Um estudo randomizado de reinfusão autóloga de sangue de cordão umbilical em crianças com paralisia cerebral
6 de dezembro de 2022 atualizado por: Joanne Kurtzberg, MD
A reinfusão autóloga de sangue de cordão umbilical é benéfica em crianças com paralisia cerebral: um estudo cruzado, randomizado, cego, controlado por placebo
O objetivo deste estudo é determinar a eficácia de uma única infusão intravenosa de sangue autólogo do cordão umbilical (SCU) para o tratamento de pacientes pediátricos com paralisia cerebral espástica.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A paralisia cerebral resulta de lesão in utero ou perinatal no cérebro em desenvolvimento, muitas vezes por meio de acidente vascular cerebral, insulto hipóxico ou hemorragia.
Os tratamentos atualmente disponíveis para pacientes com paralisia cerebral são de suporte, mas não curativos.
Foi demonstrado que o sangue do cordão umbilical (UCB) diminui o impacto clínico e radiográfico da lesão cerebral hipóxica e do acidente vascular cerebral em modelos animais.
O SCU também enxerta e se diferencia no cérebro, facilitando o reparo das células neurais, em modelos animais e pacientes humanos com erros inatos do metabolismo submetidos a transplante alogênico de SCU de doador não aparentado.
Nossa hipótese é que, no cenário de lesão cerebral, a infusão de SCU autólogo facilitará o reparo das células neurais, resultando em melhora da função em pacientes pediátricos com paralisia cerebral.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
63
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 6 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≥ 12 meses e ≤ 6 anos
- Diagnóstico: Paralisia cerebral espástica com diplegia, hemiplegia ou quadriplegia.
- Estado de desempenho:
Classificação da Função Motora Grossa (GMF) Níveis II - IV ou GMF Score nível I, idade >/= 2 anos Hemiplegia espástica: GMF Score II-IV ou capacidades funcionais mínimas na extremidade superior afetada. Um indivíduo classificado como GMFCS nível I com comprometimento significativo da extremidade superior será elegível se a extremidade superior afetada for usada apenas como assistência. Um comitê de elegibilidade se reunirá para revisar os registros da criança e determinar a elegibilidade.
PC hipotônica bilateral (diplegia ou quadriplegia): GMF Score II-IV e uma ressonância magnética cerebral anormal sugestiva de uma etiologia adquirida (versus uma etiologia genética ou malformação cerebral).
- Sangue de cordão umbilical autólogo disponível em um banco de sangue de cordão umbilical público ou privado com uma dose total mínima de células nucleadas de ≥ 1 x 107 células/kg.
- Consentimento dos pais.
Critério de exclusão:
- Paralisia cerebral atetóide.
- Autismo e transtornos do espectro autista sem deficiência motora.
- Hipsarritmia.
- Convulsões intratáveis causando encefalopatia epiléptica.
- Evidência de uma doença neurológica progressiva.
- HIV conhecido ou infecções bacterianas, fúngicas ou virais não controladas.
- Função renal ou hepática prejudicada conforme determinado pela creatinina sérica >1,5mg/dL e/ou bilirrubina total >1,3mg/dL.
- Circunferência cefálica >3 desvios padrão abaixo da média para a idade.
- Doença genética conhecida ou evidência fenotípica de uma doença genética no exame físico.
- Doença genética ou adquirida concomitante ou comorbidade(s) que podem exigir um futuro transplante alogênico de células-tronco.
- Requer suporte ventilatório, incluindo ventilador doméstico, CPAP, BiPAP ou oxigênio suplementar.
- A condição médica do paciente não permite uma viagem segura.
- Recebeu anteriormente qualquer forma de terapia celular.
A unidade de sangue de cordão umbilical autólogo tem qualquer um dos seguintes:
- Dose total de células nucleares < 1 x 107 células/quilograma
- Marcadores positivos de doenças infecciosas maternas (exceto CMV)
- Evidência de contaminação infecciosa da unidade de sangue do cordão umbilical
- Falta de uma amostra de teste para confirmar a identidade
- Evidência de uma doença genética
- Não é possível obter o consentimento dos pais.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: Reinfusão autóloga de SCU primeiro, depois placebo
Os indivíduos recebem suas células sanguíneas autólogas do cordão umbilical na linha de base, do que o placebo no ano 1.
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Placebo
Reinfusão autóloga de sangue de cordão umbilical (UCB)
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Comparador de Placebo: Placebo primeiro, depois reinfusão autóloga de UCB
Os indivíduos recebem placebo na linha de base e, em seguida, reinfusão autóloga de células sanguíneas do cordão umbilical no ano 1.
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Placebo
Reinfusão autóloga de sangue de cordão umbilical (UCB)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração na pontuação da medida de função motora grossa 66 (GMFM-66)
Prazo: Linha de base para o ano 1
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Alteração na pontuação da medida de função motora grossa 66 (GMFM-66) desde a linha de base até o ano 1.
O GMFM-66 é uma ferramenta clínica usada para avaliar a função motora grossa em crianças com paralisia cerebral e é pontuada usando um programa de software proprietário chamado Gross Motor Ability Estimator (GMAE) que produz uma pontuação contínua de nível de intervalo variando de 0 a 100.
Pontuações mais altas indicam melhor função motora.
Uma mudança negativa na pontuação do GMFM-66 indica uma redução na função motora, uma mudança positiva indica melhora na função motora e zero indica nenhuma mudança na função motora.
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Linha de base para o ano 1
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração no quociente motor bruto de Peabody desde a linha de base até o ano 1
Prazo: Linha de base para o ano 1
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A Peabody Developmental Motor Scales - Second Edition (PDMS-2) mede as habilidades motoras grossas e finas em crianças desde o nascimento até os cinco anos de idade.
A pontuação do Quociente Motor Grosso do PDMS-2 foi usada neste estudo para avaliar a função motora grossa.
O Quociente Motor Grosso mede a capacidade de usar grandes sistemas musculares para locomoção, manter uma postura estável quando não se move e lançar/pegar objetos.
O intervalo de pontuações possíveis é de 41 a 164.
Pontuações altas indicam melhor função motora grossa.
Pontuações mais baixas indicam menos capacidade de função motora grossa.
A mudança no Quociente Motor Grosso desde a linha de base até o Ano 1 foi avaliada neste estudo.
Números positivos indicam um aumento na habilidade motora grossa, números negativos indicam diminuição na função motora grossa e um zero indica nenhuma mudança.
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Linha de base para o ano 1
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Mudança na pontuação do questionário IT-QOL
Prazo: Linha de base para o ano 1
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O Questionário de Qualidade de Vida de Bebês e Crianças (IT-QOL) foi utilizado para crianças de um a três anos no início do estudo. Este questionário de 97 itens é preenchido pelos pais e abrange 12 conceitos relacionados ao bem-estar físico, mental e social ser da criança e o impacto da sua doença na família.
As pontuações variam de 0 (pior saúde) a 100 (melhor saúde).
A mudança da linha de base para o ano 1 é resumida aqui para cada um dos 12 itens do questionário.
Valores negativos indicam um declínio na qualidade de vida ao longo do tempo, valores positivos indicam uma melhora e zero indica nenhuma mudança.
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Linha de base para o ano 1
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Alteração na pontuação do CP-QOL
Prazo: Linha de base, ano 1
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As crianças com idade igual ou superior a quatro anos no início do estudo foram avaliadas usando a ferramenta de avaliação específica da doença "CP-QOL Child" preenchida por um dos pais.
O formulário de procuração do cuidador primário da criança CP-QOL foi desenvolvido para crianças de 4 a 12 anos com paralisia cerebral e contém 66 itens que avaliam o bem-estar físico, emocional e social, bem como o acesso a serviços e aceitação por outras pessoas.
As pontuações são resumidas em sete áreas temáticas.
As pontuações em cada área variam de 0 (pior estado de saúde) a 100 (melhor estado de saúde).
A pontuação de alteração da linha de base para o ano 1 é resumida aqui para cada item.
Pontuações negativas indicam uma diminuição na qualidade de vida, pontuações positivas indicam um aumento e zero indica nenhuma mudança.
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Linha de base, ano 1
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Alteração na conectividade do cérebro total medida por imagens de ressonância magnética (MRI) de tensor de difusão
Prazo: Linha de base para o ano 1
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Mudança no número de conexões no cérebro, conforme medido por ressonância magnética de tensor de difusão (MRI).
As mudanças na conectividade são normalizadas para o volume da substância branca do cérebro.
Um número positivo indica um aumento nas conexões, um número negativo indica uma diminuição e zero indica nenhuma mudança.
O número de conexões é expresso em termos de 10e5.
Por exemplo, uma alteração de 1 indica um aumento de 1x10e5 ou 100.000 conexões.
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Linha de base para o ano 1
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Mudança na pontuação de Loes da ressonância magnética funcional da linha de base para o ano 1 e do ano 1 para o ano 2
Prazo: Linha de base, Ano 1, Ano 2
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Nenhum dado foi coletado deste procedimento porque os indivíduos inscritos que eram elegíveis para receber fMRI não puderam cumprir o procedimento.
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Linha de base, Ano 1, Ano 2
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Mudança nas Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil III, Composto Cognitivo desde a linha de base até o primeiro ano
Prazo: Linha de base para o ano 1
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A função cognitiva foi avaliada em participantes do estudo de língua inglesa usando uma das três ferramentas diferentes, dependendo da idade do paciente no momento da avaliação: Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil, Terceira Edição (Bayley-III), Escala Wechsler de Inteligência para Crianças (WISC-IV) e a Escala de Inteligência Pré-escolar e Primária Wechsler (WPPSI-III).
Alguns pacientes foram avaliados com ferramentas diferentes em visitas subsequentes à medida que envelheciam durante a condução do estudo.
O Bayley-III é projetado para avaliar o funcionamento do desenvolvimento de bebês e crianças pequenas.
As pontuações para o Cognitive Composite variam de 1 a 19 e os resultados na faixa de 8 a 12 são considerados médios.
A medida de resultado relatada aqui é a mudança no Composto Cognitivo entre a linha de base e o ano 1. Números positivos indicam aumentos no funcionamento cognitivo, números negativos indicam uma diminuição e zero indica nenhuma mudança.
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Linha de base para o ano 1
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Mudança no Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI) III Full Scale Quociente de Inteligência (QI) para crianças mais novas (idades de 2 anos e 6 meses a 3 anos e 11 meses) da linha de base ao ano 1.
Prazo: Linha de base para o ano 1
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A função cognitiva foi avaliada em participantes do estudo de língua inglesa usando uma das três ferramentas diferentes, dependendo da idade do paciente no momento da avaliação: Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil, Terceira Edição (Bayley-III), Escala Wechsler de Inteligência para Crianças (WISC-IV) e a Escala de Inteligência Pré-escolar e Primária Wechsler (WPPSI-III).
Alguns pacientes foram avaliados com ferramentas diferentes em visitas subsequentes à medida que envelheciam durante a condução do estudo.
Existem duas versões do WPPSI-III para duas faixas etárias diferentes: 2 anos e 6 meses a 3 anos e 11 meses e 4 anos a 7 anos e 3 meses.
O Full Scale IQ é calculado para ambas as faixas etárias e fornece uma pontuação contínua com uma média de 100 e um desvio padrão de 15.
A mudança da linha de base para o ano 1 foi avaliada, com números positivos indicando um aumento na capacidade cognitiva, números negativos indicando uma diminuição na capacidade cognitiva e zero indicando nenhuma mudança.
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Linha de base para o ano 1
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Mudança na Escala Wechsler de Inteligência para Crianças (WISC-IV) desde a linha de base até o primeiro ano.
Prazo: Linha de base para o ano 1
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A função cognitiva foi avaliada em participantes do estudo de língua inglesa usando uma das três ferramentas diferentes, dependendo da idade do paciente no momento da avaliação: Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil, Terceira Edição (Bayley-III), Escala Wechsler de Inteligência para Crianças (WISC-IV) e a Escala de Inteligência Pré-escolar e Primária Wechsler (WPPSI-III).
Alguns pacientes foram avaliados com ferramentas diferentes em visitas subsequentes à medida que envelheciam durante a condução do estudo.
O WISC-IV foi desenvolvido para crianças de 6 anos e 0 meses a 16 anos e 11 meses.
Este estudo utilizou o QI Full Scale, que varia de 45 a 155 com média de 100 e desvio padrão de 15.
Pontuações mais altas indicam função cognitiva mais forte.
Pontuações entre 90 e 110 são consideradas dentro da faixa de QI médio.
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Linha de base para o ano 1
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Mudança no Z-Score cognitivo desde a linha de base até o ano 1
Prazo: Linha de base para o ano 1
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Como os pacientes neste estudo foram avaliados com diferentes avaliações cognitivas com base em sua idade no momento da avaliação (The Bayley-III Cognitive Composite, WPSSI-III Full Scale IQ e WISC-IV Full Scale IQ Composite), com alguns pacientes sendo avaliado usando diferentes ferramentas em visitas subsequentes durante o estudo, um método para combinar as avaliações foi empregado para avaliar a mudança na função cognitiva ao longo do tempo no maior número possível de pacientes.
Um escore Z cognitivo foi calculado para cada participante na linha de base e no ano 1, ajustando cada pontuação pela média e desvio padrão da população das avaliações relevantes.
Os escores Z representam a distância da média da população, medida por desvios padrão.
A análise apresentada aqui resume a mudança no Z-score entre a linha de base e o ano 1.
Um número positivo indica um aumento na função cognitiva, um número negativo indica uma diminuição e zero indica nenhuma mudança.
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Linha de base para o ano 1
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Mudança na Pontuação da Avaliação da Mão Auxiliar (AHA) desde a linha de base até o ano 1
Prazo: Linha de base para o ano 1
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O Assisting Hand Assessment (AHA) mede o uso da mão envolvida de pacientes com paralisia cerebral hemiplégica em tarefas que envolvem as duas mãos.
O teste é válido para idades de 18 meses a 12 anos.
A pontuação é uma escala de intervalo variando de 22 a 88 com números mais altos indicando uso mais eficaz da mão afetada no desempenho de tarefas bimanuais.
A mudança nesta pontuação foi avaliada entre a linha de base e o ano 1. Números positivos indicam uso mais efetivo da mão afetada, números negativos indicam uma redução no uso efetivo da mão afetada e zero indica nenhuma mudança.
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Linha de base para o ano 1
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Mudança na Pontuação de Autocuidado da Avaliação Pediátrica de Incapacidade (PEDI)
Prazo: Linha de base para o ano 1
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A Avaliação Pediátrica de Incapacidade é utilizada para avaliar habilidades funcionais em crianças de 6 meses a 7 anos em três áreas: Autocuidado, Mobilidade e Função Social.
A pontuação em cada área pode variar de 10 a 90.
Pontuações mais altas indicam funções mais altas.
A mudança da linha de base para o ano 1 na pontuação de autocuidado é apresentada aqui.
Pontuações positivas indicam aumento da função, pontuações negativas indicam uma diminuição e zero indica nenhuma mudança.
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Linha de base para o ano 1
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Mudança na Pontuação de Mobilidade da Avaliação Pediátrica de Incapacidade (PEDI)
Prazo: Linha de base para o ano 1
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A Avaliação Pediátrica de Incapacidade é utilizada para avaliar habilidades funcionais em crianças de 6 meses a 7 anos em três áreas: Autocuidado, Mobilidade e Função Social.
A pontuação em cada área pode variar de 10 a 90.
Pontuações mais altas indicam funções mais altas.
A mudança da linha de base para o ano 1 na pontuação de mobilidade é apresentada aqui.
Pontuações positivas indicam aumento da função, pontuações negativas indicam uma diminuição e zero indica nenhuma mudança.
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Linha de base para o ano 1
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Mudança na Pontuação de Função Social da Avaliação Pediátrica de Incapacidade (PEDI)
Prazo: Linha de base para o ano 1
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A Avaliação Pediátrica de Incapacidade é utilizada para avaliar habilidades funcionais em crianças de 6 meses a 7 anos em três áreas: Autocuidado, Mobilidade e Função Social.
A pontuação em cada área pode variar de 10 a 90.
Pontuações mais altas indicam funções mais altas.
A mudança da linha de base para o ano 1 na pontuação da função social é apresentada aqui.
Pontuações positivas indicam aumento da função, pontuações negativas indicam uma diminuição e zero indica nenhuma mudança.
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Linha de base para o ano 1
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Mudança na Lista de Verificação do Comportamento Infantil (CBCL) Z-score Problemas de internalização desde a linha de base até o primeiro ano
Prazo: Linha de base para o ano 1
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Existem duas versões do CBCL para crianças de 1,5 a 5 anos e de 6 a 18 anos.
O CBCL avalia comportamentos de internalização e externalização e problemas totais usando avaliações de 99 itens que são pontuados em uma escala ordinal como 0 para "não é verdadeiro para a criança", 1 para "um pouco ou às vezes verdadeiro para a criança" e 2 para "muito verdadeiro ou frequentemente verdadeiro para a criança" com base no comportamento dos dois meses anteriores.
As pontuações são expressas em uma distribuição normal padrão com média 50 e desvio padrão 10.
Os escores Z foram criados para análise.
Um escore Z representa a distância da média da população em termos do número de desvios padrão.
A mudança no Z-score desde a linha de base até o ano 1 foi calculada para cada paciente.
Um número positivo indica um aumento no comportamento, um número negativo indica uma diminuição no comportamento e um zero indica nenhuma mudança.
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Linha de base para o ano 1
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Mudança na Lista de Verificação de Comportamento Infantil (CBCL) Z-score Problemas de externalização desde a linha de base até o primeiro ano
Prazo: Linha de base para o ano 1
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Existem duas versões do CBCL para crianças de 1,5 a 5 anos e de 6 a 18 anos.
O CBCL avalia comportamentos de internalização e externalização e problemas totais usando avaliações de 99 itens que são pontuados em uma escala ordinal como 0 para "não é verdadeiro para a criança", 1 para "um pouco ou às vezes verdadeiro para a criança" e 2 para "muito verdadeiro ou frequentemente verdadeiro para a criança" com base no comportamento dos dois meses anteriores.
As pontuações são expressas em uma distribuição normal padrão com média 50 e desvio padrão 10.
Os escores Z foram criados para análise.
Um escore Z representa a distância da média da população em termos do número de desvios padrão.
A mudança no Z-score desde a linha de base até o ano 1 foi calculada para cada paciente.
Um número positivo indica um aumento no comportamento, um número negativo indica uma diminuição no comportamento e um zero indica nenhuma mudança.
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Linha de base para o ano 1
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Mudança na Lista de Verificação do Comportamento Infantil (CBCL) Z-score Total de Problemas Desde a Linha de Base até o Ano 1
Prazo: Linha de base para o ano 1
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Existem duas versões do CBCL para crianças de 1,5 a 5 anos e de 6 a 18 anos.
O CBCL avalia comportamentos de internalização e externalização e problemas totais usando avaliações de 99 itens que são pontuados em uma escala ordinal como 0 para "não é verdadeiro para a criança", 1 para "um pouco ou às vezes verdadeiro para a criança" e 2 para "muito verdadeiro ou frequentemente verdadeiro para a criança" com base no comportamento dos dois meses anteriores.
As pontuações são expressas em uma distribuição normal padrão com média 50 e desvio padrão 10.
Os escores Z foram criados para análise.
Um escore Z representa a distância da média da população em termos do número de desvios padrão.
A mudança no Z-score desde a linha de base até o ano 1 foi calculada para cada paciente.
Um número positivo indica um aumento no comportamento, um número negativo indica uma diminuição no comportamento e um zero indica nenhuma mudança.
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Linha de base para o ano 1
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Mudança no sofrimento dos pais desde a linha de base até o ano 1
Prazo: Linha de base para o ano 1
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O estresse dos pais foi avaliado com o Parenting Stress Index - Short Form para crianças de 0 a 12 anos, que mede o estresse em três domínios: Parental Distress, Parent-Child Dysfunctional Interaction e Difficult Child. Os resultados em cada domínio são expressos como percentis. As pontuações do percentil 15 a 80 são consideradas dentro da faixa normal. Pontuações iguais ou superiores ao percentil 85 são consideradas de alto sofrimento. Pontuações acima do percentil 89 indicam níveis clinicamente significativos de sofrimento. A análise se concentrou nas mudanças nas pontuações percentuais entre a linha de base e o ano 1. Os números positivos representam um aumento no sofrimento, os números negativos representam uma diminuição no sofrimento e zero indica nenhuma mudança. |
Linha de base para o ano 1
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Mudança na interação disfuncional pai-filho desde a linha de base até o ano 1
Prazo: Linha de base para o ano 1
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O estresse dos pais foi avaliado com o Parenting Stress Index - Short Form para crianças de 0 a 12 anos, que mede o estresse em três domínios: Parental Distress, Parent-Child Dysfunctional Interaction e Difficult Child.
Os resultados em cada domínio são expressos como percentis.
As pontuações do percentil 15 a 80 são consideradas dentro da faixa normal.
Pontuações iguais ou superiores ao percentil 85 são consideradas de alto sofrimento.
Pontuações acima do percentil 89 indicam níveis clinicamente significativos de sofrimento.
A análise se concentrou nas mudanças nas pontuações percentuais entre a linha de base e o ano 1. Os números positivos representam um aumento no sofrimento, os números negativos representam uma diminuição no sofrimento e zero indica nenhuma mudança.
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Linha de base para o ano 1
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Mudança na pontuação da criança difícil desde a linha de base até o primeiro ano
Prazo: Linha de base para o ano 1
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O estresse dos pais foi avaliado com o Parenting Stress Index - Short Form para crianças de 0 a 12 anos, que mede o estresse em três domínios: Parental Distress, Parent-Child Dysfunctional Interaction e Difficult Child.
Os resultados em cada domínio são expressos como percentis.
As pontuações do percentil 15 a 80 são consideradas dentro da faixa normal.
Pontuações iguais ou superiores ao percentil 85 são consideradas de alto sofrimento.
Pontuações acima do percentil 89 indicam níveis clinicamente significativos de sofrimento.
A análise se concentrou nas mudanças nas pontuações percentuais entre a linha de base e o ano 1. Os números positivos representam um aumento no sofrimento, os números negativos representam uma diminuição no sofrimento e zero indica nenhuma mudança.
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Linha de base para o ano 1
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Escala de Ashworth modificada na linha de base
Prazo: Linha de base
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A Escala Modificada de Ashworth usa uma escala de 6 pontos (intervalo de 0, 1, 1+, 2, 3 ou 4) para medir a espasticidade em 5 regiões do corpo (central, extremidade superior direita, extremidade superior esquerda, extremidade inferior direita e extremidade inferior esquerda). extremidade).
Pontuações de 0 indicam nenhum aumento no tônus muscular, enquanto uma pontuação de 4 indica rigidez na flexão ou extensão.
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Linha de base
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Escala de Ashworth modificada no primeiro ano
Prazo: Ano 1
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A Escala Modificada de Ashworth usa uma escala de 6 pontos (intervalo de 0, 1, 1+, 2, 3 ou 4) para medir a espasticidade em 5 regiões do corpo (central, extremidade superior direita, extremidade superior esquerda, extremidade inferior direita e extremidade inferior esquerda). extremidade).
Pontuações de 0 indicam nenhum aumento no tônus muscular, enquanto uma pontuação de 4 indica rigidez na flexão ou extensão.
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Ano 1
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Alteração no composto motor total Bruininks-Oseretsky-2 desde a linha de base até o ano 1
Prazo: Linha de base para o ano 1
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O Teste Bruininks-Oseretsky de Proficiência Motora, Segunda Edição, (BOT-2) avalia a função motora em quatro áreas: estabilidade, mobilidade, força, coordenação e manipulação de objetos.
Um Total Motor Composite é então calculado e expresso em uma distribuição normal com média 50 e desvio padrão de 10.
Pontuações mais altas indicam melhor função motora.
O BOT-2 Total Motor Composite foi usado para medir a função motora em crianças aos 6 anos de idade neste estudo.
O estudo pretendia avaliar a mudança no BOT-2 Total Motor Composite desde a linha de base até o ano 1, onde mudança positiva indica melhora na função motora, mudança negativa indica diminuição na função motora e zero indica nenhuma mudança.
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Linha de base para o ano 1
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Correlação entre a resposta clínica e a expressão de RNA de citocinas neurais, endoteliais e inflamatórias medidas por arranjos de RNA em células sanguíneas de cordão administradas a esses pacientes.
Prazo: 2 anos
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Vários marcadores neurais, angiogênicos e antiinflamatórios pré-selecionados expressos por células do SCU e a resposta clínica serão avaliados.
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2 anos
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Experiência dos Pais com Doença Infantil (PECI)
Prazo: Linha de base para o ano 1
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O PECI é uma medida de 25 itens projetada para examinar o ajustamento parental relacionado ao cuidado de uma criança com doença crônica.
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Linha de base para o ano 1
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração na pontuação total da distonia de Barry-Albright desde a linha de base até o ano 1
Prazo: Linha de base para o ano 1
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A Escala de Distonia de Barry-Albright mede a distonia generalizada em oito regiões do corpo (olhos, boca, pescoço, tronco e as quatro extremidades) usando uma escala ordinal (0=sem distonia, 1=distonia leve, 2=distonia leve, 3=moderada distonia e 4=distonia grave).
Pontuações individuais para cada região são somadas para obter uma pontuação total.
A pontuação total pode variar de 0 a 32 e as pontuações mais altas indicam um grau geral maior de distonia.
A alteração na pontuação total da distonia de Barry-Albright foi avaliada desde a linha de base até o ano 1. Números positivos indicam aumento da distonia, números negativos indicam diminuição da distonia e zero indica nenhuma alteração.
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Linha de base para o ano 1
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2010
Conclusão Primária (Real)
1 de março de 2016
Conclusão do estudo (Real)
1 de março de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de junho de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de junho de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
22 de junho de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de janeiro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de dezembro de 2022
Última verificação
1 de dezembro de 2022
Mais Informações
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Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Pro00017801
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University of British ColumbiaMcMaster UniversityRecrutamentoInfarte | Doenças cardiovasculares | Derrame | Doenças Cerebrais | Doenças do Sistema Nervoso Central | Isquemia Cerebral | Infarto cerebral | Infarto Cerebral | AVC Isquêmico | AVC Hemorrágico | Acidente Vascular Cerebral | Distúrbio Vascular Cerebral | Lesão CerebralCanadá
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Toronto Rehabilitation InstituteCentre for Aging and Brain Health Innovation; Ontario Neurotrauma FoundationDesconhecidoLesões Cerebrais Traumáticas | Lesão Cerebral, Crônica | Lesão Cerebral Traumática Grave | Lesão Cerebral Traumática ModeradaCanadá
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University of Roma La SapienzaAinda não está recrutandoOclusão da Artéria Cerebral Média com Infarto Cerebral
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Gazi UniversityConcluídoParalisia cerebral | Paralisia Cerebral Espástica | Paralisia Cerebral Diplegia Espástica | Paralisia Cerebral Tetraplégica | Paralisia Cerebral MonoplégicaPeru
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Maastricht University Medical CenterAlpro FoundationConcluídoFluxo Sanguíneo Cerebral | Performance cognitiva | Metabolismo da Glicose | Função Vascular CerebralHolanda