Een gerandomiseerde studie van autologe navelstrengbloedreïnfusie bij kinderen met hersenverlamming
15 april 2026 bijgewerkt door: Joanne Kurtzberg, MD
Is autologe navelstrengbloedreïnfusie gunstig bij kinderen met hersenverlamming: een gerandomiseerde, geblindeerde, placebogecontroleerde, cross-over studie
Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid van een enkelvoudige intraveneuze infusie van autoloog navelstrengbloed (UCB) voor de behandeling van pediatrische patiënten met spastische cerebrale parese.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Cerebrale parese is het gevolg van in utero of perinataal letsel aan de zich ontwikkelende hersenen, vaak door een beroerte, hypoxische beschadiging of bloeding.
De momenteel beschikbare behandelingen voor patiënten met hersenverlamming zijn ondersteunend, maar niet curatief.
Van navelstrengbloed (UCB) is aangetoond dat het de klinische en radiografische impact van hypoxisch hersenletsel en beroerte in diermodellen vermindert.
UCB implanteert en differentieert ook in de hersenen, waardoor het herstel van neurale cellen wordt vergemakkelijkt, in diermodellen en menselijke patiënten met aangeboren stofwisselingsstoornissen die een allogene, niet-verwante UCB-donortransplantatie ondergaan.
Onze hypothese is dat in de setting van hersenletsel infusie van autologe UCB het herstel van neurale cellen zal vergemakkelijken, wat resulteert in een verbeterde functie bij pediatrische patiënten met hersenverlamming.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
63
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar tot 6 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd ≥ 12 maanden en ≤ 6 jaar
- Diagnose: spastische hersenverlamming met diplegie, hemiplegie of quadraplegie.
- Prestatiestatus:
Gross Motor Function (GMF) Classificatie Score niveaus II - IV of GMF Score niveau I, leeftijd >/= 2 jaar Spastische hemiplegie: GMF Score II-IV of minimale functionele mogelijkheden in de aangedane bovenste extremiteit. Een proefpersoon geclassificeerd als GMFCS niveau I met een significante beperking van de bovenste extremiteit komt in aanmerking als de aangedane bovenste extremiteit alleen als hulpmiddel wordt gebruikt. Een geschiktheidscommissie zal bijeenkomen om de gegevens van het kind te bekijken en te bepalen of het kind in aanmerking komt.
Bilaterale hypotone CP (diplegie of quadriplegie): GMF-score II-IV en een abnormale hersen-MRI die wijst op een verworven etiologie (versus een genetische etiologie of misvorming van de hersenen).
- Autoloog navelstrengbloed verkrijgbaar bij een particuliere of openbare navelstrengbloedbank met een minimale totale dosis kernhoudende cellen van ≥ 1 x 107 cellen/kg.
- Ouderlijke toestemming.
Uitsluitingscriteria:
- Athetoïde hersenverlamming.
- Autisme en stoornissen in het autistisch spectrum zonder motorische beperking.
- Hypsaritmie.
- Hardnekkige aanvallen die epileptische encefalopathie veroorzaken.
- Bewijs van een progressieve neurologische ziekte.
- Bekende HIV of ongecontroleerde bacteriële, schimmel- of virale infecties.
- Verminderde nier- of leverfunctie zoals bepaald door serumcreatinine >1,5 mg/dl en/of totaal bilirubine >1,3 mg/dl.
- Hoofdomtrek >3 standaarddeviaties onder het gemiddelde voor leeftijd.
- Bekende genetische ziekte of fenotypisch bewijs van een genetische ziekte bij lichamelijk onderzoek.
- Gelijktijdige genetische of verworven ziekte of comorbiditeit(en) waarvoor een toekomstige allogene stamceltransplantatie nodig zou kunnen zijn.
- Vereist beademingsondersteuning, inclusief thuisbeademing, CPAP, BiPAP of aanvullende zuurstof.
- De medische toestand van de patiënt staat een veilige reis niet toe.
- Eerder enige vorm van cellulaire therapie heeft ontvangen.
Autoloog navelstrengbloed heeft een van de volgende kenmerken:
- Totale nucleaire celdosis < 1 x 107 cellen/kilogram
- Positieve maternale infectieziektemarkers (behalve CMV)
- Bewijs van infectieuze besmetting van de navelstrengbloedeenheid
- Gebrek aan een testmonster om de identiteit te bevestigen
- Bewijs van een genetische ziekte
- Kan geen ouderlijke toestemming krijgen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Eerst autologe UCB-reïnfusie, dan placebo
Proefpersonen krijgen hun autologe navelstrengbloedcellen op baseline, dan placebo op jaar 1.
|
Placebo
Reïnfusie van autoloog navelstrengbloed (UCB).
|
|
Placebo-vergelijker: Eerst placebo, dan autologe UCB-reïnfusie
Proefpersonen krijgen een placebo in de uitgangssituatie en vervolgens autologe navelstrengbloedcelreïnfusie in jaar 1.
|
Placebo
Reïnfusie van autoloog navelstrengbloed (UCB).
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in grove motorische functie Maatregel 66 (GMFM-66) Score
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 1
|
Verandering in grove motorische functie Maatregel 66 (GMFM-66) Score van basislijn tot jaar 1.
De GMFM-66 is een klinisch hulpmiddel dat wordt gebruikt om de grove motorische functie te evalueren bij kinderen met hersenverlamming en wordt gescoord met behulp van een eigen softwareprogramma genaamd de Gross Motor Ability Estimator (GMAE) dat een continue score op intervalniveau produceert van 0 tot 100.
Hogere scores duiden op een betere motorische functie.
Een negatieve verandering in de GMFM-66-score duidt op een vermindering van de motorische functie, een positieve verandering duidt op een verbetering van de motorische functie en nul duidt op geen verandering in de motorische functie.
|
Basislijn tot jaar 1
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in Peabody Gross Motor Quotiënt van baseline tot jaar 1
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 1
|
De Peabody Developmental Motor Scales - Second Edition (PDMS-2) meet grove en fijne motoriek bij kinderen vanaf de geboorte tot en met vijf jaar.
De Gross Motor Quotient-score van de PDMS-2 werd in deze studie gebruikt om de grove motoriek te evalueren.
Het bruto motorische quotiënt meet het vermogen om grote spiersystemen te gebruiken voor voortbeweging, een stabiele houding aan te houden wanneer hij niet beweegt, en voorwerpen te gooien/vangen.
Het bereik van mogelijke scores is 41 tot 164.
Hoge scores duiden op een betere grove motoriek.
Lagere scores duiden op minder vermogen tot grove motoriek.
In dit onderzoek werd de verandering in bruto motorquotiënt van baseline tot jaar 1 geëvalueerd.
Positieve getallen duiden op een toename van de grove motoriek, negatieve getallen duiden op een afname van de grove motoriek en een nul geeft aan dat er geen verandering is.
|
Basislijn tot jaar 1
|
|
Verandering in IT-QOL-vragenlijstscore
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 1
|
De vragenlijst over de levenskwaliteit van baby's en peuters (IT-QOL) werd gebruikt voor kinderen van één tot drie jaar bij aanvang van het onderzoek. Deze vragenlijst met 97 items wordt ingevuld door de ouders en omvat 12 concepten met betrekking tot het fysieke, mentale en sociale welzijn zijn van het kind en de impact van hun ziekte op het gezin.
Scores variëren van 0 (slechtste gezondheid) tot 100 (beste gezondheid).
De verandering van baseline naar jaar 1 wordt hier samengevat voor elk van de 12 items op de vragenlijst.
Negatieve waarden duiden op een afname van de kwaliteit van leven in de loop van de tijd, positieve waarden duiden op een verbetering en nul geeft aan dat er geen verandering is.
|
Basislijn tot jaar 1
|
|
Verandering in CP-QOL-score
Tijdsspanne: Basislijn, jaar 1
|
Kinderen van vier jaar of ouder bij aanvang van het onderzoek werden beoordeeld met behulp van het ziektespecifieke beoordelingsinstrument "CP-QOL Child", zoals ingevuld door een ouder.
Het CP-QOL Child primaire verzorger proxy-formulier is ontworpen voor kinderen van 4 - 12 jaar met hersenverlamming en bevat 66 items die het fysieke, emotionele en sociale welzijn beoordelen, evenals toegang tot diensten en acceptatie door anderen.
De scores zijn samengevat in zeven themagebieden.
Scores op elk gebied variëren van 0 (slechtste gezondheid) tot 100 (beste gezondheid).
De wijzigingsscore van baseline tot jaar 1 wordt hier voor elk item samengevat.
Negatieve scores duiden op een afname van de kwaliteit van leven, positieve scores op een toename en nul op geen verandering.
|
Basislijn, jaar 1
|
|
Verandering in connectiviteit van het hele brein, gemeten door diffusietensor Magnetic Resonance Imaging (MRI)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 1
|
Verandering in het aantal verbindingen in de hersenen zoals gemeten door diffusie tensor magnetische resonantie beeldvorming (MRI).
Veranderingen in connectiviteit worden genormaliseerd naar het wittestofvolume van de hersenen.
Een positief getal geeft een toename in verbindingen aan, een negatief getal geeft een afname aan en nul geeft aan dat er geen verandering is.
Het aantal aansluitingen wordt uitgedrukt in termen van 10e5.
Een wijziging van 1 betekent bijvoorbeeld een toename van 1x10e5 of 100.000 verbindingen.
|
Basislijn tot jaar 1
|
|
Verandering in Loes-score van functionele MRI van baseline tot jaar 1 en van jaar 1 tot jaar 2
Tijdsspanne: Basislijn, Jaar 1, Jaar 2
|
Er zijn geen gegevens verzameld van deze procedure omdat ingeschreven proefpersonen die in aanmerking kwamen voor fMRI niet in staat waren om aan de procedure te voldoen.
|
Basislijn, Jaar 1, Jaar 2
|
|
Verandering in Bayley-schalen van ontwikkeling van baby's en peuters-III, cognitieve samenstelling van basislijn tot jaar 1
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 1
|
Cognitieve functie werd beoordeeld bij Engelssprekende studiedeelnemers met behulp van een van de drie verschillende hulpmiddelen, afhankelijk van de leeftijd van de patiënt op het moment van beoordeling: de Bayley-schaal voor ontwikkeling van baby's en peuters, derde editie (Bayley-III), de Wechsler-intelligentieschaal for Children (WISC-IV), en de Wechsler Preschool en Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III).
Sommige patiënten werden bij latere bezoeken beoordeeld met verschillende hulpmiddelen naarmate ze ouder werden tijdens de uitvoering van het onderzoek.
De Bayley-III is ontworpen om het ontwikkelingsfunctioneren van baby's en peuters te beoordelen.
Scores voor het cognitieve samengestelde bereik van 1 tot 19 en resultaten in het bereik van 8 tot 12 worden als gemiddeld beschouwd.
De hier gerapporteerde uitkomstmaat is de verandering in cognitieve samenstelling tussen baseline en jaar 1. Positieve getallen duiden op een toename in cognitief functioneren, negatieve getallen duiden op een afname en nul geeft aan dat er geen verandering is.
|
Basislijn tot jaar 1
|
|
Verandering in Wechsler Preschool en Primary Scale of Intelligence (WPPSI) III Full Scale Intelligence Quotient (IQ) voor jongere kinderen (leeftijd 2 jaar en 6 maanden tot 3 jaar en 11 maanden) vanaf baseline tot jaar 1.
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 1
|
Cognitieve functie werd beoordeeld bij Engelssprekende studiedeelnemers met behulp van een van de drie verschillende hulpmiddelen, afhankelijk van de leeftijd van de patiënt op het moment van beoordeling: de Bayley-schaal voor ontwikkeling van baby's en peuters, derde editie (Bayley-III), de Wechsler-intelligentieschaal for Children (WISC-IV), en de Wechsler Preschool en Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III).
Sommige patiënten werden bij latere bezoeken beoordeeld met verschillende hulpmiddelen naarmate ze ouder werden tijdens de uitvoering van het onderzoek.
Er zijn twee versies van de WPPSI-III voor twee verschillende leeftijdscategorieën: 2 jaar & 6 maanden tot 3 jaar & 11 maanden, en 4 jaar tot 7 jaar & 3 maanden.
Het Full Scale IQ wordt berekend voor beide leeftijdscategorieën en levert een continue score op met een gemiddelde van 100 en een standaarddeviatie van 15.
Verandering van baseline tot jaar 1 werd geëvalueerd, waarbij positieve getallen een toename in cognitief vermogen aangaven, negatieve getallen een afname in cognitief vermogen aanduidden en nul dat geen verandering aangaf.
|
Basislijn tot jaar 1
|
|
Verandering in de Wechsler Intelligence Scale for Children (WISC-IV) van baseline tot jaar 1.
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 1
|
Cognitieve functie werd beoordeeld bij Engelssprekende studiedeelnemers met behulp van een van de drie verschillende hulpmiddelen, afhankelijk van de leeftijd van de patiënt op het moment van beoordeling: de Bayley-schaal voor ontwikkeling van baby's en peuters, derde editie (Bayley-III), de Wechsler-intelligentieschaal for Children (WISC-IV), en de Wechsler Preschool en Primary Scale of Intelligence (WPPSI-III).
Sommige patiënten werden bij latere bezoeken beoordeeld met verschillende hulpmiddelen naarmate ze ouder werden tijdens de uitvoering van het onderzoek.
De WISC-IV is ontworpen voor kinderen van 6 jaar 0 maanden tot 16 jaar 11 maanden.
Deze studie gebruikte de Full Scale IQ, die varieert van 45 tot 155 met een gemiddelde van 100 en een standaarddeviatie van 15.
Hogere scores duiden op een sterkere cognitieve functie.
Scores tussen 90 en 110 worden beschouwd als binnen het bereik van het gemiddelde IQ.
|
Basislijn tot jaar 1
|
|
Verandering in cognitieve Z-score van baseline tot jaar 1
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 1
|
Omdat patiënten in deze studie werden geëvalueerd met verschillende cognitieve beoordelingen op basis van hun leeftijd op het moment van beoordeling (de Bayley-III Cognitive Composite, de WPSSI-III Full Scale IQ en de WISC-IV Full Scale IQ Composite), waarbij sommige patiënten Omdat de patiënt tijdens de volgende bezoeken tijdens het onderzoek met verschillende hulpmiddelen werd beoordeeld, werd een methode gebruikt om de beoordelingen te combineren om de verandering in de cognitieve functie in de loop van de tijd bij zoveel mogelijk patiënten te evalueren.
Een cognitieve Z-score werd berekend voor elke deelnemer op basislijn en jaar 1 door elke score aan te passen aan het populatiegemiddelde en de standaarddeviatie van de relevante beoordelingen.
De Z-scores vertegenwoordigen de afstand tot het populatiegemiddelde, zoals gemeten door standaarddeviaties.
De hier gepresenteerde analyse geeft een samenvatting van de verandering in de Z-score tussen baseline en jaar 1.
Een positief getal geeft een toename van de cognitieve functie aan, een negatief getal geeft een afname aan en nul geeft geen verandering aan.
|
Basislijn tot jaar 1
|
|
Verandering in Assisting Hand Assessment (AHA)-score van basislijn tot jaar 1
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 1
|
De Assisting Hand Assessment (AHA) meet het gebruik van de betrokken hand van patiënten met hemiplegische cerebrale parese bij taken waarbij twee handen betrokken zijn.
De test is geldig voor kinderen van 18 maanden tot 12 jaar.
De score is een intervalschaal van 22 tot 88, waarbij hogere getallen een effectiever gebruik van de aangedane hand aangeven bij het uitvoeren van bimanuele taken.
Verandering in deze score werd geëvalueerd tussen baseline en jaar 1. Positieve getallen duiden op een effectiever gebruik van de aangedane hand, negatieve getallen duiden op een vermindering van het effectieve gebruik van de aangedane hand en een nul geeft aan dat er geen verandering is.
|
Basislijn tot jaar 1
|
|
Verandering in Pediatric Evaluation of Disability (PEDI) Zelfzorgscore
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 1
|
De Pediatric Evaluation of Disability wordt gebruikt om functionele vaardigheden te evalueren bij kinderen van 6 maanden tot 7 jaar op drie gebieden: zelfzorg, mobiliteit en sociaal functioneren.
De score op elk gebied kan variëren van 10-90.
Hogere scores duiden op een hogere functie.
De verandering van Baseline naar Year 1 in de Self Care-score wordt hier weergegeven.
Positieve scores duiden op een verbeterde functie, negatieve scores duiden op een afname en nul geeft aan dat er geen verandering is.
|
Basislijn tot jaar 1
|
|
Verandering in pediatrische evaluatie van handicap (PEDI) mobiliteitsscore
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 1
|
De Pediatric Evaluation of Disability wordt gebruikt om functionele vaardigheden te evalueren bij kinderen van 6 maanden tot 7 jaar op drie gebieden: zelfzorg, mobiliteit en sociaal functioneren.
De score op elk gebied kan variëren van 10-90.
Hogere scores duiden op een hogere functie.
De verandering van Baseline naar Jaar 1 in de Mobiliteitsscore wordt hier weergegeven.
Positieve scores duiden op een verbeterde functie, negatieve scores duiden op een afname en nul geeft aan dat er geen verandering is.
|
Basislijn tot jaar 1
|
|
Verandering in pediatrische evaluatie van handicap (PEDI) sociale functiescore
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 1
|
De Pediatric Evaluation of Disability wordt gebruikt om functionele vaardigheden te evalueren bij kinderen van 6 maanden tot 7 jaar op drie gebieden: zelfzorg, mobiliteit en sociaal functioneren.
De score op elk gebied kan variëren van 10-90.
Hogere scores duiden op een hogere functie.
De verandering van baseline naar jaar 1 in de sociale functiescore wordt hier weergegeven.
Positieve scores duiden op een verbeterde functie, negatieve scores duiden op een afname en nul geeft aan dat er geen verandering is.
|
Basislijn tot jaar 1
|
|
Verandering in Child Behavior Checklist (CBCL) Z-score Internaliserende problemen van baseline tot jaar 1
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 1
|
Er zijn twee versies van de CBCL voor kinderen van 1,5 tot 5 jaar en van 6 tot 18 jaar.
De CBCL evalueert internaliserend en externaliserend gedrag en totale problemen met behulp van beoordelingen van 99 items die op een ordinale schaal worden gescoord als 0 voor "niet waar voor het kind", 1 voor "enigszins of soms waar voor het kind" en 2 voor "zeer waar of vaak waar van het kind" op basis van gedrag in de voorgaande twee maanden.
Scores worden uitgedrukt op een standaard normale verdeling met gemiddelde 50 en standaarddeviatie 10.
Z-scores zijn gemaakt voor analyse.
Een Z-score vertegenwoordigt de afstand tot het populatiegemiddelde in termen van het aantal standaarddeviaties.
De verandering in Z-score van baseline tot jaar 1 werd voor elke patiënt berekend.
Een positief getal duidt op een toename van het gedrag, een negatief getal op een afname van het gedrag en een nul op geen verandering.
|
Basislijn tot jaar 1
|
|
Verandering in Child Behavior Checklist (CBCL) Z-score Externaliserende problemen van baseline tot jaar 1
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 1
|
Er zijn twee versies van de CBCL voor kinderen van 1,5 tot 5 jaar en van 6 tot 18 jaar.
De CBCL evalueert internaliserend en externaliserend gedrag en totale problemen met behulp van beoordelingen van 99 items die op een ordinale schaal worden gescoord als 0 voor "niet waar voor het kind", 1 voor "enigszins of soms waar voor het kind" en 2 voor "zeer waar of vaak waar van het kind" op basis van gedrag in de voorgaande twee maanden.
Scores worden uitgedrukt op een standaard normale verdeling met gemiddelde 50 en standaarddeviatie 10.
Z-scores zijn gemaakt voor analyse.
Een Z-score vertegenwoordigt de afstand tot het populatiegemiddelde in termen van het aantal standaarddeviaties.
De verandering in Z-score van baseline tot jaar 1 werd voor elke patiënt berekend.
Een positief getal duidt op een toename van het gedrag, een negatief getal op een afname van het gedrag en een nul op geen verandering.
|
Basislijn tot jaar 1
|
|
Verandering in Child Behavior Checklist (CBCL) Z-score Totale problemen van baseline tot jaar 1
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 1
|
Er zijn twee versies van de CBCL voor kinderen van 1,5 tot 5 jaar en van 6 tot 18 jaar.
De CBCL evalueert internaliserend en externaliserend gedrag en totale problemen met behulp van beoordelingen van 99 items die op een ordinale schaal worden gescoord als 0 voor "niet waar voor het kind", 1 voor "enigszins of soms waar voor het kind" en 2 voor "zeer waar of vaak waar van het kind" op basis van gedrag in de voorgaande twee maanden.
Scores worden uitgedrukt op een standaard normale verdeling met gemiddelde 50 en standaarddeviatie 10.
Z-scores zijn gemaakt voor analyse.
Een Z-score vertegenwoordigt de afstand tot het populatiegemiddelde in termen van het aantal standaarddeviaties.
De verandering in Z-score van baseline tot jaar 1 werd voor elke patiënt berekend.
Een positief getal duidt op een toename van het gedrag, een negatief getal op een afname van het gedrag en een nul op geen verandering.
|
Basislijn tot jaar 1
|
|
Verandering in ouderlijke nood van baseline tot jaar 1
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 1
|
Ouderlijke stress werd geëvalueerd met de Parenting Stress Index - Short Form voor kinderen van 0-12 jaar, die stress meet in drie domeinen: ouderlijke stress, ouder-kind disfunctionele interactie en moeilijk kind. Resultaten in elk domein worden uitgedrukt als percentielen. Scores van het 15e tot het 80e percentiel worden geacht binnen het normale bereik te liggen. Scores op of boven het 85e percentiel worden beschouwd als veel leed. Scores hoger dan het 89e percentiel duiden op klinisch significante niveaus van angst. De analyse was gericht op veranderingen in percentielscores tussen baseline en jaar 1. Positieve getallen vertegenwoordigen een toename van het ongerief, negatieve getallen vertegenwoordigen een afname van het ongerief en nul geeft geen verandering aan. |
Basislijn tot jaar 1
|
|
Verandering in disfunctionele interactie tussen ouder en kind van baseline tot jaar 1
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 1
|
Ouderlijke stress werd geëvalueerd met de Parenting Stress Index - Short Form voor kinderen van 0-12 jaar, die stress meet in drie domeinen: ouderlijke stress, ouder-kind disfunctionele interactie en moeilijk kind.
Resultaten in elk domein worden uitgedrukt als percentielen.
Scores van het 15e tot het 80e percentiel worden geacht binnen het normale bereik te liggen.
Scores op of boven het 85e percentiel worden beschouwd als veel leed.
Scores hoger dan het 89e percentiel duiden op klinisch significante niveaus van angst.
De analyse was gericht op veranderingen in percentielscores tussen baseline en jaar 1. Positieve getallen vertegenwoordigen een toename van het ongerief, negatieve getallen vertegenwoordigen een afname van het ongerief en nul geeft geen verandering aan.
|
Basislijn tot jaar 1
|
|
Verandering in score moeilijk kind van basislijn tot jaar 1
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 1
|
Ouderlijke stress werd geëvalueerd met de Parenting Stress Index - Short Form voor kinderen van 0-12 jaar, die stress meet in drie domeinen: ouderlijke stress, ouder-kind disfunctionele interactie en moeilijk kind.
Resultaten in elk domein worden uitgedrukt als percentielen.
Scores van het 15e tot het 80e percentiel worden geacht binnen het normale bereik te liggen.
Scores op of boven het 85e percentiel worden beschouwd als veel leed.
Scores hoger dan het 89e percentiel duiden op klinisch significante niveaus van angst.
De analyse was gericht op veranderingen in percentielscores tussen baseline en jaar 1. Positieve getallen vertegenwoordigen een toename van het ongerief, negatieve getallen vertegenwoordigen een afname van het ongerief en nul geeft geen verandering aan.
|
Basislijn tot jaar 1
|
|
Gewijzigde Ashworth-schaal bij baseline
Tijdsspanne: Basislijn
|
De gemodificeerde Ashworth-schaal gebruikt een 6-puntsschaal (bereik 0, 1, 1+, 2, 3 of 4) om spasticiteit te meten in 5 lichaamsregio's (centraal, rechter bovenste extremiteit, linker bovenste extremiteit, rechter onderste extremiteit en linker onderste extremiteit). uiteinde).
Scores van 0 duiden op geen toename in spiertonus, terwijl een score van 4 rigiditeit in flexie of extensie aangeeft.
|
Basislijn
|
|
Gewijzigde Ashworth-schaal in jaar 1
Tijdsspanne: Jaar 1
|
De gemodificeerde Ashworth-schaal gebruikt een 6-puntsschaal (bereik 0, 1, 1+, 2, 3 of 4) om spasticiteit te meten in 5 lichaamsregio's (centraal, rechter bovenste extremiteit, linker bovenste extremiteit, rechter onderste extremiteit en linker onderste extremiteit). uiteinde).
Scores van 0 duiden op geen toename in spiertonus, terwijl een score van 4 rigiditeit in flexie of extensie aangeeft.
|
Jaar 1
|
|
Verandering in Bruininks-Oseretsky-2 Total Motor Composite van baseline tot jaar 1
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 1
|
De Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency, Second Edition, (BOT-2) evalueert de motorische functie op vier gebieden: stabiliteit, mobiliteit, kracht, coördinatie en objectmanipulatie.
Vervolgens wordt een Total Motor Composite berekend en uitgedrukt op een normale verdeling met een gemiddelde van 50 en een standaarddeviatie van 10.
Hogere scores duiden op een betere motorische functie.
De BOT-2 Total Motor Composite werd in dit onderzoek gebruikt om de motorische functie bij kinderen van 6 jaar te meten.
De studie was bedoeld om de verandering in de BOT-2 Total Motor Composite te evalueren van baseline tot jaar 1, waarbij positieve verandering een verbetering van de motorische functie aangeeft, negatieve verandering een afname van de motorische functie aangeeft en nul geen verandering aangeeft.
|
Basislijn tot jaar 1
|
|
Correlatie tussen klinische respons en RNA-expressie van neurale, endotheliale en inflammatoire cytokines gemeten door RNA-arrays in navelstrengbloedcellen die aan deze patiënten zijn gegeven.
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Verschillende vooraf geselecteerde neurale, angiogene en ontstekingsremmende markers die tot expressie worden gebracht door UCB-cellen en de klinische respons zullen worden geëvalueerd.
|
2 jaar
|
|
Ervaring van ouders met kinderziektes (PECI)
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 1
|
De PECI is een maatstaf van 25 items die is ontworpen om ouderlijke aanpassing met betrekking tot de zorg voor een chronisch ziek kind te onderzoeken.
|
Basislijn tot jaar 1
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in Barry-Albright Dystonia Total Score van baseline tot jaar 1
Tijdsspanne: Basislijn tot jaar 1
|
De Barry-Albright Dystonia Scale meet gegeneraliseerde dystonie in acht lichaamsregio's (ogen, mond, nek, romp en de vier ledematen) met behulp van een ordinale schaal (0=geen dystonie, 1=lichte dystonie, 2=milde dystonie, 3=matige dystonie). dystonie, en 4=ernstige dystonie).
Individuele scores voor elke regio worden opgeteld om een totaalscore te verkrijgen.
De totale score kan variëren van 0 tot 32 en hogere scores duiden op een algehele grotere mate van dystonie.
De verandering in de Barry-Albright Dystonia Total Score werd geëvalueerd vanaf baseline tot jaar 1. Positieve getallen duiden op toenemende dystonie, negatieve getallen duiden op een afname van dystonie en nul duidt op geen verandering.
|
Basislijn tot jaar 1
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Joanne Kurtzberg, MD, Duke University
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 juni 2010
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 maart 2016
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 maart 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
17 juni 2010
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
17 juni 2010
Eerst geplaatst (Geschat)
22 juni 2010
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
6 mei 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
15 april 2026
Laatst geverifieerd
1 december 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Pro00017801
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Cerebrale parese
-
SYSNAVNog niet aan het wervenProgressieve Supranucleaire Palsy - Richardson Syndroom (PSP-R)Frankrijk
-
Peking University First HospitalVoltooidMajor Adverse Cardiac-cerebral-nier Event
-
Stanford UniversityVoltooidAnesthesie, lokaal | Letsel aan bovenste extremiteit | Verlamming van de nervus phrenicus | Phrenic Nerve Palsy aan de linkerkant | Phrenic Nerve Palsy aan de rechterkantVerenigde Staten
-
Biruni UniversityWervingBrachiale Plexus Parese | Plexus Brachialis Geboorteverlamming | Brachiale Plexus Palsy als gevolg van geboortetrauma | Obstetrische Plexus Brachialis LetselTurkije (Türkiye)
-
Biruni UniversityWervingBrachiale Plexus Parese | Plexus Brachialis Geboorteverlamming | Brachiale Plexus Palsy als gevolg van geboortetraumaTurkije (Türkiye)
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisNog niet aan het wervenOsbtetric Brachial Plexus PalsyFrankrijk
-
South Valley UniversityOnbekendHEMIPLEGISCHE CEREBRALE PALSYEgypte
-
Shriners Hospitals for ChildrenVoltooidPasgeboren | Blessure | Brachiale Plexus Palsy als gevolg van geboortetraumaVerenigde Staten
-
houyajingAanmelden op uitnodigingSialorroe True Bulbar Palsy Medullair letselChina
Klinische onderzoeken op Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdOnbekendAcute bronchitis | Acute bovenste luchtweginfectieKorea, republiek van
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)VoltooidCannabisgebruikVerenigde Staten
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyVoltooidMannelijke proefpersonen met diabetes type II (T2DM)Duitsland
-
AkesoNog niet aan het wervenAtopische dermatitisChina
-
Heptares Therapeutics LimitedVoltooidFarmacokinetiek | Veiligheid problemenVerenigd Koninkrijk
-
CellmedisMedical Network Sp. z o.o.Nog niet aan het werven
-
Texas A&M UniversityNutraboltVoltooidGlucose- en insuline -reactie
-
Soroka University Medical CenterVoltooid
-
Regado Biosciences, Inc.VoltooidGezonde vrijwilligerVerenigde Staten