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Eine randomisierte Studie zur Reinfusion von autologem Nabelschnurblut bei Kindern mit Zerebralparese

15. April 2026 aktualisiert von: Joanne Kurtzberg, MD

Ist die autologe Reinfusion von Nabelschnurblut bei Kindern mit Zerebralparese von Vorteil: Eine randomisierte, verblindete, Placebo-kontrollierte Crossover-Studie

Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirksamkeit einer einzelnen intravenösen Infusion von autologem Nabelschnurblut (UCB) zur Behandlung von pädiatrischen Patienten mit spastischer Zerebralparese zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Zerebralparese resultiert aus einer in utero oder perinatalen Verletzung des sich entwickelnden Gehirns, oft durch Schlaganfall, hypoxischen Insult oder Blutung. Derzeit verfügbare Behandlungen für Patienten mit Zerebralparese sind unterstützend, aber nicht heilend. Es wurde gezeigt, dass Nabelschnurblut (UCB) die klinischen und röntgenologischen Auswirkungen von hypoxischen Hirnverletzungen und Schlaganfällen in Tiermodellen verringert. UCB pflanzt sich auch im Gehirn ein und differenziert sich, was die Reparatur neuraler Zellen erleichtert, in Tiermodellen und menschlichen Patienten mit angeborenen Stoffwechselstörungen, die sich einer allogenen, nicht verwandten Spender-UCB-Transplantation unterziehen. Wir stellen die Hypothese auf, dass die Infusion von autologem UCB im Rahmen einer Hirnverletzung die Reparatur neuraler Zellen erleichtert, was zu einer verbesserten Funktion bei pädiatrischen Patienten mit Zerebralparese führt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

63

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥ 12 Monate und ≤ 6 Jahre
  • Diagnose: Spastische Zerebralparese mit Diplegie, Hemiplegie oder Quadraplegie.
  • Performanz Status:

Grobmotorische Funktion (GMF)-Klassifikation Score-Stufen II–IV oder GMF-Score-Stufe I, Alter >/= 2 Jahre Spastische Hemiplegie: GMF-Score II–IV oder minimale Funktionsfähigkeit in der betroffenen oberen Extremität. Ein als GMFCS Level I eingestuftes Subjekt mit erheblicher Beeinträchtigung der oberen Extremität ist förderfähig, wenn die betroffene obere Extremität nur als Unterstützung verwendet wird. Ein Berechtigungsausschuss tritt zusammen, um die Aufzeichnungen des Kindes zu überprüfen und die Berechtigung festzustellen.

Bilateraler hypotoner CP (Diplegie oder Tetraplegie): GMF-Score II-IV und ein anormales MRT des Gehirns, das auf eine erworbene Ätiologie hinweist (im Gegensatz zu einer genetischen Ätiologie oder einer Fehlbildung des Gehirns).

  • Autologes Nabelschnurblut, erhältlich bei einer privaten oder öffentlichen Nabelschnurblutbank mit einer minimalen Gesamtdosis kernhaltiger Zellen von ≥ 1 x 107 Zellen/Kilogramm.
  • Zustimmung der Eltern.

Ausschlusskriterien:

  • Athetoide Zerebralparese.
  • Autismus und Autismus-Spektrum-Störungen ohne motorische Behinderung.
  • Hypsarrhythmie.
  • Hartnäckige Anfälle, die eine epileptische Enzephalopathie verursachen.
  • Nachweis einer fortschreitenden neurologischen Erkrankung.
  • Bekannte HIV- oder unkontrollierte bakterielle, Pilz- oder Virusinfektionen.
  • Eingeschränkte Nieren- oder Leberfunktion, bestimmt durch Serumkreatinin >1,5 mg/dl und/oder Gesamtbilirubin >1,3 mg/dl.
  • Kopfumfang >3 Standardabweichungen unter dem Altersmittel.
  • Bekannte genetische Erkrankung oder phänotypischer Nachweis einer genetischen Erkrankung bei der körperlichen Untersuchung.
  • Gleichzeitige genetische oder erworbene Krankheit oder Komorbidität(en), die eine zukünftige allogene Stammzelltransplantation erforderlich machen könnten.
  • Benötigt Beatmungsunterstützung, einschließlich Heimbeatmungsgerät, CPAP, BiPAP oder zusätzlichem Sauerstoff.
  • Der Gesundheitszustand des Patienten erlaubt keine sichere Reise.
  • Zuvor jede Form von Zelltherapie erhalten haben.

  • Die autologe Nabelschnurblut-Einheit hat eine der folgenden Eigenschaften:

    1. Gesamtkernzelldosis < 1 x 107 Zellen/Kilogramm
    2. Positive mütterliche Infektionskrankheitsmarker (außer CMV)
    3. Nachweis einer infektiösen Kontamination der Nabelschnurbluteinheit
    4. Fehlen einer Testprobe zur Bestätigung der Identität
    5. Nachweis einer genetischen Erkrankung
  • Die Zustimmung der Eltern kann nicht eingeholt werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Zuerst autologe UCB-Reinfusion, dann Placebo
Die Probanden erhalten ihre autologen Nabelschnurblutzellen zu Studienbeginn, als Placebo in Jahr 1.
Sonstiges: Placebo
Placebo
Biologisch: Autologe UCB-Reinfusion
Reinfusion von autologem Nabelschnurblut (UCB).
Placebo-Komparator: Zuerst Placebo, dann autologe UCB-Reinfusion
Die Probanden erhalten zu Studienbeginn ein Placebo und dann im Jahr 1 eine autologe Reinfusion von Nabelschnurblutzellen.
Sonstiges: Placebo
Placebo
Biologisch: Autologe UCB-Reinfusion
Reinfusion von autologem Nabelschnurblut (UCB).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Grobmotorik-Funktionsmaßes 66 (GMFM-66) Score
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 1
Änderung des GMFM-66-Scores (Gross Motor Function Measure 66) von der Baseline bis zum Jahr 1. Der GMFM-66 ist ein klinisches Instrument zur Bewertung der grobmotorischen Funktion bei Kindern mit Zerebralparese und wird mit einem proprietären Softwareprogramm namens Gross Motor Ability Estimator (GMAE) bewertet, das einen kontinuierlichen Score auf Intervallebene von 0 bis 100 erzeugt. Höhere Werte weisen auf eine bessere motorische Funktion hin. Eine negative Änderung des GMFM-66-Scores zeigt eine Verringerung der motorischen Funktion an, eine positive Änderung zeigt eine Verbesserung der motorischen Funktion an und Null zeigt keine Änderung der motorischen Funktion an.
Baseline bis Jahr 1

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Peabody-Bruttomotorquotienten von der Baseline bis zum Jahr 1
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 1
Die Peabody Developmental Motor Scales – Second Edition (PDMS-2) misst die grob- und feinmotorischen Fähigkeiten von Kindern von der Geburt bis zum Alter von fünf Jahren. Der Gross Motor Quotient Score aus dem PDMS-2 wurde in dieser Studie verwendet, um die grobmotorische Funktion zu bewerten. Der Bruttomotorikquotient misst die Fähigkeit, große Muskelsysteme für die Fortbewegung zu verwenden, eine stabile Körperhaltung beizubehalten, wenn man sich nicht bewegt, und Gegenstände zu werfen/fangen. Der Bereich der möglichen Punktzahlen liegt zwischen 41 und 164. Hohe Werte weisen auf eine bessere grobmotorische Funktion hin. Niedrigere Werte weisen auf eine geringere Fähigkeit zur grobmotorischen Funktion hin. In dieser Studie wurde die Veränderung des Bruttomotorikquotienten von der Baseline bis zum Jahr 1 bewertet. Positive Zahlen weisen auf eine Zunahme der grobmotorischen Fähigkeiten hin, negative Zahlen auf eine Abnahme der grobmotorischen Funktion und eine Null auf keine Veränderung.
Baseline bis Jahr 1
Änderung der Punktzahl im IT-QOL-Fragebogen
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 1
Der Infant and Toddler Quality of Life Questionnaire (IT-QOL) wurde für Kinder im Alter von ein bis drei Jahren bei Studieneintritt verwendet. Dieser 97-Punkte-Fragebogen wird von den Eltern ausgefüllt und deckt 12 Konzepte ab, die sich auf das körperliche, geistige und soziale Wohlbefinden beziehen des Kindes und die Auswirkungen seiner Krankheit auf die Familie. Die Werte reichen von 0 (schlechteste Gesundheit) bis 100 (beste Gesundheit). Die Veränderung von Baseline zu Jahr 1 wird hier für jeden der 12 Punkte des Fragebogens zusammengefasst. Negative Werte weisen auf eine Abnahme der Lebensqualität im Laufe der Zeit hin, positive Werte auf eine Verbesserung und Null auf keine Veränderung.
Baseline bis Jahr 1
Änderung des CP-QOL-Scores
Zeitfenster: Basis, Jahr 1
Kinder, die bei Eintritt in die Studie vier Jahre oder älter waren, wurden mit dem krankheitsspezifischen Bewertungstool „CP-QOL Child“ bewertet, das von einem Elternteil ausgefüllt wurde. Das CP-QOL-Proxy-Formular für primäre Bezugspersonen von Kindern ist für Kinder im Alter von 4 bis 12 Jahren mit Zerebralparese konzipiert und enthält 66 Punkte, die das körperliche, emotionale und soziale Wohlbefinden sowie den Zugang zu Dienstleistungen und die Akzeptanz durch andere bewerten. Die Ergebnisse werden in sieben Themenbereichen zusammengefasst. Die Werte in jedem Bereich reichen von 0 (schlechteste Gesundheit) bis 100 (beste Gesundheit). Die Änderungspunktzahl von Baseline zu Jahr 1 wird hier für jedes Element zusammengefasst. Negative Werte weisen auf eine Abnahme der Lebensqualität hin, positive Werte auf eine Zunahme und Null auf keine Veränderung.
Basis, Jahr 1
Veränderung der Konnektivität des gesamten Gehirns, gemessen durch Diffusions-Tensor-Magnetresonanztomographie (MRI)
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 1
Änderung der Anzahl der Verbindungen im Gehirn, gemessen durch Diffusions-Tensor-Magnetresonanztomographie (MRT). Änderungen in der Konnektivität werden auf das Volumen der weißen Substanz des Gehirns normalisiert. Eine positive Zahl steht für eine Zunahme der Verbindungen, eine negative Zahl für eine Abnahme und Null für keine Änderung. Die Anzahl der Verbindungen wird in Form von 10e5 ausgedrückt. Beispielsweise bedeutet eine Änderung von 1 eine Zunahme von 1x10e5 oder 100.000 Verbindungen.
Baseline bis Jahr 1
Veränderung des Loes-Scores der funktionellen MRT von Baseline bis Jahr 1 und von Jahr 1 bis Jahr 2
Zeitfenster: Baseline, Jahr 1, Jahr 2
Aus diesem Verfahren wurden keine Daten erhoben, da eingeschriebene Probanden, die für eine fMRT in Frage kamen, das Verfahren nicht einhalten konnten.
Baseline, Jahr 1, Jahr 2
Veränderung der Bayley-Skalen der Säuglings- und Kleinkindentwicklung-III, Kognitives Komposit von der Baseline bis zum 1. Jahr
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 1
Die kognitive Funktion wurde bei englischsprachigen Studienteilnehmern je nach Alter des Patienten zum Zeitpunkt der Bewertung mit einem von drei verschiedenen Instrumenten bewertet: The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), the Wechsler Intelligence Scale für Kinder (WISC-IV) und die Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III). Einige Patienten wurden bei späteren Besuchen mit unterschiedlichen Instrumenten beurteilt, da sie während der Durchführung der Studie älter wurden. Das Bayley-III wurde entwickelt, um die Entwicklungsfunktion von Säuglingen und Kleinkindern zu beurteilen. Werte für den Cognitive Composite reichen von 1 bis 19 und Ergebnisse im Bereich von 8 bis 12 gelten als durchschnittlich. Das hier angegebene Ergebnismaß ist die Veränderung der kognitiven Zusammensetzung zwischen Baseline und Jahr 1. Positive Zahlen weisen auf eine Zunahme der kognitiven Funktion hin, negative Zahlen auf eine Abnahme und Null auf keine Veränderung.
Baseline bis Jahr 1
Veränderung des vollständigen Intelligenzquotienten (IQ) der Wechsler-Vorschule und der Primärskala der Intelligenz (WPPSI) III für jüngere Kinder (im Alter von 2 Jahren und 6 Monaten bis 3 Jahren und 11 Monaten) von der Baseline bis zum 1. Jahr.
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 1
Die kognitive Funktion wurde bei englischsprachigen Studienteilnehmern je nach Alter des Patienten zum Zeitpunkt der Bewertung mit einem von drei verschiedenen Instrumenten bewertet: The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), the Wechsler Intelligence Scale für Kinder (WISC-IV) und die Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III). Einige Patienten wurden bei späteren Besuchen mit unterschiedlichen Instrumenten beurteilt, da sie während der Durchführung der Studie älter wurden. Es gibt zwei Versionen des WPPSI-III für zwei verschiedene Altersgruppen: 2 Jahre und 6 Monate bis 3 Jahre und 11 Monate und 4 Jahre bis 7 Jahre und 3 Monate. Der Full Scale IQ wird für beide Altersbereiche berechnet und liefert einen kontinuierlichen Score mit einem Durchschnitt von 100 und einer Standardabweichung von 15. Die Veränderung von Baseline zu Jahr 1 wurde bewertet, wobei positive Zahlen eine Zunahme der kognitiven Fähigkeiten, negative Zahlen eine Abnahme der kognitiven Fähigkeiten und Null keine Veränderung anzeigen.
Baseline bis Jahr 1
Änderung der Wechsler-Intelligenzskala für Kinder (WISC-IV) von der Baseline bis zum 1. Jahr.
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 1
Die kognitive Funktion wurde bei englischsprachigen Studienteilnehmern je nach Alter des Patienten zum Zeitpunkt der Bewertung mit einem von drei verschiedenen Instrumenten bewertet: The Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (Bayley-III), the Wechsler Intelligence Scale für Kinder (WISC-IV) und die Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III). Einige Patienten wurden bei späteren Besuchen mit unterschiedlichen Instrumenten beurteilt, da sie während der Durchführung der Studie älter wurden. Das WISC-IV ist für Kinder von 6 Jahren 0 Monate bis 16 Jahre 11 Monate konzipiert. Diese Studie verwendete den Full Scale IQ, der von 45 bis 155 mit einem Mittelwert von 100 und einer Standardabweichung von 15 reicht. Höhere Werte weisen auf eine stärkere kognitive Funktion hin. Werte zwischen 90 und 110 gelten als im Bereich des durchschnittlichen IQ.
Baseline bis Jahr 1
Veränderung des kognitiven Z-Scores von der Baseline bis zum Jahr 1
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 1
Da die Patienten in dieser Studie bei einigen Patienten mit unterschiedlichen kognitiven Bewertungen basierend auf ihrem Alter zum Zeitpunkt der Bewertung (The Bayley-III Cognitive Composite, WPSSI-III Full Scale IQ und WISC-IV Full Scale IQ Composite) bewertet wurden bei späteren Besuchen während der Studie mit verschiedenen Instrumenten bewertet wurde, wurde eine Methode zur Kombination der Bewertungen eingesetzt, um die Veränderung der kognitiven Funktion im Laufe der Zeit bei so vielen Patienten wie möglich zu bewerten. Ein kognitiver Z-Score wurde für jeden Teilnehmer zu Studienbeginn und in Jahr 1 berechnet, indem jeder Score um den Populationsmittelwert und die Standardabweichung der relevanten Bewertungen angepasst wurde. Die Z-Scores stellen den Abstand vom Populationsmittelwert dar, gemessen anhand von Standardabweichungen. Die hier vorgestellte Analyse fasst die Veränderung des Z-Scores zwischen Baseline und Jahr 1 zusammen. Eine positive Zahl zeigt eine Zunahme der kognitiven Funktion an, eine negative Zahl zeigt eine Abnahme an und Null zeigt keine Veränderung an.
Baseline bis Jahr 1
Änderung des AHA-Scores (Assisting Hand Assessment) von der Grundlinie bis zum Jahr 1
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 1
Das Assisting Hand Assessment (AHA) misst die Verwendung der beteiligten Hand von Patienten mit hemiplegischer Zerebralparese bei Aufgaben, an denen zwei Hände beteiligt sind. Der Test ist für Kinder im Alter von 18 Monaten bis 12 Jahren gültig. Die Punktzahl ist eine Intervallskala, die von 22 bis 88 reicht, wobei höhere Zahlen eine effektivere Nutzung der betroffenen Hand bei der Ausführung von bimanuellen Aufgaben anzeigen. Die Veränderung dieser Punktzahl wurde zwischen Baseline und Jahr 1 bewertet. Positive Zahlen zeigen eine effektivere Nutzung der betroffenen Hand an, negative Zahlen zeigen eine Verringerung der effektiven Nutzung der betroffenen Hand an und eine Null zeigt keine Veränderung an.
Baseline bis Jahr 1
Änderung des Pediatric Evaluation of Disability (PEDI) Self Care Score
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 1
Die Pediatric Evaluation of Disability wird verwendet, um die funktionalen Fähigkeiten von Kindern im Alter von 6 Monaten bis 7 Jahren in drei Bereichen zu bewerten: Selbstfürsorge, Mobilität und soziale Funktion. Die Punktzahl in jedem Bereich kann zwischen 10 und 90 liegen. Höhere Werte weisen auf eine höhere Funktion hin. Die Änderung von Baseline zu Jahr 1 im Self-Care-Score wird hier dargestellt. Positive Werte weisen auf eine erhöhte Funktion hin, negative Werte auf eine Abnahme und Null auf keine Veränderung.
Baseline bis Jahr 1
Änderung des Pediatric Evaluation of Disability (PEDI) Mobility Score
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 1
Die Pediatric Evaluation of Disability wird verwendet, um die funktionalen Fähigkeiten von Kindern im Alter von 6 Monaten bis 7 Jahren in drei Bereichen zu bewerten: Selbstfürsorge, Mobilität und soziale Funktion. Die Punktzahl in jedem Bereich kann zwischen 10 und 90 liegen. Höhere Werte weisen auf eine höhere Funktion hin. Die Veränderung von Baseline zu Jahr 1 im Mobilitäts-Score wird hier dargestellt. Positive Werte weisen auf eine erhöhte Funktion hin, negative Werte auf eine Abnahme und Null auf keine Veränderung.
Baseline bis Jahr 1
Änderung des Pediatric Evaluation of Disability (PEDI) Social Function Score
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 1
Die Pediatric Evaluation of Disability wird verwendet, um die funktionalen Fähigkeiten von Kindern im Alter von 6 Monaten bis 7 Jahren in drei Bereichen zu bewerten: Selbstfürsorge, Mobilität und soziale Funktion. Die Punktzahl in jedem Bereich kann zwischen 10 und 90 liegen. Höhere Werte weisen auf eine höhere Funktion hin. Die Änderung von Baseline zu Jahr 1 in der Bewertung der sozialen Funktion wird hier dargestellt. Positive Werte weisen auf eine erhöhte Funktion hin, negative Werte auf eine Abnahme und Null auf keine Veränderung.
Baseline bis Jahr 1
Change in Child Behavior Checklist (CBCL) Z-Score Internalisierungsprobleme von der Baseline bis zum Jahr 1
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 1
Es gibt zwei Versionen des CBCL für Kinder im Alter von 1,5 bis 5 Jahren und im Alter von 6 bis 18 Jahren. Das CBCL bewertet internalisierendes und externalisierendes Verhalten und Gesamtprobleme anhand von Bewertungen mit 99 Punkten, die auf einer Ordinalskala mit 0 für „trifft nicht auf das Kind zu“, 1 für „trifft etwas oder manchmal auf das Kind zu“ und 2 für „sehr“ bewertet trifft auf das Kind zu oder trifft oft zu" auf der Grundlage des Verhaltens in den vorangegangenen zwei Monaten. Die Ergebnisse werden auf einer Standardnormalverteilung mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 ausgedrückt. Zur Analyse wurden Z-Scores erstellt. Ein Z-Score repräsentiert den Abstand vom Mittelwert der Grundgesamtheit in Bezug auf die Anzahl der Standardabweichungen. Die Veränderung des Z-Scores von Baseline bis Jahr 1 wurde für jeden Patienten berechnet. Eine positive Zahl zeigt eine Zunahme des Verhaltens an, eine negative Zahl zeigt eine Abnahme des Verhaltens an und eine Null zeigt keine Änderung an.
Baseline bis Jahr 1
Change in Child Behaviour Checklist (CBCL) Z-Score Externalisierende Probleme von der Baseline bis zum Jahr 1
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 1
Es gibt zwei Versionen des CBCL für Kinder im Alter von 1,5 bis 5 Jahren und im Alter von 6 bis 18 Jahren. Das CBCL bewertet internalisierendes und externalisierendes Verhalten und Gesamtprobleme anhand von Bewertungen mit 99 Punkten, die auf einer Ordinalskala mit 0 für „trifft nicht auf das Kind zu“, 1 für „trifft etwas oder manchmal auf das Kind zu“ und 2 für „sehr“ bewertet trifft auf das Kind zu oder trifft oft zu" auf der Grundlage des Verhaltens in den vorangegangenen zwei Monaten. Die Ergebnisse werden auf einer Standardnormalverteilung mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 ausgedrückt. Zur Analyse wurden Z-Scores erstellt. Ein Z-Score repräsentiert den Abstand vom Mittelwert der Grundgesamtheit in Bezug auf die Anzahl der Standardabweichungen. Die Veränderung des Z-Scores von Baseline bis Jahr 1 wurde für jeden Patienten berechnet. Eine positive Zahl zeigt eine Zunahme des Verhaltens an, eine negative Zahl zeigt eine Abnahme des Verhaltens an und eine Null zeigt keine Änderung an.
Baseline bis Jahr 1
Change in Child Behaviour Checklist (CBCL) Z-Score Total Probleme From Baseline to Year 1
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 1
Es gibt zwei Versionen des CBCL für Kinder im Alter von 1,5 bis 5 Jahren und im Alter von 6 bis 18 Jahren. Das CBCL bewertet internalisierendes und externalisierendes Verhalten und Gesamtprobleme anhand von Bewertungen mit 99 Punkten, die auf einer Ordinalskala mit 0 für „trifft nicht auf das Kind zu“, 1 für „trifft etwas oder manchmal auf das Kind zu“ und 2 für „sehr“ bewertet trifft auf das Kind zu oder trifft oft zu" auf der Grundlage des Verhaltens in den vorangegangenen zwei Monaten. Die Ergebnisse werden auf einer Standardnormalverteilung mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 ausgedrückt. Zur Analyse wurden Z-Scores erstellt. Ein Z-Score repräsentiert den Abstand vom Mittelwert der Grundgesamtheit in Bezug auf die Anzahl der Standardabweichungen. Die Veränderung des Z-Scores von Baseline bis Jahr 1 wurde für jeden Patienten berechnet. Eine positive Zahl zeigt eine Zunahme des Verhaltens an, eine negative Zahl zeigt eine Abnahme des Verhaltens an und eine Null zeigt keine Änderung an.
Baseline bis Jahr 1
Veränderung der elterlichen Belastung von der Baseline bis zum Jahr 1
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 1

Elternstress wurde mit dem Parenting Stress Index – Short Form für Kinder im Alter von 0-12 Jahren bewertet, der Stress in drei Bereichen misst: Elterlicher Distress, dysfunktionale Eltern-Kind-Interaktion und schwieriges Kind. Die Ergebnisse in jedem Bereich werden als Perzentile ausgedrückt. Werte vom 15. bis 80. Perzentil gelten als im Normalbereich.

Werte bei oder über dem 85. Perzentil gelten als hohe Belastung. Werte über dem 89. Perzentil weisen auf klinisch signifikante Belastungsgrade hin. Die Analyse konzentrierte sich auf Änderungen der Perzentilwerte zwischen Baseline und Jahr 1. Positive Zahlen stehen für eine Zunahme der Belastung, negative Zahlen für eine Abnahme der Belastung und Null bedeutet keine Änderung.
Baseline bis Jahr 1
Änderung der dysfunktionalen Eltern-Kind-Interaktion von der Baseline bis zum Jahr 1
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 1
Elternstress wurde mit dem Parenting Stress Index – Short Form für Kinder im Alter von 0-12 Jahren bewertet, der Stress in drei Bereichen misst: Elterlicher Distress, dysfunktionale Eltern-Kind-Interaktion und schwieriges Kind. Die Ergebnisse in jedem Bereich werden als Perzentile ausgedrückt. Werte vom 15. bis 80. Perzentil gelten als im Normalbereich. Werte bei oder über dem 85. Perzentil gelten als hohe Belastung. Werte über dem 89. Perzentil weisen auf klinisch signifikante Belastungsgrade hin. Die Analyse konzentrierte sich auf Änderungen der Perzentilwerte zwischen Baseline und Jahr 1. Positive Zahlen stehen für eine Zunahme der Belastung, negative Zahlen für eine Abnahme der Belastung und Null bedeutet keine Änderung.
Baseline bis Jahr 1
Änderung der Punktzahl für schwierige Kinder von der Grundlinie bis zum Jahr 1
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 1
Elternstress wurde mit dem Parenting Stress Index – Short Form für Kinder im Alter von 0-12 Jahren bewertet, der Stress in drei Bereichen misst: Elterlicher Distress, dysfunktionale Eltern-Kind-Interaktion und schwieriges Kind. Die Ergebnisse in jedem Bereich werden als Perzentile ausgedrückt. Werte vom 15. bis 80. Perzentil gelten als im Normalbereich. Werte bei oder über dem 85. Perzentil gelten als hohe Belastung. Werte über dem 89. Perzentil weisen auf klinisch signifikante Belastungsgrade hin. Die Analyse konzentrierte sich auf Änderungen der Perzentilwerte zwischen Baseline und Jahr 1. Positive Zahlen stehen für eine Zunahme der Belastung, negative Zahlen für eine Abnahme der Belastung und Null bedeutet keine Änderung.
Baseline bis Jahr 1
Modifizierte Ashworth-Skala an der Grundlinie
Zeitfenster: Grundlinie
Die modifizierte Ashworth-Skala verwendet eine 6-Punkte-Skala (Bereich 0, 1, 1+, 2, 3 oder 4), um die Spastik in 5 Körperregionen (Mitte, rechte obere Extremität, linke obere Extremität, rechte untere Extremität und linke untere Extremität) zu messen Extremität). Werte von 0 zeigen keine Zunahme des Muskeltonus an, wohingegen ein Wert von 4 Steifigkeit in Flexion oder Extension anzeigt.
Grundlinie
Modifizierte Ashworth-Skala im Jahr 1
Zeitfenster: Jahr 1
Die modifizierte Ashworth-Skala verwendet eine 6-Punkte-Skala (Bereich 0, 1, 1+, 2, 3 oder 4), um die Spastik in 5 Körperregionen (Mitte, rechte obere Extremität, linke obere Extremität, rechte untere Extremität und linke untere Extremität) zu messen Extremität). Werte von 0 zeigen keine Zunahme des Muskeltonus an, wohingegen ein Wert von 4 Steifigkeit in Flexion oder Extension anzeigt.
Jahr 1
Änderung der Gesamtmotorik von Bruininks-Oseretsky-2 von der Baseline bis zum Jahr 1
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 1
Der Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, Second Edition, (BOT-2) bewertet die motorische Funktion in vier Bereichen: Stabilität, Mobilität, Kraft, Koordination und Objektmanipulation. Ein Total Motor Composite wird dann berechnet und auf einer Normalverteilung mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 ausgedrückt. Höhere Werte weisen auf eine bessere motorische Funktion hin. Der BOT-2 Total Motor Composite wurde in dieser Studie zur Messung der motorischen Funktion bei Kindern im Alter von 6 Jahren verwendet. Die Studie sollte die Veränderung des BOT-2 Total Motor Composite von Baseline bis Jahr 1 bewerten, wobei eine positive Veränderung eine Verbesserung der motorischen Funktion, eine negative Veränderung eine Abnahme der motorischen Funktion und Null keine Veränderung anzeigt.
Baseline bis Jahr 1
Korrelation zwischen klinischem Ansprechen und RNA-Expression von neuralen, endothelialen und entzündlichen Zytokinen, gemessen durch RNA-Arrays in Nabelschnurblutzellen, die diesen Patienten verabreicht wurden.
Zeitfenster: 2 Jahre
Verschiedene vorausgewählte neurale, angiogenische und entzündungshemmende Marker, die von UCB-Zellen exprimiert werden, und die klinische Reaktion werden evaluiert.
2 Jahre
Elternerfahrung mit Kinderkrankheit (PECI)
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 1
Der PECI ist ein 25-Punkte-Maß, das entwickelt wurde, um die elterliche Anpassung im Zusammenhang mit der Pflege eines chronisch kranken Kindes zu untersuchen.
Baseline bis Jahr 1

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Barry-Albright-Dystonie-Gesamtscores von der Baseline bis zum Jahr 1
Zeitfenster: Baseline bis Jahr 1
Die Barry-Albright-Dystonie-Skala misst die generalisierte Dystonie in acht Körperregionen (Augen, Mund, Hals, Rumpf und die vier Extremitäten) anhand einer Ordinalskala (0 = keine Dystonie, 1 = leichte Dystonie, 2 = leichte Dystonie, 3 = mittelschwer). Dystonie und 4 = schwere Dystonie). Die Einzelpunktzahlen für jede Region werden summiert, um eine Gesamtpunktzahl zu erhalten. Die Gesamtpunktzahl kann zwischen 0 und 32 liegen, und höhere Punktzahlen weisen auf einen insgesamt höheren Grad an Dystonie hin. Die Änderung des Barry-Albright-Dystonie-Gesamtscores wurde von der Baseline bis zum Jahr 1 bewertet. Positive Zahlen zeigen eine zunehmende Dystonie an, negative Zahlen zeigen eine Abnahme der Dystonie an und Null zeigt keine Änderung an.
Baseline bis Jahr 1

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Joanne Kurtzberg, MD

Mitarbeiter

The Robertson Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Joanne Kurtzberg, MD, Duke University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Juni 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Juni 2010

Zuerst gepostet (Geschätzt)

22. Juni 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00017801

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