiviset luvut osoittavat bruttomotorisen kyvyn lisääntymistä, negatiiviset luvut bruttomotorisen toiminnan heikkenemistä ja nolla ei muutosta.
Perustaso vuoteen 1
IT-QOL-kyselyn pistemäärän muutos
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 1
Infant and Toddler Quality of Life Questionnaire (IT-QOL) -kyselylomaketta käytettiin 1-3-vuotiaille lapsille tutkimukseen tullessa. Tämä 97 kohdan kyselylomake on vanhempien täyttämä ja se kattaa 12 fyysiseen, henkiseen ja sosiaaliseen hyvinvointiin liittyvää käsitettä. lapsesta ja sairauden vaikutuksesta perheeseen. Pisteet vaihtelevat 0:sta (huonoin terveys) 100:aan (paras terveys). Muutos perustilanteesta vuoteen 1 on yhteenveto tässä kunkin kyselylomakkeen 12 kohdan osalta. Negatiiviset arvot osoittavat elämänlaadun heikkenemistä ajan myötä, positiiviset arvot parantumista ja nolla ei muutosta.
Perustaso vuoteen 1
Muutos CP-QOL-pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1
Tutkimukseen tullessa neljä vuotta täyttäneitä lapsia arvioitiin käyttämällä sairauskohtaista "CP-QOL Child" -arviointityökalua vanhemman suorittamana. CP-QOL Child -perushoitajan valtakirjalomake on suunniteltu 4-12-vuotiaille lapsille, joilla on aivohalvaus, ja se sisältää 66 kohtaa, jotka arvioivat fyysistä, emotionaalista ja sosiaalista hyvinvointia sekä palvelujen saatavuutta ja muiden hyväksyntää. Pisteet on koottu seitsemään aihealueeseen. Kunkin alueen pisteet vaihtelevat 0:sta (huonoin terveys) 100:aan (paras terveys). Muutospisteet perustilanteesta vuoteen 1 on yhteenveto tässä kunkin kohteen osalta. Negatiiviset pisteet osoittivat elämänlaadun heikkenemistä, positiiviset pisteet nousua ja nolla ei muutosta.
Perustaso, vuosi 1
Muutos kokoaivojen yhteyksissä diffuusiotensorimagneettisella resonanssikuvauksella (MRI) mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 1
Muutos aivojen yhteyksien lukumäärässä diffuusiotensorimagneettiresonanssikuvauksella (MRI) mitattuna. Muutokset yhteyksissä normalisoituvat aivojen valkoisen aineen tilavuuteen. Positiivinen luku tarkoittaa yhteyksien lisääntymistä, negatiivinen numero vähentymistä ja nolla ei muutosta. Liitäntöjen määrä ilmaistaan ​​10e5:llä. Esimerkiksi 1:n muutos tarkoittaa 1x10e5 tai 100 000 yhteyden kasvua.
Perustaso vuoteen 1
Muutos funktionaalisen MRI:n looes-pisteissä lähtötasosta vuoteen 1 ja vuodesta 1 vuoteen 2
Aikaikkuna: Perustaso, vuosi 1, vuosi 2
Tästä menettelystä ei kerätty tietoja, koska tutkimukseen osallistuneet henkilöt, jotka olivat oikeutettuja saamaan fMRI:n, eivät pystyneet noudattamaan menettelyä.
Perustaso, vuosi 1, vuosi 2
Muutos vauvojen ja taaperoiden kehityksen Bayleyn asteikoissa - III, kognitiivinen yhdistelmä lähtötasosta vuoteen 1
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 1
Kognitiiviset toiminnot arvioitiin englanninkielisillä tutkimukseen osallistuneilla käyttämällä yhtä kolmesta eri työkalusta riippuen potilaan iästä arviointihetkellä: Bayley Scales of Infant and Toddler Development, kolmas painos (Bayley-III), Wechsler Intelligence Scale. lapsille (WISC-IV) ja Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence -asteikko (WPPSI-III). Joitakin potilaita arvioitiin eri työkaluilla myöhemmillä käynneillä heidän ikääntyessään tutkimuksen aikana. Bayley-III on suunniteltu arvioimaan imeväisten ja taaperoiden kehitystoimintaa. Kognitiivisen yhdistelmän pisteet vaihtelevat välillä 1–19 ja tuloksia välillä 8–12 pidetään keskimääräisinä. Tässä raportoitu tulosmitta on muutos kognitiivisessa yhdistelmässä lähtötilanteen ja vuoden 1 välillä. Positiiviset luvut osoittavat kognitiivisen toiminnan lisääntymistä, negatiiviset luvut heikkenemistä ja nolla ei muutosta.
Perustaso vuoteen 1
Muutos Wechslerin esikoulussa ja primaarisessa älykkyysasteikko (WPPSI) III täyden asteikon älykkyysosamäärässä (IQ) nuoremmille lapsille (ikä 2 vuotta ja 6 kuukautta 3 vuotta ja 11 kuukautta) lähtötasosta vuoteen 1.
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 1
Kognitiiviset toiminnot arvioitiin englanninkielisillä tutkimukseen osallistuneilla käyttämällä yhtä kolmesta eri työkalusta riippuen potilaan iästä arviointihetkellä: Bayley Scales of Infant and Toddler Development, kolmas painos (Bayley-III), Wechsler Intelligence Scale. lapsille (WISC-IV) ja Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence -asteikko (WPPSI-III). Joitakin potilaita arvioitiin eri työkaluilla myöhemmillä käynneillä heidän ikääntyessään tutkimuksen aikana. WPPSI-III:sta on kaksi versiota kahdelle eri ikäryhmälle: 2 vuotta ja 6 kuukautta 3 vuotta ja 11 kuukautta ja 4 vuotta 7 vuotta ja 3 kuukautta. Full Scale IQ lasketaan molemmille ikäryhmille, ja se tarjoaa jatkuvan pistemäärän, jonka keskiarvo on 100 ja keskihajonnan 15. Muutos lähtötilanteesta vuoteen 1 arvioitiin, jolloin positiiviset luvut osoittivat kognitiivisten kykyjen lisääntymistä, negatiiviset luvut kognitiivisten kykyjen heikkenemistä ja nolla ei muutosta.
Perustaso vuoteen 1
Wechslerin lasten älykkyysasteikon (WISC-IV) muutos lähtötasosta vuoteen 1.
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 1
Kognitiiviset toiminnot arvioitiin englanninkielisillä tutkimukseen osallistuneilla käyttämällä yhtä kolmesta eri työkalusta riippuen potilaan iästä arviointihetkellä: Bayley Scales of Infant and Toddler Development, kolmas painos (Bayley-III), Wechsler Intelligence Scale. lapsille (WISC-IV) ja Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence -asteikko (WPPSI-III). Joitakin potilaita arvioitiin eri työkaluilla myöhemmillä käynneillä heidän ikääntyessään tutkimuksen aikana. WISC-IV on suunniteltu lapsille 6 vuotta 0 kuukautta 16 vuotta 11 kuukautta. Tässä tutkimuksessa käytettiin Full Scale IQ:ta, joka vaihtelee välillä 45-155 keskiarvon ollessa 100 ja keskihajonnan ollessa 15. Korkeammat pisteet osoittavat vahvemman kognitiivisen toiminnan. Pisteiden välillä 90-110 katsotaan olevan keskimääräisen älykkyysosamäärän alueella.
Perustaso vuoteen 1
Kognitiivisen Z-pisteen muutos lähtötasosta vuoteen 1
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 1
Koska tämän tutkimuksen potilaat arvioitiin erilaisilla kognitiivisilla arvioinneilla, jotka perustuivat heidän ikänsä arviointihetkellä (The Bayley-III Cognitive Composite, WPSSI-III Full Scale IQ ja WISC-IV Full Scale IQ Composite), joidenkin potilaiden kanssa. Koska tutkimusta arvioitiin eri työkaluilla myöhemmillä käynneillä kokeen aikana, arvioiden yhdistämismenetelmää käytettiin arvioimaan kognitiivisen toiminnan muutos ajan mittaan mahdollisimman monella potilaalla. Kognitiivinen Z-pistemäärä laskettiin jokaiselle osallistujalle lähtötilanteessa ja vuonna 1 säätämällä kutakin pistettä asiaankuuluvien arvioiden populaation keskiarvon ja keskihajonnan mukaan. Z-pisteet edustavat etäisyyttä peruspopulaatioiden keskiarvosta mitattuna standardipoikkeamilla. Tässä esitetty analyysi tiivistää Z-pisteen muutoksen lähtötilanteen ja vuoden 1 välillä. Positiivinen luku tarkoittaa kognitiivisten toimintojen lisääntymistä, negatiivinen numero laskemista ja nolla ei muutosta.
Perustaso vuoteen 1
Assisting hand Assessment (AHA) -pisteiden muutos lähtötasosta vuoteen 1
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 1
Assisting Hand Assessment (AHA) mittaa hemiplegisen aivohalvauksen potilaiden käden käyttöä tehtävissä, joissa on kaksi kättä. Testi on voimassa 18 kuukauden ja 12 vuoden ikäisille. Pisteet on intervalliasteikko, joka vaihtelee 22:sta 88:aan, ja korkeammat luvut osoittavat tehokkaampaa käden käyttöä bimanuaalisten tehtävien suorittamisessa. Tämän pistemäärän muutos arvioitiin lähtötilanteen ja vuoden 1 välillä. Positiiviset luvut osoittavat vaikuttavan käden tehokkaampaa käyttöä, negatiiviset luvut osoittavat, että vaikutuksen alaisen käden tehokas käyttö on vähentynyt ja nolla tarkoittaa, että muutosta ei ole.
Perustaso vuoteen 1
Muutos lasten vammaisuuden arvioinnin (PEDI) itsehoitopisteissä
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 1
Lasten vammaisuuden arviointia käytetään 6 kuukauden–7-vuotiaiden lasten toiminnallisten taitojen arvioimiseen kolmella alueella: itsehoito, liikkuvuus ja sosiaalinen toiminta. Jokaisen alueen pisteet voivat vaihdella välillä 10-90. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa. Itsehoitopisteiden muutos perustilanteesta vuoteen 1 on esitetty tässä. Positiiviset pisteet osoittavat lisääntynyttä toimintaa, negatiiviset pisteet osoittavat laskua ja nolla tarkoittaa, että ei muutosta.
Perustaso vuoteen 1
Muutos lasten vammaisuuden arvioinnissa (PEDI) liikkuvuuspisteissä
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 1
Lasten vammaisuuden arviointia käytetään 6 kuukauden–7-vuotiaiden lasten toiminnallisten taitojen arvioimiseen kolmella alueella: itsehoito, liikkuvuus ja sosiaalinen toiminta. Jokaisen alueen pisteet voivat vaihdella välillä 10-90. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa. Liikkuvuuspisteiden muutos perustilanteesta vuoteen 1 on esitetty tässä. Positiiviset pisteet osoittavat lisääntynyttä toimintaa, negatiiviset pisteet osoittavat laskua ja nolla tarkoittaa, että ei muutosta.
Perustaso vuoteen 1
Muutos lasten vammaisuuden arvioinnissa (PEDI) sosiaalisen toiminnan pisteet
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 1
Lasten vammaisuuden arviointia käytetään 6 kuukauden–7-vuotiaiden lasten toiminnallisten taitojen arvioimiseen kolmella alueella: itsehoito, liikkuvuus ja sosiaalinen toiminta. Jokaisen alueen pisteet voivat vaihdella välillä 10-90. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa. Sosiaalisen toiminnan pistemäärän muutos perustasosta vuoteen 1 on esitetty tässä. Positiiviset pisteet osoittavat lisääntynyttä toimintaa, negatiiviset pisteet osoittavat laskua ja nolla tarkoittaa, että ei muutosta.
Perustaso vuoteen 1
Muutos lasten käyttäytymisen tarkistuslistassa (CBCL) Z-pisteen sisäistämisongelmat lähtötasosta vuoteen 1
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 1
CBCL:stä on olemassa kaksi versiota 1,5–5-vuotiaille ja 6–18-vuotiaille lapsille. CBCL arvioi sisäistävää ja ulkoistavaa käyttäytymistä ja kokonaisongelmia käyttämällä 99-kohdan arvioita, jotka pisteytetään järjestysasteikolla 0:lla "ei pidä paikkaansa lapsen kohdalla", 1:llä "joskin tai joskus pitää paikkansa lapsen suhteen" ja 2:lla "erittäin". totta tai usein totta lapsen osalta" kahden edellisen kuukauden käyttäytymisen perusteella. Pisteet ilmaistaan ​​normaalilla normaalijakaumalla, jonka keskiarvo on 50 ja keskihajonta 10. Z-pisteet luotiin analysointia varten. Z-pisteet edustavat etäisyyttä peruspopulaatiokeskiarvosta standardipoikkeamien lukumääränä. Z-pisteen muutos lähtötasosta vuoteen 1 laskettiin jokaiselle potilaalle. Positiivinen luku osoittaa käyttäytymisen lisääntymistä, negatiivinen luku osoittaa käyttäytymisen vähenemistä ja nolla tarkoittaa, että muutosta ei ole tapahtunut.
Perustaso vuoteen 1
Muutos lasten käyttäytymisen tarkistuslistan (CBCL) Z-pisteessä ongelmien ulkoistaminen lähtötasolta vuodelle 1
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 1
CBCL:stä on olemassa kaksi versiota 1,5–5-vuotiaille ja 6–18-vuotiaille lapsille. CBCL arvioi sisäistävää ja ulkoistavaa käyttäytymistä ja kokonaisongelmia käyttämällä 99-kohdan arvioita, jotka pisteytetään järjestysasteikolla 0:lla "ei pidä paikkaansa lapsen kohdalla", 1:llä "joskin tai joskus pitää paikkansa lapsen suhteen" ja 2:lla "erittäin". totta tai usein totta lapsen osalta" kahden edellisen kuukauden käyttäytymisen perusteella. Pisteet ilmaistaan ​​normaalilla normaalijakaumalla, jonka keskiarvo on 50 ja keskihajonta 10. Z-pisteet luotiin analysointia varten. Z-pisteet edustavat etäisyyttä peruspopulaatiokeskiarvosta standardipoikkeamien lukumääränä. Z-pisteen muutos lähtötasosta vuoteen 1 laskettiin jokaiselle potilaalle. Positiivinen luku osoittaa käyttäytymisen lisääntymistä, negatiivinen luku osoittaa käyttäytymisen vähenemistä ja nolla tarkoittaa, että muutosta ei ole tapahtunut.
Perustaso vuoteen 1
Muutos lasten käyttäytymisen tarkistuslistassa (CBCL) Z-pisteen kokonaisongelmat lähtötasosta vuoteen 1
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 1
CBCL:stä on olemassa kaksi versiota 1,5–5-vuotiaille ja 6–18-vuotiaille lapsille. CBCL arvioi sisäistävää ja ulkoistavaa käyttäytymistä ja kokonaisongelmia käyttämällä 99-kohdan arvioita, jotka pisteytetään järjestysasteikolla 0:lla "ei pidä paikkaansa lapsen kohdalla", 1:llä "joskin tai joskus pitää paikkansa lapsen suhteen" ja 2:lla "erittäin". totta tai usein totta lapsen osalta" kahden edellisen kuukauden käyttäytymisen perusteella. Pisteet ilmaistaan ​​normaalilla normaalijakaumalla, jonka keskiarvo on 50 ja keskihajonta 10. Z-pisteet luotiin analysointia varten. Z-pisteet edustavat etäisyyttä peruspopulaatiokeskiarvosta standardipoikkeamien lukumääränä. Z-pisteen muutos lähtötasosta vuoteen 1 laskettiin jokaiselle potilaalle. Positiivinen luku osoittaa käyttäytymisen lisääntymistä, negatiivinen luku osoittaa käyttäytymisen vähenemistä ja nolla tarkoittaa, että muutosta ei ole tapahtunut.
Perustaso vuoteen 1
Muutos vanhempien ahdistuksessa lähtötilanteesta vuoteen 1
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 1

Vanhempien stressiä arvioitiin 0–12-vuotiaille lapsille tarkoitetulla Parenting Stress Index -lyhytlomakkeella, joka mittaa stressiä kolmella alueella: vanhempien ahdistus, vanhemman ja lapsen häiriöllinen vuorovaikutus ja vaikea lapsi. Kunkin alueen tulokset ilmaistaan ​​prosenttipisteinä. Pisteiden 15.–80. prosenttipisteen katsotaan olevan normaalin alueen sisällä.

Pisteet, jotka ovat 85. prosenttipisteellä tai sen yläpuolella, katsotaan suureksi ahdistukseksi. 89. persentiiliä suuremmat pisteet osoittavat kliinisesti merkittävää kärsimystä. Analyysi keskittyi prosenttipistepisteiden muutoksiin lähtötilanteen ja vuoden 1 välillä. Positiiviset luvut tarkoittavat ahdistuksen lisääntymistä, negatiiviset luvut hädän vähenemistä ja nolla ei muutosta.
Perustaso vuoteen 1
Muutos vanhemman ja lapsen häiriöttömässä vuorovaikutuksessa lähtötilanteesta vuoteen 1
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 1
Vanhempien stressiä arvioitiin 0–12-vuotiaille lapsille tarkoitetulla Parenting Stress Index -lyhytlomakkeella, joka mittaa stressiä kolmella alueella: vanhempien ahdistus, vanhemman ja lapsen häiriöllinen vuorovaikutus ja vaikea lapsi. Kunkin alueen tulokset ilmaistaan ​​prosenttipisteinä. Pisteiden 15.–80. prosenttipisteen katsotaan olevan normaalin alueen sisällä. Pisteet, jotka ovat 85. prosenttipisteellä tai sen yläpuolella, katsotaan suureksi ahdistukseksi. 89. persentiiliä suuremmat pisteet osoittavat kliinisesti merkittävää kärsimystä. Analyysi keskittyi prosenttipistepisteiden muutoksiin lähtötilanteen ja vuoden 1 välillä. Positiiviset luvut tarkoittavat ahdistuksen lisääntymistä, negatiiviset luvut hädän vähenemistä ja nolla ei muutosta.
Perustaso vuoteen 1
Vaikean lapsen pistemäärän muutos lähtötasosta vuoteen 1
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 1
Vanhempien stressiä arvioitiin 0–12-vuotiaille lapsille tarkoitetulla Parenting Stress Index -lyhytlomakkeella, joka mittaa stressiä kolmella alueella: vanhempien ahdistus, vanhemman ja lapsen häiriöllinen vuorovaikutus ja vaikea lapsi. Kunkin alueen tulokset ilmaistaan ​​prosenttipisteinä. Pisteiden 15.–80. prosenttipisteen katsotaan olevan normaalin alueen sisällä. Pisteet, jotka ovat 85. prosenttipisteellä tai sen yläpuolella, katsotaan suureksi ahdistukseksi. 89. persentiiliä suuremmat pisteet osoittavat kliinisesti merkittävää kärsimystä. Analyysi keskittyi prosenttipistepisteiden muutoksiin lähtötilanteen ja vuoden 1 välillä. Positiiviset luvut tarkoittavat ahdistuksen lisääntymistä, negatiiviset luvut hädän vähenemistä ja nolla ei muutosta.
Perustaso vuoteen 1
Muokattu Ashworth-asteikko lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso
Modifioitu Ashworth Scale käyttää 6 pisteen asteikkoa (alue 0, 1, 1+, 2, 3 tai 4) spastisuuden mittaamiseen viidellä kehon alueella (keski, oikea yläraaja, vasen yläraaja, oikea alaraaja ja vasen alaraaja) ääripää). Pistemäärä 0 tarkoittaa, että lihasjänteys ei lisääntynyt, kun taas pistemäärä 4 osoittaa jäykkyyttä taivutuksessa tai venyttelyssä.
Perustaso
Muokattu Ashworth-asteikko vuonna 1
Aikaikkuna: Vuosi 1
Modifioitu Ashworth Scale käyttää 6 pisteen asteikkoa (alue 0, 1, 1+, 2, 3 tai 4) spastisuuden mittaamiseen viidellä kehon alueella (keski, oikea yläraaja, vasen yläraaja, oikea alaraaja ja vasen alaraaja) ääripää). Pistemäärä 0 tarkoittaa, että lihasjänteys ei lisääntynyt, kun taas pistemäärä 4 osoittaa jäykkyyttä taivutuksessa tai venyttelyssä.
Vuosi 1
Bruininks-Oseretsky-2:n kokonaismoottorikomposiitin muutos perustilanteesta vuoteen 1
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 1
Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, toinen painos (BOT-2) arvioi motorisen toiminnan neljällä alueella: vakaus, liikkuvuus, voima, koordinaatio ja esineen manipulointi. Sitten lasketaan kokonaismoottorikomposiitti ja ilmaistaan ​​se normaalijakauman perusteella, jonka keskiarvo on 50 ja standardipoikkeama 10. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa motorista toimintaa. Tässä tutkimuksessa BOT-2 Total Motor Compositea käytettiin motorisen toiminnan mittaamiseen 6-vuotiailla lapsilla. Tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida muutosta BOT-2 Total Motor Compositessa lähtötilanteesta vuoteen 1, jossa positiivinen muutos osoittaa motorisen toiminnan paranemista, negatiivinen muutos osoittaa motorisen toiminnan heikkenemistä ja nolla tarkoittaa, että muutosta ei ole.
Perustaso vuoteen 1
Kliinisen vasteen ja hermo-, endoteeli- ja tulehduksellisten sytokiinien RNA-ilmentymisen välinen korrelaatio mitattuna näille potilaille annetuissa napanuoran verisoluissa olevilla RNA-ryhmillä.
Aikaikkuna: 2 vuotta
UCB-solujen ja kliinisen vasteen ilmentämiä erilaisia ​​esivalittuja hermo-, angiogeenisiä ja anti-inflammatorisia markkereita arvioidaan.
2 vuotta
Vanhempien kokemus lapsen sairaudesta (PECI)
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 1
PECI on 25 kohdan mitta, joka on suunniteltu tutkimaan kroonisesti sairaan lapsen hoitoon liittyvää vanhemmuuden mukautumista.
Perustaso vuoteen 1

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos Barry-Albright Dystonia -kokonaispisteissä lähtötasosta vuoteen 1
Aikaikkuna: Perustaso vuoteen 1
Barry-Albrightin dystonia-asteikko mittaa yleistynyttä dystoniaa kahdeksalla kehon alueella (silmät, suu, kaula, vartalo ja neljä raajaa) järjestysasteikkoa käyttäen (0 = ei dystoniaa, 1 = lievä dystonia, 2 = lievä dystonia, 3 = kohtalainen dystonia ja 4 = vaikea dystonia). Kunkin alueen yksittäiset pisteet lasketaan yhteen kokonaispistemäärän saamiseksi. Kokonaispistemäärä voi vaihdella välillä 0 - 32, ja korkeammat pisteet osoittavat yleistä suurempaa dystonian astetta. Barry-Albrightin dystonian kokonaispistemäärän muutos arvioitiin lähtötilanteesta vuoteen 1. Positiiviset luvut osoittavat dystonian lisääntymistä, negatiiviset luvut osoittavat dystonian vähenemistä ja nolla tarkoittaa, että muutosta ei ole.
Perustaso vuoteen 1

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Joanne Kurtzberg, MD

Yhteistyökumppanit

The Robertson Foundation

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. kesäkuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 17. kesäkuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. kesäkuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 22. kesäkuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 4. tammikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. joulukuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. joulukuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pro00017801

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Aivohalvaus

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Togo

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa